Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ambroksoli hidastaa Parkinsonin taudin etenemistä (ASPro-PD)

keskiviikko 30. huhtikuuta 2025 päivittänyt: University College, London

Ambroksoli hidastaa Parkinsonin taudin etenemistä: vaiheen IIIa monikeskussatunnaistettu lumekontrolloitu tutkimus

Tämä on kliininen tutkimus Parkinsonin tautia (PD) sairastavilla potilailla ambroksolihydrokloridilla, joka on jo lisensoitu lääke hengityselinten sairauksien (kuten flunssan) hoitoon monissa Euroopan maissa. Tämän tutkimuksen tavoitteena on selvittää, voiko ambroksolihydrokloridi hidastaa Parkinsonin taudin etenemistä ja arvioida sen turvallisuutta ja siedettävyyttä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on 104 viikkoa kestävä, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, monikeskus, rinnakkaisryhmä, lumekontrolloitu kliininen tutkimus ambroksolihydrokloridista potilailla, joilla on PD, 26 viikon avoin jatkovaihe. Osallistujat käyvät läpi seulonnan, jossa arvioidaan heidän kelpoisuuttaan osallistua kokeeseen. Kaikki kelvolliset osallistujat satunnaistetaan saamaan joko ambroksolihydrokloridia (420 mg) tai sitä vastaavaa lumelääkettä suhteessa 1:1 kolme kertaa päivässä 104 viikon ajan, mukaan lukien 2 viikon annoksen korotusjakso. Kun sokkohoito on päättynyt, kaikki osallistujat siirtyvät avoimeen jatkovaiheeseen ja saavat ambroksolihydrokloridia (420 mg) kolme kertaa päivässä 26 viikon ajan, mukaan lukien 2 viikon annoksen korotusjakso. Kaikki kliininen henkilökunta, tutkimustutkijat ja osallistujat sokeutuvat tutkimustehtäviin koko tutkimuksen ajan.

Tehdään valinnainen alatutkimus, johon osallistuu 106 osallistujaa, ja jossa otetaan kahdesti aivo-selkäydinneste (CSF) -näyte lumbaalpunktiolla, jolla mitataan ambroksolin lääketasoja, arvioidaan, onko glukoserebrosidaasientsyymiä stimuloitunut ja muiden aineet, joiden uskotaan liittyvän PD:n kehittymiseen, ja vahvistavat, onko tutkimuslääke tunkeutunut aivo-selkäydinnesteeseen ja keskushermostoon.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

330

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • University Hospitals Birmingham
        • Ottaa yhteyttä:
          • Ben Wright
        • Päätutkija:
          • Ben Wright, Dr
      • Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • Southmead Hospital Bristol
        • Ottaa yhteyttä:
          • Alan Whone
        • Päätutkija:
          • Alan Whone, Dr
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • Addenbrookes NHS Trust
        • Ottaa yhteyttä:
          • Caroline Williams-Gray
        • Päätutkija:
          • Caroline Williams-Gray, Dr
      • Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • Western General Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • David Breen
        • Päätutkija:
          • David Breen, Dr
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • Royal London Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Alastair Noyce
        • Päätutkija:
          • Alastair Noyce, Prof.
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • Kings college london
        • Ottaa yhteyttä:
          • Ray Chaudhuri
        • Päätutkija:
          • Ray Chaudhuri, Prof.
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • University College London Hospital's
        • Ottaa yhteyttä:
          • Marco Toffoli
        • Päätutkija:
          • Marco Toffoli, Dr
      • Newcastle, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • Newcastle
        • Ottaa yhteyttä:
          • Nicola Pavese
        • Päätutkija:
          • Nicola Pavese, Prof.
      • Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • Northumbria
        • Ottaa yhteyttä:
          • James Fisher
        • Päätutkija:
          • James Fisher, Dr
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • The John Radcliffe Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Michele Hu
        • Päätutkija:
          • Michele Hu, Prof.
      • Plymouth, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Derriford Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Stephen Mullin
        • Päätutkija:
          • Stephen Mullin, Dr
      • Salford, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Salford Royal Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Monty Silverdale
        • Päätutkija:
          • Monty Silverdale, Prof.
      • Salford, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • Fairfield General Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Robert Irving
        • Päätutkija:
          • Robert Irving, Dr
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • Southampton General Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Boyd Ghosh
        • Päätutkija:
          • Boyd Ghosh, Dr
      • Wales, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • Prince Philip Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Mark Sheehan
        • Päätutkija:
          • Mark Sheehan, Dr

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

40 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Aikuiset ≥ 40 ja ≤ 75 vuotta.
  2. Hoehn ja Yahr -vaihe välillä 1-2.5, mukaan lukien (ON-vaiheessa) seulontakäynnillä.
  3. Tunnettu glukoserebrosidaasigeenin (GBA) tila (tila vahvistetaan ennen seulontaa).
  4. Jos käytät levodopaa tai mitä tahansa muuta PD-lääkitystä (kuten dopamiiniagonistia), lääkitysohjelman on oltava vakaa vähintään 30 päivää (rasagiliinilla vähintään 60 päivää) ennen satunnaistamista (stabiili määritellään, kun PD-lääkityksen annos ei muutu edelliset 30 päivää).
  5. Pystyy ja haluaa antaa tietoisen suostumuksen ennen tutkimukseen liittyviä arviointeja ja/tai toimenpiteitä.
  6. Pystyy ja halukas osallistumaan koekäynneille ja noudattamaan kaikkia tutkimusmenettelyjä kokeen ajan.
  7. Haluaa ja kykenee antamaan itse oraalista ambroksolilääkettä tai lumelääkettä.
  8. Hedelmällisessä iässä oleville naisille (WOCBP) negatiivinen seerumin raskaustesti seulontakäynnillä ja negatiivinen virtsaraskaustesti lähtötilanteessa ennen satunnaistamista.
  9. Koskee vain niitä potilaita, jotka suostuvat valinnaiseen CSF-alatutkimukseen: ovat valmiita noudattamaan 4 tunnin paastoa ja lannepunktiota.

Poissulkemiskriteerit:

  1. PD-diagnoosi >7 vuotta sitten. PD on kliininen diagnoosi, ja se perustuu PI:n tai paikalla olevan edustajan lausuntoon kliinisen historian, tutkimuslöydösten ja PD-lääkitysvasteen tarkastelun jälkeen (PD:n diagnostisia MDS-kriteerejä voidaan käyttää apuna diagnoosissa).
  2. Osallistuminen toiseen interventiaaliseen kliiniseen tutkimuslääkkeen (IMP) tutkimukseen ja tutkittavan lääkkeen (IMP) käyttö 90 päivän sisällä ennen ensimmäistä koehoitoannosta tai jos uutta tutkimuslääkettä testataan PD-taudin varalta. muutospotentiaalin pitäisi olla 12 kuukautta.
  3. Aiempi syvän aivojen stimulaation leikkaushistoria.
  4. Ambroksolin käyttö viimeisen 12 kuukauden aikana.
  5. Altistuminen yli kolmelle Parkinsonin taudin (PD) tutkittavalle lääkkeelle 12 kuukauden aikana ennen ensimmäistä annosta tässä nykyisessä tutkimuksessa tai mille tahansa viimeisten 3 kuukauden aikana.
  6. Exenatide-altistus 12 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä annosta tässä nykyisessä tutkimuksessa.
  7. Samanaikaiset lääkkeet, jotka tutkijan mielestä estäisivät osallistumisen tutkimukseen, esim. eksenatidi tai muu diabeteksen GLP1-agonisti.
  8. Vahvistettu nielemishäiriö, joka estäisi ambroksolin antamisen itse.
  9. Tutkijan mielestä tiedetty herkkyys tutkimuslääkkeelle, ambroksolille tai sen apuaineille (laktoosimonohydraatti, rakeinen mikrokiteinen selluloosa, kopovidoni ja magnesiumstearaatti), joka on tutkijan mielestä vasta-aiheinen.
  10. Tunnettu harvinainen perinnöllinen galaktoosi-intoleranssi, Lapp-laktaasin puutos tai glukoosi-galaktoosi-imeytymishäiriö.
  11. LRRK2 G2019S -mutaation läsnäolo (tila vahvistetaan ennen seulontaa).
  12. Aiempi huumeiden väärinkäyttö tai alkoholismi tutkijan mielestä, mikä estäisi osallistumisen tutkimukseen.
  13. Raskaana oleva (tai suunniteltu raskaus tutkimuksen aikana) ja/tai imetys.
  14. Hedelmällisessä iässä olevat naiset (WOCBP) ja miespuoliset osallistujat, joilla on hedelmällisessä iässä oleva kumppani, jotka eivät ole halukkaita käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä tai pidättymistä koehoidon aikana ja 2 viikkoa viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.

