Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ambroksol do powolnego postępu w chorobie Parkinsona (ASPro-PD)

30 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: University College, London

Spowolnienie progresji ambroksolu w chorobie Parkinsona: wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy IIIa

Jest to badanie kliniczne leku o nazwie chlorowodorek ambroksolu, który jest już zarejestrowanym lekiem do leczenia chorób układu oddechowego (takich jak przeziębienie) w wielu krajach europejskich. Celem tego badania jest ustalenie, czy chlorowodorek ambroksolu może spowolnić postęp choroby Parkinsona oraz ocena jego bezpieczeństwa i tolerancji.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to 104-tygodniowe, randomizowane, podwójnie ślepe, wieloośrodkowe, kontrolowane placebo badanie kliniczne chlorowodorku ambroksolu u pacjentów z chorobą Parkinsona, prowadzone w grupach równoległych, z 26-tygodniową otwartą fazą przedłużenia. Uczestnicy zostaną poddani badaniu przesiewowemu w celu oceny, czy kwalifikują się do udziału w badaniu. Wszyscy kwalifikujący się uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej chlorowodorek ambroksolu (420 mg) lub odpowiadające mu placebo w stosunku 1:1 trzy razy dziennie przez 104 tygodnie, w tym 2-tygodniowy okres zwiększania dawki. Po zakończeniu zaślepionego leczenia wszyscy uczestnicy wezmą udział w otwartej fazie przedłużenia i będą otrzymywać chlorowodorek ambroksolu (420 mg) trzy razy dziennie przez 26 tygodni, w tym 2-tygodniowy okres zwiększania dawki. Cały personel kliniczny, badacze i uczestnicy będą zaślepieni zadaniami badawczymi przez cały czas trwania badania.

Zostanie przeprowadzone opcjonalne badanie dodatkowe obejmujące 106 uczestników, w którym dwukrotnie zostanie pobrana próbka płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) za pomocą procedury nakłucia lędźwiowego w celu zmierzenia poziomów leku ambroksolu, oceny, czy enzym glukocerebrozydazy został pobudzony i poziomów innych substancje, które uważa się za związane z rozwojem PD i potwierdzić, czy badany lek przeniknął do płynu mózgowo-rdzeniowego i ośrodkowego układu nerwowego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

330

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University Hospitals Birmingham
        • Kontakt:
          • Ben Wright
        • Główny śledczy:
          • Ben Wright, Dr
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Southmead Hospital Bristol
        • Kontakt:
          • Alan Whone
        • Główny śledczy:
          • Alan Whone, Dr
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Addenbrookes NHS Trust
        • Kontakt:
          • Caroline Williams-Gray
        • Główny śledczy:
          • Caroline Williams-Gray, Dr
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Western General Hospital
        • Kontakt:
          • David Breen
        • Główny śledczy:
          • David Breen, Dr
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Royal London Hospital
        • Kontakt:
          • Alastair Noyce
        • Główny śledczy:
          • Alastair Noyce, Prof.
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Kings college london
        • Kontakt:
          • Ray Chaudhuri
        • Główny śledczy:
          • Ray Chaudhuri, Prof.
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • University College London Hospital's
        • Kontakt:
          • Marco Toffoli
        • Główny śledczy:
          • Marco Toffoli, Dr
      • Newcastle, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Newcastle
        • Kontakt:
          • Nicola Pavese
        • Główny śledczy:
          • Nicola Pavese, Prof.
      • Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Northumbria
        • Kontakt:
          • James Fisher
        • Główny śledczy:
          • James Fisher, Dr
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The John Radcliffe Hospital
        • Kontakt:
          • Michele Hu
        • Główny śledczy:
          • Michele Hu, Prof.
      • Plymouth, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Derriford Hospital
        • Kontakt:
          • Stephen Mullin
        • Główny śledczy:
          • Stephen Mullin, Dr
      • Salford, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Salford Royal Hospital
        • Kontakt:
          • Monty Silverdale
        • Główny śledczy:
          • Monty Silverdale, Prof.
      • Salford, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Fairfield General Hospital
        • Kontakt:
          • Robert Irving
        • Główny śledczy:
          • Robert Irving, Dr
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Southampton General Hospital
        • Kontakt:
          • Boyd Ghosh
        • Główny śledczy:
          • Boyd Ghosh, Dr
      • Wales, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Prince Philip Hospital
        • Kontakt:
          • Mark Sheehan
        • Główny śledczy:
          • Mark Sheehan, Dr

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

40 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dorośli w wieku ≥ 40 i ≤ 75 lat.
  2. Stadium Hoehna i Yahra między 1-2,5 włącznie (w fazie ON) podczas wizyty przesiewowej.
  3. Znany status genu glukocerebrozydazy (GBA) (stan do potwierdzenia przed badaniem przesiewowym).
  4. Jeśli stosuje się lewodopę lub jakikolwiek inny lek na chorobę Parkinsona (taki jak agonista dopaminy), schemat leczenia musi być stabilny przez co najmniej 30 dni (co najmniej 60 dni w przypadku rasagiliny) przed randomizacją (stabilny oznacza brak zmiany dawki poprzednie 30 dni).
  5. Zdolność i chęć wyrażenia świadomej zgody przed jakąkolwiek oceną i/lub procedurami związanymi z badaniem.
  6. Zdolny i chętny do uczestniczenia w wizytach próbnych i przestrzegania wszystkich procedur badawczych w czasie trwania badania.
  7. Chętny i zdolny do samodzielnego podawania ambroksolu doustnie lub placebo.
  8. W przypadku kobiet w wieku rozrodczym (WOCBP) ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas wizyty przesiewowej oraz ujemny wynik testu ciążowego z moczu podczas wizyty wyjściowej przed randomizacją.
  9. Dotyczy tylko pacjentów, którzy wyrażą zgodę na opcjonalne badanie płynu mózgowo-rdzeniowego: chcą poddać się 4-godzinnej głodówce i nakłuciu lędźwiowemu.

Kryteria wyłączenia:

  1. Diagnoza PD >7 lat temu. PD jest diagnozą kliniczną opartą na opinii PI lub delegata na miejscu po przeglądzie historii klinicznej, wynikach badań i odpowiedzi na leki przeciw chP (Kryteria diagnostyczne MDS dla PD mogą być pomocne w postawieniu diagnozy).
  2. Uczestnictwo w innym interwencyjnym badaniu klinicznym Badanego Produktu Leczniczego (IMP) i stosowanie Badanego Produktu Leczniczego (IMP) w okresie 90 dni przed pierwszą dawką badanego leczenia lub w przypadku badania Badanego Nowego Leku w kierunku choroby Parkinsona modyfikujący potencjał powinien to być 12 miesięcy.
  3. Przeszła chirurgiczna historia głębokiej stymulacji mózgu.
  4. Stosowanie ambroksolu w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  5. Ekspozycja na więcej niż trzy badane produkty lecznicze w chorobie Parkinsona (PD) w ciągu 12 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki w bieżącym badaniu lub jakikolwiek inny w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
  6. Ekspozycja na eksenatyd w ciągu 12 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki w obecnym badaniu.
  7. Jednoczesne przyjmowanie leków, które w opinii Badacza wykluczają udział w badaniu np. eksenatyd lub inny agonista GLP1 w leczeniu cukrzycy.
  8. Potwierdzona dysfagia wykluczająca samodzielne podanie ambroksolu.
  9. Historia znanej nadwrażliwości na badany lek, ambroksol lub jego substancje pomocnicze (monohydrat laktozy, granulowaną celulozę mikrokrystaliczną, kopowidon i stearynian magnezu) w opinii badacza przeciwwskazającej do ich udziału.
  10. Historia znanych rzadkich dziedzicznych zaburzeń związanych z nietolerancją galaktozy, niedoborem laktazy typu Lapp lub zespołem złego wchłaniania glukozy-galaktozy.
  11. Obecność mutacji LRRK2 G2019S (stan do potwierdzenia przed badaniem przesiewowym).
  12. Historia narkomanii lub alkoholizmu w ocenie Badacza wykluczająca udział w badaniu.
  13. Ciąża (lub planowana ciąża podczas badania) i/lub karmienie piersią.
  14. Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP) i mężczyźni z partnerem w wieku rozrodczym, który nie chce stosować wysoce skutecznej antykoncepcji lub abstynencji podczas trwania leczenia próbnego i przez 2 tygodnie po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.

  15. Każdy klinicznie istotny lub niestabilny stan medyczny lub chirurgiczny, który w opinii Badacza może; narażać uczestnika na ryzyko podczas udziału w badaniu, wpływać na wyniki badania lub wpływać na zdolność uczestników do wzięcia udziału w badaniu, co ustalono na podstawie historii choroby, badań przedmiotowych, elektrokardiogramu (EKG) lub badań laboratoryjnych. Takie warunki mogą obejmować:

    I. Zaburzona czynność nerek z klirensem kreatyniny <50 ml/min.

    II. Umiarkowane/ciężkie zaburzenia czynności wątroby.

    III. Poważne zdarzenie sercowo-naczyniowe (np. zawał mięśnia sercowego, ostry zespół wieńcowy wyrównana zastoinowa niewydolność serca, zatorowość płucna, rewaskularyzacja wieńcowa), które wystąpiło w ciągu 6 miesięcy przed wizytą przesiewową.

  16. Ciężka depresja zdefiniowana przez wynik >20 w Inwentarzu Depresji Becka-II (BDI-II).
  17. Znaczące upośledzenie funkcji poznawczych określone przez wynik <20 w skali Montreal Cognitive Assessment (MoCA).
  18. Dotyczy tylko pacjentów, którzy wyrażą zgodę na opcjonalne badanie płynu mózgowo-rdzeniowego: Dowody lub historia nadwrażliwości na lidokainę lub jej pochodne.
  19. Dotyczy tylko tych pacjentów, którzy wyrażą zgodę na opcjonalne badanie płynu mózgowo-rdzeniowego: aktualne leczenie lekami przeciwzakrzepowymi (np. warfaryną), które w opinii badacza może uniemożliwić bezpieczne wykonanie nakłucia lędźwiowego. Aspiryna będzie dozwolona.
  20. Dotyczy tylko pacjentów, którzy wyrażą zgodę na opcjonalne badanie płynu mózgowo-rdzeniowego: Znaczące znane wady rozwojowe dolnego odcinka kręgosłupa lub inne nieprawidłowości kręgosłupa, które wykluczają nakłucie lędźwiowe.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Chlorowodorek ambroksolu

Uczestnicy będą otrzymywać chlorowodorek ambroksolu (tabletki) przez 104 tygodnie (okres leczenia zaślepiony). Uczestnicy będą otrzymywać codziennie 420 mg chlorowodorku ambroksolu przez dni 1-5, następnie 840 mg dziennie przez dni 6-10, a następnie 1260 mg przez pozostałą część okresu leczenia zaślepionego. Następnie uczestnicy wezmą udział w otwartej fazie przedłużenia i będą otrzymywać codziennie 420 mg chlorowodorku ambroksolu przez dni 1-5, następnie 840 mg dziennie przez dni 6-10, a następnie 1260 mg przez pozostałą część otwartej fazy przedłużenia.

n=165
Lek: Chlorowodorek ambroksolu (420 mg)
Tabletka doustna
Inne nazwy:
  • Ambroksol
Komparator placebo: Placebo

Uczestnicy będą otrzymywać chlorowodorek ambroksolu odpowiadający placebo (tabletki) przez 104 tygodnie (okres leczenia zaślepiony). Uczestnicy będą otrzymywać chlorowodorek ambroksolu odpowiadający placebo w dawce 420 mg dziennie przez dni 1-5, następnie 840 mg dziennie przez dni 6-10, a następnie 1260 mg przez pozostałą część okresu leczenia zaślepionego. Następnie uczestnicy wezmą udział w otwartej fazie przedłużenia i będą otrzymywać codziennie 420 mg chlorowodorku ambroksolu przez dni 1-5, następnie 840 mg dziennie przez dni 6-10, a następnie 1260 mg przez pozostałą część otwartej fazy przedłużenia.

n=165
Lek: Placebo
Tabletka doustna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w wynikach Towarzystwa Zaburzeń Ruchowych Ujednoliconej Skali Oceny Choroby Parkinsona (MDS-UPDRS) Części I-III od wartości początkowej do 104. tygodnia.
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 104
MDS-UPDRS to kompleksowa, składająca się z 50 pytań ocena zarówno motorycznych, jak i niemotorycznych objawów związanych z chorobą Parkinsona. Zostanie wykonane porównanie całkowitego wyniku części I-III MDS-UPDRS po 104 tygodniach między uczestnikami zgodnie z przydziałem do leczenia. Części I i II są mierzone w praktycznie zdefiniowanym stanie leku ON, a część III jest mierzona w praktycznie zdefiniowanym stanie leku OFF. Części I i II to dane historyczne oceniane przez egzaminatora i mają na celu ocenę sposobu myślenia, zachowania i nastroju; Część III wykonywana jest jako badanie ruchowe w czasie wizyty. Uczestnicy zostaną poddani ocenie MDS-UPDRS na początku badania, w 20., 40., 60., 80., 104. tygodniu. MDS-UPDRS mierzy stan pacjenta w skali od 0, co jest normalne lub brak, do 4, co oznacza ciężki lub najgorszy scenariusz. Wynik MDS-UPDRS = suma części I, II i III (zakres: od 0 do 236). Wyższy wynik wskazuje na gorszy wynik.
Linia bazowa; Tydzień 104

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Objawy ruchowe choroby Parkinsona przy użyciu skali oceny choroby Parkinsona (MDS-UPDRS) w części III w stanie niestosowania leku od wartości początkowej do 104. tygodnia.
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104.
Ta składowa skali MDS-UPDRS (sekcja III) ocenia objawy motoryczne PD i obejmuje badanie motoryczne podczas wizyty. Wynik mieści się w przedziale od 0 do 132. Wyższy wynik wskazuje na gorszy wynik.
Linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104.
Powikłania ruchowe choroby Parkinsona przy użyciu skali oceny choroby Parkinsona (MDS-UPDRS), część IV, w stanie leczenia ON od wartości początkowej do 104. tygodnia.
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104.
Ta składowa skali MDS-UPDRS (sekcja IV) ocenia dwa powikłania ruchowe, dyskinezy i fluktuacje ruchowe, wykorzystując historyczne i obiektywne informacje. Wynik mieści się w przedziale od 0 do 24. Wyższy wynik wskazuje na gorszy wynik.
Linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104.
Pozamotoryczny wpływ choroby Parkinsona na pacjentów przy użyciu skali oceny choroby Parkinsona (MDS-UPDRS) w części I w skali stanu początkowego leczenia ON do 104. tygodnia.
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104.
Ta składowa skali MDS-UPDRS (sekcja I) ocenia pozamotoryczny wpływ choroby Parkinsona (PD) na codzienne doświadczenia pacjentów. Wynik mieści się w przedziale od 0 do 24. Wyższy wynik wskazuje na gorszy wynik.
Linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104.
Wpływ aspektu motorycznego PD na doświadczenia pacjentów na życie codzienne przy użyciu skali oceny choroby Parkinsona (MDS-UPDRS) część II w skali leczenia ON od wartości początkowej do tygodnia 104.
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104.
Ta składowa skali MDS-UPDRS (sekcja II) ocenia motoryczny wpływ choroby Parkinsona (PD) na codzienne doświadczenia pacjentów. Wynik mieści się w przedziale od 0 do 52. Wyższy wynik wskazuje na gorszy wynik.
Linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104.
Zaburzenia funkcji poznawczych na podstawie montrealskiej oceny funkcji poznawczych od wizyty początkowej do 104. tygodnia.
Ramy czasowe: Na pokazie; linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Test składający się z 30 pytań, który ocenia łagodne upośledzenie funkcji poznawczych poprzez sprawdzenie orientacji uczestnika, pamięci krótkotrwałej, funkcji wykonawczych, języka, abstrakcji, nazywania zwierząt, uwagi i testu rysowania zegara. Maksymalny wynik = 30. Niższe wyniki wskazują na gorszy wynik.
Na pokazie; linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Zgłoszona przez pacjenta miara stanu zdrowia i jakości życia przy użyciu kwestionariusza dotyczącego choroby Parkinsona, składającego się z 39 pozycji, od punktu początkowego do 104. tygodnia.
Ramy czasowe: W linii bazowej; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Kwestionariusz, który ocenia, jak często osoby dotknięte chorobą Parkinsona doświadczają trudności w 8 wymiarach codziennego życia. Kwestionariusz składający się z 39 pozycji oferuje zgłaszaną przez pacjenta miarę stanu zdrowia i jakości życia i jest najczęściej stosowaną miarą stanu zdrowia specyficzną dla choroby. Maksymalny wynik = 156. Wyższy wynik = gorszy wynik.
W linii bazowej; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Poprawa objawów od wartości początkowej do 104. tygodnia na podstawie ogólnego wrażenia zmian pacjenta od wartości początkowej do 104. tygodnia.
Ramy czasowe: W linii bazowej; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Kwestionariusz składający się z 1 pozycji, w którym prosi się uczestnika o przedstawienie własnego wrażenia dotyczącego zmiany stanu klinicznego. Maksymalna ocena = 7. Wyższy wynik = gorszy wynik.
W linii bazowej; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Różnice wyników jakości życia między dwiema grupami leczenia od wartości początkowej do tygodnia 104, mierzone za pomocą systemu opisowego jakości życia związanej ze zdrowiem, EQ-5D-5L.
Ramy czasowe: W linii bazowej; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
EQ-5D-5L jest kwestionariuszem zgłaszanym przez uczestnika, który ocenia ogólną jakość życia w momencie wypełniania. Składa się z jednego pytania dla każdego z pięciu wymiarów: brak problemów, niewielkie problemy, umiarkowane problemy, poważne problemy i ekstremalne problemy. Pacjent proszony jest o wskazanie swojego stanu zdrowia poprzez zaznaczenie kratki przy najwłaściwszym stwierdzeniu w każdym z pięciu wymiarów. Ta decyzja skutkuje liczbą 1-cyfrową, która wyraża poziom wybrany dla tego wymiaru. Cyfry dla pięciu wymiarów można połączyć w 5-cyfrową liczbę opisującą stan zdrowia pacjenta. Stosowana jest również wizualna skala analogowa, która jest skalą mierzoną od 0 do 100, w której pacjenci proszeni są o wskazanie ogólnego stanu zdrowia w dniu wypełnienia kwestionariusza. Maksymalny wynik = 100. Niższy wynik = gorszy wynik.
W linii bazowej; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Niemotoryczne objawy choroby Parkinsona od wartości początkowej do 104. tygodnia, mierzone za pomocą skali objawów pozamotorycznych.
Ramy czasowe: W linii bazowej; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Skala objawów pozamotorycznych (NMSS) to 30-punktowa skala oparta na ocenie, służąca do oceny szerokiego zakresu objawów niemotorycznych u pacjentów z chorobą Parkinsona (PD). NMSS mierzy nasilenie i częstotliwość objawów niemotorycznych w dziewięciu wymiarach. Maksymalny wynik = 360. Wyższy wynik = gorszy wynik.
W linii bazowej; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Progresja PD mierzona za pomocą kompleksowej odpowiedzi w chorobie Parkinsona od wartości początkowej do tygodnia 104
Ramy czasowe: W linii bazowej; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Złożone podejście integrujące trzy standardowe pomiary wyniku PDCORE = (1 × zmiana wyniku motorycznego w stanie WYŁĄCZONYM) + (2 × zmiana wyniku ADL w stanie WYŁĄCZONYM) - (10 × zmiana całkowitego czasu włączenia dobrej jakości dziennie). Wyższy wynik = gorszy wynik.
W linii bazowej; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Ocena niestabilności postawy i upadków od wartości wyjściowej do tygodnia 104 za pomocą kwestionariusza Dresden Falls.
Ramy czasowe: W linii bazowej; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Samodzielna ocena upadków, sytuacji zagrażających upadkom, lęku przed upadkiem, urazów związanych z upadkiem oraz przyczyn upadków u pacjentów z chorobą Parkinsona. Maksymalna ocena = 12. Wyższy wynik = gorszy wynik.
W linii bazowej; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Nasilenie objawów, odpowiedź na leczenie i skuteczność leczenia od wartości początkowej do 104. tygodnia przy użyciu skali Globalnego wrażenia klinicznego dotyczącej nasilenia objawów i poprawy.
Ramy czasowe: W linii bazowej; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Ocena zespołu badawczego. CGI ma dwa komponenty - CGI-Severity, który ocenia nasilenie choroby, oraz CGI-Poprawa, który ocenia zmiany od początku (poziom wyjściowy) leczenia. Maksymalna ocena = 14. Wyższy wynik = gorszy wynik.
W linii bazowej; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Bezpieczeństwo i tolerancja chlorowodorku ambroksolu na podstawie zmian tętna (uderzeń na minutę) od wartości początkowej do 104. tygodnia
Ramy czasowe: Na pokazie; linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Oznaki życia
Na pokazie; linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Bezpieczeństwo i tolerancja chlorowodorku ambroksolu na podstawie zmian ciśnienia krwi (mmHg) od wartości początkowej do tygodnia 104.
Ramy czasowe: Na pokazie; linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Oznaki życia
Na pokazie; linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Bezpieczeństwo i tolerancja chlorowodorku ambroksolu na podstawie zmian temperatury (°) od wartości początkowej do 104. tygodnia
Ramy czasowe: Na pokazie; linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Oznaki życia
Na pokazie; linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Bezpieczeństwo i tolerancja chlorowodorku ambroksolu na podstawie zmian częstości oddechów (liczba oddechów na minutę) od wartości wyjściowej do tygodnia 104.
Ramy czasowe: Na pokazie; linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Oznaki życia
Na pokazie; linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Bezpieczeństwo i tolerancja chlorowodorku ambroksolu na podstawie zmian wskaźnika masy ciała (masa ciała i wzrost zostaną połączone w celu uzyskania wskaźnika BMI w kg/m^2) od wartości początkowej do tygodnia 104.
Ramy czasowe: Na pokazie; linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Oznaki życia
Na pokazie; linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Bezpieczeństwo i tolerancja chlorowodorku ambroksolu na podstawie zmian liczby krwinek czerwonych (10^12/l) od wartości początkowej do tygodnia 104.
Ramy czasowe: Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Standardowe diagnostyczne badanie laboratoryjne (pełna morfologia krwi)
Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Bezpieczeństwo i tolerancja chlorowodorku ambroksolu na podstawie zmian stężenia hemoglobiny (g/dl) od wartości początkowej do 104. tygodnia
Ramy czasowe: Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Standardowe diagnostyczne badanie laboratoryjne (pełna morfologia krwi)
Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Bezpieczeństwo i tolerancja chlorowodorku ambroksolu, na co wskazują zmiany hematokrytu (%) od wartości początkowej do tygodnia 104.
Ramy czasowe: Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Standardowe diagnostyczne badanie laboratoryjne (pełna morfologia krwi)
Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Bezpieczeństwo i tolerancja chlorowodorku ambroksolu na podstawie zmian liczby płytek krwi (10^9/l) od wartości początkowej do 104. tygodnia
Ramy czasowe: Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Standardowe diagnostyczne badanie laboratoryjne (pełna morfologia krwi)
Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Bezpieczeństwo i tolerancja chlorowodorku ambroksolu, na co wskazują zmiany liczby białych krwinek (10^9/l) od wartości wyjściowej do tygodnia 104.
Ramy czasowe: Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Standardowe diagnostyczne badanie laboratoryjne (pełna morfologia krwi)
Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Bezpieczeństwo i tolerancja chlorowodorku ambroksolu na podstawie zmian liczby granulocytów obojętnochłonnych (10^9/l) od wartości początkowej do tygodnia 104.
Ramy czasowe: Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Standardowe diagnostyczne badanie laboratoryjne (pełna morfologia krwi)
Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Bezpieczeństwo i tolerancja chlorowodorku ambroksolu, na co wskazują zmiany liczby eozynofili (10^9/l) od wartości początkowej do tygodnia 104.
Ramy czasowe: Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Standardowe diagnostyczne badanie laboratoryjne (pełna morfologia krwi)
Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Bezpieczeństwo i tolerancja chlorowodorku ambroksolu, na co wskazują zmiany liczby bazofilów (10^9/l) od wartości początkowej do tygodnia 104.
Ramy czasowe: Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Standardowe diagnostyczne badanie laboratoryjne (pełna morfologia krwi)
Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Bezpieczeństwo i tolerancja chlorowodorku ambroksolu na podstawie zmian liczby limfocytów (10^9/l) od wartości początkowej do tygodnia 104.
Ramy czasowe: Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Standardowe diagnostyczne badanie laboratoryjne (pełna morfologia krwi)
Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Bezpieczeństwo i tolerancja chlorowodorku ambroksolu na podstawie zmian liczby monocytów (10^9/l) od wartości początkowej do 104. tygodnia
Ramy czasowe: Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Standardowe diagnostyczne badanie laboratoryjne (pełna morfologia krwi)
Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Bezpieczeństwo i tolerancja chlorowodorku ambroksolu na podstawie zmian stężenia mocznika (mmol/l) od wartości początkowej do 104. tygodnia
Ramy czasowe: Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Standardowy diagnostyczny test laboratoryjny (biochemia)
Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Bezpieczeństwo i tolerancja chlorowodorku ambroksolu na podstawie zmian stężenia sodu (mmol/l) od wartości początkowej do 104. tygodnia
Ramy czasowe: Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Standardowy diagnostyczny test laboratoryjny (biochemia)
Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Bezpieczeństwo i tolerancja chlorowodorku ambroksolu na podstawie zmian stężenia potasu (mmol/l) od wartości początkowej do 104. tygodnia
Ramy czasowe: Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Standardowy diagnostyczny test laboratoryjny (biochemia)
Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Bezpieczeństwo i tolerancja chlorowodorku ambroksolu na podstawie zmian stężenia kreatyniny (µmol/l) od wartości początkowej do tygodnia 104.
Ramy czasowe: Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Standardowy diagnostyczny test laboratoryjny (biochemia)
Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Bezpieczeństwo i tolerancja chlorowodorku ambroksolu na podstawie zmian stężenia bilirubiny całkowitej (µmol/l) od wartości początkowej do 104. tygodnia
Ramy czasowe: Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Standardowy diagnostyczny test laboratoryjny (biochemia)
Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Bezpieczeństwo i tolerancja chlorowodorku ambroksolu na podstawie zmian aktywności fosfatazy alkalicznej (j.m./l) od wartości początkowej do 104. tygodnia
Ramy czasowe: Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Standardowy diagnostyczny test laboratoryjny (biochemia)
Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Bezpieczeństwo i tolerancja chlorowodorku ambroksolu na podstawie zmian aktywności aminotransferaz alaninowych (j.m./l) od wartości początkowej do 104. tygodnia
Ramy czasowe: Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Standardowy diagnostyczny test laboratoryjny (biochemia)
Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Bezpieczeństwo i tolerancja chlorowodorku ambroksolu na podstawie zmian aktywności aminotransferazy asparaginianowej (j.m./l) od wartości początkowej do tygodnia 104.
Ramy czasowe: Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Standardowy diagnostyczny test laboratoryjny (biochemia)
Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Bezpieczeństwo i tolerancja chlorowodorku ambroksolu na podstawie zmian stężenia kwasu moczowego (mg/dl) od wartości początkowej do 104. tygodnia
Ramy czasowe: Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Standardowy diagnostyczny test laboratoryjny (biochemia)
Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Bezpieczeństwo i tolerancja chlorowodorku ambroksolu na podstawie zmian stężenia wodorowęglanów (mmol/l) od wartości początkowej do 104. tygodnia
Ramy czasowe: Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Standardowy diagnostyczny test laboratoryjny (biochemia)
Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Bezpieczeństwo i tolerancja chlorowodorku ambroksolu, na co wskazują zmiany stężenia chlorków (mmol/l) od wartości początkowej do 104. tygodnia
Ramy czasowe: Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Standardowy diagnostyczny test laboratoryjny (biochemia)
Na pokazie; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Bezpieczeństwo i tolerancja chlorowodorku ambroksolu na podstawie występowania/nasilenia działań niepożądanych związanych z leczeniem ocenianych za pomocą CTCAE v5.0 od wartości początkowej do 104. tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem ocenionymi za pomocą CTCAE v5.0 od wartości początkowej do tygodnia 104.
Linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Ocena drżenia na podstawie Zunifikowanej Skali Oceny Choroby Parkinsona (MDS-UPDRS) Towarzystwa Zaburzeń Ruchowych od wartości początkowej do 104. tygodnia.
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104.
Składowe drżenia skali MDS-UPDRS
Linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104.
Zunifikowana Skala Oceny Choroby Parkinsona (MDS-UPDRS) Towarzystwa Zaburzeń Ruchowych (ang. Movement Disorder Society) od wartości początkowej do 104. tygodnia.
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104.
Komponenty bez drżenia w skali MDS-UPDRS
Linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104.
Czas do rozpoczęcia podawania leków ratunkowych
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Czas do rozpoczęcia leczenia ratunkowego od wartości początkowej do tygodnia 104.
Linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Zmiana równoważnej dawki lewodopy w 104 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Obliczona dawka równoważna lewodopie od wartości początkowej do tygodnia 104.
Linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Związek między ambroksolem, enzymem glukocerebrozydazą i innymi białkami związany z rozwojem PD mierzonym aktywnością enzymu glukocerebrozydazy i innymi markerami białkowymi w próbkach krwi i płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF).
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Istnieją dowody na wzajemny związek między rozwojem PD a aktywnością enzymu glukocerebrozydazy. Badanie poziomu aktywności enzymu glukocerebrozydazy w próbkach krwi i płynu mózgowo-rdzeniowego służy do oceny zdolności ambroksolu do modulowania aktywności enzymu glukocerebrozydazy.
Linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Związek między ambroksolem i gliceryceramidem, łańcuchami lekkimi neurofilamentów i poziomami lipidów w próbkach płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) od wartości początkowej do tygodnia 104.
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Testowanie poziomów gliceroloceramidu, lekkich łańcuchów neurofilamentów i poziomów lipidów w próbkach płynu mózgowo-rdzeniowego jest wykorzystywane do uzyskania dostępu do zdolności ambroksolu do modulowania ich aktywności.
Linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Wpływ stanu GBA na wszystkie wyniki pomiarów dla obu grup leczenia od wartości początkowej do tygodnia 104.
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 104
Analiza wszystkich danych dotyczących wyników z obu ramion leczenia w porównaniu ze statusem GBA podczas badania przesiewowego.
Punkt wyjściowy i tydzień 104
Zunifikowana Skala Oceny Choroby Parkinsona (MDS-UPDRS) według Towarzystwa Zaburzeń Ruchowych, części I-IV, od wartości wyjściowej do 130. tygodnia.
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104; Tydzień 130
MDS-UPDRS to kompleksowa, składająca się z 50 pytań ocena zarówno motorycznych, jak i niemotorycznych objawów związanych z chorobą Parkinsona. Uczestnicy zostaną poddani ocenie MDS-UPDRS na początku badania, w 20., 40., 60., 80., 104. i 130. tygodniu. MDS-UPDRS mierzy stan pacjenta w skali od 0, co jest normalne lub brak, do 4, co oznacza ciężki lub najgorszy scenariusz. Wynik MDS-UPDRS = suma części I, II, III i IV. Wyższy wynik wskazuje na gorszy wynik.
Linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104; Tydzień 130
Związek między stężeniami ambroksolu i alfa-synukleiny w próbkach krwi i płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) od wartości początkowej do tygodnia 104.
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Alfa-synukleina jest kluczowym białkiem zaangażowanym w patologię choroby Parkinsona (PD). Testowanie poziomów alfa-synukleiny w próbkach krwi i płynu mózgowo-rdzeniowego służy do uzyskania dostępu do zdolności ambroksolu do modulowania aktywności alfa-synukleiny.
Linia bazowa; Tydzień 20; Tydzień 40; Tydzień 60; Tydzień 80; Tydzień 104
Porównanie zmian w składzie mikrobiomu jelitowego od wartości początkowej do 104. tygodnia.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 104.
Zostaną pobrane próbki kału w celu analizy mikrobiomu jelitowego.
Wartość wyjściowa i tydzień 104.
Porównanie zmiany wyniku testu identyfikacji zapachu [UPSIT] od wartości początkowej do 104. tygodnia.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 104.
Identyfikacja zapachu w celu sprawdzenia funkcji układu węchowego danej osoby.
Wartość wyjściowa i tydzień 104.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University College, London

Śledczy

  • Główny śledczy: Anthony Schapira, University College, London

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 lutego 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lutego 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 lutego 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 marca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 marca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 maja 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 kwietnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CCTU/2020/365

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj