Aktuální KB105 pro léčbu autozomálně recesivní kongenitální ichtyózy s deficitem TGM1 (ARCI)

Klíčová kritéria pro zařazení:

1. Subjekt nebo zákonně zmocněný zástupce musí být ochoten a schopen dát informovaný souhlas/souhlas
2. Věk ≥6 měsíců
3. Geneticky potvrzená diagnóza ARCI s deficitem TGM1
4. Klinická diagnostika lamelární ichtyózy
5. Dvě cílové oblasti umístěné v podobných anatomických oblastech se stejnou závažností škálování podle IGA a závažností škálování ≥3
6. Subjekty užívající systémové retinoidy musí být na stabilním režimu po dobu alespoň 4 týdnů a souhlasit s tím, že budou pokračovat v konzistentním užívání léku během studie. Pokud subjekt dává přednost vysazení systémových retinoidů během studie, je vyžadováno minimálně 4týdenní vymývací období
7. Klinicky stabilní a celkově v dobrém zdravotním stavu

Klíčová kritéria vyloučení:

1. Subjekt má fyzický stav nebo jinou dermatologickou poruchu (např. atopická, seboroická nebo kontaktní dermatitida, psoriáza, infekce tinea atd.), které by podle názoru výzkumníka mohly zhoršit hodnocení cílových oblastí nebo které vystavují subjekt nepřijatelnému riziku účastí na studiu
2. Účast v jiné klinické studii nebo léčbě zkoumanou látkou do 30 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší
3. Jakýkoli stav nebo nemoc (včetně anamnézy nebo současných důkazů o zneužívání látek nebo závislosti), které by podle názoru zkoušejícího ovlivnily schopnost subjektu dokončit všechny postupy související se studií a/nebo představovaly další riziko pro hodnocení bezpečnosti z 105 KB
4. Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
5. Subjekt, který není ochoten dodržovat požadavky na antikoncepci podle protokolu
6. Je známo, že subjekt nesplňuje požadavky protokolu studie nebo je nepravděpodobné, že by podle názoru zkoušejícího splnil požadavky protokolu studie