  15. Mikä tahansa kliinisesti merkittävä tai epävakaa lääketieteellinen tai kirurginen tila, joka tutkijan mielestä voi; vaarantaa osallistujan osallistuessaan tutkimukseen, vaikuttaa tutkimuksen tuloksiin tai vaikuttaa osallistujien kykyyn osallistua tutkimukseen sairaushistorian, fyysisten tarkastusten, EKG:n tai laboratoriotestien perusteella. Tällaisia ​​ehtoja voivat olla:

    I. Munuaisten vajaatoiminta, kreatiniinipuhdistuma <50 ml/min.

    II. Keskivaikea/vaikea maksan vajaatoiminta.

    III. Merkittävä kardiovaskulaarinen tapahtuma (esim. sydäninfarkti, akuutti sepelvaltimooireyhtymän kompensoima kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, keuhkoembolia, sepelvaltimon revaskularisaatio), joka tapahtui 6 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä.

  16. Vaikea masennus määritelty pisteellä >20 Beck Depression Inventory-II:ssa (BDI-II).
  17. Merkittävä kognitiivinen heikentyminen, joka määritellään Montrealin kognitiivisen arvioinnin (MoCA) pistemäärällä <20.
  18. Koskee vain niitä potilaita, jotka suostuvat valinnaiseen CSF-alatutkimukseen: Todisteet tai historia yliherkkyydestä lidokaiinille tai sen johdannaisille.
  19. Koskee vain niitä potilaita, jotka suostuvat valinnaiseen CSF-alatutkimukseen: nykyinen hoito antikoagulantteilla (esim. varfariinilla), joka saattaa tutkijan mielestä estää lannepunktion turvallisen suorittamisen. Aspiriini on sallittu.
  20. Koskee vain niitä potilaita, jotka suostuvat valinnaiseen CSF-alatutkimukseen: Merkittävät tunnetut alaselän epämuodostumat tai muut selkärangan poikkeavuudet, jotka estäisivät lannepunktion.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Ambroksolihydrokloridi

Osallistujat saavat ambroksolihydrokloridia (tabletteja) 104 viikon ajan (sokkohoitojakso). Osallistujat saavat ambroksolihydrokloridia 420 mg päivässä päivinä 1-5, sitten 840 mg päivittäin päivinä 6-10 ja sitten 1260 mg jäljellä olevan sokkohoitojakson ajan. Osallistujat pääsevät sitten avoimeen jatkovaiheeseen ja saavat ambroksolihydrokloridia 420 mg päivässä päivinä 1–5, sitten 840 mg päivittäin päivinä 6–10 ja sitten 1 260 mg avoimen jatkovaiheen loppuosan ajan.

n = 165
Lääke: Ambroksolihydrokloridi (420 mg)
Suun kautta otettava tabletti
Muut nimet:
  • Ambroxol
Placebo Comparator: Plasebo

Osallistujat saavat ambroksolihydrokloridia vastaavaa lumelääkettä (tabletteja) 104 viikon ajan (sokkohoitojakso). Osallistujat saavat ambroksolihydrokloridia vastaavaa lumelääkettä 420 mg päivässä päivinä 1–5, sitten 840 mg päivässä päivinä 6–10 ja sitten 1260 mg jäljellä olevan sokkohoitojakson ajan. Osallistujat pääsevät sitten avoimeen jatkovaiheeseen ja saavat ambroksolihydrokloridia 420 mg päivässä päivinä 1–5, sitten 840 mg päivittäin päivinä 6–10 ja sitten 1 260 mg avoimen jatkovaiheen loppuosan ajan.

n = 165
Lääke: Plasebo
Suun kautta otettava tabletti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos liikehäiriöyhdistyksen yhtenäisen Parkinsonin taudin arviointiasteikon (MDS-UPDRS) osien I–III pistemäärän lähtötasosta viikkoon 104.
Aikaikkuna: Perustaso; Viikko 104
MDS-UPDRS on kattava 50 kysymyksen arvio Parkinsonin tautiin liittyvistä motorisista ja ei-motorisista oireista. MDS-UPDRS-osien I-III kokonaispistemäärää 104 viikon kohdalla verrataan osallistujien kesken hoitojaon mukaan. Osat I ja II mitataan käytännössä määritellyssä ON-lääkitystilassa ja osa III mitataan käytännössä määritellyssä OFF-lääkitystilassa. Osat I ja II ovat tutkijan arvioimia historiallisia tietoja, ja ne on suunniteltu arvioimaan mielentilaa, käyttäytymistä ja mielialaa. Osa III tehdään motorisena tarkastuksena käynnin yhteydessä. Osallistujat käyvät läpi MDS-UPDRS-arvioinnin lähtötilanteessa viikolla 20, viikolla 40, viikolla 60, viikolla 80, viikolla 104. MDS-UPDRS mittaa potilaan tilaa asteikolla 0, mikä on normaali tai ei mitään, 4:ään, mikä on vakava tai pahin skenaario. MDS-UPDRS-pisteet = osien I, II ja III summa (alue: 0-236). Korkeampi pistemäärä viittaa huonompaan lopputulokseen.
Perustaso; Viikko 104

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
PD:n motoriset merkit käyttämällä Movement Disorder Societyn Unified Parkinsonin taudin arviointiasteikon (MDS-UPDRS) osan III pistemäärää OFF-lääkitystilassa lähtötasosta viikkoon 104.
Aikaikkuna: Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104.
Tämä MDS-UPDRS-asteikon komponentti (osa III) arvioi PD:n motorisia merkkejä ja sisältää motorisen tutkimuksen käynnin yhteydessä. Pisteet vaihtelevat 0-132. Korkeampi pistemäärä viittaa huonompaan lopputulokseen.
Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104.
PD:n motoriset komplikaatiot käyttämällä Movement Disorder Societyn Unified Parkinsonin taudin arviointiasteikon (MDS-UPDRS) osan IV pistemäärää ON-lääkitystilassa lähtötasosta viikkoon 104.
Aikaikkuna: Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104.
Tämä MDS-UPDRS-asteikon komponentti (osa IV) arvioi kahta motorista komplikaatiota, dyskinesioita ja motorisia fluktuaatioita historiallisen ja objektiivisen tiedon avulla. Pisteet vaihtelevat 0-24. Korkeampi pistemäärä viittaa huonompaan lopputulokseen.
Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104.
PD:n ei-motorinen vaikutus potilaisiin, jotka käyttävät Movement Disorder Societyn Unified Parkinsonin taudin arviointiasteikon (MDS-UPDRS) osan I pisteet ON-lääkityksen tilan lähtötasolla viikolle 104 asti.
Aikaikkuna: Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104.
Tämä MDS-UPDRS-asteikon komponentti (osa I) arvioi Parkinsonin taudin (PD) ei-motorista vaikutusta potilaiden päivittäiseen elämään. Pisteet vaihtelevat 0-24. Korkeampi pistemäärä viittaa huonompaan lopputulokseen.
Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104.
Potilaiden PD:n motorinen vaikutus päivittäiseen elämään käyttämällä Movement Disorder Societyn Unified Parkinsonin taudin arviointiasteikon (MDS-UPDRS) osan II pistemäärää ON-lääkitystilassa lähtötasosta viikkoon 104.
Aikaikkuna: Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104.
Tämä MDS-UPDRS-asteikon komponentti (osa II) arvioi Parkinsonin taudin (PD) motorisen näkökohdan vaikutusta potilaiden päivittäiseen elämään. Pisteet vaihtelevat 0-52. Korkeampi pistemäärä viittaa huonompaan lopputulokseen.
Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104.
Kognitiivinen heikkeneminen käyttämällä Montrealin kognitiivista arviointia lähtötilanteesta viikkoon 104.
Aikaikkuna: At Screening; Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
30 kysymyksen testi, joka arvioi lievää kognitiivista vajaatoimintaa tarkistamalla osallistujan suuntautumista, lyhytaikaista muistia, toimeenpanotoimintoja, kieltä, abstraktiota, eläinten nimeämistä, huomiokykyä ja kellon piirustustestiä. Enimmäispisteet = 30. Pienemmät pisteet osoittavat huonompaa lopputulosta.
At Screening; Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Potilas raportoi terveydentilan ja elämänlaadun mittaavan Parkinsonin taudin 39 kohtaa elämänlaatukyselyn lähtötilanteesta viikkoon 104.
Aikaikkuna: Lähtötasolla; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Kyselylomake, joka arvioi, kuinka usein Parkinsonin taudista kärsivillä ihmisillä on vaikeuksia jokapäiväisen elämän 8 ulottuvuudessa. 39 kohdan kyselylomake tarjoaa potilaiden raportoiman terveydentilan ja elämänlaadun mittarin, ja se on yleisimmin käytetty sairauskohtainen terveydentilamittari. Enimmäispisteet = 156. Korkeampi tulos = huonompi tulos.
Lähtötasolla; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Oireiden paraneminen lähtötilanteesta viikkoon 104 käyttämällä Potilaan yleistä muutosvaikutelmaa lähtötilanteesta viikkoon 104.
Aikaikkuna: Lähtötasolla; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Yhden kohdan kyselylomake, jossa osallistujaa pyydetään raportoimaan oma käsityksensä kliinisen tilan muutoksesta. Enimmäispisteet = 7. Korkeampi tulos = huonompi tulos.
Lähtötasolla; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Elämänlaadun tuloserot kahden hoitoryhmän välillä lähtötilanteesta viikkoon 104 mitattuna terveyteen liittyvää elämänlaatua kuvaavalla järjestelmällä EQ-5D-5L.
Aikaikkuna: Lähtötasolla; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
EQ-5D-5L on osallistujan itseraportoima kyselylomake, joka arvioi yleistä elämänlaatua täyttöhetkellä. Se koostuu yhdestä kysymyksestä jokaiselle viidelle ulottuvuudelle: ei ongelmia, vähäisiä ongelmia, kohtalaisia ​​ongelmia, vakavia ongelmia ja äärimmäisiä ongelmia. Potilasta pyydetään ilmoittamaan terveydentilansa merkitsemällä rasti kunkin viiden ulottuvuuden sopivimman lausunnon vierestä. Tämä päätös johtaa 1-numeroiseen numeroon, joka ilmaisee kyseiselle ulottuvuudelle valitun tason. Viiden ulottuvuuden numerot voidaan yhdistää 5-numeroiseksi luvuksi, joka kuvaa potilaan terveydentilaa. Visual Analogue Scalea käytetään myös, ja se on 0-100 asteikolla mitattu asteikko, jossa potilaita pyydetään ilmoittamaan yleisterveytensä kyselylomakkeen täyttöpäivänä. Enimmäispisteet = 100. Pienempi pistemäärä = huonompi tulos.
Lähtötasolla; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
PD:n ei-motoriset oireet lähtötilanteesta viikkoon 104 mitattuna ei-motoristen oireiden asteikolla.
Aikaikkuna: Lähtötasolla; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Non-Motor Symptoms Scale (NMSS) on 30 pisteen arvioijaan perustuva asteikko, jolla voidaan arvioida monia Parkinsonin tautia (PD) sairastavien potilaiden ei-motorisia oireita. NMSS mittaa ei-motoristen oireiden vakavuutta ja esiintymistiheyttä yhdeksässä ulottuvuudessa. Enimmäispisteet = 360. Korkeampi pistemäärä = huonompi tulos.
Lähtötasolla; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
PD:n eteneminen mitattuna Parkinsonin taudin kokonaisvasteella lähtötilanteesta viikkoon 104
Aikaikkuna: Lähtötasolla; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Yhdistelmälähestymistapa, joka integroi kolme vakiotulosmittausta PDCORE = (1 × muutos OFF-tilan motorisessa pistemäärässä) + (2 × muutos OFF-tilan ADL-pisteissä) - (10 × muutos hyvänlaatuisen ON-ajan kokonaismäärässä päivässä). Korkeampi pistemäärä = huonompi tulos.
Lähtötasolla; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Arvio asennon epävakaudesta ja putoamisista lähtötilanteesta viikkoon 104 käyttämällä Dresden Falls -kyselylomaketta.
Aikaikkuna: Lähtötasolla; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Itseraportoitu arvio Parkinsonin tautia sairastavien potilaiden kaatumisista, lähellä putoamisesta, putoamisen pelosta, putoamiseen liittyvistä vammoista ja kaatumisen syistä. Enimmäispisteet = 12. Korkeampi pistemäärä = huonompi tulos.
Lähtötasolla; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Oireiden vakavuus, hoitovaste ja hoidon tehokkuus lähtötilanteesta viikkoon 104 käyttämällä oireiden vakavuuden ja paranemisen asteikkoja Clinical Global Impression -asteikolla.
Aikaikkuna: Lähtötasolla; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Tutkimusryhmän arviointi. CGI:ssä on kaksi osaa: CGI-Severity, joka arvioi sairauden vakavuuden, ja CGI-Improvement, joka muuttuu hoidon aloittamisesta (perustasosta). Enimmäispisteet = 14. Korkeampi pistemäärä = huonompi tulos.
Lähtötasolla; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Ambroksolihydrokloridin turvallisuus ja siedettävyys osoittavat pulssin (bpm) muutokset lähtötasosta viikkoon 104
Aikaikkuna: At Screening; Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Elonmerkit
At Screening; Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Ambroksolihydrokloridin turvallisuus ja siedettävyys osoittavat verenpaineen (mmHg) muutokset lähtötasosta viikkoon 104
Aikaikkuna: At Screening; Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Elonmerkit
At Screening; Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Ambroksolihydrokloridin turvallisuus ja siedettävyys lämpötilan muutosten (°) mukaan lähtötilanteesta viikkoon 104
Aikaikkuna: At Screening; Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Elonmerkit
At Screening; Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Ambroksolihydrokloridin turvallisuus ja siedettävyys, mikä ilmenee hengitystiheyden (hengitysmäärää minuutissa) muutoksista lähtötasosta viikkoon 104
Aikaikkuna: At Screening; Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Elonmerkit
At Screening; Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Ambroksolihydrokloridin turvallisuus ja siedettävyys, kuten kehon massaindeksin muutokset osoittavat (paino ja pituus yhdistetään BMI:ksi kg/m^2) lähtötilanteesta viikkoon 104
Aikaikkuna: At Screening; Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Elonmerkit
At Screening; Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Ambroksolihydrokloridin turvallisuus ja siedettävyys, kuten muutokset punasolujen määrässä (10^12/l) lähtötasosta viikkoon 104 osoittavat
Aikaikkuna: At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Tavallinen diagnostinen laboratoriokoe (täysi verenkuva)
At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Ambroksolihydrokloridin turvallisuus ja siedettävyys osoittavat hemoglobiinin (g/dl) muutokset lähtötasosta viikkoon 104
Aikaikkuna: At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Tavallinen diagnostinen laboratoriokoe (täysi verenkuva)
At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Ambroksolihydrokloridin turvallisuus ja siedettävyys osoittavat hematokriitin (%) muutokset lähtötasosta viikkoon 104
Aikaikkuna: At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Tavallinen diagnostinen laboratoriokoe (täysi verenkuva)
At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Ambroksolihydrokloridin turvallisuus ja siedettävyys osoittavat verihiutaleiden (10^9/l) muutokset lähtötasosta viikkoon 104
Aikaikkuna: At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Tavallinen diagnostinen laboratoriokoe (täysi verenkuva)
At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Ambroksolihydrokloridin turvallisuus ja siedettävyys osoittavat muutokset valkosolujen määrässä (10^9/l) lähtötasosta viikkoon 104
Aikaikkuna: At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Tavallinen diagnostinen laboratoriokoe (täysi verenkuva)
At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Ambroksolihydrokloridin turvallisuus ja siedettävyys osoittavat muutokset neutrofiileissä (10^9/l) lähtötasosta viikkoon 104
Aikaikkuna: At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Tavallinen diagnostinen laboratoriokoe (täysi verenkuva)
At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Ambroksolihydrokloridin turvallisuus ja siedettävyys osoittavat eosinofiilien (10^9/l) muutokset lähtötasosta viikkoon 104
Aikaikkuna: At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Tavallinen diagnostinen laboratoriokoe (täysi verenkuva)
At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Ambroksolihydrokloridin turvallisuus ja siedettävyys, kuten basofiilien muutokset (10^9/l) osoittavat lähtötasosta viikkoon 104
Aikaikkuna: At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Tavallinen diagnostinen laboratoriokoe (täysi verenkuva)
At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Ambroksolihydrokloridin turvallisuus ja siedettävyys osoittavat lymfosyyttien (10^9/l) muutokset lähtötasosta viikkoon 104
Aikaikkuna: At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Tavallinen diagnostinen laboratoriokoe (täysi verenkuva)
At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Ambroksolihydrokloridin turvallisuus ja siedettävyys, kuten muutokset monosyytissä (10^9/l) lähtötasosta viikkoon 104 osoittavat
Aikaikkuna: At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Tavallinen diagnostinen laboratoriokoe (täysi verenkuva)
At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Ambroksolihydrokloridin turvallisuus ja siedettävyys osoittavat urean (mmol/l) muutokset lähtötasosta viikkoon 104
Aikaikkuna: At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Tavallinen diagnostinen laboratoriotesti (biokemia)
At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Ambroksolihydrokloridin turvallisuus ja siedettävyys, mikä ilmenee natriumin (mmol/l) muutoksista lähtötasosta viikkoon 104
Aikaikkuna: At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Tavallinen diagnostinen laboratoriotesti (biokemia)
At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Ambroksolihydrokloridin turvallisuus ja siedettävyys osoittavat kaliumin (mmol/L) muutokset lähtötasosta viikkoon 104
Aikaikkuna: At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Tavallinen diagnostinen laboratoriotesti (biokemia)
At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Ambroksolihydrokloridin turvallisuus ja siedettävyys osoittavat kreatiniinin (µmol/L) muutokset lähtötasosta viikkoon 104
Aikaikkuna: At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Tavallinen diagnostinen laboratoriotesti (biokemia)
At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Ambroksolihydrokloridin turvallisuus ja siedettävyys osoittavat kokonaisbilirubiinin (µmol/L) muutoksen lähtötasosta viikkoon 104
Aikaikkuna: At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Tavallinen diagnostinen laboratoriotesti (biokemia)
At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Ambroksolihydrokloridin turvallisuus ja siedettävyys osoittavat alkalisen fosfataasin (IU/L) muutokset lähtötasosta viikkoon 104
Aikaikkuna: At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Tavallinen diagnostinen laboratoriotesti (biokemia)
At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Ambroksolihydrokloridin turvallisuus ja siedettävyys osoittavat muutokset alaniinitransaminaasiarvoissa (IU/L) lähtötasosta viikkoon 104
Aikaikkuna: At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Tavallinen diagnostinen laboratoriotesti (biokemia)
At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Ambroksolihydrokloridin turvallisuus ja siedettävyys, kuten aspartaattiaminotransferaasin (IU/L) muutokset lähtötilanteesta viikkoon 104 osoittavat
Aikaikkuna: At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Tavallinen diagnostinen laboratoriotesti (biokemia)
At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Ambroksolihydrokloridin turvallisuus ja siedettävyys osoittavat virtsahapon (mg/dl) muutokset lähtötasosta viikkoon 104
Aikaikkuna: At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Tavallinen diagnostinen laboratoriotesti (biokemia)
At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Ambroksolihydrokloridin turvallisuus ja siedettävyys osoittavat bikarbonaatin (mmol/L) muutokset lähtötasosta viikkoon 104
Aikaikkuna: At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Tavallinen diagnostinen laboratoriotesti (biokemia)
At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Ambroksolihydrokloridin turvallisuus ja siedettävyys osoittavat kloridin (mmol/L) muutokset lähtötasosta viikkoon 104
Aikaikkuna: At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Tavallinen diagnostinen laboratoriotesti (biokemia)
At Screening; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Ambroksolihydrokloridin turvallisuus ja siedettävyys hoitoon liittyvien haittatapahtumien esiintymisen/vakavuuden perusteella arvioituna CTCAE v5.0:lla lähtötasosta viikkoon 104
Aikaikkuna: Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia CTCAE v5.0:lla arvioituna lähtötilanteesta viikkoon 104.
Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Movement Disorder Societyn yhtenäisen Parkinsonin taudin arviointiasteikon (MDS-UPDRS) vapinapisteet lähtötilanteesta viikkoon 104.
Aikaikkuna: Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104.
MDS-UPDRS-asteikon vapinakomponentit
Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104.
Movement Disorder Societyn yhtenäisen Parkinsonin taudin arviointiasteikon (MDS-UPDRS) vapinaton pistemäärä lähtötilanteesta viikkoon 104.
Aikaikkuna: Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104.
MDS-UPDRS-asteikon vapinattomat komponentit
Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104.
Aika aloittaa pelastuslääkitys
Aikaikkuna: Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Aikaa pelastuslääkityksen aloittamiseen lähtötilanteesta viikkoon 104.
Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Muutos levodopa-ekvivalenttiannoksessa viikon 104 kohdalla
Aikaikkuna: Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Laskettu levodopaekvivalenttiannos lähtötilanteesta viikkoon 104.
Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ambroksolin, glukoserebrosidaasientsyymin ja muiden proteiinien, jotka liittyvät PD:n kehittymiseen, välinen yhteys mitattuna glukoserebrosidaasientsyymiaktiivisuudella ja muista proteiinimarkkereista veri- ja aivo-selkäydinnestenäytteissä.
Aikaikkuna: Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
On näyttöä vastavuoroisesta suhteesta PD:n kehittymisen ja glukoserebrosidaasientsyymiaktiivisuuden välillä. Glukoserebrosidaasientsyymiaktiivisuuden testausta veri- ja aivo-selkäydinnestenäytteistä käytetään arvioimaan ambroksolin kykyä moduloida glukoserebrosidaasientsyymiaktiivisuutta.
Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Ambroksolin ja glyseryyliseramidin, neurofilamentin kevytketjun ja lipiditasojen välinen yhteys aivo-selkäydinnestenäytteissä lähtötilanteesta viikkoon 104.
Aikaikkuna: Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Glyseryyliseramidin, neurofilamentin kevyen ketjun ja lipiditasojen testaamista aivo-selkäydinnestenäytteissä käytetään ambroksolin kykyyn moduloida niiden aktiivisuutta.
Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Vaikutus GBA-tilan kaikkiin mittaustuloksiin molemmissa hoitoryhmissä lähtötasosta viikkoon 104.
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 104
Kaikkien molempien hoitoryhmien tulostietojen analyysi verrattuna GBA-tilaan seulonnassa.
Lähtötilanne ja viikko 104
Movement Disorder Societyn yhtenäisen Parkinsonin taudin arviointiasteikon (MDS-UPDRS) osien I–IV pisteet lähtötilanteesta viikkoon 130.
Aikaikkuna: Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; viikko 104; Viikko 130
MDS-UPDRS on kattava 50 kysymyksen arvio Parkinsonin tautiin liittyvistä motorisista ja ei-motorisista oireista. Osallistujat käyvät läpi MDS-UPDRS-arvioinnin lähtötilanteessa viikolla 20, viikolla 40, viikolla 60, viikolla 80, viikolla 104 ja viikolla 130. MDS-UPDRS mittaa potilaan tilaa asteikolla 0, mikä on normaali tai ei mitään, 4:ään, mikä on vakava tai pahin skenaario. MDS-UPDRS-pisteet = osien I, II, III ja IV summa. Korkeampi pistemäärä viittaa huonompaan lopputulokseen.
Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; viikko 104; Viikko 130
Ambroksolin ja alfa-synukleiinitasojen välinen yhteys veri- ja aivo-selkäydinnestenäytteissä lähtötilanteesta viikkoon 104.
Aikaikkuna: Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Alfa-synukleiini on avainproteiini, joka osallistuu Parkinsonin taudin (PD) patologiaan. Alfa-synukleiinitasojen testausta veri- ja aivo-selkäydinnestenäytteissä käytetään ambroksolin kykyyn moduloida alfa-synukleiinin aktiivisuutta.
Perustaso; Viikko 20; Viikko 40; Viikko 60; Viikko 80; Viikko 104
Suoliston mikrobiomikoostumuksen muutoksen vertailu lähtötilanteesta viikkoon 104.
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 104.
Ulostenäytteet otetaan suoliston mikrobiomin analysoimiseksi.
Lähtötilanne ja viikko 104.
Hajutunnistustestin [UPSIT] pistemäärän muutoksen vertailu lähtötasosta viikkoon 104.
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 104.
Hajutunnistus yksilön hajujärjestelmän toiminnan testaamiseksi.
Lähtötilanne ja viikko 104.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University College, London

Tutkijat

  • Päätutkija: Anthony Schapira, University College, London

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 25. helmikuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. helmikuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. syyskuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 16. helmikuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 9. maaliskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 21. maaliskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 1. toukokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 30. huhtikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. huhtikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CCTU/2020/365

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa