Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Ambroxol zpomaluje progresi u Parkinsonovy choroby (ASPro-PD)

30. dubna 2025 aktualizováno: University College, London

Ambroxol zpomaluje progresi u Parkinsonovy choroby: Multicentrická randomizovaná placebem kontrolovaná studie fáze IIIa

Toto je klinická studie u pacientů s Parkinsonovou nemocí (PD) léku zvaného ambroxol hydrochlorid, který je již licencovaným lékem pro léčbu respiračních stavů (jako je běžné nachlazení) v mnoha evropských zemích. Cílem této studie je zjistit, zda ambroxol-hydrochlorid může zpomalit progresi Parkinsonovy choroby a vyhodnotit jeho bezpečnost a snášenlivost.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o 104týdenní, randomizovanou, dvojitě zaslepenou, multicentrickou, paralelní skupinu, placebem kontrolovanou klinickou studii ambroxol-hydrochloridu u pacientů s PD s 26týdenní otevřenou prodlouženou fází. Účastníci podstoupí screening, aby se posoudila jejich způsobilost k účasti ve studii. Všichni způsobilí účastníci budou randomizováni tak, aby dostávali buď ambroxol hydrochlorid (420 mg) nebo odpovídající placebo v poměru 1:1 třikrát denně po dobu 104 týdnů, včetně 2týdenního období eskalace dávky. Jakmile bylo dosaženo konce zaslepené léčby, všichni účastníci vstoupí do otevřené prodloužené fáze a budou dostávat ambroxol-hydrochlorid (420 mg) třikrát denně po dobu 26 týdnů, včetně 2týdenního období zvyšování dávky. Veškerý klinický personál, zkoušející studie a účastníci budou po celou dobu studie zaslepeni vůči studijním úkolům.

K dispozici bude volitelná dílčí studie zahrnující 106 účastníků, ve které bude při dvou příležitostech odebrán vzorek mozkomíšního moku (CSF) pomocí procedury lumbální punkce za účelem měření hladin léku ambroxolu, posouzení, zda byl stimulován enzym glukocerebrosidáza a hladiny jiných látek. látky, o kterých se předpokládá, že souvisejí s rozvojem PD, a potvrdí, zda studovaný lék pronikl do mozkomíšního moku a centrálního nervového systému.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

330

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Zatím nenabíráme
        • University Hospitals Birmingham
        • Kontakt:
          • Ben Wright
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ben Wright, Dr
      • Bristol, Spojené království
        • Zatím nenabíráme
        • Southmead Hospital Bristol
        • Kontakt:
          • Alan Whone
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alan Whone, Dr
      • Cambridge, Spojené království
        • Zatím nenabíráme
        • Addenbrookes NHS Trust
        • Kontakt:
          • Caroline Williams-Gray
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Caroline Williams-Gray, Dr
      • Edinburgh, Spojené království
        • Zatím nenabíráme
        • Western General Hospital
        • Kontakt:
          • David Breen
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Breen, Dr
      • London, Spojené království
        • Zatím nenabíráme
        • Royal London Hospital
        • Kontakt:
          • Alastair Noyce
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alastair Noyce, Prof.
      • London, Spojené království
        • Zatím nenabíráme
        • Kings College London
        • Kontakt:
          • Ray Chaudhuri
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ray Chaudhuri, Prof.
      • London, Spojené království
        • Nábor
        • University College London Hospital's
        • Kontakt:
          • Marco Toffoli
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marco Toffoli, Dr
      • Newcastle, Spojené království
        • Zatím nenabíráme
        • Newcastle
        • Kontakt:
          • Nicola Pavese
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nicola Pavese, Prof.
      • Newcastle Upon Tyne, Spojené království
        • Zatím nenabíráme
        • Northumbria
        • Kontakt:
          • James Fisher
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • James Fisher, Dr
      • Oxford, Spojené království
        • Zatím nenabíráme
        • The John Radcliffe Hospital
        • Kontakt:
          • Michele Hu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michele Hu, Prof.
      • Plymouth, Spojené království
        • Nábor
        • Derriford Hospital
        • Kontakt:
          • Stephen Mullin
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stephen Mullin, Dr
      • Salford, Spojené království
        • Nábor
        • Salford Royal Hospital
        • Kontakt:
          • Monty Silverdale
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Monty Silverdale, Prof.
      • Salford, Spojené království
        • Zatím nenabíráme
        • Fairfield General Hospital
        • Kontakt:
          • Robert Irving
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Robert Irving, Dr
      • Southampton, Spojené království
        • Zatím nenabíráme
        • Southampton General Hospital
        • Kontakt:
          • Boyd Ghosh
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Boyd Ghosh, Dr
      • Wales, Spojené království
        • Zatím nenabíráme
        • Prince Philip Hospital
        • Kontakt:
          • Mark Sheehan
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mark Sheehan, Dr

