KB105 topico per il trattamento dell'ittiosi congenita autosomica recessiva con deficit di TGM1 (ARCI)
20 febbraio 2023 aggiornato da: Krystal Biotech, Inc.
Uno studio di fase 2, randomizzato, controllato con placebo su KB105 topico, un vettore HSV-1 difettoso di replicazione, non integrato che esprime la transglutaminasi umana 1 (TGM1) per il trattamento dell'ittiosi congenita autosomica recessiva (ARCI) carente di TGM1
KB105-02 è uno studio intrasoggetto randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco per valutare la sicurezza e l'efficacia di KB105 in bambini e adulti con ittiosi congenita autosomica recessiva (ARCI).
Panoramica dello studio
Stato
Non ancora reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
15
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Brittani Agostini, RN, CCRC
- Numero di telefono: 412-586-5830
- Email: bagostini@krystalbio.com
Luoghi di studio
-
-
California
-
Rancho Santa Margarita, California, Stati Uniti, 92688
- Mission Dermatology
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
6 mesi e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Il soggetto, o il rappresentante legalmente autorizzato, deve essere disposto e in grado di fornire il proprio consenso/assenso informato
- Età ≥6 mesi
- Una diagnosi geneticamente confermata di ARCI carente di TGM1
- Diagnosi clinica di ittiosi lamellare
- Due aree target situate su regioni anatomiche simili con la stessa gravità di ridimensionamento per IGA e gravità di ridimensionamento ≥3
- I soggetti che assumono retinoidi sistemici devono seguire un regime stabile per almeno 4 settimane e accettare di continuare a prendere il farmaco in modo coerente durante lo studio. Se il soggetto preferisce sospendere i retinoidi sistemici durante lo studio, è richiesto un periodo minimo di interruzione di 4 settimane
- Clinicamente stabile e in buona salute generale
Criteri chiave di esclusione:
- Il soggetto presenta una condizione fisica o un altro disturbo dermatologico (ad es., dermatite atopica, seborroica o da contatto, psoriasi, infezioni da tinea, ecc.) che, a parere dell'investigatore, potrebbe compromettere la valutazione delle aree target o che espone il soggetto a un rischio inaccettabile dalla partecipazione allo studio
- Partecipazione a un altro studio clinico o trattamento con un agente sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia il più lungo
- Qualsiasi condizione o malattia (inclusa una storia o evidenza attuale di abuso di sostanze o dipendenza) che, a giudizio dello sperimentatore, avrebbe un impatto sulla capacità di un soggetto di completare tutte le procedure relative allo studio e/o rappresenterebbe un rischio aggiuntivo per la valutazione della sicurezza di KB105
- Donne in gravidanza o allattamento
- Soggetto che non è disposto a rispettare i requisiti di contraccezione previsti dal protocollo
- Il soggetto è noto per essere non conforme o è improbabile che soddisfi i requisiti del protocollo dello studio secondo l'opinione dello sperimentatore
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: KB105
Applicazione topica settimanale
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Vettore HSV-1 difettoso di replicazione, non integrato che esprime TGM1 formulato come gel topico
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Comparatore placebo: Placebo
Applicazione topica settimanale
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Gel eccipiente visivamente abbinato
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Responder Composite Investigator's Global Assessment (IGA) (confronto tra la proporzione delle aree target KB105 dei responder e le aree target placebo dei responder)
Lasso di tempo: Settimana 9
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Le aree target dei soccorritori sono definite come: Aree target con riduzione ≥2 punti rispetto al basale sulla gravità della scala IGA alla settimana 9 o Aree target con riduzione ≥1 punto rispetto al basale sulla gravità della scala IGA per 2 settimane consecutive (settimana 8 e settimana 9) |
Settimana 9
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Rispondente regionale composito dell'indice visivo di gravità dell'ittiosi (VIIS) (confronto tra la proporzione delle aree target KB105 dei responder e le aree target placebo dei responder)
Lasso di tempo: Settimana 9
|
Le aree target dei soccorritori sono definite come: Aree target con riduzione ≥2 punti rispetto al basale sul punteggio di ridimensionamento VIS alla settimana 9 o Aree target con riduzione ≥1 punto rispetto al basale sul punteggio di ridimensionamento VIS per 2 settimane consecutive (settimana 8 e settimana 9) |
Settimana 9
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Indice visivo della variazione del punteggio di gravità dell'ittiosi rispetto al basale
Lasso di tempo: Fino a 11 settimane
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Variazione rispetto al basale nei punteggi di ridimensionamento del Visual Index of Ichthyosis Severity (VIIS) regionale, dove 0 è normale e 4 è grave
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Fino a 11 settimane
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Modifica della valutazione globale dello sperimentatore rispetto al basale
Lasso di tempo: Fino a 11 settimane
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Variazione rispetto al basale nei punteggi di gravità della scala dell'Investigator's Global Assessment (IGA), dove 0 è chiaro e 4 è grave
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Fino a 11 settimane
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Investigator's Global Assessment (IGA) Risponditore a 2 punti
Lasso di tempo: Settimana 9
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Confronto della proporzione di aree target KB105 e placebo con riduzione ≥2 punti rispetto al basale sulla gravità del ridimensionamento IGA alla settimana 9
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Settimana 9
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Investigator's Global Assessment (IGA) Risponditore a 1 punto
Lasso di tempo: Settimana 9
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Confronto della percentuale di aree target KB105 e placebo con riduzione ≥1 punto rispetto al basale sulla gravità del ridimensionamento IGA per 2 settimane consecutive (settimana 8 e settimana 9)
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Settimana 9
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Indice visivo di gravità dell'ittiosi (VIIS) Risponditore a 2 punti
Lasso di tempo: Settimana 9
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Confronto della proporzione di aree target KB105 e placebo con riduzione ≥2 punti rispetto al basale sulla gravità del ridimensionamento regionale del VIS alla settimana 9
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Settimana 9
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Indice visivo di gravità dell'ittiosi (VIIS) Risponditore a 2 punti
Lasso di tempo: Settimana 9
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Confronto della percentuale di aree target KB105 e placebo con riduzione ≥1 punto rispetto al basale sulla gravità del ridimensionamento regionale del VIS per 2 settimane consecutive (settimana 8 e settimana 9)
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Settimana 9
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Anticipato)
1 marzo 2023
Completamento primario (Anticipato)
1 marzo 2024
Completamento dello studio (Anticipato)
1 aprile 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 febbraio 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
9 febbraio 2023
Primo Inserito (Effettivo)
21 febbraio 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
23 febbraio 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
20 febbraio 2023
Ultimo verificato
1 febbraio 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- KB105-02
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su KB105
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Krystal Biotech, Inc.Attivo, non reclutanteIttiosi congenita autosomica recessiva correlata a TGM-1Stati Uniti