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Ambroxol zur Verlangsamung des Fortschreitens der Parkinson-Krankheit (ASPro-PD)

30. April 2025 aktualisiert von: University College, London

Ambroxol zur Verlangsamung des Fortschreitens der Parkinson-Krankheit: Eine multizentrische, randomisierte, Placebo-kontrollierte Phase-IIIa-Studie

Dies ist eine klinische Studie an Patienten mit Parkinson-Krankheit (PD) mit einem Medikament namens Ambroxolhydrochlorid, das in vielen europäischen Ländern bereits zur Behandlung von Atemwegserkrankungen (z. B. einer Erkältung) zugelassen ist. Ziel dieser Studie ist es herauszufinden, ob Ambroxolhydrochlorid das Fortschreiten der Parkinson-Krankheit verlangsamen kann, und seine Sicherheit und Verträglichkeit zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine 104-wöchige, randomisierte, doppelblinde, multizentrische, Placebo-kontrollierte klinische Parallelgruppenstudie mit Ambroxolhydrochlorid bei Patienten mit Parkinson mit einer 26-wöchigen offenen Verlängerungsphase. Die Teilnehmer werden einem Screening unterzogen, um ihre Eignung zur Teilnahme an der Studie zu beurteilen. Alle in Frage kommenden Teilnehmer werden randomisiert und erhalten 104 Wochen lang dreimal täglich entweder Ambroxolhydrochlorid (420 mg) oder das entsprechende Placebo im Verhältnis 1:1, einschließlich einer zweiwöchigen Dosiseskalationsperiode. Sobald das Ende der verblindeten Behandlung erreicht ist, treten alle Teilnehmer in die offene Verlängerungsphase ein und erhalten 26 Wochen lang dreimal täglich Ambroxolhydrochlorid (420 mg), einschließlich einer 2-wöchigen Dosiseskalationsphase. Alle klinischen Mitarbeiter, Studienprüfer und Teilnehmer werden während der gesamten Studie für Studienaufträge verblindet.

Es wird eine optionale Teilstudie mit 106 Teilnehmern geben, bei der zweimal eine Liquorprobe (CSF) über ein Lumbalpunktionsverfahren entnommen wird, um die Ambroxol-Medikamentenspiegel zu messen, zu beurteilen, ob das Glucocerebrosidase-Enzym stimuliert wurde, und die Spiegel anderer Substanzen, von denen angenommen wird, dass sie mit der Entwicklung von PD in Verbindung stehen, und bestätigen, ob das Studienmedikament in die Zerebrospinalflüssigkeit und das Zentralnervensystem eingedrungen ist.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

330

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • University Hospitals Birmingham
        • Kontakt:
          • Ben Wright
        • Hauptermittler:
          • Ben Wright, Dr
      • Bristol, Vereinigtes Königreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Southmead Hospital Bristol
        • Kontakt:
          • Alan Whone
        • Hauptermittler:
          • Alan Whone, Dr
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Addenbrookes NHS Trust
        • Kontakt:
          • Caroline Williams-Gray
        • Hauptermittler:
          • Caroline Williams-Gray, Dr
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Western General Hospital
        • Kontakt:
          • David Breen
        • Hauptermittler:
          • David Breen, Dr
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Royal London Hospital
        • Kontakt:
          • Alastair Noyce
        • Hauptermittler:
          • Alastair Noyce, Prof.
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Kings college london
        • Kontakt:
          • Ray Chaudhuri
        • Hauptermittler:
          • Ray Chaudhuri, Prof.
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • University College London Hospital's
        • Kontakt:
          • Marco Toffoli
        • Hauptermittler:
          • Marco Toffoli, Dr
      • Newcastle, Vereinigtes Königreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Newcastle
        • Kontakt:
          • Nicola Pavese
        • Hauptermittler:
          • Nicola Pavese, Prof.
      • Newcastle Upon Tyne, Vereinigtes Königreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Northumbria
        • Kontakt:
          • James Fisher
        • Hauptermittler:
          • James Fisher, Dr
      • Oxford, Vereinigtes Königreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • The John Radcliffe Hospital
        • Kontakt:
          • Michele Hu
        • Hauptermittler:
          • Michele Hu, Prof.
      • Plymouth, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Derriford Hospital
        • Kontakt:
          • Stephen Mullin
        • Hauptermittler:
          • Stephen Mullin, Dr
      • Salford, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Salford Royal Hospital
        • Kontakt:
          • Monty Silverdale
        • Hauptermittler:
          • Monty Silverdale, Prof.
      • Salford, Vereinigtes Königreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Fairfield General Hospital
        • Kontakt:
          • Robert Irving
        • Hauptermittler:
          • Robert Irving, Dr
      • Southampton, Vereinigtes Königreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Southampton General Hospital
        • Kontakt:
          • Boyd Ghosh
        • Hauptermittler:
          • Boyd Ghosh, Dr
      • Wales, Vereinigtes Königreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Prince Philip Hospital
        • Kontakt:
          • Mark Sheehan
        • Hauptermittler:
          • Mark Sheehan, Dr

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

40 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Erwachsene im Alter von ≥ 40 und ≤ 75 Jahren.
  2. Hoehn- und Yahr-Bühne zwischen 1-2,5, einschließlich (auf der ON-Bühne) beim Vorführungsbesuch.
  3. Bekannter Status des Glucocerebrosidase-Gens (GBA) (Status muss vor dem Screening bestätigt werden).
  4. Wenn Sie Levodopa oder andere PD-Medikamente (wie z letzten 30 Tage).
  5. In der Lage und bereit, vor studienbezogenen Bewertungen und / oder Verfahren eine Einverständniserklärung abzugeben.
  6. Fähigkeit und Bereitschaft, an Studienbesuchen teilzunehmen und alle Studienverfahren für die Dauer der Studie einzuhalten.
  7. Bereit und in der Lage, orale Ambroxol-Medikamente oder Placebo selbst zu verabreichen.
  8. Für Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP), ein negatives Serum-Schwangerschaftstestergebnis beim Screening-Besuch und ein negativer Urin-Schwangerschaftstest beim Baseline-Besuch vor der Randomisierung.
  9. Gilt nur für Patienten, die der optionalen Liquor-Unterstudie zustimmen: bereit, eine 4-stündige Fastenkur und eine Lumbalpunktion einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  1. Diagnose von PD vor >7 Jahren. PD ist eine klinische Diagnose und basiert auf der Meinung des PI oder Delegierten vor Ort nach Überprüfung der klinischen Vorgeschichte, der Untersuchungsergebnisse und des Ansprechens auf PD-Medikamente (Die MDS-Diagnosekriterien für PD können verwendet werden, um die Diagnose zu unterstützen).
  2. Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat (IMP) und Anwendung eines Prüfpräparats (IMP) innerhalb von 90 Tagen vor der ersten Dosis der Studienbehandlung oder im Falle eines Prüfpräparats, das auf Parkinson-Erkrankung getestet wird Änderungspotential sollte dies 12 Monate betragen.
  3. Frühere chirurgische Geschichte der tiefen Hirnstimulation.
  4. Verwendung von Ambroxol in den letzten 12 Monaten.
  5. Exposition gegenüber mehr als drei Prüfpräparaten für die Parkinson-Krankheit (PD) innerhalb von 12 Monaten vor der ersten Dosis in dieser aktuellen Studie oder innerhalb der letzten 3 Monate.
  6. Exposition gegenüber Exenatide innerhalb von 12 Monaten vor der ersten Dosis in dieser aktuellen Studie.
  7. Begleitmedikationen, die nach Meinung des Prüfarztes die Teilnahme an der Studie ausschließen würden, z. B. Exenatide oder andere GLP1-Agonisten für Diabetes.
  8. Bestätigte Dysphagie, die eine Selbstverabreichung von Ambroxol ausschließen würde.
  9. Vorgeschichte einer bekannten Empfindlichkeit gegenüber der Studienmedikation, Ambroxol oder seinen Hilfsstoffen (Laktosemonohydrat, granulierte mikrokristalline Zellulose, Copovidon und Magnesiumstearat) nach Ansicht des Prüfarztes, die ihre Teilnahme kontraindiziert.
  10. Vorgeschichte bekannter seltener erblicher Erkrankungen wie Galactose-Intoleranz, Lapp-Lactase-Mangel oder Glucose-Galactose-Malabsorption.
  11. Vorhandensein der LRRK2 G2019S-Mutation (Status muss vor dem Screening bestätigt werden).
  12. Vorgeschichte von Drogenmissbrauch oder Alkoholismus nach Ansicht des Ermittlers, die die Teilnahme an der Studie ausschließen würde.
  13. Schwanger (oder geplante Schwangerschaft während der Studie) und/oder Stillzeit.
  14. Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP) und männliche Teilnehmer mit einem Partner im gebärfähigen Alter, die nicht bereit sind, für die Dauer der Studienbehandlung und für 2 Wochen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments eine hochwirksame Empfängnisverhütung oder Abstinenz anzuwenden.

  15. Jeder klinisch signifikante oder instabile medizinische oder chirurgische Zustand, der nach Ansicht des Ermittlers auftreten kann; den Teilnehmer bei der Teilnahme an der Studie einem Risiko aussetzen, die Ergebnisse der Studie beeinflussen oder die Fähigkeit des Teilnehmers zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigen, wie durch Anamnese, körperliche Untersuchungen, Elektrokardiogramm (EKG) oder Labortests festgestellt. Zu solchen Bedingungen können gehören:

    I. Eingeschränkte Nierenfunktion mit einer Kreatinin-Clearance < 50 ml/min.

    II. Mäßige/schwere Leberfunktionsstörung.

    III. Ein schwerwiegendes kardiovaskuläres Ereignis (z. B. Myokardinfarkt, akutes Koronarsyndrom, kompensierte kongestive Herzinsuffizienz, Lungenembolie, koronare Revaskularisation), das innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening-Besuch aufgetreten ist.

  16. Schwere Depression, definiert durch einen Wert >20 im Beck Depression Inventory-II (BDI-II).
  17. Signifikante kognitive Beeinträchtigung, definiert durch eine Punktzahl <20 beim Montreal Cognitive Assessment (MoCA).
  18. Gilt nur für Patienten, die der optionalen CSF-Substudie zustimmen: Nachweis oder Anamnese einer Überempfindlichkeit gegenüber Lidocain oder seinen Derivaten.
  19. Gilt nur für Patienten, die der optionalen CSF-Unterstudie zustimmen: aktuelle Behandlung mit Antikoagulantien (z. B. Warfarin), die nach Meinung des Prüfarztes einen sicheren Abschluss der Lumbalpunktion ausschließen könnten. Aspirin ist erlaubt.
  20. Gilt nur für Patienten, die der optionalen CSF-Unterstudie zustimmen: Signifikante bekannte Missbildungen der unteren Wirbelsäule oder andere Wirbelsäulenanomalien, die eine Lumbalpunktion ausschließen würden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Ambroxolhydrochlorid

Die Teilnehmer erhalten Ambroxolhydrochlorid (Tabletten) für 104 Wochen (verblindeter Behandlungszeitraum). Die Teilnehmer erhalten täglich 420 mg Ambroxolhydrochlorid für die Tage 1-5, dann 840 mg täglich für die Tage 6-10 und dann 1260 mg für den Rest des verblindeten Behandlungszeitraums. Die Teilnehmer treten dann in die Open-Label-Verlängerung ein und erhalten täglich 420 mg Ambroxolhydrochlorid für die Tage 1-5, dann 840 mg täglich für die Tage 6-10 und dann 1260 mg für den Rest der Open-Label-Verlängerungsphase.

n=165
Arzneimittel: Ambroxolhydrochlorid (420 mg)
Orale Tablette
Andere Namen:
  • Ambroxol
Placebo-Komparator: Placebo

Die Teilnehmer erhalten 104 Wochen lang Ambroxolhydrochlorid-passendes Placebo (Tabletten) (verblindete Behandlungsphase). Die Teilnehmer erhalten an den Tagen 1-5 täglich 420 mg Ambroxolhydrochlorid-entsprechendes Placebo, dann an den Tagen 6-10 täglich 840 mg und dann 1260 mg für den Rest des verblindeten Behandlungszeitraums. Die Teilnehmer treten dann in die Open-Label-Verlängerung ein und erhalten täglich 420 mg Ambroxolhydrochlorid für die Tage 1-5, dann 840 mg täglich für die Tage 6-10 und dann 1260 mg für den Rest der Open-Label-Verlängerungsphase.

n=165
Arzneimittel: Placebo
Orale Tablette

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Change in Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part I-III Score von Baseline bis Woche 104.
Zeitfenster: Grundlinie; Woche 104
Der MDS-UPDRS ist eine umfassende Bewertung von 50 Fragen zu motorischen und nicht-motorischen Symptomen im Zusammenhang mit Parkinson. Es wird ein Vergleich der MDS-UPDRS-Teile I-III-Gesamtpunktzahl nach 104 Wochen zwischen den Teilnehmern gemäß der Behandlungszuordnung vorgenommen. Teil I und II werden im praktisch definierten EIN-Medikationszustand gemessen und Teil III wird im praktisch definierten AUS-Medikationszustand gemessen. Teil I und II sind historische Daten, die von einem Prüfer bewertet werden und dazu dienen, Mentalität, Verhalten und Stimmung zu bewerten; Teil III wird als motorische Untersuchung zum Zeitpunkt des Besuchs durchgeführt. Die Teilnehmer werden zu Studienbeginn, Woche 20, Woche 40, Woche 60, Woche 80, Woche 104 einer MDS-UPDRS-Bewertung unterzogen. Der MDS-UPDRS misst den Patientenstatus auf einer Skala von 0, was normal oder nicht vorhanden ist, bis 4, was schwerwiegend oder das schlimmste Szenario ist. MDS-UPDRS-Score = Summe der Teile I, II und III (Bereich: 0 bis 236). Eine höhere Punktzahl weist auf ein schlechteres Ergebnis hin.
Grundlinie; Woche 104

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Motorische Anzeichen von PD unter Verwendung des Scores der Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part III im OFF-Medikamentenzustand von der Baseline bis Woche 104.
Zeitfenster: Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104.
Diese Komponente der MDS-UPDRS-Skala (Abschnitt III) bewertet die motorischen Anzeichen von PD und beinhaltet eine motorische Untersuchung zum Zeitpunkt eines Besuchs. Die Punktzahl reicht von 0 bis 132. Eine höhere Punktzahl weist auf ein schlechteres Ergebnis hin.
Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104.
Motorische Komplikationen von PD unter Verwendung des Scores der Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Teil IV im ON-Medikamentenzustand von der Baseline bis Woche 104.
Zeitfenster: Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104.
Diese Komponente der MDS-UPDRS-Skala (Abschnitt IV) bewertet zwei motorische Komplikationen, Dyskinesien und motorische Fluktuationen, anhand historischer und objektiver Informationen. Die Punktzahl reicht von 0 bis 24. Eine höhere Punktzahl weist auf ein schlechteres Ergebnis hin.
Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104.
Die nicht-motorischen Auswirkungen von PD auf Patienten unter Verwendung der Teil-I-Bewertung der Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) in der ON-Medikationszustands-Basislinie bis Woche 104.
Zeitfenster: Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104.
Diese Komponente der MDS-UPDRS-Skala (Abschnitt I) bewertet die nichtmotorischen Auswirkungen der Parkinson-Krankheit (PD) auf die Erfahrungen der Patienten im täglichen Leben. Die Punktzahl reicht von 0 bis 24. Eine höhere Punktzahl weist auf ein schlechteres Ergebnis hin.
Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104.
Die motorischen Auswirkungen der Parkinson-Erfahrungen von Patienten auf das tägliche Leben unter Verwendung des Teil-II-Scores der Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) im ON-Medikamentenzustand von der Baseline bis Woche 104.
Zeitfenster: Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104.
Diese Komponente der MDS-UPDRS-Skala (Abschnitt II) bewertet die Auswirkungen der motorischen Aspekte der Parkinson-Krankheit (PD) auf die Erfahrungen der Patienten im täglichen Leben. Die Punktzahl reicht von 0 bis 52. Eine höhere Punktzahl weist auf ein schlechteres Ergebnis hin.
Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104.
Kognitive Beeinträchtigung unter Verwendung des Montreal Cognitive Assessment von der Baseline bis Woche 104.
Zeitfenster: Bei der Vorführung; Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Ein 30-Fragen-Test, der eine leichte kognitive Beeinträchtigung bewertet, indem die Teilnehmerorientierung, das Kurzzeitgedächtnis, die Exekutivfunktion, die Sprache, die Abstraktion, die Benennung von Tieren, die Aufmerksamkeit und ein Uhrenzeichentest überprüft werden. Maximale Punktzahl = 30. Niedrigere Werte weisen auf ein schlechteres Ergebnis hin.
Bei der Vorführung; Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Der vom Patienten berichtete Messwert des Gesundheitszustands und der Lebensqualität unter Verwendung des 39-Punkte-Fragebogens zur Lebensqualität der Parkinson-Krankheit von der Baseline bis Woche 104.
Zeitfenster: An der Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Ein Fragebogen, der bewertet, wie oft Menschen, die von Parkinson betroffen sind, Schwierigkeiten in 8 Dimensionen des täglichen Lebens haben. Der 39-Punkte-Fragebogen bietet ein vom Patienten gemeldetes Maß für den Gesundheitszustand und die Lebensqualität und ist das am häufigsten verwendete krankheitsspezifische Maß für den Gesundheitszustand. Maximale Punktzahl = 156. Höhere Punktzahl = schlechteres Ergebnis.
An der Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Symptomverbesserung vom Ausgangswert bis Woche 104 unter Verwendung des globalen Patienteneindrucks der Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 104.
Zeitfenster: An der Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Ein 1-Item-Fragebogen, der einen Teilnehmer auffordert, seinen eigenen Eindruck von Veränderungen seines klinischen Zustands zu berichten. Maximale Punktzahl = 7. Höhere Punktzahl = schlechteres Ergebnis.
An der Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Unterschiede in den Ergebnissen der Lebensqualität zwischen den beiden Behandlungsgruppen von Studienbeginn bis Woche 104, gemessen mit dem beschreibenden System für gesundheitsbezogene Lebensqualität, EQ-5D-5L.
Zeitfenster: An der Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Der EQ-5D-5L ist ein Selbstauskunftsfragebogen der Teilnehmer, der die allgemeine Lebensqualität zum Zeitpunkt des Ausfüllens bewertet. Es besteht aus einer Frage für jede der fünf Dimensionen: keine Probleme, leichte Probleme, mittlere Probleme, schwere Probleme und extreme Probleme. Der Patient wird gebeten, seinen Gesundheitszustand anzugeben, indem er das Kästchen neben der zutreffendsten Aussage in jeder der fünf Dimensionen ankreuzt. Diese Entscheidung führt zu einer einstelligen Zahl, die die für diese Dimension ausgewählte Ebene ausdrückt. Die Ziffern für die fünf Dimensionen können zu einer 5-stelligen Zahl kombiniert werden, die den Gesundheitszustand des Patienten beschreibt. Eine visuelle Analogskala wird ebenfalls verwendet und ist eine Skala von 0 bis 100, auf der die Patienten gebeten werden, ihren allgemeinen Gesundheitszustand am Tag des Ausfüllens des Fragebogens anzugeben. Maximale Punktzahl = 100. Niedrigere Punktzahl = schlechteres Ergebnis.
An der Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Nicht-motorische Symptome von PD vom Ausgangswert bis Woche 104, gemessen anhand der Skala für nicht-motorische Symptome.
Zeitfenster: An der Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Die Non-Motor Symptoms Scale (NMSS) ist eine 30-Punkte-Skala zur Beurteilung eines breiten Spektrums nicht-motorischer Symptome bei Patienten mit Parkinson-Krankheit (PD). Der NMSS misst die Schwere und Häufigkeit nicht-motorischer Symptome in neun Dimensionen. Maximale Punktzahl = 360. Höhere Punktzahl = schlechteres Ergebnis.
An der Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
PD-Progression, gemessen anhand des umfassenden Ansprechens auf die Parkinson-Krankheit vom Ausgangswert bis Woche 104
Zeitfenster: An der Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Ein zusammengesetzter Ansatz, der drei Standard-Ergebnismaße integriert PDCORE = (1 × Änderung des Motor-Scores im OFF-Zustand) + (2 × Änderung des ADL-Scores im OFF-Zustand) – (10 × Änderung der gesamten ON-Zeit pro Tag in guter Qualität). Höhere Punktzahl = schlechteres Ergebnis.
An der Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Bewertung der posturalen Instabilität und Stürze von der Grundlinie bis Woche 104 unter Verwendung des Dresden Falls Questionnaire.
Zeitfenster: An der Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Eine selbstberichtete Bewertung von Stürzen, Beinahe-Stürzen, Sturzangst, sturzbedingten Verletzungen und Sturzursachen für Patienten mit Parkinson-Krankheit. Maximale Punktzahl = 12. Höhere Punktzahl = schlechteres Ergebnis.
An der Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Schweregrad der Symptome, Ansprechen auf die Behandlung und die Wirksamkeit der Behandlung von der Baseline bis Woche 104 unter Verwendung der Skala „Clinical Global Impression“ des Schweregrads der Symptome und der Verbesserung.
Zeitfenster: An der Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Bewertung des Forschungsteams. Der CGI besteht aus zwei Komponenten – der CGI-Schweregrad, der den Schweregrad der Erkrankung bewertet, und der CGI-Verbesserung, die die Veränderung ab Behandlungsbeginn (Baseline) bewertet. Maximale Punktzahl = 14. Höhere Punktzahl = schlechteres Ergebnis.
An der Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Sicherheit und Verträglichkeit von Ambroxolhydrochlorid, angezeigt durch Änderungen des Pulses (bpm) vom Ausgangswert bis Woche 104
Zeitfenster: Bei der Vorführung; Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Vitalfunktionen
Bei der Vorführung; Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Sicherheit und Verträglichkeit von Ambroxolhydrochlorid, angezeigt durch Veränderungen des Blutdrucks (mmHg) vom Ausgangswert bis Woche 104
Zeitfenster: Bei der Vorführung; Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Vitalfunktionen
Bei der Vorführung; Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Sicherheit und Verträglichkeit von Ambroxolhydrochlorid, angezeigt durch Temperaturänderungen (°) vom Ausgangswert bis Woche 104
Zeitfenster: Bei der Vorführung; Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Vitalfunktionen
Bei der Vorführung; Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Sicherheit und Verträglichkeit von Ambroxolhydrochlorid, angezeigt durch Änderungen der Atemfrequenz (Atemzüge pro Minute) vom Ausgangswert bis Woche 104
Zeitfenster: Bei der Vorführung; Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Vitalfunktionen
Bei der Vorführung; Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Sicherheit und Verträglichkeit von Ambroxolhydrochlorid, angezeigt durch Änderungen des Body-Mass-Index (Gewicht und Größe werden kombiniert, um den BMI in kg/m^2 anzugeben) vom Ausgangswert bis Woche 104
Zeitfenster: Bei der Vorführung; Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Vitalfunktionen
Bei der Vorführung; Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Sicherheit und Verträglichkeit von Ambroxolhydrochlorid, angezeigt durch Veränderungen der Anzahl roter Blutkörperchen (10^12/l) vom Ausgangswert bis Woche 104
Zeitfenster: Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Standarddiagnostischer Labortest (Vollblutbild)
Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Sicherheit und Verträglichkeit von Ambroxolhydrochlorid, angezeigt durch Veränderungen des Hämoglobins (g/dl) vom Ausgangswert bis Woche 104
Zeitfenster: Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Standarddiagnostischer Labortest (Vollblutbild)
Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Sicherheit und Verträglichkeit von Ambroxolhydrochlorid, angezeigt durch Veränderungen des Hämatokritwertes (%) vom Ausgangswert bis Woche 104
Zeitfenster: Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Standarddiagnostischer Labortest (Vollblutbild)
Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Sicherheit und Verträglichkeit von Ambroxolhydrochlorid, angezeigt durch Veränderungen der Blutplättchen (10^9/l) vom Ausgangswert bis Woche 104
Zeitfenster: Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Standarddiagnostischer Labortest (Vollblutbild)
Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Sicherheit und Verträglichkeit von Ambroxolhydrochlorid, angezeigt durch Veränderungen der Leukozytenzahl (10^9/l) vom Ausgangswert bis Woche 104
Zeitfenster: Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Standarddiagnostischer Labortest (Vollblutbild)
Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Sicherheit und Verträglichkeit von Ambroxolhydrochlorid, angezeigt durch Veränderungen der Neutrophilenzahl (10^9/l) vom Ausgangswert bis Woche 104
Zeitfenster: Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Standarddiagnostischer Labortest (Vollblutbild)
Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Sicherheit und Verträglichkeit von Ambroxolhydrochlorid, angezeigt durch Veränderungen der Eosinophilen (10^9/l) vom Ausgangswert bis Woche 104
Zeitfenster: Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Standarddiagnostischer Labortest (Vollblutbild)
Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Sicherheit und Verträglichkeit von Ambroxolhydrochlorid, angezeigt durch Veränderungen der Basophilen (10^9/l) vom Ausgangswert bis Woche 104
Zeitfenster: Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Standarddiagnostischer Labortest (Vollblutbild)
Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Sicherheit und Verträglichkeit von Ambroxolhydrochlorid, angezeigt durch Veränderungen der Lymphozyten (10^9/l) vom Ausgangswert bis Woche 104
Zeitfenster: Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Standarddiagnostischer Labortest (Vollblutbild)
Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Sicherheit und Verträglichkeit von Ambroxolhydrochlorid, angezeigt durch Veränderungen der Monozyten (10^9/l) vom Ausgangswert bis Woche 104
Zeitfenster: Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Standarddiagnostischer Labortest (Vollblutbild)
Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Sicherheit und Verträglichkeit von Ambroxolhydrochlorid, angezeigt durch Veränderungen des Harnstoffs (mmol/l) vom Ausgangswert bis Woche 104
Zeitfenster: Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Standarddiagnostischer Labortest (Biochemie)
Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Sicherheit und Verträglichkeit von Ambroxolhydrochlorid, angezeigt durch Veränderungen des Natriumwertes (mmol/l) vom Ausgangswert bis Woche 104
Zeitfenster: Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Standarddiagnostischer Labortest (Biochemie)
Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Sicherheit und Verträglichkeit von Ambroxolhydrochlorid, angezeigt durch Veränderungen des Kaliumwerts (mmol/l) vom Ausgangswert bis Woche 104
Zeitfenster: Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Standarddiagnostischer Labortest (Biochemie)
Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Sicherheit und Verträglichkeit von Ambroxolhydrochlorid, angezeigt durch Veränderungen des Kreatininwertes (µmol/l) vom Ausgangswert bis Woche 104
Zeitfenster: Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Standarddiagnostischer Labortest (Biochemie)
Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Sicherheit und Verträglichkeit von Ambroxolhydrochlorid, angezeigt durch Veränderungen des Gesamtbilirubins (µmol/l) vom Ausgangswert bis Woche 104
Zeitfenster: Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Standarddiagnostischer Labortest (Biochemie)
Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Sicherheit und Verträglichkeit von Ambroxolhydrochlorid, angezeigt durch Veränderungen der alkalischen Phosphatase (I.E./l) vom Ausgangswert bis Woche 104
Zeitfenster: Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Standarddiagnostischer Labortest (Biochemie)
Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Sicherheit und Verträglichkeit von Ambroxolhydrochlorid, angezeigt durch Veränderungen der Alanin-Transaminase (I.E./l) vom Ausgangswert bis Woche 104
Zeitfenster: Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Standarddiagnostischer Labortest (Biochemie)
Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Sicherheit und Verträglichkeit von Ambroxolhydrochlorid, angezeigt durch Veränderungen der Aspartat-Aminotransferase (I.E./l) vom Ausgangswert bis Woche 104
Zeitfenster: Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Standarddiagnostischer Labortest (Biochemie)
Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Sicherheit und Verträglichkeit von Ambroxolhydrochlorid, angezeigt durch Veränderungen der Harnsäure (mg/dl) vom Ausgangswert bis Woche 104
Zeitfenster: Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Standarddiagnostischer Labortest (Biochemie)
Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Sicherheit und Verträglichkeit von Ambroxolhydrochlorid, angezeigt durch Änderungen des Bikarbonats (mmol/l) vom Ausgangswert bis Woche 104
Zeitfenster: Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Standarddiagnostischer Labortest (Biochemie)
Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Sicherheit und Verträglichkeit von Ambroxolhydrochlorid, angezeigt durch Änderungen des Chloridgehalts (mmol/l) vom Ausgangswert bis Woche 104
Zeitfenster: Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Standarddiagnostischer Labortest (Biochemie)
Bei der Vorführung; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Sicherheit und Verträglichkeit von Ambroxolhydrochlorid gemäß dem Auftreten/Schweregrad von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, bewertet durch CTCAE v5.0 vom Ausgangswert bis Woche 104
Zeitfenster: Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, bewertet durch CTCAE v5.0 von der Baseline bis Woche 104.
Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Der Tremor-Score der Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) vom Ausgangswert bis Woche 104.
Zeitfenster: Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104.
Die Tremorkomponenten der MDS-UPDRS-Skala
Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104.
Der Non-Tremor-Score der Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) vom Ausgangswert bis Woche 104.
Zeitfenster: Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104.
Die Nicht-Tremor-Komponenten der MDS-UPDRS-Skala
Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104.
Zeit bis zum Beginn der Notfallmedikation
Zeitfenster: Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Zeitspanne bis zum Beginn der Notfallmedikation vom Ausgangswert bis Woche 104.
Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Änderung der Levodopa-Äquivalentdosis nach 104 Wochen
Zeitfenster: Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Berechnete Levodopa-Äquivalentdosis vom Ausgangswert bis Woche 104.
Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Assoziation zwischen Ambroxol, dem Glucocerebrosidase-Enzym und anderen Proteinen, die mit der Entwicklung von PD assoziiert sind, gemessen anhand der Glucocerebrosidase-Enzymaktivität und anderer Proteinmarker in Blut- und Liquorproben.
Zeitfenster: Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Es gibt Hinweise auf eine reziproke Beziehung zwischen der PD-Entwicklung und der Glucocerebrosidase-Enzymaktivität. Das Testen der Glucocerebrosidase-Enzymaktivität in Blut- und Liquorproben wird verwendet, um die Fähigkeit von Ambroxol zur Modulation der Glucocerebrosidase-Enzymaktivität zu beurteilen.
Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Der Zusammenhang zwischen Ambroxol und Glycerylceramid, Neurofilament-Leichtketten- und Lipidspiegeln in Proben der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF) von der Baseline bis Woche 104.
Zeitfenster: Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Das Testen von Glycerylceramid-, Neurofilament-Leichtketten- und Lipidspiegeln in CSF-Proben wird verwendet, um auf die Fähigkeit von Ambroxol zuzugreifen, ihre Aktivität zu modulieren.
Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Einfluss des GBA-Status auf alle Messergebnisse für beide Behandlungsarme von Baseline bis Woche 104.
Zeitfenster: Baseline und Woche 104
Analyse aller Outcome-Daten beider Behandlungsarme im Vergleich zum GBA-Status beim Screening.
Baseline und Woche 104
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part I-IV Score von Baseline bis Woche 130.
Zeitfenster: Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104; Woche 130
Der MDS-UPDRS ist eine umfassende Bewertung von 50 Fragen zu motorischen und nicht-motorischen Symptomen im Zusammenhang mit Parkinson. Die Teilnehmer werden zu Studienbeginn, Woche 20, Woche 40, Woche 60, Woche 80, Woche 104 und Woche 130 einer MDS-UPDRS-Bewertung unterzogen. Der MDS-UPDRS misst den Patientenstatus auf einer Skala von 0, was normal oder nicht vorhanden ist, bis 4, was schwerwiegend oder das schlimmste Szenario ist. MDS-UPDRS-Score = Summe der Teile I, II, III und IV. Eine höhere Punktzahl weist auf ein schlechteres Ergebnis hin.
Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104; Woche 130
Der Zusammenhang zwischen Ambroxol- und Alpha-Synuclein-Spiegeln in Blut- und Liquorproben (CSF) vom Ausgangswert bis Woche 104.
Zeitfenster: Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Alpha-Synuclein ist ein Schlüsselprotein, das an der Pathologie der Parkinson-Krankheit (PD) beteiligt ist. Das Testen des Alpha-Synuclein-Spiegels in Blut- und Liquorproben wird verwendet, um die Fähigkeit von Ambroxol zu ermitteln, die Alpha-Synuclein-Aktivität zu modulieren.
Grundlinie; Woche 20; Woche 40; Woche 60; Woche 80; Woche 104
Vergleich der Veränderung der Zusammensetzung des Darmmikrobioms vom Ausgangswert bis Woche 104.
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 104.
Zur Analyse des Darmmikrobioms werden Stuhlproben entnommen.
Ausgangswert und Woche 104.
Vergleich der Ergebnisänderung des Smell Identification Test [UPSIT] vom Ausgangswert bis Woche 104.
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 104.
Geruchserkennung, um die Funktion des Geruchssystems einer Person zu testen.
Ausgangswert und Woche 104.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University College, London

Ermittler

  • Hauptermittler: Anthony Schapira, University College, London

Publikationen und hilfreiche Links

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Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. Februar 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Februar 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Februar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. März 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. März 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Mai 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. April 2025

Zuletzt verifiziert

1. April 2025

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Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CCTU/2020/365

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

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