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

40 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dospělí ve věku ≥ 40 a ≤ 75 let.
  2. Hoehnovo a Yahrovo stadium mezi 1-2,5 včetně (ve stádiu ON) při screeningové návštěvě.
  3. Známý stav genu glukocerebrozidázy (GBA) (stav bude potvrzen před screeningem).
  4. Pokud užíváte levodopu nebo jakýkoli jiný lék na PD (jako je agonista dopaminu), musí být režim léčby stabilní po dobu alespoň 30 dnů (alespoň 60 dní u rasagilinu) před randomizací (stabilní je definováno jako žádná změna v dávce léku na PD v předchozích 30 dnů).
  5. Schopný a ochotný poskytnout informovaný souhlas před jakýmkoli hodnocením a/nebo postupy souvisejícími se studií.
  6. Schopný a ochotný navštěvovat zkušební návštěvy a dodržovat všechny studijní postupy po dobu trvání zkoušky.
  7. Ochota a schopnost samostatně si podávat perorální lék ambroxol nebo placebo.
  8. U žen ve fertilním věku (WOCBP) negativní výsledek těhotenského testu v séru při screeningové návštěvě a negativní těhotenský test v moči při základní návštěvě před randomizací.
  9. Platí pouze pro pacienty, kteří souhlasí s volitelnou dílčí studií CSF: jsou ochotni podstoupit 4hodinovou rychlou a lumbální punkci.

Kritéria vyloučení:

  1. Diagnóza PD před > 7 lety. PD je klinická diagnóza a je založena na názoru PI nebo delegáta na místě po přezkoumání klinické anamnézy, nálezů vyšetření a odpovědi na medikaci PD (Diagnostická kritéria MDS pro PD mohou být použita jako pomoc při diagnóze).
  2. Účast v jiné intervenční klinické studii hodnoceného léčivého přípravku (IMP) a užívání hodnoceného léčivého přípravku (IMP) během 90 dnů před první dávkou zkušební léčby nebo v případě zkoumaného nového léku testovaného na onemocnění PD modifikační potenciál by to mělo být 12 měsíců.
  3. Minulá chirurgická anamnéza hluboké mozkové stimulace.
  4. Užívání ambroxolu v posledních 12 měsících.
  5. Expozice více než třem hodnoceným léčivým přípravkům pro Parkinsonovu nemoc (PD) během 12 měsíců před první dávkou v této aktuální studii nebo kterýmkoli během posledních 3 měsíců.
  6. Expozice Exenatidu během 12 měsíců před první dávkou v této aktuální studii.
  7. Doprovodné léky, které by podle názoru výzkumníka vylučovaly účast ve studii, např. exenatid nebo jiný agonista GLP1 pro diabetes.
  8. Potvrzená dysfagie, která by vylučovala samoaplikaci ambroxolu.
  9. Anamnéza známé citlivosti na studovaný lék, ambroxol nebo jeho pomocné látky (monohydrát laktózy, granulovaná mikrokrystalická celulóza, kopovidon a stearát hořečnatý), podle názoru zkoušejícího, která kontraindikuje jejich účast.
  10. Anamnéza známých vzácných dědičných poruch galaktózové intolerance, Lappova deficitu laktázy nebo glukózo-galaktózové malabsorpce.
  11. Přítomnost mutace LRRK2 G2019S (stav bude potvrzen před screeningem).
  12. Anamnéza zneužívání drog nebo alkoholismu podle názoru vyšetřovatele, které by vylučovaly účast v procesu.
  13. Těhotné (nebo plánované těhotenství během studie) a/nebo kojení.
  14. Ženy ve fertilním věku (WOCBP) a mužští účastníci s partnerkou ve fertilním věku, která není ochotna používat vysoce účinnou antikoncepci nebo abstinovat po dobu trvání zkušební léčby a po dobu 2 týdnů po poslední dávce studovaného léku.

  15. Jakýkoli klinicky významný nebo nestabilní zdravotní nebo chirurgický stav, který podle názoru zkoušejícího může; vystavit účastníka riziku, když se účastní studie, ovlivnit výsledky studie nebo ovlivnit schopnost účastníků zúčastnit se studie, jak je stanoveno na základě anamnézy, fyzikálních vyšetření, elektrokardiogramu (EKG) nebo laboratorních testů. Takové podmínky mohou zahrnovat:

    I. Porucha funkce ledvin s clearance kreatininu <50 ml/min.

    II. Středně těžké/závažné poškození jater.

    III. Závažná kardiovaskulární příhoda (např. infarkt myokardu, akutní koronární syndrom kompenzované městnavé srdeční selhání, plicní embolie, koronární revaskularizace), ke které došlo během 6 měsíců před screeningovou návštěvou.

  16. Těžká deprese definovaná skóre >20 v Beck Depression Inventory-II (BDI-II).
  17. Významná kognitivní porucha definovaná skóre <20 v Montrealském kognitivním hodnocení (MoCA).
  18. Platí pouze pro pacienty, kteří souhlasí s volitelnou dílčí studií CSF: Důkaz nebo historie přecitlivělosti na lidokain nebo jeho deriváty.
  19. Platí pouze pro pacienty, kteří souhlasí s volitelnou dílčí studií CSF: současná léčba antikoagulancii (např. warfarin), která by podle názoru zkoušejícího mohla bránit bezpečnému dokončení lumbální punkce. Aspirin bude povolen.
  20. Platí pouze pro pacienty, kteří souhlasí s volitelnou dílčí studií CSF: Významné známé malformace dolní části páteře nebo jiné abnormality páteře, které by vylučovaly lumbální punkci.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Ambroxol hydrochlorid

Účastníci budou dostávat ambroxol hydrochlorid (tablety) po dobu 104 týdnů (zaslepené léčebné období). Účastníci dostanou ambroxol hydrochlorid 420 mg denně po dobu 1-5 dnů, poté 840 mg denně po dobu 6-10 dnů a poté 1260 mg po zbytek zaslepeného léčebného období. Účastníci poté vstoupí do otevřeného prodloužení a budou dostávat ambroxol hydrochlorid 420 mg denně po dobu 1-5 dnů, poté 840 mg denně po dobu 6-10 dnů a poté 1260 mg po zbytek otevřené prodloužené fáze.

n=165
Lék: Ambroxol hydrochlorid (420 mg)
Perorální tableta
Ostatní jména:
  • Ambroxol
Komparátor placeba: Placebo

Účastníci budou dostávat ambroxol-hydrochlorid odpovídající placebo (tablety) po dobu 104 týdnů (zaslepené léčebné období). Účastníci budou dostávat ambroxol hydrochlorid odpovídající placebo 420 mg denně po 1. až 5. den, poté 840 mg denně 6. až 10. den a poté 1 260 mg po zbytek zaslepeného léčebného období. Účastníci poté vstoupí do otevřeného prodloužení a budou dostávat ambroxol hydrochlorid 420 mg denně po dobu 1-5 dnů, poté 840 mg denně po dobu 6-10 dnů a poté 1260 mg po zbytek otevřené prodloužené fáze.

n=165
Lék: Placebo
Perorální tableta

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ve skóre sjednocené hodnotící stupnice pro Parkinsonovu chorobu (MDS-UPDRS) společnosti od výchozího stavu do týdne 104.
Časové okno: Základní linie; Týden 104
MDS-UPDRS je komplexní hodnocení 50 otázek motorických i nemotorických symptomů spojených s Parkinsonovou nemocí. Bude provedeno srovnání celkového skóre MDS-UPDRS částí I-III po 104 týdnech mezi účastníky podle přidělení léčby. Části I a II se měří v prakticky definovaném stavu ON medikace a část III se měří v prakticky definovaném stavu OFF medikace. Části I a II jsou historická data vyhodnocená zkoušejícím a jsou navrženy pro hodnocení mentace, chování a nálady; Část III se provádí jako motorické vyšetření v době návštěvy. Účastníci podstoupí hodnocení MDS-UPDRS na začátku, 20. týden, 40. týden, 60. týden, 80. týden, 104. týden. MDS-UPDRS měří stav pacienta na stupnici od 0, což je normální nebo žádný, do 4, což je vážný nebo nejhorší scénář. Skóre MDS-UPDRS = součet částí I, II a III (Rozsah: 0 až 236). Vyšší skóre svědčí o horším výsledku.
Základní linie; Týden 104

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Motorické známky PD s použitím Sjednocené škály hodnocení Parkinsonovy nemoci (MDS-UPDRS) od společnosti Movement Disorder Society (MDS-UPDRS) část III skóre ve stavu OFF od výchozího stavu do 104. týdne.
Časové okno: Základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104.
Tato složka škály MDS-UPDRS (část III) hodnotí motorické známky PD a bude zahrnovat motorické vyšetření v době návštěvy. Skóre se pohybuje od 0 do 132. Vyšší skóre znamená horší výsledek.
Základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104.
Motorické komplikace PD s použitím Skóre pro hodnocení pohybové poruchy společnosti Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) část IV ve stavu ON medikace od výchozího stavu do 104. týdne.
Časové okno: Základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104.
Tato složka škály MDS-UPDRS (sekce IV) hodnotí dvě motorické komplikace, dyskineze a motorické fluktuace pomocí historických a objektivních informací. Skóre se pohybuje od 0 do 24. Vyšší skóre svědčí o horším výsledku.
Základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104.
Nemotorický dopad PD na pacienty používající sjednocenou škálu hodnocení Parkinsonovy nemoci (MDS-UPDRS) společnosti Movement Disorder Society (MDS-UPDRS) část I skóre ve výchozím stavu léčby ON do 104. týdne.
Časové okno: Základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104.
Tato složka škály MDS-UPDRS (část I) hodnotí nemotorický dopad Parkinsonovy nemoci (PD) na zkušenosti pacientů s každodenním životem. Skóre se pohybuje od 0 do 24. Vyšší skóre svědčí o horším výsledku.
Základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104.
Vliv motorického aspektu PD u pacientů na každodenní život pomocí skóre 2. části Sjednocené škály hodnocení Parkinsonovy choroby (MDS-UPDRS) společnosti ve stavu ON medikace od výchozího stavu do 104. týdne.
Časové okno: Základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104.
Tato složka škály MDS-UPDRS (část II) hodnotí motorický dopad Parkinsonovy nemoci (PD) na zkušenosti pacientů s každodenním životem. Skóre se pohybuje od 0 do 52. Vyšší skóre svědčí o horším výsledku.
Základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104.
Kognitivní porucha pomocí Montrealského kognitivního hodnocení od výchozího stavu do týdne 104.
Časové okno: Při promítání; základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Test s 30 otázkami, který hodnotí mírnou kognitivní poruchu tím, že kontroluje orientaci účastníka, krátkodobou paměť, výkonnou funkci, jazyk, abstrakci, pojmenování zvířat, pozornost a test kreslení hodin. Maximální skóre = 30. Nižší skóre svědčí o horším výsledku.
Při promítání; základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Pacient udával měření zdravotního stavu a kvality života pomocí dotazníku o Parkinsonově nemoci 39 od výchozího stavu do 104. týdne.
Časové okno: Na základní linii; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Dotazník, který hodnotí, jak často mají lidé postižení Parkinsonovou chorobou obtíže v 8 dimenzích každodenního života. Dotazník o 39 položkách nabízí pacientem hlášenou míru zdravotního stavu a kvality života a je nejčastěji používaným měřítkem zdravotního stavu specifického pro onemocnění. Maximální skóre = 156. Vyšší skóre = horší výsledek.
Na základní linii; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Zlepšení symptomů od výchozího stavu do týdne 104 pomocí Globálního dojmu změny pacienta od výchozího stavu do týdne 104.
Časové okno: Na základní linii; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Dotazník s 1 položkou, který žádá účastníka, aby uvedl svůj vlastní dojem ze změny svého klinického stavu. Maximální skóre = 7. Vyšší skóre = horší výsledek.
Na základní linii; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Rozdíly ve výsledcích kvality života mezi dvěma léčebnými skupinami od výchozího stavu do týdne 104, měřeno deskriptivním systémem pro kvalitu života související se zdravím, EQ-5D-5L.
Časové okno: Na základní linii; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
EQ-5D-5L je dotazník, který si účastník sám vyhlásí a který hodnotí obecnou kvalitu života v době dokončení. Obsahuje jednu otázku pro každou z pěti dimenzí: žádné problémy, mírné problémy, střední problémy, vážné problémy a extrémní problémy. Pacient je požádán, aby uvedl svůj zdravotní stav zaškrtnutím políčka vedle nejvhodnějšího tvrzení v každé z pěti dimenzí. Výsledkem tohoto rozhodnutí je jednomístné číslo, které vyjadřuje úroveň zvolenou pro danou dimenzi. Číslice pro pět rozměrů lze sloučit do 5místného čísla, které popisuje zdravotní stav pacienta. Používá se také vizuální analogová škála a je to škála měřená od 0 do 100, kde jsou pacienti požádáni, aby uvedli svůj celkový zdravotní stav v den vyplnění dotazníku. Maximální skóre = 100. Nižší skóre = horší výsledek.
Na základní linii; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Nemotorické symptomy PD od výchozího stavu do týdne 104, měřeno pomocí stupnice nemotorických symptomů.
Časové okno: Na základní linii; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Škála nemotorických symptomů (NMSS) je 30-položková škála založená na hodnotitelích, která hodnotí širokou škálu nemotorických symptomů u pacientů s Parkinsonovou nemocí (PD). NMSS měří závažnost a frekvenci nemotorických symptomů v devíti dimenzích. Maximální skóre = 360. Vyšší skóre = horší výsledek.
Na základní linii; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Progrese PD měřená pomocí komplexní odpovědi na Parkinsonovu chorobu od výchozího stavu do týdne 104
Časové okno: Na základní linii; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Složený přístup integrující tři standardní výsledná měření PDCORE = (1 × změna skóre motoru ve VYPNUTÉM stavu) + (2 × změna skóre ADL ve vypnutém stavu) – (10 × změna celkové doby zapnutí dobré kvality za den). Vyšší skóre = horší výsledek.
Na základní linii; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Hodnocení posturální nestability a pádů od výchozího stavu do 104. týdne pomocí dotazníku Dresden Falls Questionnaire.
Časové okno: Na základní linii; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Vlastní hodnocení pádů, téměř pádů, strachu z pádu, zranění souvisejících s pádem a příčin pádů u pacientů s Parkinsonovou chorobou. Maximální skóre = 12. Vyšší skóre = horší výsledek.
Na základní linii; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Závažnost příznaků, odpověď na léčbu a účinnost léčby od výchozího stavu do 104. týdne pomocí škály klinického globálního dojmu závažnosti příznaků a zlepšení.
Časové okno: Na základní linii; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Hodnocení výzkumného týmu. CGI má dvě složky – CGI-Severity, která hodnotí závažnost onemocnění, a CGI-Improvement, která měří změnu od zahájení (základní linie) léčby. Maximální skóre = 14. Vyšší skóre = horší výsledek.
Na základní linii; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Bezpečnost a snášenlivost ambroxol-hydrochloridu, jak ukazují změny v pulzu (bpm) od výchozí hodnoty do týdne 104
Časové okno: Při promítání; základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Známky života
Při promítání; základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Bezpečnost a snášenlivost ambroxol-hydrochloridu, jak ukazují změny krevního tlaku (mmHg) od výchozí hodnoty do týdne 104
Časové okno: Při promítání; základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Známky života
Při promítání; základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Bezpečnost a snášenlivost ambroxol-hydrochloridu, jak ukazují změny teploty (°) od výchozí hodnoty do týdne 104
Časové okno: Při promítání; základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Známky života
Při promítání; základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Bezpečnost a snášenlivost ambroxol-hydrochloridu, jak ukazují změny dechové frekvence (dechů za minutu) od výchozího stavu do týdne 104
Časové okno: Při promítání; základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Známky života
Při promítání; základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Bezpečnost a snášenlivost ambroxol-hydrochloridu, jak je indikováno změnami v indexu tělesné hmotnosti (hmotnost a výška budou kombinovány pro uvedení BMI v kg/m^2) od výchozího stavu do týdne 104
Časové okno: Při promítání; základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Známky života
Při promítání; základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Bezpečnost a snášenlivost ambroxol-hydrochloridu, jak ukazují změny v počtu červených krvinek (10^12/l) od výchozí hodnoty do týdne 104
Časové okno: Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Standardní diagnostický laboratorní test (plný krevní obraz)
Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Bezpečnost a snášenlivost ambroxol-hydrochloridu, jak ukazují změny hemoglobinu (g/dl) od výchozí hodnoty do týdne 104
Časové okno: Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Standardní diagnostický laboratorní test (plný krevní obraz)
Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Bezpečnost a snášenlivost ambroxol-hydrochloridu, jak ukazují změny v hematokritu (%) od výchozí hodnoty do týdne 104
Časové okno: Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Standardní diagnostický laboratorní test (plný krevní obraz)
Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Bezpečnost a snášenlivost ambroxol-hydrochloridu, jak ukazují změny v počtu krevních destiček (10^9/l) od výchozího stavu do týdne 104
Časové okno: Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Standardní diagnostický laboratorní test (plný krevní obraz)
Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Bezpečnost a snášenlivost ambroxol-hydrochloridu, jak ukazují změny v počtu bílých krvinek (10^9/l) od výchozího stavu do týdne 104
Časové okno: Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Standardní diagnostický laboratorní test (plný krevní obraz)
Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Bezpečnost a snášenlivost ambroxol-hydrochloridu, jak ukazují změny v počtu neutrofilů (10^9/l) od výchozí hodnoty do týdne 104
Časové okno: Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Standardní diagnostický laboratorní test (plný krevní obraz)
Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Bezpečnost a snášenlivost ambroxol-hydrochloridu, jak ukazují změny v eosinofilech (10^9/l) od výchozího stavu do týdne 104
Časové okno: Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Standardní diagnostický laboratorní test (plný krevní obraz)
Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Bezpečnost a snášenlivost ambroxol-hydrochloridu, jak ukazují změny v bazofilech (10^9/l) od výchozí hodnoty do týdne 104
Časové okno: Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Standardní diagnostický laboratorní test (plný krevní obraz)
Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Bezpečnost a snášenlivost ambroxol-hydrochloridu, jak ukazují změny v lymfocytech (10^9/l) od výchozí hodnoty do týdne 104
Časové okno: Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Standardní diagnostický laboratorní test (plný krevní obraz)
Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Bezpečnost a snášenlivost ambroxol-hydrochloridu, jak ukazují změny v monocytech (10^9/l) od výchozí hodnoty do týdne 104
Časové okno: Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Standardní diagnostický laboratorní test (plný krevní obraz)
Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Bezpečnost a snášenlivost ambroxol-hydrochloridu, jak ukazují změny v močovině (mmol/l) od výchozí hodnoty do týdne 104
Časové okno: Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Standardní diagnostický laboratorní test (biochemie)
Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Bezpečnost a snášenlivost ambroxol-hydrochloridu, jak ukazují změny sodíku (mmol/l) od výchozí hodnoty do týdne 104
Časové okno: Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Standardní diagnostický laboratorní test (biochemie)
Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Bezpečnost a snášenlivost ambroxol-hydrochloridu, jak ukazují změny draslíku (mmol/l) od výchozí hodnoty do týdne 104
Časové okno: Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Standardní diagnostický laboratorní test (biochemie)
Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Bezpečnost a snášenlivost ambroxol-hydrochloridu, jak ukazují změny kreatininu (µmol/l) od výchozí hodnoty do týdne 104
Časové okno: Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Standardní diagnostický laboratorní test (biochemie)
Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Bezpečnost a snášenlivost ambroxol-hydrochloridu, jak ukazují změny celkového bilirubinu (µmol/l) od výchozí hodnoty do týdne 104
Časové okno: Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Standardní diagnostický laboratorní test (biochemie)
Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Bezpečnost a snášenlivost ambroxol-hydrochloridu, jak ukazují změny v alkalické fosfatáze (IU/L) od výchozího stavu do týdne 104
Časové okno: Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Standardní diagnostický laboratorní test (biochemie)
Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Bezpečnost a snášenlivost ambroxol-hydrochloridu, jak ukazují změny alanintransaminázy (IU/L) od výchozí hodnoty do týdne 104
Časové okno: Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Standardní diagnostický laboratorní test (biochemie)
Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Bezpečnost a snášenlivost ambroxol-hydrochloridu, jak ukazují změny v aspartátaminotransferáze (IU/L) od výchozí hodnoty do týdne 104
Časové okno: Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Standardní diagnostický laboratorní test (biochemie)
Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Bezpečnost a snášenlivost ambroxol-hydrochloridu, jak ukazují změny v kyselině močové (mg/dl) od výchozího stavu do týdne 104
Časové okno: Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Standardní diagnostický laboratorní test (biochemie)
Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Bezpečnost a snášenlivost ambroxol-hydrochloridu, jak ukazují změny v bikarbonátu (mmol/l) od výchozí hodnoty do týdne 104
Časové okno: Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Standardní diagnostický laboratorní test (biochemie)
Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Bezpečnost a snášenlivost ambroxol-hydrochloridu, jak ukazují změny v chloridech (mmol/l) od výchozí hodnoty do týdne 104
Časové okno: Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Standardní diagnostický laboratorní test (biochemie)
Při promítání; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Bezpečnost a snášenlivost ambroxol-hydrochloridu podle výskytu/závažnosti nežádoucích příhod souvisejících s léčbou hodnocených pomocí CTCAE v5.0 od výchozího stavu do týdne 104
Časové okno: Základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou hodnocenými pomocí CTCAE v5.0 od výchozího stavu do týdne 104.
Základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Skóre třesu The Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) od výchozího stavu do týdne 104.
Časové okno: Základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104.
Složky třesu stupnice MDS-UPDRS
Základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104.
Netřesové skóre The Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) od výchozího stavu do 104. týdne.
Časové okno: Základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104.
Netřesové složky škály MDS-UPDRS
Základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104.
Čas do zahájení záchranné medikace
Časové okno: Základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Doba do zahájení záchranné medikace od výchozího stavu do 104. týdne.
Základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Změna ekvivalentní dávky levodopy ve 104. týdnu
Časové okno: Základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Vypočítaná ekvivalentní dávka levodopy od výchozího stavu do týdne 104.
Základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Souvislost mezi ambroxolem, enzymem glukocerebrosidázou a dalšími proteiny souvisejícími s rozvojem PD měřená aktivitou enzymu glukocerebrosidázy a dalšími proteinovými markery ve vzorcích krve a mozkomíšního moku (CSF).
Časové okno: Základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Existují důkazy o vzájemném vztahu mezi rozvojem PD a aktivitou enzymu glukocerebrosidázy. Testování hladin aktivity enzymu glukocerebrosidázy ve vzorcích krve a CSF se používá k posouzení schopnosti ambroxolu modulovat aktivitu enzymu glukocerebrosidázy.
Základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Souvislost mezi ambroxolem a glycerylceramidem, hladinami lehkého řetězce neurofilamentů a hladinami lipidů ve vzorcích mozkomíšního moku (CSF) od výchozího stavu do týdne 104.
Časové okno: Základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Testování hladin glycerylceramidu, lehkého řetězce neurofilamentů a hladin lipidů ve vzorcích CSF se používá pro přístup ke schopnosti ambroxolu modulovat jejich aktivitu.
Základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Vliv stavu GBA na všechny výsledky měření pro obě ramena léčby od výchozího stavu do 104. týdne.
Časové okno: Výchozí stav a týden 104
Analýza všech výsledných dat z obou léčebných ramen ve srovnání se stavem GBA při screeningu.
Výchozí stav a týden 104
Jednotná škála hodnocení Parkinsonovy choroby (MDS-UPDRS) společnosti pro pohybové poruchy (MDS-UPDRS) Části I-IV skóre od výchozího stavu do 130. týdne.
Časové okno: Základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; 104. týden; Týden 130
MDS-UPDRS je komplexní hodnocení 50 otázek motorických i nemotorických symptomů spojených s Parkinsonovou nemocí. Účastníci podstoupí hodnocení MDS-UPDRS na začátku, ve 20. týdnu, 40. týdnu, 60. týdnu, 80. týdnu, 104. a 130. týdnu. MDS-UPDRS měří stav pacienta na stupnici od 0, což je normální nebo žádný, do 4, což je vážný nebo nejhorší scénář. Skóre MDS-UPDRS = součet částí I, II, III a IV. Vyšší skóre svědčí o horším výsledku.
Základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; 104. týden; Týden 130
Souvislost mezi hladinami ambroxolu a alfa-synukleinu ve vzorcích krve a mozkomíšního moku (CSF) od výchozího stavu do týdne 104.
Časové okno: Základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Alfa-synuklein je klíčový protein zapojený do patologie Parkinsonovy choroby (PD). Testování hladin alfa-synukleinu ve vzorcích krve a mozkomíšního moku se používá ke zjištění schopnosti ambroxolu modulovat aktivitu alfa-synukleinu.
Základní linie; 20. týden; 40. týden; 60. týden; 80. týden; Týden 104
Srovnání změn ve složení střevního mikrobiomu od výchozího stavu do týdne 104.
Časové okno: Výchozí stav a týden 104.
Budou odebrány vzorky stolice pro analýzu střevního mikrobiomu.
Výchozí stav a týden 104.
Porovnání změny skóre testu identifikace pachu [UPSIT] od výchozího stavu do týdne 104.
Časové okno: Výchozí stav a týden 104.
Identifikace pachu k testování funkce čichového ústrojí jedince.
Výchozí stav a týden 104.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University College, London

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Anthony Schapira, University College, London

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. února 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. února 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. února 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. března 2023

První zveřejněno (Aktuální)

21. března 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. dubna 2025

Naposledy ověřeno

1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CCTU/2020/365

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Parkinsonova choroba

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malaysia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit