Aktuell KB105 för behandling av TGM1-brist autosomal recessiv kongenital iktyos (ARCI)

Viktiga inkluderingskriterier:

1. Subjektet, eller juridiskt auktoriserat ombud, måste vara villig och kunna ge informerat samtycke/samtycke
2. Ålder ≥6 månader
3. En genetiskt bekräftad diagnos av TGM1-brist ARCI
4. Klinisk diagnos av lamellär iktyos
5. Två målområden belägna på liknande anatomiska regioner med samma skalningsgrad med IGA och skalningsgrad ≥3
6. Försökspersoner som tar systemiska retinoider måste ha en stabil regim i minst 4 veckor och samtycker till att fortsätta att ta medicinen konsekvent under hela studien. Om försökspersonen föredrar att hålla inne systemiska retinoider under studien, krävs en minsta 4-veckors tvättperiod
7. Kliniskt stabil och vid god allmän hälsa

Viktiga uteslutningskriterier:

1. Försökspersonen har ett fysiskt tillstånd eller annan dermatologisk störning (t.ex. atopisk, seborroisk eller kontakteksem, psoriasis, tineainfektioner etc.) som, enligt utredarens uppfattning, kan försämra utvärderingen av målområdena eller som utsätter patienten för oacceptabel risk genom studiedeltagande
2. Deltagande i en annan klinisk studie eller behandling med ett prövningsmedel inom 30 dagar eller 5 halveringstider, beroende på vilket som är längre
3. Alla tillstånd eller sjukdomar (inklusive en historia eller aktuella bevis på missbruk eller beroende) som, enligt utredarens åsikt, skulle påverka en försökspersons förmåga att slutföra alla studierelaterade procedurer och/eller utgör en ytterligare risk för bedömningen av säkerheten av KB105
4. Kvinnor som är gravida eller ammar
5. Försöksperson som inte är villig att följa preventivmedelskraven enligt protokoll
6. Försökspersonen är känd för att vara icke-kompatibel eller är osannolik att uppfylla kraven i studieprotokollet enligt utredarens åsikt