氨溴索可减缓帕金森病的进展 (ASPro-PD)
2023年5月16日 更新者：University College, London
氨溴索延缓帕金森病进展：一项 IIIa 期多中心随机安慰剂对照试验
这是一项针对帕金森病 (PD) 患者的临床试验，该药物名为盐酸氨溴索，该药物已在许多欧洲国家获得许可用于治疗呼吸系统疾病（例如普通感冒）。
本试验的目的是找出盐酸氨溴索是否可以减缓帕金森病的进展，并评估其安全性和耐受性。
研究概览
详细说明
这是一项为期 104 周、随机、双盲、多中心、平行组、安慰剂对照的盐酸氨溴索临床试验，用于 PD 患者，有 26 周的开放标签扩展期。 参与者将接受筛选，以评估他们是否有资格参加试验。 所有符合条件的参与者将随机接受盐酸氨溴索 (420mg) 或其匹配的安慰剂，每天 3 次，比例为 1:1，持续 104 周，包括 2 周的剂量递增期。 一旦盲法治疗结束，所有参与者将进入开放标签扩展阶段，并接受盐酸氨溴索 (420mg)，每天 3 次，持续 26 周，包括 2 周的剂量递增期。 在整个试验过程中，所有临床工作人员、研究调查员和参与者都将对研究分配不知情。
将有一项可选的子研究，包括 106 名参与者，其中将通过腰椎穿刺程序两次采集脑脊液 (CSF) 样本，以测量氨溴索药物水平，评估葡萄糖脑苷脂酶是否已被刺激以及其他酶的水平被认为与 PD 的发展有关的物质，并确认研究药物是否已经渗透脑脊液和中枢神经系统。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
330
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Felicia Ikeji
- 电话号码：02076799506
- 邮箱：f.ikeji@ucl.ac.uk
研究联系人备份
- 姓名：ASPro-PD Trial Team
- 电话号码：02031084908
- 邮箱：cctu.aspro-pd@ucl.ac.uk
学习地点
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Cambridge、英国
- Addenbrookes NHS Trust
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接触：
- Caroline Williams-Gray
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首席研究员：
- Caroline Williams-Gray, Dr
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Carlisle、英国
- North Cumbria Integrated Care NHS Foundation Trust
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接触：
- Ailish O'Callaghan
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首席研究员：
- Ailish O'Callaghan, Dr
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London、英国
- University College London Hospital's
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接触：
- Marco Toffoli
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首席研究员：
- Marco Toffoli, Dr
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Oxford、英国
- The John Radcliffe Hospital
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接触：
- Michele Hu
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首席研究员：
- Michele Hu, Dr
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
40年 至 75年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- ≥ 40 岁且≤ 75 岁的成年人。
- Hoehn 和 Yahr 阶段在 1-2.5 之间，包括（在 ON 阶段）在筛选访问中。
- 已知的葡糖脑苷脂酶基因 (GBA) 状态（状态有待在筛选前确认）。
- 如果服用左旋多巴或任何其他 PD 药物（如多巴胺激动剂），药物治疗方案必须在随机分组前稳定至少 30 天（雷沙吉兰至少 60 天）（稳定的定义为 PD 药物剂量在前 30 天）。
- 能够并愿意在任何与研究相关的评估和/或程序之前提供知情同意。
- 能够并愿意参加试验访问并在试验期间遵守所有研究程序。
- 愿意并能够自行服用口服氨溴索药物或安慰剂。
- 对于有生育能力的女性 (WOCBP)，筛选访视时血清妊娠试验结果为阴性，基线访视时尿液妊娠试验结果为阴性，然后进行随机分组。
- 仅适用于同意可选 CSF 子研究的患者：愿意接受 4 小时禁食和腰椎穿刺。
排除标准：
- PD 的诊断 >7 年前。 PD 是一种临床诊断，是基于 PI 或现场代表在回顾临床病史、检查结果和对 PD 药物反应后的意见（PD 的 MDS 诊断标准可能有助于辅助诊断）。
- 在第一次试验治疗前 90 天内，或在正在测试 PD 疾病的研究性新药的情况下，参与研究性药物产品 (IMP) 的另一项介入性临床试验并使用研究性药物产品 (IMP)修改潜力这应该是12个月。
- 既往深部脑刺激手术史。
- 在过去 12 个月内使用过氨溴索。
- 在当前试验中首次给药前 12 个月内或最近 3 个月内接触过三种以上帕金森氏病 (PD) 研究性药物。
- 在当前试验中首次给药前 12 个月内接触过艾塞那肽。
- 研究者认为会妨碍参与研究的伴随药物，例如艾塞那肽或其他用于糖尿病的 GLP1 激动剂。
- 确认吞咽困难会妨碍氨溴索的自我给药。
- 研究者认为对研究药物、氨溴索或其赋形剂（乳糖一水合物、颗粒状微晶纤维素、共聚维酮和硬脂酸镁）有已知的敏感性史，这表明他们的参与是禁忌的。
- 已知的罕见遗传性半乳糖不耐受、Lapp 乳糖酶缺乏症或葡萄糖-半乳糖吸收不良病史。
- 存在 LRRK2 G2019S 突变（状态有待在筛选前确认）。
- 研究者认为药物滥用或酗酒史会妨碍参与试验。
- 怀孕（或试验期间计划怀孕）和/或母乳喂养。
- 育龄妇女 (WOCBP) 和有育龄伴侣的男性参与者在试验治疗期间和研究药物末次给药后 2 周内不愿意使用高效避孕或禁欲。
研究者认为可能出现的任何具有临床意义或不稳定的医疗或手术状况；根据病史、身体检查、心电图 (ECG) 或实验室测试确定，在参与研究时将参与者置于危险之中，影响研究结果或影响参与者参与研究的能力。 这些条件可能包括：
I. 肌酐清除率<50ml/min的肾功能受损。
二。中度/重度肝功能损害。
三、 筛选访视前 6 个月内发生的主要心血管事件（例如，心肌梗死、急性冠状动脉综合征代偿性充血性心力衰竭、肺栓塞、冠状动脉血运重建）。
- 贝克抑郁量表-II (BDI-II) 得分 >20 定义的严重抑郁症。
- 蒙特利尔认知评估 (MoCA) 得分 <20 定义的显着认知障碍。
- 仅适用于同意可选 CSF 子研究的患者：对利多卡因或其衍生物过敏的证据或病史。
- 仅适用于同意可选 CSF 子研究的患者：研究者认为当前使用抗凝剂（例如华法林）治疗可能会妨碍安全完成腰椎穿刺。 阿司匹林将被允许。
- 仅适用于同意可选 CSF 子研究的那些患者：显着的已知下脊柱畸形或其他脊柱异常会排除腰椎穿刺。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：盐酸氨溴索
参与者将接受为期 104 周（盲法治疗期）的盐酸氨溴索（片剂）。 参与者将在第 1-5 天每天接受 420mg 盐酸氨溴索，然后在第 6-10 天每天接受 840mg，然后在盲法治疗期的剩余时间接受 1260mg。 然后，参与者将进入开放标签扩展阶段，并在第 1-5 天每天服用 420 毫克盐酸氨溴索，然后在第 6-10 天每天服用 840 毫克，然后在剩余的开放标签扩展阶段服用 1260 毫克。 n=165 |
口服片剂
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
参与者将接受为期 104 周（盲法治疗期）的盐酸氨溴索匹配安慰剂（片剂）。 参与者将在第 1-5 天每天接受 420mg 盐酸氨溴索匹配安慰剂，然后在第 6-10 天每天接受 840mg，然后在盲法治疗期的剩余时间接受 1260mg。 然后，参与者将进入开放标签扩展阶段，并在第 1-5 天每天服用 420 毫克盐酸氨溴索，然后在第 6-10 天每天服用 840 毫克，然后在剩余的开放标签扩展阶段服用 1260 毫克。 n=165 |
口服片剂
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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运动障碍协会统一帕金森病评定量表 (MDS-UPDRS) 第 I-III 部分评分从基线到第 104 周的变化。
大体时间：基线；第 104 周
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MDS-UPDRS 是对与帕金森病相关的运动和非运动症状的综合评估，包含 50 个问题。
根据治疗分配，将在参与者之间比较 104 周时的 MDS-UPDRS 第 I-III 部分总分。
第 I 部分和第 II 部分是在实际定义的 ON 用药状态下测量的，第 III 部分是在实际定义的 OFF 用药状态下测量的。
第一部分和第二部分是考官评估的历史数据，旨在评估心理、行为和情绪；第 III 部分是在就诊时进行的运动检查。
参与者将在基线、第 20 周、第 40 周、第 60 周、第 80 周、第 104 周接受 MDS-UPDRS 评估。
MDS-UPDRS 以 0（正常或无）到 4（严重或最坏情况）的等级衡量患者状态。
MDS-UPDRS 分数 = 第 I、II 和 III 部分的总和（范围：0 到 236）。
较高的分数表示较差的结果。
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基线；第 104 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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从基线到第 104 周，使用运动障碍协会统一帕金森病评定量表 (MDS-UPDRS) 第 III 部分评分的 PD 运动体征。
大体时间：基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周。
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MDS-UPDRS 量表的这一部分（第三部分）评估 PD 的运动体征，并将在就诊时进行运动检查。
得分范围从 0 到 132。
较高的分数表示较差的结果。
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基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周。
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从基线到第 104 周，使用运动障碍协会统一帕金森病评定量表 (MDS-UPDRS) 第 IV 部分评分的 PD 运动并发症。
大体时间：基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周。
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MDS-UPDRS 量表的这个组成部分（第 IV 部分）使用历史和客观信息评估两种运动并发症、运动障碍和运动波动。
得分范围从 0 到 24。
较高的分数表示较差的结果。
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基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周。
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使用运动障碍协会统一帕金森氏病评定量表 (MDS-UPDRS) 第 I 部分在第 104 周的 ON 药物状态基线评分中，PD 对患者的非运动影响。
大体时间：基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周。
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MDS-UPDRS 量表的这一组成部分（第 I 部分）评估帕金森病 (PD) 对患者日常生活体验的非运动影响。
得分范围从 0 到 24。
较高的分数表示较差的结果。
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基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周。
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使用运动障碍协会统一帕金森病评定量表 (MDS-UPDRS) 第 II 部分评分，从基线到第 104 周的 ON 用药状态下，患者 PD 对日常生活的运动方面的影响。
大体时间：基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周。
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MDS-UPDRS 量表（第 II 部分）的这一组成部分评估帕金森病 (PD) 对患者日常生活体验的运动方面影响。
得分范围从 0 到 52。
较高的分数表示较差的结果。
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基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周。
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使用蒙特利尔认知评估从基线到第 104 周的认知障碍。
大体时间：筛选时；基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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一项包含 30 个问题的测试，通过检查参与者的定向、短期记忆、执行功能、语言、抽象、动物命名、注意力和时钟绘图测试来评估轻度认知障碍。
最高分 = 30。
较低的分数表示较差的结果。
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筛选时；基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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患者使用帕金森病 39 项生活质量问卷报告了从基线到第 104 周的健康状况和生活质量。
大体时间：在基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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一份问卷，评估受帕金森症影响的人在日常生活的 8 个方面遇到困难的频率。
包含 39 个项目的问卷提供了患者报告的健康状况和生活质量的衡量标准，是最常用的特定疾病健康状况衡量标准。
最高分 = 156。
更高的分数=更差的结果。
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在基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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使用从基线到第 104 周的患者总体印象变化，从基线到第 104 周的症状改善。
大体时间：在基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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一份 1 项问卷，要求参与者报告他们自己对临床状态变化的印象。
最高分 = 7。
更高的分数=更差的结果。
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在基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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两个治疗组之间从基线到第 104 周的生活质量结果差异，通过健康相关生活质量的描述系统 EQ-5D-5L 测量。
大体时间：在基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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EQ-5D-5L 是参与者自我报告的问卷，用于评估完成时的一般生活质量。
它由五个维度中的每一个组成一个问题；没有问题、轻微问题、中度问题、严重问题和极端问题。
要求患者通过勾选五个维度中每个维度中最合适的陈述旁边的框来表明他们的健康状况。
此决定会产生一个 1 位数字，表示为该维度选择的级别。
五个维度的数字可以组合成描述患者健康状况的 5 位数字。
还使用了视觉模拟量表，它是一种从 0 -100 量表测量的量表，其中要求患者在问卷完成当天表明他们的整体健康状况。
最高分 = 100。
较低的分数 = 较差的结果。
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在基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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从基线到第 104 周的 PD 非运动症状，通过非运动症状量表测量。
大体时间：在基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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非运动症状量表 (NMSS) 是一个基于评分者的 30 项量表，用于评估帕金森病 (PD) 患者的各种非运动症状。
NMSS 从九个维度衡量非运动症状的严重程度和频率。
最高分 = 360。
更高的分数 = 更差的结果。
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在基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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使用帕金森病综合反应从基线到第 104 周测量的 PD 进展
大体时间：在基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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一种集成了三个标准结果测量的复合方法 PDCORE =（1 × OFF 状态运动分数的变化）+（2 × OFF 状态 ADL 分数的变化）-（10 × 每天总优质 ON 时间的变化）。
更高的分数 = 更差的结果。
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在基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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使用德累斯顿跌倒问卷评估从基线到第 104 周的姿势不稳定和跌倒。
大体时间：在基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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帕金森病患者对跌倒、近乎跌倒、跌倒恐惧、跌倒相关伤害和跌倒原因的自我报告评估。
最高分 = 12。
更高的分数 = 更差的结果。
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在基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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使用症状严重程度和改善量表的临床总体印象，从基线到第 104 周的症状严重程度、治疗反应和治疗效果。
大体时间：在基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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研究团队评估。
CGI 有两个组成部分——CGI-Severity，它评估疾病的严重程度，以及 CGI-Improvement，它评估从治疗开始（基线）开始的变化。
最高分 = 14。
更高的分数 = 更差的结果。
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在基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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从基线到第 104 周脉搏 (bpm) 的变化表明盐酸氨溴索的安全性和耐受性
大体时间：筛选时；基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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生命体征
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筛选时；基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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从基线到第 104 周的血压 (mmHg) 变化表明盐酸氨溴索的安全性和耐受性
大体时间：筛选时；基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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生命体征
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筛选时；基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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从基线到第 104 周的温度变化 (°) 表明盐酸氨溴索的安全性和耐受性
大体时间：筛选时；基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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生命体征
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筛选时；基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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从基线到第 104 周呼吸频率（每分钟呼吸次数）的变化表明盐酸氨溴索的安全性和耐受性
大体时间：筛选时；基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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生命体征
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筛选时；基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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从基线到第 104 周，身体质量指数（体重和身高将合并报告以 kg/m^2 为单位的 BMI）的变化表明盐酸氨溴索的安全性和耐受性
大体时间：筛选时；基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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生命体征
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筛选时；基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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从基线到第 104 周红细胞计数 (10^12/L) 的变化表明盐酸氨溴索的安全性和耐受性
大体时间：筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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标准诊断实验室测试（全血细胞计数）
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筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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从基线到第 104 周血红蛋白 (g/dL) 的变化表明盐酸氨溴索的安全性和耐受性
大体时间：筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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标准诊断实验室测试（全血细胞计数）
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筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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从基线到第 104 周血细胞比容 (%) 的变化表明盐酸氨溴索的安全性和耐受性
大体时间：筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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标准诊断实验室测试（全血细胞计数）
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筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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从基线到第 104 周血小板 (10^9/L) 的变化表明盐酸氨溴索的安全性和耐受性
大体时间：筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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标准诊断实验室测试（全血细胞计数）
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筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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从基线到第 104 周白细胞计数 (10^9/L) 的变化表明盐酸氨溴索的安全性和耐受性
大体时间：筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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标准诊断实验室测试（全血细胞计数）
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筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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从基线到第 104 周中性粒细胞 (10^9/L) 的变化表明盐酸氨溴索的安全性和耐受性
大体时间：筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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标准诊断实验室测试（全血细胞计数）
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筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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从基线到第 104 周嗜酸性粒细胞 (10^9/L) 的变化表明盐酸氨溴索的安全性和耐受性
大体时间：筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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标准诊断实验室测试（全血细胞计数）
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筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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从基线到第 104 周嗜碱性粒细胞 (10^9/L) 的变化表明盐酸氨溴索的安全性和耐受性
大体时间：筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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标准诊断实验室测试（全血细胞计数）
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筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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从基线到第 104 周淋巴细胞 (10^9/L) 的变化表明盐酸氨溴索的安全性和耐受性
大体时间：筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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标准诊断实验室测试（全血细胞计数）
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筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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单核细胞 (10^9/L) 从基线到第 104 周的变化表明盐酸氨溴索的安全性和耐受性
大体时间：筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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标准诊断实验室测试（全血细胞计数）
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筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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尿素 (mmol/L) 从基线到第 104 周的变化表明盐酸氨溴索的安全性和耐受性
大体时间：筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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标准诊断实验室测试（生物化学）
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筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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从基线到第 104 周钠 (mmol/L) 的变化表明盐酸氨溴索的安全性和耐受性
大体时间：筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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标准诊断实验室测试（生物化学）
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筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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从基线到第 104 周钾 (mmol/L) 的变化表明盐酸氨溴索的安全性和耐受性
大体时间：筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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标准诊断实验室测试（生物化学）
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筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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从基线到第 104 周肌酐 (µmol/L) 的变化表明盐酸氨溴索的安全性和耐受性
大体时间：筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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标准诊断实验室测试（生物化学）
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筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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从基线到第 104 周总胆红素 (µmol/L) 的变化表明盐酸氨溴索的安全性和耐受性
大体时间：筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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标准诊断实验室测试（生物化学）
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筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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从基线到第 104 周碱性磷酸酶 (IU/L) 的变化表明盐酸氨溴索的安全性和耐受性
大体时间：筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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标准诊断实验室测试（生物化学）
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筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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丙氨酸转氨酶 (IU/L) 从基线到第 104 周的变化表明盐酸氨溴索的安全性和耐受性
大体时间：筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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标准诊断实验室测试（生物化学）
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筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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天冬氨酸转氨酶 (IU/L) 从基线到第 104 周的变化表明盐酸氨溴索的安全性和耐受性
大体时间：筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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标准诊断实验室测试（生物化学）
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筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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从基线到第 104 周尿酸 (mg/dL) 的变化表明盐酸氨溴索的安全性和耐受性
大体时间：筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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标准诊断实验室测试（生物化学）
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筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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从基线到第 104 周碳酸氢盐 (mmol/L) 的变化表明盐酸氨溴索的安全性和耐受性
大体时间：筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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标准诊断实验室测试（生物化学）
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筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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氯化物 (mmol/L) 从基线到第 104 周的变化表明盐酸氨溴索的安全性和耐受性
大体时间：筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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标准诊断实验室测试（生物化学）
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筛选时；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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根据 CTCAE v5.0 从基线到第 104 周评估的治疗相关不良事件的发生/严重程度，表明盐酸氨溴索的安全性和耐受性
大体时间：基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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从基线到第 104 周，由 CTCAE v5.0 评估的与治疗相关的不良事件的参与者人数。
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基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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从基线到第 104 周的运动障碍协会统一帕金森病评定量表 (MDS-UPDRS) 震颤评分。
大体时间：基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周。
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MDS-UPDRS 量表的震颤成分
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基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周。
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从基线到第 104 周的运动障碍协会统一帕金森病评定量表 (MDS-UPDRS) 非震颤评分。
大体时间：基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周。
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MDS-UPDRS 量表的非震颤分量
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基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周。
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开始抢救药物的时间
大体时间：基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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从基线到第 104 周开始救援药物的时间长度。
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基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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104 周时左旋多巴当量剂量的变化
大体时间：基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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计算从基线到第 104 周的左旋多巴当量剂量。
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基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过血液和脑脊液 (CSF) 样本中的葡萄糖脑苷脂酶活性和其他蛋白质标记物测量的氨溴索、葡萄糖脑苷脂酶和其他与 PD 发展相关的蛋白质之间的关联。
大体时间：基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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有证据表明 PD 发展与葡糖脑苷脂酶活性之间存在相互关系。
血液和 CSF 样品中葡萄糖脑苷脂酶活性的测试水平用于评估氨溴索调节葡萄糖脑苷脂酶活性的能力。
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基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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从基线到第 104 周，氨溴索和甘油神经酰胺、神经丝轻链和脑脊液 (CSF) 样本中脂质水平之间的关联。
大体时间：基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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检测脑脊液样本中甘油神经酰胺、神经丝轻链和脂质水平的水平，用于了解氨溴索调节其活性的能力。
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基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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从基线到第 104 周，GBA 状态对两个治疗组的所有测量结果的影响。
大体时间：基线和第 104 周
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将两个治疗组的所有结果数据与筛选时的 GBA 状态进行比较分析。
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基线和第 104 周
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运动障碍协会统一帕金森病评定量表 (MDS-UPDRS) 第 I-IV 部分从基线到第 130 周的评分。
大体时间：基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周；第 130 周
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MDS-UPDRS 是对与帕金森病相关的运动和非运动症状的综合评估，包含 50 个问题。
参与者将在基线、第 20 周、第 40 周、第 60 周、第 80 周、第 104 周和第 130 周接受 MDS-UPDRS 评估。
MDS-UPDRS 以 0（正常或无）到 4（严重或最坏情况）的等级衡量患者状态。
MDS-UPDRS 分数 = 第 I、II、III 和 IV 部分的总和。
较高的分数表示较差的结果。
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基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周；第 130 周
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从基线到第 104 周，血液和脑脊液 (CSF) 样本中氨溴索和 α-突触核蛋白水平之间的关联。
大体时间：基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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Α-突触核蛋白是一种参与帕金森病 (PD) 病理学的关键蛋白。
检测血液和脑脊液样本中的 α-突触核蛋白水平可用于了解氨溴索调节α-突触核蛋白活性的能力。
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基线；第 20 周；第 40 周；第 60 周；第 80 周；第 104 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Anthony Schapira、University College, London
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2023年9月1日
初级完成 (预期的)
2027年3月1日
研究完成 (预期的)
2028年9月1日
研究注册日期
首次提交
2023年2月16日
首先提交符合 QC 标准的
2023年3月9日
首次发布 (实际的)
2023年3月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年5月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年5月16日
最后验证
2023年1月1日
更多信息
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