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パーキンソン病の進行を遅らせるアンブロキソール (ASPro-PD)

2025年4月30日 更新者：University College, London

パーキンソン病の進行を遅らせるアンブロキソール：第 IIIa 相多施設ランダム化プラセボ対照試験

これは、パーキンソン病 (PD) 患者を対象とした、アンブロキソール塩酸塩と呼ばれる薬の臨床試験です。この薬は、ヨーロッパの多くの国で呼吸器疾患 (風邪など) の治療薬として既に認可されています。 この試験の目的は、塩酸アンブロキソールがパーキンソン病の進行を遅らせることができるかどうかを調べ、その安全性と忍容性を評価することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、PD 患者におけるアンブロキソール塩酸塩の 104 週間、無作為化、二重盲検、多施設、並行群間、プラセボ対照臨床試験であり、26 週間の非盲検延長段階があります。 参加者は、試験に参加する資格を評価するためにスクリーニングを受けます。 適格なすべての参加者は、塩酸アンブロキソール (420mg) またはそれに対応するプラセボのいずれかを 1:1 の比率で 1 日 3 回、2 週間の用量漸増期間を含めて 104 週間受けるように無作為に割り付けられます。 盲検治療が終了すると、すべての参加者は非盲検延長段階に入り、2週間の用量漸増期間を含めて、塩酸アンブロキソール（420mg）を1日3回、26週間投与されます。 すべての臨床スタッフ、治験責任医師、および参加者は、治験全体を通して、治験の割り当てについて知らされていません。

106 人の参加者を含むオプションのサブスタディがあり、脳脊髄液 (CSF) サンプルが腰椎穿刺手順を介して 2 回採取され、アンブロキソール薬物レベルを測定し、グルコセレブロシダーゼ酵素が刺激されたかどうかを評価し、他のレベルを評価します。 PDの発症に関連すると考えられる物質を調べ、治験薬が脳脊髄液および中枢神経系に浸透したかどうかを確認します。

研究の種類

介入

入学 (推定)

330

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • イギリス
      • Birmingham、イギリス
        • まだ募集していません
        • University Hospitals Birmingham
        • コンタクト：
          • Ben Wright
        • 主任研究者：
          • Ben Wright, Dr
      • Bristol、イギリス
        • まだ募集していません
        • Southmead Hospital Bristol
        • コンタクト：
          • Alan Whone
        • 主任研究者：
          • Alan Whone, Dr
      • Cambridge、イギリス
        • まだ募集していません
        • Addenbrookes NHS Trust
        • コンタクト：
          • Caroline Williams-Gray
        • 主任研究者：
          • Caroline Williams-Gray, Dr
      • Edinburgh、イギリス
        • まだ募集していません
        • Western General Hospital
        • コンタクト：
          • David Breen
        • 主任研究者：
          • David Breen, Dr
      • London、イギリス
        • まだ募集していません
        • Royal London Hospital
        • コンタクト：
          • Alastair Noyce
        • 主任研究者：
          • Alastair Noyce, Prof.
      • London、イギリス
        • まだ募集していません
        • Kings college london
        • コンタクト：
          • Ray Chaudhuri
        • 主任研究者：
          • Ray Chaudhuri, Prof.
      • London、イギリス
        • 募集
        • University College London Hospital's
        • コンタクト：
          • Marco Toffoli
        • 主任研究者：
          • Marco Toffoli, Dr
      • Newcastle、イギリス
        • まだ募集していません
        • Newcastle
        • コンタクト：
          • Nicola Pavese
        • 主任研究者：
          • Nicola Pavese, Prof.
      • Newcastle Upon Tyne、イギリス
        • まだ募集していません
        • Northumbria
        • コンタクト：
          • James Fisher
        • 主任研究者：
          • James Fisher, Dr
      • Oxford、イギリス
        • まだ募集していません
        • The John Radcliffe Hospital
        • コンタクト：
          • Michele Hu
        • 主任研究者：
          • Michele Hu, Prof.
      • Plymouth、イギリス
        • 募集
        • Derriford Hospital
        • コンタクト：
          • Stephen Mullin
        • 主任研究者：
          • Stephen Mullin, Dr
      • Salford、イギリス
        • 募集
        • Salford Royal Hospital
        • コンタクト：
          • Monty Silverdale
        • 主任研究者：
          • Monty Silverdale, Prof.
      • Salford、イギリス
        • まだ募集していません
        • Fairfield General Hospital
        • コンタクト：
          • Robert Irving
        • 主任研究者：
          • Robert Irving, Dr
      • Southampton、イギリス
        • まだ募集していません
        • Southampton General Hospital
        • コンタクト：
          • Boyd Ghosh
        • 主任研究者：
          • Boyd Ghosh, Dr
      • Wales、イギリス
        • まだ募集していません
        • Prince Philip Hospital
        • コンタクト：
          • Mark Sheehan
        • 主任研究者：
          • Mark Sheehan, Dr

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

40年～75年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 40歳以上75歳以下の成人。
  2. スクリーニング訪問時のHoehn and Yahrステージ1〜2.5（ONステージ）。
  3. -既知のグルコセレブロシダーゼ遺伝子（GBA）の状態（スクリーニング前に状態を確認する必要があります）。
  4. レボドパまたはその他の PD 薬（ドーパミン アゴニストなど）を使用している場合、無作為化の前に少なくとも 30 日間（ラサギリンの場合は少なくとも 60 日間）投薬計画が安定している必要があります（安定とは、過去 30 日間）。
  5. -研究に関連する評価および/または手順の前に、インフォームドコンセントを提供することができ、喜んで提供します。
  6. -治験訪問に参加し、治験期間中のすべての研究手順に従うことができ、喜んで参加します。
  7. -経口アンブロキソール薬またはプラセボを喜んで自己管理できます。
  8. -出産の可能性のある女性（WOCBP）の場合、無作為化前のスクリーニング訪問時の血清妊娠検査結果が陰性であり、ベースライン訪問時の尿妊娠検査が陰性である。
  9. -オプションのCSFサブスタディに同意する患者にのみ適用されます。4時間の絶食と腰椎穿刺を順守する意思があります。

除外基準:

  1. 7年以上前のPDの診断。 PD は臨床診断であり、病歴、検査所見、および PD 投薬への反応を確認した後、現場の PI または代理人の意見に基づいています (PD の MDS 診断基準は、診断を支援するために使用される場合があります)。
  2. -治験薬（IMP）の別の介入臨床試験への参加、および治験薬の初回投与前90日以内の治験薬（IMP）の使用、またはPD疾患について試験されている治験薬の場合可能性を修正すると、これは12か月になるはずです。
  3. 脳深部刺激療法の過去の手術歴。
  4. -過去12か月間のアンブロキソールの使用。
  5. -3つ以上のパーキンソン病（PD）治験薬への曝露 この現在の試験での最初の投与前の12か月以内、または過去3か月以内のいずれか。
  6. -この現在の試験での最初の投与前の12か月以内のエクセナチドへの曝露。
  7. -治験責任医師の意見では、研究への参加を妨げる併用薬、例えば、エクセナチドまたは糖尿病に対する他のGLP1アゴニスト。
  8. -アンブロキソールの自己投与を妨げる確認された嚥下障害。
  9. -治験薬、アンブロキソールまたはその賦形剤（ラクトース一水和物、粒状微結晶性セルロース、コポビドンおよびステアリン酸マグネシウム）に対する既知の感受性の病歴 参加を禁忌とする治験責任医師の意見。
  10. -ガラクトース不耐症、ラップラクターゼ欠損症、またはグルコース - ガラクトース吸収不良の既知のまれな遺伝性障害の病歴。
  11. -LRRK2 G2019S変異の存在（スクリーニング前にステータスを確認する必要があります）。
  12. -治験への参加を妨げるであろう治験責任医師の意見における薬物乱用またはアルコール依存症の病歴。
  13. -妊娠中（または試験中に計画された妊娠）および/または授乳中。
  14. -出産の可能性のある女性（WOCBP）および出産の可能性のあるパートナーを持つ男性参加者 治験治療の期間中および治験薬の最終投与後2週間、非常に効果的な避妊または禁欲を使用することを望まない。

  15. -治験責任医師の意見では、臨床的に重要または不安定な医学的または外科的状態;病歴、身体検査、心電図（ECG）または臨床検査によって決定されるように、研究に参加するときに参加者を危険にさらす、研究の結果に影響を与える、または研究に参加する参加者の能力に影響を与える. そのような条件には以下が含まれる場合があります。

    I.クレアチニンクリアランスが50ml/分未満の腎機能障害。

    Ⅱ．中等度/重度の肝障害。

    III. -主要な心血管イベント（例：心筋梗塞、急性冠症候群が補償されたうっ血性心不全、肺塞栓症、冠動脈血行再建術）が、スクリーニング訪問前の6か月以内に発生した。

  16. Beck Depression Inventory-II (BDI-II) で 20 を超えるスコアによって定義される重度のうつ病。
  17. -モントリオール認知評価（MoCA）で20未満のスコアによって定義される重大な認知障害。
  18. オプションの CSF サブスタディに同意した患者にのみ適用: リドカインまたはその誘導体に対する過敏症の証拠または病歴。
  19. オプションの CSF サブスタディに同意する患者にのみ適用される:治験責任医師の意見では、腰椎穿刺の安全な完了を妨げる可能性のある抗凝固剤 (ワルファリンなど) による現在の治療。 アスピリンは許可されます。
  20. -オプションのCSFサブスタディに同意した患者にのみ適用されます：腰椎穿刺を妨げる重大な既知の下部脊椎奇形またはその他の脊椎異常。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：アンブロキソール塩酸塩

参加者は、塩酸アンブロキソール（錠剤）を104週間（盲検治療期間）受け取ります。 参加者は、塩酸アンブロキソールを 1 日目から 5 日目まで毎日 420mg、次に 6 日目から 10 日目まで毎日 840mg、残りの盲検治療期間は 1260mg を受け取ります。 その後、参加者は非盲検延長に入り、1〜5日目は毎日420mgの塩酸アンブロキソールを受け取り、6〜10日目は毎日840mgを受け取り、残りの非盲検延長段階では1260mgを受け取ります。

n=165
薬：アンブロキソール塩酸塩（420mg）
経口錠剤
他の名前：
  • アンブロキソール
プラセボコンパレーター：プラセボ

参加者は、アンブロキソール塩酸塩マッチングプラセボ（錠剤）を104週間（盲検治療期間）受け取ります。 参加者は、プラセボと一致するアンブロキソール塩酸塩を1日目から5日目まで毎日420mg、6日目から10日目まで毎日840mg、残りの盲検治療期間は1260mgを受け取ります。 その後、参加者は非盲検延長に入り、1〜5日目は毎日420mgの塩酸アンブロキソールを受け取り、6〜10日目は毎日840mgを受け取り、残りの非盲検延長段階では1260mgを受け取ります。

n=165
薬：プラセボ
経口錠剤

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから 104 週目までの運動障害協会統合パーキンソン病評価尺度 (MDS-UPDRS) パート I ～ III スコアの変化。
時間枠：ベースライン; 104週目
MDS-UPDRS は、パーキンソン病に関連する運動症状と非運動症状の両方の包括的な 50 問の評価です。 104週でのMDS-UPDRSパートI〜IIIの合計スコアの比較は、治療の割り当てに従って参加者間で行われます。 パート I とパート II は実質的に定義されたオン投薬状態で測定され、パート III は実質的に定義されたオフ投薬状態で測定されます。 パート I と II は、試験官によって評価された履歴データであり、精神状態、行動、気分を評価するように設計されています。パートIIIは、来院時に運動検査として行います。 参加者は、ベースライン、20 週目、40 週目、60 週目、80 週目、104 週目に MDS-UPDRS 評価を受けます。 MDS-UPDRS は、患者の状態を 0 (正常またはなし) から 4 (重度または最悪のシナリオ) で測定します。 MDS-UPDRS スコア = パート I、II、および III の合計 (範囲: 0 ～ 236)。 スコアが高いほど転帰が悪いことを示します。
ベースライン; 104週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから 104 週までの投薬状態のオフで、運動障害協会の統合パーキンソン病評価尺度 (MDS-UPDRS) パート III スコアを使用した PD の運動徴候。
時間枠：ベースライン; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目。
MDS-UPDRSスケール（セクションIII）のこのコンポーネントは、PDの運動徴候を評価し、訪問時の運動検査を伴います。 スコアの範囲は 0 ～ 132 です。 スコアが高いほど転帰が悪いことを示します。
ベースライン; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目。
ベースラインから 104 週までの ON 投薬状態で、Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) パート IV スコアを使用した PD の運動合併症。
時間枠：ベースライン; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目。
MDS-UPDRS スケールのこのコンポーネント (セクション IV) は、歴史的および客観的な情報を使用して、2 つの運動合併症、ジスキネジアおよび運動変動を評価します。 スコアの範囲は 0 ～ 24 です。 スコアが高いほど転帰が悪いことを示します。
ベースライン; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目。
104 週目までの ON 投薬状態のベースラインで、Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) パート I スコアを使用した、患者に対する PD の非運動への影響。
時間枠：ベースライン; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目。
MDS-UPDRS スケール (セクション I) のこのコンポーネントは、パーキンソン病 (PD) が患者の日常生活の経験に及ぼす非運動的影響を評価します。 スコアの範囲は 0 ～ 24 です。 スコアが高いほど転帰が悪いことを示します。
ベースライン; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目。
ベースラインから 104 週までの ON 投薬状態で、Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) パート II スコアを使用して、日常生活に対する患者経験の PD の運動面の影響。
時間枠：ベースライン; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目。
MDS-UPDRS スケール (セクション II) のこのコンポーネントは、パーキンソン病 (PD) が患者の日常生活の経験に与える運動面の影響を評価します。 スコアの範囲は 0 ～ 52 です。 スコアが高いほど転帰が悪いことを示します。
ベースライン; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目。
ベースラインから104週までのモントリオール認知評価を使用した認知障害。
時間枠：上映時;ベースライン; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
参加者の方向性、短期記憶、実行機能、言語、抽象化、動物の名前付け、注意力、および時計描画テストをチェックすることにより、軽度認知障害を評価する 30 問のテスト。 最大スコア = 30。 スコアが低いほど転帰が悪いことを示します。
上映時;ベースライン; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
患者は、ベースラインから 104 週までパーキンソン病の 39 項目の QOL アンケートを使用して、健康状態と QOL の尺度を報告しました。
時間枠：ベースラインで。 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
パーキンソン病患者が日常生活の 8 つの側面で困難を経験する頻度を評価するアンケート。 39 項目のアンケートは、患者から報告された健康状態と生活の質の尺度を提供し、最も頻繁に使用される疾患固有の健康状態尺度です。 最大スコア = 156。 スコアが高い = 悪い結果。
ベースラインで。 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
ベースラインから 104 週までの患者全体の変化の印象を使用して、ベースラインから 104 週までの症状の改善。
時間枠：ベースラインで。 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
参加者に、臨床状態の変化についての自分の印象を報告するよう求める 1 項目のアンケート。 最大スコア = 7。 スコアが高い = 悪い結果。
ベースラインで。 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
ベースラインから 104 週までの 2 つの治療グループ間の生活の質の結果の違い。健康関連の生活の質の記述システム EQ-5D-5L によって測定されます。
時間枠：ベースラインで。 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
EQ-5D-5L は、完了時の一般的な生活の質を評価する参加者の自己申告アンケートです。 問題なし、軽微な問題、中程度の問題、深刻な問題、極端な問題の 5 つの次元のそれぞれに対して 1 つの質問で構成されます。 患者は、5 つの側面のそれぞれで最も適切なステートメントの横にあるボックスにチェックを入れて、自分の健康状態を示すように求められます。 この決定により、そのディメンションに対して選択されたレベルを表す 1 桁の数値が得られます。 5 つの次元の数字を組み合わせて、患者の健康状態を表す 5 桁の数字にすることができます。 Visual Analogue Scale も使用され、0 ～ 100 のスケールで測定されるスケールであり、患者はアンケート完了日の全体的な健康状態を示すように求められます。 最大スコア = 100。 スコアが低い = 結果が悪い。
ベースラインで。 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
非運動症状スケールによって測定される、ベースラインから104週までのPDの非運動症状。
時間枠：ベースラインで。 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
非運動症状スケール (NMSS) は、パーキンソン病 (PD) 患者の幅広い非運動症状を評価するための 30 項目の評価者ベースのスケールです。 NMSS は、9 つ​​の次元にわたって非運動症状の重症度と頻度を測定します。 最大スコア = 360。 スコアが高い = 悪い結果。
ベースラインで。 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
ベースラインから 104 週までのパーキンソン病包括的反応を使用して測定された PD の進行
時間枠：ベースラインで。 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
3 つの標準的なアウトカム指標を統合した複合アプローチ PDCORE = (1 × オフ状態の運動スコアの変化) + (2 × オフ状態の ADL スコアの変化) - (10 × 1 日あたりの質の高いオン時間の合計の変化)。 スコアが高い = 悪い結果。
ベースラインで。 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
Dresden Falls Questionnaire を使用したベースラインから 104 週までの姿勢の不安定性と転倒の評価。
時間枠：ベースラインで。 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
パーキンソン病患者の転倒、転倒寸前、転倒への恐怖、転倒に関連した怪我、および転倒の原因に関する自己申告による評価。 最大スコア = 12。 スコアが高い = 悪い結果。
ベースラインで。 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
症状の重症度、治療反応、およびベースラインから 104 週までの治療の有効性。
時間枠：ベースラインで。 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
研究チームの評価。 CGI には、病気の重症度を評価する CGI-Severity と、治療の開始 (ベースライン) からの変化を評価する CGI-Improvement の 2 つの要素があります。 最大スコア = 14。 スコアが高い = 悪い結果。
ベースラインで。 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
ベースラインから 104 週までの脈拍 (bpm) の変化によって示される塩酸アンブロキソールの安全性と忍容性
時間枠：上映時;ベースライン; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
バイタルサイン
上映時;ベースライン; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
ベースラインから 104 週までの血圧 (mmHg) の変化によって示されるアンブロキソール塩酸塩の安全性と忍容性
時間枠：上映時;ベースライン; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
バイタルサイン
上映時;ベースライン; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
ベースラインから 104 週までの温度変化 (°) で示される塩酸アンブロキソールの安全性と忍容性
時間枠：上映時;ベースライン; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
バイタルサイン
上映時;ベースライン; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
ベースラインから 104 週までの呼吸数 (1 分あたりの呼吸数) の変化によって示される塩酸アンブロキソールの安全性と忍容性
時間枠：上映時;ベースライン; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
バイタルサイン
上映時;ベースライン; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
ベースラインから 104 週までの BMI の変化 (体重と身長を合わせて BMI を kg/m^2 で報告) で示される塩酸アンブロキソールの安全性と忍容性
時間枠：上映時;ベースライン; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
バイタルサイン
上映時;ベースライン; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
ベースラインから 104 週までの赤血球数 (10^12/L) の変化によって示される塩酸アンブロキソールの安全性と忍容性
時間枠：上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
標準的な診断検査 (Full Blood Count)
上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
ベースラインから 104 週までのヘモグロビン (g/dL) の変化によって示される塩酸アンブロキソールの安全性と忍容性
時間枠：上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
標準的な診断検査 (Full Blood Count)
上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
ベースラインから 104 週までのヘマトクリット (%) の変化によって示される塩酸アンブロキソールの安全性と忍容性
時間枠：上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
標準的な診断検査 (Full Blood Count)
上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
ベースラインから 104 週までの血小板の変化 (10^9/L) によって示される塩酸アンブロキソールの安全性と忍容性
時間枠：上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
標準的な診断検査 (Full Blood Count)
上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
ベースラインから 104 週までの白血球数 (10^9/L) の変化によって示される塩酸アンブロキソールの安全性と忍容性
時間枠：上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
標準的な診断検査 (Full Blood Count)
上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
ベースラインから 104 週までの好中球の変化 (10^9/L) によって示される塩酸アンブロキソールの安全性と忍容性
時間枠：上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
標準的な診断検査 (Full Blood Count)
上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
ベースラインから 104 週までの好酸球の変化 (10^9/L) によって示される塩酸アンブロキソールの安全性と忍容性
時間枠：上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
標準的な診断検査 (Full Blood Count)
上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
ベースラインから 104 週までの好塩基球の変化 (10^9/L) によって示される塩酸アンブロキソールの安全性と忍容性
時間枠：上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
標準的な診断検査 (Full Blood Count)
上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
ベースラインから 104 週までのリンパ球の変化 (10^9/L) によって示される塩酸アンブロキソールの安全性と忍容性
時間枠：上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
標準的な診断検査 (Full Blood Count)
上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
ベースラインから 104 週までの単球の変化 (10^9/L) によって示される塩酸アンブロキソールの安全性と忍容性
時間枠：上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
標準的な診断検査 (Full Blood Count)
上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
ベースラインから 104 週までの尿素 (mmol/L) の変化によって示される塩酸アンブロキソールの安全性と忍容性
時間枠：上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
標準診断検査（生化学）
上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
ベースラインから 104 週までのナトリウム (mmol/L) の変化によって示される塩酸アンブロキソールの安全性と忍容性
時間枠：上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
標準診断検査（生化学）
上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
ベースラインから 104 週までのカリウム (mmol/L) の変化によって示されるアンブロキソール塩酸塩の安全性と忍容性
時間枠：上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
標準診断検査（生化学）
上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
ベースラインから 104 週までのクレアチニン (µmol/L) の変化によって示される塩酸アンブロキソールの安全性と忍容性
時間枠：上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
標準診断検査（生化学）
上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
ベースラインから 104 週までの総ビリルビン (µmol/L) の変化によって示される塩酸アンブロキソールの安全性と忍容性
時間枠：上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
標準診断検査（生化学）
上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
ベースラインから 104 週までのアルカリホスファターゼ (IU/L) の変化によって示される塩酸アンブロキソールの安全性と忍容性
時間枠：上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
標準診断検査（生化学）
上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
ベースラインから 104 週までのアラニントランスアミナーゼ (IU/L) の変化によって示されるアンブロキソール塩酸塩の安全性と忍容性
時間枠：上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
標準診断検査（生化学）
上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
ベースラインから 104 週までのアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (IU/L) の変化によって示されるアンブロキソール塩酸塩の安全性と忍容性
時間枠：上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
標準診断検査（生化学）
上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
ベースラインから 104 週までの尿酸値 (mg/dL) の変化によって示される塩酸アンブロキソールの安全性と忍容性
時間枠：上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
標準診断検査（生化学）
上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
ベースラインから 104 週までの重炭酸塩 (mmol/L) の変化によって示される塩酸アンブロキソールの安全性と忍容性
時間枠：上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
標準診断検査（生化学）
上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
ベースラインから 104 週までの塩化物 (mmol/L) の変化によって示されるアンブロキソール塩酸塩の安全性と忍容性
時間枠：上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
標準診断検査（生化学）
上映時; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
ベースラインから 104 週まで CTCAE v5.0 によって評価された、治療に関連する有害事象の発生/重症度によって示される塩酸アンブロキソールの安全性と忍容性
時間枠：ベースライン; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
ベースラインから 104 週までに CTCAE v5.0 によって評価された、治療関連の有害事象が発生した参加者の数。
ベースライン; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
ベースラインから 104 週目までの、運動障害協会統一パーキンソン病評価スケール (MDS-UPDRS) 振戦スコア。
時間枠：ベースライン; 20週目; 40週目。 60週目。 80週目。 104週目。
MDS-UPDRS スケールの震え成分
ベースライン; 20週目; 40週目。 60週目。 80週目。 104週目。
ベースラインから 104 週目までの、運動障害協会統一パーキンソン病評価スケール (MDS-UPDRS) の非振戦スコア。
時間枠：ベースライン; 20週目; 40週目。 60週目。 80週目。 104週目。
MDS-UPDRS スケールの非震え成分
ベースライン; 20週目; 40週目。 60週目。 80週目。 104週目。
救急薬の投与開始までの時間
時間枠：ベースライン; 20週目; 40週目。 60週目。 80週目。 104週目
ベースラインから104週目までのレスキュー投薬開始までの期間。
ベースライン; 20週目; 40週目。 60週目。 80週目。 104週目
104週後のレボドパ等価用量の変化
時間枠：ベースライン; 20週目; 40週目。 60週目。 80週目。 104週目
ベースラインから 104 週目までのレボドパ等価用量の計算値。
ベースライン; 20週目; 40週目。 60週目。 80週目。 104週目

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血液および脳脊髄液（CSF）サンプル中のグルコセレブロシダーゼ酵素活性およびその他のタンパク質マーカーによって測定される、アンブロキソール、グルコセレブロシダーゼ酵素、および PD の発症に関連するその他のタンパク質の間の関連性。
時間枠：ベースライン; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
PDの発生とグルコセレブロシダーゼ酵素活性との間に相互関係があるという証拠があります。 血液およびCSFサンプル中のグルコセレブロシダーゼ酵素活性レベルの試験は、グルコセレブロシダーゼ酵素活性を調節するアンブロキソールの能力を評価するために使用されます。
ベースライン; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
ベースラインから 104 週までの脳脊髄液 (CSF) サンプル中のアンブロキソールとグリセリルセラミド、ニューロフィラメント軽鎖および脂質レベルとの関連。
時間枠：ベースライン; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
CSFサンプル中のグリセリルセラミド、ニューロフィラメント軽鎖および脂質レベルの試験レベルは、アンブロキソールがそれらの活性を調節する能力にアクセスするために使用されます。
ベースライン; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目
ベースラインから 104 週までの両治療群のすべての測定結果に対する GBA ステータスの影響。
時間枠：ベースラインと104週目
スクリーニング時のGBAステータスと比較した、両方の治療群からのすべての結果データの分析。
ベースラインと104週目
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) ベースラインから 130 週までのパート I ～ IV スコア。
時間枠：ベースライン; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目; 130週目
MDS-UPDRS は、パーキンソン病に関連する運動症状と非運動症状の両方の包括的な 50 問の評価です。 参加者は、ベースライン、20 週目、40 週目、60 週目、80 週目、104 週目、130 週目に MDS-UPDRS 評価を受けます。 MDS-UPDRS は、患者の状態を 0 (正常またはなし) から 4 (重度または最悪のシナリオ) で測定します。 MDS-UPDRS スコア = パート I、II、III、IV の合計。 スコアが高いほど転帰が悪いことを示します。
ベースライン; 20週目; 40週目; 60週目; 80週; 104週目; 130週目
ベースラインから 104 週目までの血液および脳脊髄液 (CSF) サンプル中のアンブロキソールとα-シヌクレイン レベルの関連性。
時間枠：ベースライン; 20週目; 40週目。 60週目。 80週目。 104週目
Α-シヌクレインは、パーキンソン病 (PD) の病理に関与する重要なタンパク質です。 血液およびCSFサンプル中のα-シヌクレインのレベルを検査することは、アンブロキソールのα-シヌクレイン活性を調節する能力にアクセスするために使用されます。
ベースライン; 20週目; 40週目。 60週目。 80週目。 104週目
ベースラインから104週目までの腸内マイクロバイオーム組成の変化の比較。
時間枠：ベースラインと 104 週目。
腸内微生物叢を分析するために糞便サンプルが収集されます。
ベースラインと 104 週目。
ベースラインから 104 週目までの匂い識別テスト [UPSIT] スコアの変化の比較。
時間枠：ベースラインと 104 週目。
個人の嗅覚系の機能をテストするための匂いの識別。
ベースラインと 104 週目。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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University College, London

捜査官

  • 主任研究者：Anthony Schapira、University College, London

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研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年2月25日

一次修了 (推定)

2029年2月1日

研究の完了 (推定)

2029年9月1日

試験登録日

最初に提出

2023年2月16日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年3月9日

最初の投稿 (実際)

2023年3月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年5月1日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年4月30日

最終確認日

2025年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CCTU/2020/365

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

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