Актуальный KB105 для лечения TGM1-дефицитного аутосомно-рецессивного врожденного ихтиоза (ARCI)
20 февраля 2023 г. обновлено: Krystal Biotech, Inc.
Фаза 2, рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование местного KB105, дефектного по репликации, неинтегрирующего вектора HSV-1, экспрессирующего человеческую трансглютаминазу 1 (TGM1), для лечения TGM1-дефицитного аутосомно-рецессивного врожденного ихтиоза (ARCI)
KB105-02 — это внутрисубъектное рандомизированное плацебо-контролируемое двойное слепое исследование для оценки безопасности и эффективности KB105 у детей и взрослых с аутосомно-рецессивным врожденным ихтиозом (ARCI).
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
15
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Brittani Agostini, RN, CCRC
- Номер телефона: 412-586-5830
- Электронная почта: bagostini@krystalbio.com
Места учебы
-
-
California
-
Rancho Santa Margarita, California, Соединенные Штаты, 92688
- Mission Dermatology
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
6 месяцев и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Ключевые критерии включения:
- Субъект или законный представитель должен быть готов и способен дать информированное согласие/согласие
- Возраст ≥6 месяцев
- Генетически подтвержденный диагноз TGM1-дефицитного ARCI
- Клиническая диагностика ламеллярного ихтиоза
- Две целевые области, расположенные в сходных анатомических областях с одинаковой тяжестью шелушения по IGA и тяжестью шелушения ≥3
- Субъекты, принимающие системные ретиноиды, должны находиться на стабильном режиме в течение не менее 4 недель и согласиться продолжать принимать лекарства последовательно на протяжении всего исследования. Если субъект предпочитает воздержаться от системных ретиноидов во время исследования, то требуется как минимум 4-недельный период вымывания.
- Клинически стабилен и в хорошем общем состоянии
Ключевые критерии исключения:
- Субъект имеет физическое состояние или другое дерматологическое заболевание (например, атопический, себорейный или контактный дерматит, псориаз, инфекции дерматомикоза и т. д.), которые, по мнению исследователя, могут ухудшить оценку целевых областей или подвергают субъекта неприемлемому риску. по участию в исследовании
- Участие в другом клиническом исследовании или лечении исследуемым агентом в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что дольше
- Любое состояние или заболевание (включая историю или текущие доказательства злоупотребления психоактивными веществами или зависимости), которые, по мнению исследователя, могут повлиять на способность субъекта выполнять все процедуры, связанные с исследованием, и/или представляют дополнительный риск для оценки безопасности. КБ105
- Женщины, которые беременны или кормят грудью
- Субъект, который не желает соблюдать требования к контрацепции в соответствии с протоколом
- Известно, что субъект не соответствует или вряд ли будет соответствовать требованиям протокола исследования, по мнению исследователя.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: КБ105
Еженедельное актуальное приложение
|
Дефектный по репликации, неинтегрирующийся вектор HSV-1, экспрессирующий TGM1, в виде геля для местного применения
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Еженедельное актуальное приложение
|
Визуально соответствующий вспомогательный гель
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Комплексная глобальная оценка исследователя (IGA) Респондент (Сравнение доли целевых областей KB105, отвечающих за ответ, с целевыми областями, отвечающими за плацебо)
Временное ограничение: Неделя 9
|
Целевые области респондента определяются как: Целевые области со снижением тяжести шкалы IGA на ≥2 баллов по сравнению с исходным уровнем на 9-й неделе или Целевые области со снижением тяжести шкалы IGA на ≥1 балла по сравнению с исходным уровнем в течение 2 недель подряд (неделя 8 и неделя 9) |
Неделя 9
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Композитный региональный визуальный индекс тяжести ихтиоза (VIIS) респондента (Сравнение доли целевых областей KB105 респондента с целевыми областями плацебо респондента)
Временное ограничение: Неделя 9
|
Целевые области респондента определяются как: Целевые области со снижением на ≥2 баллов по сравнению с исходным уровнем по шкале VIIS на 9-й неделе или Целевые области со снижением на ≥1 балла по сравнению с исходным уровнем по шкале VIIS в течение 2 недель подряд (8-я и 9-я недели) |
Неделя 9
|
|
Изменение оценки визуального индекса тяжести ихтиоза по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 11 недель
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем региональных показателей шкалы визуального индекса тяжести ихтиоза (VIIS), где 0 — норма, 4 — тяжелая степень
|
До 11 недель
|
|
Изменение глобальной оценки исследователя по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 11 недель
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем шкалы шкалы тяжести по шкале Investigator's Global Assessment (IGA), где 0 — чистый, 4 — тяжелый
|
До 11 недель
|
|
Глобальная оценка исследователя (IGA) 2 балла ответчика
Временное ограничение: Неделя 9
|
Сравнение пропорции целевых областей KB105 и плацебо со снижением ≥2 баллов по сравнению с исходным уровнем по степени тяжести шкалы IGA на 9 неделе
|
Неделя 9
|
|
Глобальная оценка исследователя (IGA) 1 балл респондента
Временное ограничение: Неделя 9
|
Сравнение пропорции целевых областей KB105 и плацебо со снижением на ≥1 балла по сравнению с исходным уровнем тяжести по шкале IGA в течение 2 недель подряд (неделя 8 и неделя 9)
|
Неделя 9
|
|
Визуальный индекс тяжести ихтиоза (VIIS) 2 балла, ответчик
Временное ограничение: Неделя 9
|
Сравнение доли целевых областей KB105 и плацебо со снижением ≥2 баллов по сравнению с исходным уровнем по степени тяжести регионального масштабирования VIIS на неделе 9
|
Неделя 9
|
|
Визуальный индекс тяжести ихтиоза (VIIS) 2 балла, ответчик
Временное ограничение: Неделя 9
|
Сравнение доли целевых областей KB105 и плацебо со снижением ≥1 балла по сравнению с исходным уровнем по степени тяжести регионального масштабирования VIIS в течение 2 недель подряд (неделя 8 и неделя 9)
|
Неделя 9
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Ожидаемый)
1 марта 2023 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 марта 2024 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 апреля 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
9 февраля 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
9 февраля 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
21 февраля 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
23 февраля 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
20 февраля 2023 г.
Последняя проверка
1 февраля 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- KB105-02
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .