Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Ambroxol per rallentare la progressione nella malattia di Parkinson (ASPro-PD)

30 aprile 2025 aggiornato da: University College, London

Ambroxol per rallentare la progressione nella malattia di Parkinson: uno studio di fase IIIa multicentrico randomizzato controllato con placebo

Si tratta di una sperimentazione clinica in pazienti con malattia di Parkinson (MdP) di un farmaco chiamato ambroxolo cloridrato, che è un farmaco già autorizzato per il trattamento delle condizioni respiratorie (come un comune raffreddore) in molti paesi europei. Lo scopo di questo studio è scoprire se l'ambroxolo cloridrato può rallentare la progressione della malattia di Parkinson e valutarne la sicurezza e la tollerabilità.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio clinico di 104 settimane, randomizzato, in doppio cieco, multicentrico, a gruppi paralleli, controllato con placebo sull'ambroxolo cloridrato in pazienti con PD, con una fase di estensione in aperto di 26 settimane. I partecipanti saranno sottoposti a screening per valutare la loro idoneità a partecipare allo studio. Tutti i partecipanti idonei saranno randomizzati per ricevere ambroxolo cloridrato (420 mg) o il placebo corrispondente in un rapporto 1: 1 tre volte al giorno per 104 settimane, incluso un periodo di aumento della dose di 2 settimane. Una volta raggiunta la fine del trattamento in cieco, tutti i partecipanti entreranno nella fase di estensione in aperto e riceveranno ambroxolo cloridrato (420 mg) tre volte al giorno per 26 settimane, incluso un periodo di aumento della dose di 2 settimane. Tutto il personale clinico, i ricercatori dello studio e i partecipanti saranno ciechi rispetto agli incarichi di studio durante l'intero studio.

Ci sarà un sottostudio facoltativo che includerà 106 partecipanti in cui un campione di liquido cerebrospinale (CSF) verrà prelevato in due occasioni tramite una procedura di puntura lombare per misurare i livelli del farmaco ambroxolo, valutare se l'enzima glucocerebrosidasi è stato stimolato e i livelli di altri sostanze ritenute associate allo sviluppo del morbo di Parkinson e confermare se il farmaco in studio è penetrato nel liquido cerebrospinale e nel sistema nervoso centrale.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

330

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Non ancora reclutamento
        • University Hospitals Birmingham
        • Contatto:
          • Ben Wright
        • Investigatore principale:
          • Ben Wright, Dr
      • Bristol, Regno Unito
        • Non ancora reclutamento
        • Southmead Hospital Bristol
        • Contatto:
          • Alan Whone
        • Investigatore principale:
          • Alan Whone, Dr
      • Cambridge, Regno Unito
        • Non ancora reclutamento
        • Addenbrookes NHS Trust
        • Contatto:
          • Caroline Williams-Gray
        • Investigatore principale:
          • Caroline Williams-Gray, Dr
      • Edinburgh, Regno Unito
        • Non ancora reclutamento
        • Western General Hospital
        • Contatto:
          • David Breen
        • Investigatore principale:
          • David Breen, Dr
      • London, Regno Unito
        • Non ancora reclutamento
        • Royal London Hospital
        • Contatto:
          • Alastair Noyce
        • Investigatore principale:
          • Alastair Noyce, Prof.
      • London, Regno Unito
        • Non ancora reclutamento
        • Kings College London
        • Contatto:
          • Ray Chaudhuri
        • Investigatore principale:
          • Ray Chaudhuri, Prof.
      • London, Regno Unito
        • Reclutamento
        • University College London Hospital's
        • Contatto:
          • Marco Toffoli
        • Investigatore principale:
          • Marco Toffoli, Dr
      • Newcastle, Regno Unito
        • Non ancora reclutamento
        • Newcastle
        • Contatto:
          • Nicola Pavese
        • Investigatore principale:
          • Nicola Pavese, Prof.
      • Newcastle Upon Tyne, Regno Unito
        • Non ancora reclutamento
        • Northumbria
        • Contatto:
          • James Fisher
        • Investigatore principale:
          • James Fisher, Dr
      • Oxford, Regno Unito
        • Non ancora reclutamento
        • The John Radcliffe Hospital
        • Contatto:
          • Michele Hu
        • Investigatore principale:
          • Michele Hu, Prof.
      • Plymouth, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Derriford Hospital
        • Contatto:
          • Stephen Mullin
        • Investigatore principale:
          • Stephen Mullin, Dr
      • Salford, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Salford Royal Hospital
        • Contatto:
          • Monty Silverdale
        • Investigatore principale:
          • Monty Silverdale, Prof.
      • Salford, Regno Unito
        • Non ancora reclutamento
        • Fairfield General Hospital
        • Contatto:
          • Robert Irving
        • Investigatore principale:
          • Robert Irving, Dr
      • Southampton, Regno Unito
        • Non ancora reclutamento
        • Southampton General Hospital
        • Contatto:
          • Boyd Ghosh
        • Investigatore principale:
          • Boyd Ghosh, Dr
      • Wales, Regno Unito
        • Non ancora reclutamento
        • Prince Philip Hospital
        • Contatto:
          • Mark Sheehan
        • Investigatore principale:
          • Mark Sheehan, Dr

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 40 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Adulti di età ≥ 40 e ≤ 75 anni.
  2. Fase di Hoehn e Yahr tra 1-2,5, compreso (in fase ON) alla visita di screening.
  3. Stato noto del gene della glucocerebrosidasi (GBA) (stato da confermare prima dello screening).
  4. Se in trattamento con levodopa o qualsiasi altro farmaco per la PD (come un agonista della dopamina), il regime terapeutico deve essere stabile per almeno 30 giorni (almeno 60 giorni per la rasagilina) prima della randomizzazione (per stabilità si intende nessuna modifica della dose del farmaco per la PD in i 30 giorni precedenti).
  5. In grado e disposto a fornire il consenso informato prima di qualsiasi valutazione e/o procedura correlata allo studio.
  6. In grado e disposto a partecipare alle visite di prova e rispettare tutte le procedure di studio per la durata della prova.
  7. Disposto e in grado di auto-somministrarsi farmaci ambroxolo per via orale o placebo.
  8. Per le donne in età fertile (WOCBP), un risultato negativo del test di gravidanza su siero alla visita di screening e un test di gravidanza sulle urine negativo alla visita basale, prima della randomizzazione.
  9. Applicabile solo a quei pazienti che acconsentono al sottostudio facoltativo sul liquido cerebrospinale: disposti a rispettare un digiuno di 4 ore e una puntura lombare.

Criteri di esclusione:

  1. Diagnosi di PD >7 anni fa. La malattia di Parkinson è una diagnosi clinica e si basa sull'opinione del PI o del delegato in loco dopo la revisione della storia clinica, dei risultati degli esami e della risposta ai farmaci per la malattia di Parkinson (i criteri diagnostici MDS per la malattia di Parkinson possono essere utilizzati per aiutare nella diagnosi).
  2. Partecipazione a un'altra sperimentazione clinica interventistica di un medicinale sperimentale (IMP) e utilizzo di un medicinale sperimentale (IMP) entro 90 giorni prima della prima dose del trattamento sperimentale o nel caso di un nuovo farmaco sperimentale in fase di test per la malattia di Parkinson modifica potenziale questo dovrebbe essere di 12 mesi.
  3. Storia chirurgica passata di stimolazione cerebrale profonda.
  4. Uso di ambroxolo negli ultimi 12 mesi.
  5. Esposizione a più di tre medicinali sperimentali per la malattia di Parkinson (PD) nei 12 mesi precedenti la prima dose in questo studio in corso, o negli ultimi 3 mesi.
  6. Esposizione a Exenatide entro 12 mesi prima della prima dose in questo studio in corso.
  7. Farmaci concomitanti che, a parere dello sperimentatore, precluderebbero la partecipazione allo studio, ad esempio exenatide o altri agonisti del GLP1 per il diabete.
  8. Disfagia confermata che precluderebbe l'autosomministrazione di ambroxolo.
  9. Storia di sensibilità nota al farmaco in studio, all'ambroxolo o ai suoi eccipienti (lattosio monoidrato, cellulosa microcristallina granulata, copovidone e magnesio stearato) secondo l'opinione dello sperimentatore che controindica la loro partecipazione.
  10. Storia di rari disturbi ereditari noti di intolleranza al galattosio, deficit di Lapp lattasi o malassorbimento di glucosio-galattosio.
  11. Presenza della mutazione LRRK2 G2019S (stato da confermare prima dello screening).
  12. Storia di abuso di droghe o alcolismo secondo l'opinione dell'investigatore che precluderebbe la partecipazione al processo.
  13. Gravidanza (o gravidanza pianificata durante lo studio) e/o allattamento.
  14. Donne in età fertile (WOCBP) e partecipanti di sesso maschile con un partner in età fertile non disposti a utilizzare contraccezione altamente efficace o astinenza per la durata del trattamento di prova e per 2 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio.

  15. Qualsiasi condizione medica o chirurgica clinicamente significativa o instabile che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe; mettere a rischio il partecipante durante la partecipazione allo studio, influenzare i risultati dello studio o influenzare la capacità dei partecipanti di prendere parte allo studio, come determinato dall'anamnesi, dagli esami fisici, dall'elettrocardiogramma (ECG) o dai test di laboratorio. Tali condizioni possono includere:

    I. Funzionalità renale compromessa con clearance della creatinina <50 ml/min.

    II. Compromissione epatica moderata/grave.

    III. Un evento cardiovascolare maggiore (ad esempio, infarto miocardico, sindrome coronarica acuta insufficienza cardiaca congestizia compensata, embolia polmonare, rivascolarizzazione coronarica) che si è verificato entro 6 mesi prima della visita di screening.

  16. Depressione grave definita da un punteggio >20 nel Beck Depression Inventory-II (BDI-II).
  17. Compromissione cognitiva significativa definita da un punteggio <20 sul Montreal Cognitive Assessment (MoCA).
  18. Applicabile solo a quei pazienti che acconsentono al sottostudio facoltativo sul liquor: evidenza o anamnesi di ipersensibilità alla lidocaina o ai suoi derivati.
  19. Applicabile solo per quei pazienti che acconsentono al sottostudio facoltativo sul CSF: trattamento in corso con anticoagulanti (ad es. warfarin) che potrebbe precludere il completamento sicuro della puntura lombare secondo l'opinione dello sperimentatore. L'aspirina sarà consentita.
  20. Applicabile solo a quei pazienti che acconsentono al sottostudio facoltativo sul CSF: malformazioni spinali inferiori note significative o altre anomalie spinali che precluderebbero una puntura lombare.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Ambroxolo cloridrato

I partecipanti riceveranno ambroxolo cloridrato (compresse) per 104 settimane (periodo di trattamento in cieco). I partecipanti riceveranno ambroxolo cloridrato 420 mg al giorno per i giorni 1-5, quindi 840 mg al giorno per i giorni 6-10, quindi 1260 mg per il resto del periodo di trattamento in cieco. I partecipanti entreranno quindi nell'estensione in aperto e riceveranno ambroxolo cloridrato 420 mg al giorno per i giorni 1-5, quindi 840 mg al giorno per i giorni 6-10, quindi 1260 mg per il resto della fase di estensione in aperto.

n=165
Droga: Ambroxolo cloridrato (420 mg)
Compressa orale
Altri nomi:
  • Ambroxolo
Comparatore placebo: Placebo

I partecipanti riceveranno ambroxolo cloridrato corrispondente al placebo (compresse) per 104 settimane (periodo di trattamento in cieco). I partecipanti riceveranno ambroxolo cloridrato corrispondente al placebo 420 mg al giorno per i giorni 1-5, quindi 840 mg al giorno per i giorni 6-10, quindi 1260 mg per il resto del periodo di trattamento in cieco. I partecipanti entreranno quindi nell'estensione in aperto e riceveranno ambroxolo cloridrato 420 mg al giorno per i giorni 1-5, quindi 840 mg al giorno per i giorni 6-10, quindi 1260 mg per il resto della fase di estensione in aperto.

n=165
Droga: Placebo
Compressa orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica del punteggio Parti I-III della scala di valutazione della malattia di Parkinson unificata della Società per i disturbi del movimento (MDS-UPDRS) dal basale alla settimana 104.
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 104
L'MDS-UPDRS è una valutazione completa di 50 domande sui sintomi motori e non motori associati al morbo di Parkinson. Verrà effettuato il confronto del punteggio totale MDS-UPDRS Parti I-III a 104 settimane tra i partecipanti in base all'assegnazione del trattamento. Le parti I e II vengono misurate nello stato di terapia ON praticamente definito e la parte III viene misurata nello stato di terapia OFF praticamente definito. Le parti I e II sono dati storici valutati da un esaminatore e sono progettati per valutare la mentazione, il comportamento e l'umore; La parte III viene eseguita come esame motorio al momento di una visita. I partecipanti saranno sottoposti a valutazione MDS-UPDRS al basale, settimana 20, settimana 40, settimana 60, settimana 80, settimana 104. L'MDS-UPDRS misura lo stato del paziente su una scala da 0, che è normale o assente, a 4, che è grave o lo scenario peggiore. Punteggio MDS-UPDRS = somma delle parti I, II e III (intervallo: da 0 a 236). Punteggio più alto indicativo di esito peggiore.
Linea di base; Settimana 104

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Segni motori del morbo di Parkinson utilizzando il punteggio della parte III della scala di valutazione della malattia di Parkinson unificata della Società per i disturbi del movimento (MDS-UPDRS) nello stato di terapia OFF dal basale alla settimana 104.
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104.
Questa componente della scala MDS-UPDRS (Sezione III) valuta i segni motori del PD e comporterà un esame motorio al momento della visita. Il punteggio va da 0 a 132. Un punteggio più alto è indicativo di un esito peggiore.
Linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104.
Complicanze motorie del morbo di Parkinson utilizzando il punteggio della parte IV della scala di valutazione della malattia di Parkinson unificata della Movement Disorder Society (MDS-UPDRS) nello stato di terapia ON dal basale alla settimana 104.
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104.
Questa componente della scala MDS-UPDRS (Sezione IV) valuta due complicanze motorie, le discinesie e le fluttuazioni motorie utilizzando informazioni storiche e obiettive. Il punteggio va da 0 a 24. Punteggio più alto indicativo di esito peggiore.
Linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104.
L'impatto non motorio della malattia di Parkinson sui pazienti che utilizzano il punteggio della parte I della scala di valutazione della malattia di Parkinson unificata della Società per i disturbi del movimento (MDS-UPDRS) nel basale dello stato di attivazione del farmaco alla settimana 104.
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104.
Questa componente della scala MDS-UPDRS (Sezione I) valuta l'impatto non motorio della malattia di Parkinson (MdP) sulle esperienze di vita quotidiana dei pazienti. Il punteggio va da 0 a 24. Punteggio più alto indicativo di esito peggiore.
Linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104.
L'impatto dell'aspetto motorio della malattia di Parkinson delle esperienze dei pazienti sulla vita quotidiana utilizzando il punteggio della parte II della scala di valutazione della malattia di Parkinson unificata della Società per i disturbi del movimento (MDS-UPDRS) nello stato di terapia ON dal basale alla settimana 104.
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104.
Questa componente della scala MDS-UPDRS (Sezione II) valuta l'impatto dell'aspetto motorio della malattia di Parkinson (PD) sulle esperienze della vita quotidiana dei pazienti. Il punteggio va da 0 a 52. Punteggio più alto indicativo di esito peggiore.
Linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104.
Compromissione cognitiva utilizzando la valutazione cognitiva di Montreal dal basale alla settimana 104.
Lasso di tempo: Alla proiezione; linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Un test di 30 domande che valuta il deterioramento cognitivo lieve controllando l'orientamento dei partecipanti, la memoria a breve termine, la funzione esecutiva, il linguaggio, l'astrazione, la denominazione degli animali, l'attenzione e un test di disegno dell'orologio. Punteggio massimo= 30. Punteggi inferiori indicativi di un esito peggiore.
Alla proiezione; linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Il paziente ha riportato la misura dello stato di salute e della qualità della vita utilizzando il questionario sulla qualità della vita a 39 voci del morbo di Parkinson dal basale alla settimana 104.
Lasso di tempo: Alla base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Un questionario che valuta la frequenza con cui le persone affette da Parkinson incontrano difficoltà in 8 dimensioni della vita quotidiana. Il questionario a 39 voci offre una misura riferita dal paziente dello stato di salute e della qualità della vita ed è la misura dello stato di salute specifica della malattia più frequentemente utilizzata. Punteggio massimo = 156. Punteggio più alto = risultato peggiore.
Alla base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Miglioramento dei sintomi dal basale alla settimana 104 utilizzando il Patient Global Impression of Change dal basale alla settimana 104.
Lasso di tempo: Alla base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Un questionario a 1 voce che chiede a un partecipante di riferire la propria impressione di cambiamento nel proprio stato clinico. Punteggio massimo = 7. Punteggio più alto = risultato peggiore.
Alla base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Differenze di esito sulla qualità della vita tra i due gruppi di trattamento dal basale alla settimana 104, misurate dal sistema descrittivo per la qualità della vita correlata alla salute, EQ-5D-5L.
Lasso di tempo: Alla base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
L'EQ-5D-5L è un questionario auto-segnalato dai partecipanti che valuta la qualità della vita generica al momento del completamento. Comprende una domanda per ciascuna delle cinque dimensioni: nessun problema, problemi lievi, problemi moderati, problemi gravi e problemi estremi. Al paziente viene chiesto di indicare il proprio stato di salute spuntando la casella accanto all'affermazione più appropriata in ciascuna delle cinque dimensioni. Questa decisione si traduce in un numero a 1 cifra che esprime il livello selezionato per quella dimensione. Le cifre per le cinque dimensioni possono essere combinate in un numero di 5 cifre che descrive lo stato di salute del paziente. Viene utilizzata anche una scala analogica visiva ed è una scala misurata da 0 a 100 in cui ai pazienti viene chiesto di indicare la loro salute generale il giorno del completamento del questionario. Punteggio massimo = 100. Punteggio basso = risultato peggiore.
Alla base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Sintomi non motori della malattia di Parkinson dal basale alla settimana 104, misurati dalla scala dei sintomi non motori.
Lasso di tempo: Alla base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
La scala dei sintomi non motori (NMSS) è una scala basata su 30 elementi per valutare un'ampia gamma di sintomi non motori nei pazienti con malattia di Parkinson (MdP). L'NMSS misura la gravità e la frequenza dei sintomi non motori attraverso nove dimensioni. Punteggio massimo = 360. Punteggio più alto = risultato peggiore.
Alla base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Progressione del PD misurata utilizzando la risposta completa della malattia di Parkinson dal basale alla settimana 104
Lasso di tempo: Alla base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Un approccio composito che integra tre misure di esito standard PDCORE = (1 × variazione del punteggio motorio dello stato OFF) + (2 × variazione del punteggio ADL dello stato OFF) - (10 × variazione del tempo ON totale di buona qualità al giorno). Punteggio più alto = risultato peggiore.
Alla base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Valutazione dell'instabilità posturale e delle cadute dal basale alla settimana 104 utilizzando il Dresden Falls Questionnaire.
Lasso di tempo: Alla base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Una valutazione auto-riferita di cadute, quasi cadute, paura di cadere, lesioni correlate alla caduta e cause di cadute per i pazienti con malattia di Parkinson. Punteggio massimo = 12. Punteggio più alto = risultato peggiore.
Alla base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Gravità dei sintomi, risposta al trattamento ed efficacia del trattamento dal basale alla settimana 104 utilizzando l'impressione clinica globale delle scale di gravità e miglioramento dei sintomi.
Lasso di tempo: Alla base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Valutazione del gruppo di ricerca. Il CGI ha due componenti: il CGI-Severity, che valuta la gravità della malattia, e il CGI-Improvement, che valuta il cambiamento dall'inizio (linea di base) del trattamento. Punteggio massimo = 14. Punteggio più alto = risultato peggiore.
Alla base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Sicurezza e tollerabilità di ambroxolo cloridrato come indicato dalle variazioni del polso (bpm) dal basale alla settimana 104
Lasso di tempo: Alla proiezione; linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Segni vitali
Alla proiezione; linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Sicurezza e tollerabilità di ambroxolo cloridrato come indicato dalle variazioni della pressione arteriosa (mmHg) dal basale alla settimana 104
Lasso di tempo: Alla proiezione; linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Segni vitali
Alla proiezione; linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Sicurezza e tollerabilità di ambroxolo cloridrato come indicato dai cambiamenti di temperatura (°) dal basale alla settimana 104
Lasso di tempo: Alla proiezione; linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Segni vitali
Alla proiezione; linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Sicurezza e tollerabilità di ambroxolo cloridrato come indicato dalle variazioni della frequenza respiratoria (respiri al minuto) dal basale alla settimana 104
Lasso di tempo: Alla proiezione; linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Segni vitali
Alla proiezione; linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Sicurezza e tollerabilità di ambroxolo cloridrato come indicato dalle variazioni dell'indice di massa corporea (peso e altezza saranno combinati per riportare il BMI in kg/m^2) dal basale alla settimana 104
Lasso di tempo: Alla proiezione; linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Segni vitali
Alla proiezione; linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Sicurezza e tollerabilità di ambroxolo cloridrato come indicato dalle variazioni della conta dei globuli rossi (10^12/L) dal basale alla settimana 104
Lasso di tempo: Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Esame di laboratorio diagnostico standard (Emocromo completo)
Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Sicurezza e tollerabilità di ambroxolo cloridrato come indicato dalle variazioni dell'emoglobina (g/dL) dal basale alla settimana 104
Lasso di tempo: Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Esame di laboratorio diagnostico standard (Emocromo completo)
Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Sicurezza e tollerabilità di ambroxolo cloridrato come indicato dalle variazioni dell'ematocrito (%) dal basale alla settimana 104
Lasso di tempo: Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Esame di laboratorio diagnostico standard (Emocromo completo)
Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Sicurezza e tollerabilità di ambroxolo cloridrato come indicato dalle variazioni delle piastrine (10^9/L) dal basale alla settimana 104
Lasso di tempo: Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Esame di laboratorio diagnostico standard (Emocromo completo)
Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Sicurezza e tollerabilità di ambroxolo cloridrato come indicato dai cambiamenti nella conta dei globuli bianchi (10^9/L) dal basale alla settimana 104
Lasso di tempo: Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Esame di laboratorio diagnostico standard (Emocromo completo)
Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Sicurezza e tollerabilità di ambroxolo cloridrato come indicato dai cambiamenti nei neutrofili (10^9/L) dal basale alla settimana 104
Lasso di tempo: Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Esame di laboratorio diagnostico standard (Emocromo completo)
Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Sicurezza e tollerabilità di ambroxolo cloridrato come indicato dalle variazioni degli eosinofili (10^9/L) dal basale alla settimana 104
Lasso di tempo: Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Esame di laboratorio diagnostico standard (Emocromo completo)
Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Sicurezza e tollerabilità di ambroxolo cloridrato come indicato dalle variazioni dei basofili (10^9/L) dal basale alla settimana 104
Lasso di tempo: Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Esame di laboratorio diagnostico standard (Emocromo completo)
Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Sicurezza e tollerabilità di ambroxolo cloridrato come indicato dai cambiamenti nei linfociti (10^9/L) dal basale alla settimana 104
Lasso di tempo: Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Esame di laboratorio diagnostico standard (Emocromo completo)
Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Sicurezza e tollerabilità di ambroxolo cloridrato come indicato dai cambiamenti nei monociti (10^9/L) dal basale alla settimana 104
Lasso di tempo: Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Esame di laboratorio diagnostico standard (Emocromo completo)
Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Sicurezza e tollerabilità di ambroxolo cloridrato come indicato dalle variazioni di urea (mmol/L) dal basale alla settimana 104
Lasso di tempo: Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Test di laboratorio diagnostico standard (Biochimica)
Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Sicurezza e tollerabilità di ambroxolo cloridrato come indicato dalle variazioni di sodio (mmol/L) dal basale alla settimana 104
Lasso di tempo: Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Test di laboratorio diagnostico standard (Biochimica)
Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Sicurezza e tollerabilità di ambroxolo cloridrato come indicato dalle variazioni del potassio (mmol/L) dal basale alla settimana 104
Lasso di tempo: Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Test di laboratorio diagnostico standard (Biochimica)
Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Sicurezza e tollerabilità di ambroxolo cloridrato come indicato dalle variazioni della creatinina (µmol/L) dal basale alla settimana 104
Lasso di tempo: Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Test di laboratorio diagnostico standard (Biochimica)
Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Sicurezza e tollerabilità di ambroxolo cloridrato come indicato dalle variazioni della bilirubina totale (µmol/L) dal basale alla settimana 104
Lasso di tempo: Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Test di laboratorio diagnostico standard (Biochimica)
Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Sicurezza e tollerabilità di ambroxolo cloridrato come indicato dalle variazioni della fosfatasi alcalina (UI/L) dal basale alla settimana 104
Lasso di tempo: Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Test di laboratorio diagnostico standard (Biochimica)
Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Sicurezza e tollerabilità di ambroxolo cloridrato come indicato dalle variazioni dell'alanina transaminasi (UI/L) dal basale alla settimana 104
Lasso di tempo: Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Test di laboratorio diagnostico standard (Biochimica)
Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Sicurezza e tollerabilità di ambroxolo cloridrato come indicato dalle variazioni dell'aspartato aminotransferasi (UI/L) dal basale alla settimana 104
Lasso di tempo: Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Test di laboratorio diagnostico standard (Biochimica)
Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Sicurezza e tollerabilità di ambroxolo cloridrato come indicato dalle variazioni di acido urico (mg/dL) dal basale alla settimana 104
Lasso di tempo: Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Test di laboratorio diagnostico standard (Biochimica)
Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Sicurezza e tollerabilità di ambroxolo cloridrato come indicato dalle variazioni di bicarbonato (mmol/L) dal basale alla settimana 104
Lasso di tempo: Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Test di laboratorio diagnostico standard (Biochimica)
Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Sicurezza e tollerabilità di ambroxolo cloridrato come indicato dalle variazioni di cloruro (mmol/L) dal basale alla settimana 104
Lasso di tempo: Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Test di laboratorio diagnostico standard (Biochimica)
Alla proiezione; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Sicurezza e tollerabilità di ambroxolo cloridrato come indicato dall'occorrenza/gravità degli eventi avversi correlati al trattamento valutati da CTCAE v5.0 dal basale alla settimana 104
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento valutati da CTCAE v5.0 dal basale alla settimana 104.
Linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Punteggio del tremore della Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) dal basale alla settimana 104.
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104.
I componenti del tremore della scala MDS-UPDRS
Linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104.
Punteggio non tremore della Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) dal basale alla settimana 104.
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104.
I componenti non tremore della scala MDS-UPDRS
Linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104.
Tempo di inizio del farmaco di soccorso
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Periodo di tempo fino all'inizio del farmaco di salvataggio dal basale alla settimana 104.
Linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Modifica della dose equivalente di levodopa a 104 settimane
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Dose equivalente di levodopa calcolata dal basale alla settimana 104.
Linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'associazione tra ambroxolo, l'enzima glucocerebrosidasi e altre proteine ​​associate allo sviluppo di PD misurata dall'attività dell'enzima glucocerebrosidasi e altri marcatori proteici nei campioni di sangue e liquido cerebrospinale (CSF).
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Esistono prove di una relazione reciproca tra lo sviluppo del PD e l'attività dell'enzima glucocerebrosidasi. Il test dei livelli di attività dell'enzima glucocerebrosidasi nei campioni di sangue e CSF viene utilizzato per valutare la capacità dell'ambroxolo di modulare l'attività dell'enzima glucocerebrosidasi.
Linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Associazione tra ambroxolo e glicerilceramide, catena leggera dei neurofilamenti e livelli lipidici nei campioni di liquido cerebrospinale (CSF) dal basale alla settimana 104.
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Il test dei livelli di glicerilceramide, della catena leggera dei neurofilamenti e dei livelli lipidici nei campioni di CSF viene utilizzato per accedere alla capacità dell'ambroxolo di modulare la loro attività.
Linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Influenza dello stato GBA su tutti i risultati della misurazione per entrambi i bracci di trattamento dal basale alla settimana 104.
Lasso di tempo: Basale e settimana 104
Analisi di tutti i dati sugli esiti di entrambi i bracci di trattamento rispetto allo stato GBA allo screening.
Basale e settimana 104
Punteggio delle parti I-IV della Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) dal basale alla settimana 130.
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104; Settimana 130
L'MDS-UPDRS è una valutazione completa di 50 domande sui sintomi motori e non motori associati al morbo di Parkinson. I partecipanti saranno sottoposti a valutazione MDS-UPDRS al basale, settimana 20, settimana 40, settimana 60, settimana 80, settimana 104 e settimana 130. L'MDS-UPDRS misura lo stato del paziente su una scala da 0, che è normale o assente, a 4, che è grave o lo scenario peggiore. Punteggio MDS-UPDRS = somma delle Parti I, II, III e IV. Punteggio più alto indicativo di esito peggiore.
Linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104; Settimana 130
L'associazione tra livelli di ambroxolo e alfa-sinucleina nei campioni di sangue e liquido cerebrospinale (CSF) dal basale alla settimana 104.
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
L'alfa-sinucleina è una proteina chiave coinvolta nella patologia del morbo di Parkinson (MdP). Il test dei livelli di alfa-sinucleina nei campioni di sangue e CSF viene utilizzato per accedere alla capacità dell'ambroxolo di modulare l'attività dell'alfa-sinucleina.
Linea di base; Settimana 20; Settimana 40; Settimana 60; Settimana 80; Settimana 104
Confronto del cambiamento nella composizione del microbioma intestinale dal basale alla settimana 104.
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 104.
Verranno raccolti campioni fecali per analizzare il microbioma intestinale.
Riferimento e settimana 104.
Confronto della variazione del punteggio del test di identificazione dell'odore [UPSIT] dal basale alla settimana 104.
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 104.
Identificazione dell'olfatto per testare la funzione del sistema olfattivo di un individuo.
Riferimento e settimana 104.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University College, London

Investigatori

  • Investigatore principale: Anthony Schapira, University College, London

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 febbraio 2025

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 febbraio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 marzo 2023

Primo Inserito (Effettivo)

21 marzo 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 aprile 2025

Ultimo verificato

1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CCTU/2020/365

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Morbo di Parkinson

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Rwanda

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi