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KB105 topique pour le traitement de l'ichtyose congénitale autosomique récessive déficiente en TGM1 (ARCI)

20 février 2023 mis à jour par: Krystal Biotech, Inc.

Une étude de phase 2, randomisée et contrôlée par placebo sur le KB105 topique, un vecteur HSV-1 défectueux et non intégrateur exprimant la transglutaminase humaine 1 (TGM1) pour le traitement de l'ichtyose congénitale autosomique récessive déficiente en TGM1 (ARCI)

KB105-02 est une étude intra-sujet randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de KB105 chez les enfants et les adultes atteints d'ichtyose congénitale autosomique récessive (ARCI).

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

15

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Rancho Santa Margarita, California, États-Unis, 92688
        • Mission Dermatology

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 mois et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  1. Le sujet, ou son représentant légalement autorisé, doit être disposé et capable de donner son consentement/assentiment éclairé
  2. Âgé de ≥6 mois
  3. Un diagnostic génétiquement confirmé d'ARCI déficient en TGM1
  4. Diagnostic clinique de l'ichtyose lamellaire
  5. Deux zones cibles situées sur des régions anatomiques similaires avec la même sévérité de détartrage par IGA et sévérité de détartrage ≥3
  6. Les sujets prenant des rétinoïdes systémiques doivent suivre un régime stable pendant au moins 4 semaines et accepter de continuer à prendre le médicament de manière constante tout au long de l'étude. Si le sujet préfère retenir les rétinoïdes systémiques pendant l'étude, une période de sevrage minimum de 4 semaines est requise
  7. Cliniquement stable et en bon état général

Critères d'exclusion clés :

  1. Le sujet a une condition physique ou un autre trouble dermatologique (par exemple, atopique, séborrhéique ou dermatite de contact, psoriasis, infections de la teigne, etc.) qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait altérer l'évaluation des zones cibles ou qui expose le sujet à un risque inacceptable par participation à l'étude
  2. Participation à une autre étude clinique ou traitement avec un agent expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies, selon la plus longue
  3. Toute condition ou maladie (y compris des antécédents ou des preuves actuelles d'abus ou de dépendance à une substance) qui, de l'avis de l'investigateur, aurait un impact sur la capacité d'un sujet à terminer toutes les procédures liées à l'étude et/ou pose un risque supplémentaire pour l'évaluation de la sécurité de KB105
  4. Femmes enceintes ou allaitantes
  5. Sujet qui ne veut pas se conformer aux exigences de contraception selon le protocole
  6. Le sujet est connu pour être non conforme ou est peu susceptible de se conformer aux exigences du protocole d'étude de l'avis de l'investigateur

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: KB105
Application topique hebdomadaire
Biologique: KB105
Vecteur HSV-1 à réplication défectueuse et non intégrative exprimant le TGM1 formulé sous forme de gel topique
Comparateur placebo: Placebo
Application topique hebdomadaire
Autre: Placebo
Gel d'excipient visuellement assorti

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Répondeur de l'évaluation globale de l'investigateur (IGA) composite (comparaison de la proportion des zones cibles du répondeur KB105 avec les zones cibles du placebo du répondeur)
Délai: Semaine 9

Les zones cibles des intervenants sont définies comme :

Zones cibles avec ≥ 2 points de réduction par rapport au départ sur la sévérité du détartrage IGA à la semaine 9 ou Zones cibles avec ≥ 1 point de réduction par rapport au départ sur la sévérité du détartrage IGA pendant 2 semaines consécutives (semaine 8 et semaine 9)
Semaine 9

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Répondeur à l'indice visuel régional composite de la gravité de l'ichtyose (VIIS) (comparaison de la proportion des zones cibles du répondeur KB105 aux zones cibles du placebo du répondeur)
Délai: Semaine 9

Les zones cibles des intervenants sont définies comme :

Zones cibles avec une réduction ≥ 2 points par rapport à la valeur initiale sur le score de mise à l'échelle VIIS à la semaine 9 ou Zones cibles avec une réduction ≥ 1 point par rapport à la valeur initiale sur le score de mise à l'échelle VIIS pendant 2 semaines consécutives (semaine 8 et semaine 9)
Semaine 9
Indice visuel de l'ichtyose Changement du score de gravité par rapport à la ligne de base
Délai: Jusqu'à 11 semaines
Changement par rapport au départ dans les scores d'échelle régionaux de l'indice visuel de gravité de l'ichtyose (VIIS), où 0 est normal et 4 est sévère
Jusqu'à 11 semaines
Changement de l'évaluation globale de l'investigateur par rapport à la ligne de base
Délai: Jusqu'à 11 semaines
Changement par rapport au départ dans les scores de gravité de l'échelle d'évaluation globale de l'investigateur (IGA), où 0 est clair et 4 est grave
Jusqu'à 11 semaines
Évaluation globale de l'investigateur (IGA) Répondeur en 2 points
Délai: Semaine 9
Comparaison de la proportion de zones cibles KB105 et placebo avec une réduction ≥ 2 points par rapport au départ sur la sévérité de la mise à l'échelle de l'IGA à la semaine 9
Semaine 9
Évaluation globale de l'investigateur (IGA) 1 point répondeur
Délai: Semaine 9
Comparaison de la proportion de zones cibles KB105 et placebo avec une réduction ≥ 1 point par rapport au départ sur la sévérité de la mise à l'échelle IGA pendant 2 semaines consécutives (semaine 8 et semaine 9)
Semaine 9
Indice visuel de gravité de l'ichtyose (VIIS) Répondeur à 2 points
Délai: Semaine 9
Comparaison de la proportion de zones cibles KB105 et placebo avec une réduction ≥ 2 points par rapport au départ sur la sévérité de l'échelle régionale du VIIS à la semaine 9
Semaine 9
Indice visuel de gravité de l'ichtyose (VIIS) Répondeur à 2 points
Délai: Semaine 9
Comparaison de la proportion de zones cibles KB105 et placebo avec une réduction ≥ 1 point par rapport au départ sur la sévérité de l'échelle régionale du VIIS pendant 2 semaines consécutives (semaine 8 et semaine 9)
Semaine 9

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Krystal Biotech, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Anticipé)

1 mars 2023

Achèvement primaire (Anticipé)

1 mars 2024

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 avril 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 février 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 février 2023

Première publication (Réel)

21 février 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

23 février 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 février 2023

Dernière vérification

1 février 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • KB105-02

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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