KB105 tópico para o tratamento de ictiose congênita autossômica recessiva com deficiência de TGM1 (ARCI)
20 de fevereiro de 2023 atualizado por: Krystal Biotech, Inc.
Um estudo de Fase 2, randomizado e controlado por placebo de KB105 tópico, um vetor HSV-1 não integrador e com defeito de replicação que expressa transglutaminase humana 1 (TGM1) para o tratamento de ictiose congênita autossômica recessiva (ARCI) deficiente em TGM1
O KB105-02 é um estudo intra-sujeito randomizado, controlado por placebo, duplo-cego para avaliar a segurança e a eficácia do KB105 em crianças e adultos com ictiose congênita autossômica recessiva (ARCI).
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
15
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Brittani Agostini, RN, CCRC
- Número de telefone: 412-586-5830
- E-mail: bagostini@krystalbio.com
Locais de estudo
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California
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Rancho Santa Margarita, California, Estados Unidos, 92688
- Mission Dermatology
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 meses e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- O sujeito, ou representante legalmente autorizado, deve estar disposto e ser capaz de dar consentimento/consentimento informado
- Idade ≥6 meses
- Um diagnóstico geneticamente confirmado de ARCI deficiente em TGM1
- Diagnóstico clínico de ictiose lamelar
- Duas áreas-alvo localizadas em regiões anatômicas semelhantes com a mesma gravidade de escala por IGA e gravidade de escala ≥3
- Os indivíduos que tomam retinóides sistêmicos devem estar em um regime estável por pelo menos 4 semanas e concordar em continuar a tomar a medicação de forma consistente durante o estudo. Se o sujeito preferir suspender os retinóides sistêmicos durante o estudo, é necessário um período mínimo de washout de 4 semanas
- Clinicamente estável e com bom estado geral de saúde
Principais Critérios de Exclusão:
- O sujeito tem uma condição física ou outro distúrbio dermatológico (por exemplo, dermatite atópica, seborreica ou de contato, psoríase, tinea infecções, etc.) que, na opinião do investigador, pode prejudicar a avaliação das áreas-alvo ou que expõe o sujeito a um risco inaceitável por participação no estudo
- Participação em outro estudo clínico ou tratamento com um agente experimental dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas, o que for mais longo
- Qualquer condição ou doença (incluindo histórico ou evidência atual de abuso ou dependência de substâncias) que, na opinião do investigador, afetaria a capacidade de um sujeito de concluir todos os procedimentos relacionados ao estudo e/ou representa um risco adicional para a avaliação de segurança de KB105
- Mulheres grávidas ou amamentando
- Sujeito que não está disposto a cumprir os requisitos de contracepção de acordo com o protocolo
- O sujeito é conhecido por não cumprir ou é improvável que cumpra os requisitos do protocolo do estudo na opinião do Investigador
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: KB105
Aplicação tópica semanal
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Vetor HSV-1 não integrador, defeituoso na replicação, expressando TGM1 formulado como um gel tópico
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Comparador de Placebo: Placebo
Aplicação tópica semanal
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Gel de excipiente visualmente compatível
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Composite Investigator's Global Assessment (IGA) Responder (comparação da proporção de áreas-alvo do respondedor KB105 com as áreas-alvo do placebo do respondedor)
Prazo: Semana 9
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As áreas-alvo do respondente são definidas como: Áreas-alvo com redução de ≥2 pontos desde o início na escala de gravidade de IGA na Semana 9 ou áreas-alvo com redução de ≥1 ponto desde o início na escala de gravidade de IGA por 2 semanas consecutivas (Semana 8 e Semana 9) |
Semana 9
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Índice visual regional composto de resposta de gravidade de ictiose (VIIS) (comparação da proporção de áreas-alvo de resposta KB105 com áreas-alvo de placebo de resposta)
Prazo: Semana 9
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As áreas-alvo do respondente são definidas como: Áreas-alvo com redução ≥2 pontos da linha de base na pontuação da escala VIIS na Semana 9 ou áreas-alvo com redução ≥1 ponto da linha de base na pontuação da escala VIIS por 2 semanas consecutivas (Semana 8 e Semana 9) |
Semana 9
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Índice visual de alteração na pontuação de gravidade da ictiose desde o início
Prazo: Até 11 semanas
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Alteração desde a linha de base nas pontuações de escala do Índice Visual de Gravidade da Ictiose (VIIS), em que 0 é normal e 4 é grave
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Até 11 semanas
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Alteração da avaliação global do investigador desde a linha de base
Prazo: Até 11 semanas
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Alteração da linha de base nas pontuações de gravidade da Escala de Avaliação Global do Investigador (IGA), em que 0 é claro e 4 é grave
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Até 11 semanas
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Avaliação Global do Investigador (IGA) Resposta de 2 pontos
Prazo: Semana 9
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Comparação da proporção de KB105 e áreas-alvo de placebo com redução de ≥2 pontos desde a linha de base na gravidade da escala de IGA na semana 9
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Semana 9
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Avaliação Global do Investigador (IGA) 1 ponto de resposta
Prazo: Semana 9
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Comparação da proporção de áreas-alvo de KB105 e placebo com redução de ≥1 ponto da linha de base na gravidade da escala de IGA por 2 semanas consecutivas (Semana 8 e Semana 9)
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Semana 9
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Índice Visual de Gravidade da Ictiose (VIIS) Resposta de 2 pontos
Prazo: Semana 9
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Comparação da proporção de KB105 e áreas-alvo de placebo com redução de ≥2 pontos desde a linha de base na gravidade da escala regional VIIS na Semana 9
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Semana 9
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Índice Visual de Gravidade da Ictiose (VIIS) Resposta de 2 pontos
Prazo: Semana 9
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Comparação da proporção de KB105 e áreas-alvo de placebo com redução de ≥1 ponto desde a linha de base na gravidade da escala regional VIIS por 2 semanas consecutivas (Semana 8 e Semana 9)
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Semana 9
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Antecipado)
1 de março de 2023
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de março de 2024
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de abril de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de fevereiro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de fevereiro de 2023
Primeira postagem (Real)
21 de fevereiro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
23 de fevereiro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de fevereiro de 2023
Última verificação
1 de fevereiro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- KB105-02
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .