Ajankohtainen KB105 TGM1-puutteisen autosomaalisen resessiivisen synnynnäisen iktyoosin (ARCI) hoitoon
maanantai 20. helmikuuta 2023 päivittänyt: Krystal Biotech, Inc.
Vaihe 2, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus paikallisesta KB105:stä, replikaatiovajaisesta, integroitumattomasta HSV-1-vektorista, joka ekspressoi ihmisen transglutaminaasi 1:tä (TGM1) TGM1-puutteisen autosomaalisen resessiivisen synnynnäisen iktyoosin (ARCI) hoitoon
KB105-02 on yksilöllinen satunnaistettu, lumekontrolloitu kaksoissokkotutkimus, jossa arvioidaan KB105:n turvallisuutta ja tehoa lapsilla ja aikuisilla, joilla on autosomaalinen resessiivinen synnynnäinen iktyoosi (ARCI).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
15
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Brittani Agostini, RN, CCRC
- Puhelinnumero: 412-586-5830
- Sähköposti: bagostini@krystalbio.com
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Rancho Santa Margarita, California, Yhdysvallat, 92688
- Mission Dermatology
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Tutkittavan tai laillisesti valtuutetun edustajan on oltava halukas ja kyettävä antamaan tietoinen suostumus/suostumus
- Ikä ≥ 6 kuukautta
- Geneettisesti vahvistettu diagnoosi TGM1-puutteellisesta ARCI:sta
- Lamellariktyoosin kliininen diagnoosi
- Kaksi kohdealuetta, jotka sijaitsevat samanlaisilla anatomisilla alueilla, joilla on sama skaalausvakavuus IGA:n mukaan ja skaalausvakavuus ≥3
- Systeemisiä retinoideja käyttävien potilaiden on oltava vakaalla hoito-ohjelmalla vähintään 4 viikon ajan ja suostuttava jatkamaan lääkkeen käyttöä johdonmukaisesti koko tutkimuksen ajan. Jos koehenkilö haluaa olla ottamatta systeemisiä retinoideja tutkimuksen aikana, vaaditaan vähintään 4 viikon pesujakso
- Kliinisesti vakaa ja hyvä yleiskunto
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Tutkittavalla on fyysinen tila tai muu dermatologinen sairaus (esim. atooppinen, seborrooinen tai kosketusihottuma, psoriaasi, tinetulehdukset jne.), joka voi tutkijan mielestä heikentää kohdealueiden arviointia tai altistaa kohteen kohtuuttomalle riskille opintoihin osallistumisen kautta
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen tai hoitoon tutkimusaineella 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa sen mukaan kumpi on pidempi
- Mikä tahansa tila tai sairaus (mukaan lukien historia tai nykyiset todisteet päihteiden väärinkäytöstä tai riippuvuudesta), jotka tutkijan mielestä vaikuttaisivat tutkittavan kykyyn suorittaa kaikki tutkimukseen liittyvät toimenpiteet ja/tai aiheuttavat lisäriskin turvallisuuden arvioinnille KB105
- Raskaana olevat tai imettävät naiset
- Kohde, joka ei halua noudattaa protokollan mukaisia ehkäisyvaatimuksia
- Tutkittavan tiedetään olevan ei-yhteensopiva tai se ei todennäköisesti täytä tutkimussuunnitelman vaatimuksia tutkijan mielestä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: KB105
Viikoittainen ajankohtainen sovellus
|
Replikaatiovirheellinen, integroitumaton TGM1:tä ilmentävä HSV-1-vektori, joka on formuloitu paikalliseksi geeliksi
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Viikoittainen ajankohtainen sovellus
|
Visuaalisesti yhteensopiva apuainegeeli
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Composite Investigator's Global Assessment (IGA) -vastaaja (vastaajien KB105-kohdealueiden osuuden vertailu vastaajien lumelääkkeen kohdealueisiin)
Aikaikkuna: Viikko 9
|
Vastaajan kohdealueet määritellään seuraavasti: Kohdealueet, joilla on ≥2 pisteen alennus lähtötasosta IGA-skaalausvakavuudella viikolla 9, tai kohdealueet, joilla on ≥1 pisteen alennus lähtötasosta IGA-skaalausvakavuudesta kahden peräkkäisen viikon ajan (viikko 8 ja 9) |
Viikko 9
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yhdistelmäalueellinen iktyoosin vaikeusasteen visuaalinen indeksi (VIIS) -vastaajan (vastaajien KB105-kohdealueiden ja lumelääkkeen kohdealueiden osuuden vertailu)
Aikaikkuna: Viikko 9
|
Vastaajan kohdealueet määritellään seuraavasti: Kohdealueet, joilla VIIS-skaalauspisteiden pistemäärä on ≥2 pisteen alempi viikolla 9, tai kohdealueet, joilla VIIS-skaalauspisteiden pistemäärä on ≥1 pisteen alempi kahden peräkkäisen viikon ajan (viikko 8 ja 9) |
Viikko 9
|
|
Ikthyoosin visuaalinen indeksi Vakavuuspisteiden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Jopa 11 viikkoa
|
Muutos lähtötasosta alueellisissa ikthyoosin vakavuusindeksin (VIIS) skaalauspisteissä, joissa 0 on normaali ja 4 on vakava
|
Jopa 11 viikkoa
|
|
Tutkijan globaali arvio muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Jopa 11 viikkoa
|
Muutos lähtötasosta Investigator's Global Assessment (IGA) -skaalauksen vakavuuspisteissä, joissa 0 on selvä ja 4 on vakava
|
Jopa 11 viikkoa
|
|
Tutkijan maailmanlaajuisen arvioinnin (IGA) 2-pistevastaaja
Aikaikkuna: Viikko 9
|
KB105:n ja lumelääkkeen kohdealueiden osuuden vertailu, jossa IGA:n skaalausvakavuudesta on ≥ 2 pistettä vähennetty viikolla 9
|
Viikko 9
|
|
Investigator's Global Assessment (IGA) 1 pisteen vastaaja
Aikaikkuna: Viikko 9
|
KB105:n ja lumelääkkeen kohdealueiden osuuden vertailu, jossa IGA:n skaalausvakavuus väheni ≥1 pisteellä lähtötasosta kahden peräkkäisen viikon ajan (viikko 8 ja viikko 9)
|
Viikko 9
|
|
Iktyoosin vakavuuden visuaalinen indeksi (VIIS) 2 pisteen vaste
Aikaikkuna: Viikko 9
|
KB105:n ja lumelääkkeen kohdealueiden osuuden vertailu, jossa ≥2 pisteen vähennys lähtötasosta alueellisen VIIS-skaalausvakavuudella viikolla 9
|
Viikko 9
|
|
Iktyoosin vakavuuden visuaalinen indeksi (VIIS) 2 pisteen vaste
Aikaikkuna: Viikko 9
|
KB105:n ja lumelääkkeen kohdealueiden osuuden vertailu, jossa ≥1 pisteen vähennys lähtötasosta alueellisessa VIIS-skaalausvakavuudessa kahden peräkkäisen viikon ajan (viikko 8 ja viikko 9)
|
Viikko 9
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Maanantai 1. huhtikuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 9. helmikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 9. helmikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 21. helmikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Torstai 23. helmikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 20. helmikuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. helmikuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- KB105-02
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .