Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Ambroxol om de progressie van de ziekte van Parkinson te vertragen (ASPro-PD)

30 april 2025 bijgewerkt door: University College, London

Ambroxol vertraagt ​​de progressie van de ziekte van Parkinson: een fase IIIa, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek in meerdere centra

Dit is een klinisch onderzoek bij patiënten met de ziekte van Parkinson (PD) van een geneesmiddel genaamd ambroxolhydrochloride, dat in veel Europese landen al een goedgekeurd geneesmiddel is voor de behandeling van luchtwegaandoeningen (zoals verkoudheid). Het doel van deze proef is om uit te vinden of ambroxolhydrochloride de progressie van de ziekte van Parkinson kan vertragen en om de veiligheid en verdraagbaarheid ervan te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een 104 weken durende, gerandomiseerde, dubbelblinde, multicenter, placebogecontroleerde klinische studie met parallelle groepen van ambroxolhydrochloride bij patiënten met de ziekte van Parkinson, met een open-label extensiefase van 26 weken. Deelnemers ondergaan een screening om te beoordelen of ze in aanmerking komen voor deelname aan het onderzoek. Alle in aanmerking komende deelnemers worden gerandomiseerd om gedurende 104 weken drie keer per dag ambroxolhydrochloride (420 mg) of een vergelijkbare placebo te krijgen in een verhouding van 1:1, inclusief een dosisverhogingsperiode van 2 weken. Zodra het einde van de geblindeerde behandeling is bereikt, gaan alle deelnemers de open-label verlengingsfase in en krijgen gedurende 26 weken driemaal daags ambroxolhydrochloride (420 mg), inclusief een dosisverhogingsperiode van 2 weken. Alle klinische medewerkers, onderzoeksonderzoekers en deelnemers zullen gedurende de hele studie blind zijn voor studieopdrachten.

Er zal een optionele substudie zijn met 106 deelnemers waarin bij twee gelegenheden een monster van de cerebrospinale vloeistof (CSF) zal worden genomen via een lumbale punctieprocedure om de ambroxol-medicijnspiegels te meten, te beoordelen of het glucocerebrosidase-enzym is gestimuleerd en de niveaus van andere stoffen waarvan wordt aangenomen dat ze verband houden met de ontwikkeling van de ziekte van Parkinson en bevestigen of het onderzoeksgeneesmiddel de cerebrospinale vloeistof en het centrale zenuwstelsel is binnengedrongen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

330

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Nog niet aan het werven
        • University Hospitals Birmingham
        • Contact:
          • Ben Wright
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ben Wright, Dr
      • Bristol, Verenigd Koninkrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Southmead Hospital Bristol
        • Contact:
          • Alan Whone
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alan Whone, Dr
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Addenbrookes NHS Trust
        • Contact:
          • Caroline Williams-Gray
        • Hoofdonderzoeker:
          • Caroline Williams-Gray, Dr
      • Edinburgh, Verenigd Koninkrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Western General Hospital
        • Contact:
          • David Breen
        • Hoofdonderzoeker:
          • David Breen, Dr
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Royal London Hospital
        • Contact:
          • Alastair Noyce
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alastair Noyce, Prof.
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Kings college london
        • Contact:
          • Ray Chaudhuri
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ray Chaudhuri, Prof.
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • University College London Hospital's
        • Contact:
          • Marco Toffoli
        • Hoofdonderzoeker:
          • Marco Toffoli, Dr
      • Newcastle, Verenigd Koninkrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Newcastle
        • Contact:
          • Nicola Pavese
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nicola Pavese, Prof.
      • Newcastle Upon Tyne, Verenigd Koninkrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Northumbria
        • Contact:
          • James Fisher
        • Hoofdonderzoeker:
          • James Fisher, Dr
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk
        • Nog niet aan het werven
        • The John Radcliffe Hospital
        • Contact:
          • Michele Hu
        • Hoofdonderzoeker:
          • Michele Hu, Prof.
      • Plymouth, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Derriford Hospital
        • Contact:
          • Stephen Mullin
        • Hoofdonderzoeker:
          • Stephen Mullin, Dr
      • Salford, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Salford Royal Hospital
        • Contact:
          • Monty Silverdale
        • Hoofdonderzoeker:
          • Monty Silverdale, Prof.
      • Salford, Verenigd Koninkrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Fairfield General Hospital
        • Contact:
          • Robert Irving
        • Hoofdonderzoeker:
          • Robert Irving, Dr
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Southampton General Hospital
        • Contact:
          • Boyd Ghosh
        • Hoofdonderzoeker:
          • Boyd Ghosh, Dr
      • Wales, Verenigd Koninkrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Prince Philip Hospital
        • Contact:
          • Mark Sheehan
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mark Sheehan, Dr

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

40 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Volwassenen van ≥ 40 en ≤ 75 jaar.
  2. Hoehn- en Yahr-fase tussen 1-2,5, inclusief (in ON-fase) bij screeningbezoek.
  3. Bekende glucocerebrosidase-gen (GBA)-status (status te bevestigen voorafgaand aan screening).
  4. Als u levodopa of een andere PD-medicatie gebruikt (zoals een dopamine-agonist), moet het medicatieregime stabiel zijn gedurende ten minste 30 dagen (ten minste 60 dagen voor rasagiline) voorafgaand aan randomisatie (stabiel wordt gedefinieerd als geen verandering in de PD-medicatiedosis in de afgelopen 30 dagen).
  5. In staat en bereid om geïnformeerde toestemming te geven voorafgaand aan studiegerelateerde beoordelingen en/of procedures.
  6. In staat en bereid om proefbezoeken bij te wonen en te voldoen aan alle studieprocedures voor de duur van de proef.
  7. Bereid en in staat om zelf orale ambroxol-medicatie of placebo toe te dienen.
  8. Voor vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP): een negatief serumzwangerschapstestresultaat bij het screeningsbezoek en een negatieve urinezwangerschapstest bij het basisbezoek, voorafgaand aan randomisatie.
  9. Alleen van toepassing voor die patiënten die instemmen met de optionele CSF-substudie: bereid om te voldoen aan een 4 uur durende nuchtere en lumbale punctie.

Uitsluitingscriteria:

  1. Diagnose van PD >7 jaar geleden. PD is een klinische diagnose en is gebaseerd op de mening van de PI of afgevaardigde ter plaatse na beoordeling van de klinische geschiedenis, onderzoeksbevindingen en reactie op PD-medicatie (de MDS-diagnostische criteria voor PD kunnen worden gebruikt om te helpen bij de diagnose).
  2. Deelname aan een ander interventioneel klinisch onderzoek van een geneesmiddel voor onderzoek (GMP) en gebruik van een geneesmiddel voor onderzoek (GMP) binnen 90 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van de proefbehandeling, of in het geval van een nieuw geneesmiddel voor onderzoek dat wordt getest op de ziekte van Parkinson aanpassingspotentieel zou dit 12 maanden moeten zijn.
  3. Verleden chirurgische geschiedenis van diepe hersenstimulatie.
  4. Gebruik van ambroxol in de afgelopen 12 maanden.
  5. Blootstelling aan meer dan drie onderzoeksgeneesmiddelen voor de ziekte van Parkinson (PD) binnen 12 maanden voorafgaand aan de eerste dosis in dit huidige onderzoek, of binnen de laatste 3 maanden.
  6. Blootstelling aan exenatide binnen 12 maanden voorafgaand aan de eerste dosis in dit huidige onderzoek.
  7. Gelijktijdige medicatie die naar de mening van de onderzoeker deelname aan het onderzoek uitsluit, bijv. exenatide of een andere GLP1-agonist voor diabetes.
  8. Bevestigde dysfagie die zelftoediening van ambroxol zou verhinderen.
  9. Voorgeschiedenis van bekende gevoeligheid voor de onderzoeksmedicatie, ambroxol of zijn hulpstoffen (lactosemonohydraat, gegranuleerde microkristallijne cellulose, copovidon en magnesiumstearaat) volgens de mening van de onderzoeker die hun deelname contra-indiceert.
  10. Geschiedenis van bekende zeldzame erfelijke aandoeningen als galactose-intolerantie, Lapp-lactasedeficiëntie of glucose-galactosemalabsorptie.
  11. Aanwezigheid van de LRRK2 G2019S-mutatie (status te bevestigen vóór screening).
  12. Geschiedenis van drugsmisbruik of alcoholisme naar de mening van de onderzoeker die deelname aan het proces zou uitsluiten.
  13. Zwanger (of geplande zwangerschap tijdens de proef) en/of borstvoeding.
  14. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) en mannelijke deelnemers met een partner in de vruchtbare leeftijd die niet bereid is om zeer effectieve anticonceptie of onthouding te gebruiken voor de duur van de proefbehandeling en gedurende 2 weken na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.

  15. Elke klinisch significante of onstabiele medische of chirurgische aandoening die naar de mening van de Onderzoeker kan; de deelnemer in gevaar brengen bij deelname aan het onderzoek, de resultaten van het onderzoek beïnvloeden of het vermogen van de deelnemers om aan het onderzoek deel te nemen beïnvloeden, zoals bepaald door medische geschiedenis, lichamelijk onderzoek, elektrocardiogram (ECG) of laboratoriumtests. Dergelijke voorwaarden kunnen zijn:

    I. Verminderde nierfunctie met creatinineklaring <50ml/min.

    II. Matige/ernstige leverfunctiestoornis.

    III. Een ernstige cardiovasculaire gebeurtenis (bijv. myocardinfarct, acuut coronair syndroom gecompenseerd congestief hartfalen, longembolie, coronaire revascularisatie) die plaatsvond binnen 6 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek.

  16. Ernstige depressie gedefinieerd door een score >20 op de Beck Depression Inventory-II (BDI-II).
  17. Significante cognitieve stoornis gedefinieerd door een score <20 op de Montreal Cognitive Assessment (MoCA).
  18. Alleen van toepassing op patiënten die instemmen met het optionele CSF-deelonderzoek: bewijs of voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor lidocaïne of zijn derivaten.
  19. Alleen van toepassing op die patiënten die instemmen met het optionele CSF-subonderzoek: huidige behandeling met anticoagulantia (bijv. warfarine) die volgens de onderzoeker een veilige voltooiing van de lumbaalpunctie in de weg kan staan. Aspirine zal worden toegestaan.
  20. Alleen van toepassing op patiënten die instemmen met de optionele CSF-substudie: Significante bekende misvormingen van de onderste wervelkolom of andere spinale afwijkingen die een lumbaalpunctie zouden uitsluiten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Ambroxol hydrochloride

Deelnemers krijgen ambroxolhydrochloride (tabletten) gedurende 104 weken (geblindeerde behandelperiode). Deelnemers krijgen dagelijks 420 mg ambroxolhydrochloride gedurende dag 1-5, vervolgens dagelijks 840 mg gedurende dag 6-10 en vervolgens 1260 mg gedurende de rest van de geblindeerde behandelingsperiode. Deelnemers gaan dan de open-label extensie in en krijgen dagelijks 420 mg ambroxolhydrochloride gedurende dag 1-5, vervolgens dagelijks 840 mg gedurende dag 6-10 en vervolgens 1260 mg voor de rest van de open-label extensiefase.

n=165
Geneesmiddel: Ambroxolhydrochloride (420 mg)
Orale tablet
Andere namen:
  • Ambroxol
Placebo-vergelijker: Placebo

Deelnemers krijgen gedurende 104 weken ambroxolhydrochloride-matching placebo (tabletten) (geblindeerde behandelperiode). Deelnemers krijgen ambroxolhydrochloride dat overeenkomt met placebo 420 mg per dag voor dag 1-5, daarna 840 mg per dag voor dag 6-10, daarna 1260 mg voor de rest van de geblindeerde behandelingsperiode. Deelnemers gaan dan de open-label extensie in en krijgen dagelijks 420 mg ambroxolhydrochloride gedurende dag 1-5, vervolgens dagelijks 840 mg gedurende dag 6-10 en vervolgens 1260 mg voor de rest van de open-label extensiefase.

n=165
Geneesmiddel: Placebo
Orale tablet

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Change in Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Deel I-III score vanaf baseline tot week 104.
Tijdsspanne: Basislijn; Week 104
De MDS-UPDRS is een uitgebreide beoordeling van 50 vragen van zowel motorische als niet-motorische symptomen geassocieerd met Parkinson. Er zal een vergelijking worden gemaakt van de totale score van MDS-UPDRS delen I-III na 104 weken tussen deelnemers volgens de behandelingstoewijzing. Deel I en II worden gemeten in de praktisch gedefinieerde ON-medicatietoestand en Deel III wordt gemeten in de praktisch gedefinieerde UIT-medicatietoestand. Deel I en II zijn historische gegevens beoordeeld door een examinator en zijn ontworpen om mentatie, gedrag en stemming te beoordelen; Deel III wordt gedaan als een motorisch onderzoek tijdens een bezoek. Deelnemers ondergaan een MDS-UPDRS-beoordeling bij baseline, week 20, week 40, week 60, week 80, week 104. De MDS-UPDRS meet de patiëntstatus op een schaal van 0, wat normaal of geen is, tot 4, wat ernstig is of het slechtste scenario. MDS-UPDRS-score = som van delen I, II en III (bereik: 0 tot 236). Hogere score indicatief voor slechtere uitkomst.
Basislijn; Week 104

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Motorische tekenen van PD met behulp van de Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) deel III-score in de UIT-medicatiestatus vanaf baseline tot week 104.
Tijdsspanne: Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104.
Dit onderdeel van de MDS-UPDRS-schaal (Sectie III) beoordeelt de motorische tekenen van PD en omvat een motorisch onderzoek tijdens een bezoek. De score varieert van 0 tot 132. Een hogere score duidt op een slechtere uitkomst.
Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104.
Motorische complicaties van PD met behulp van de Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) deel IV-score in de ON-medicatiestatus vanaf baseline tot week 104.
Tijdsspanne: Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104.
Dit onderdeel van de MDS-UPDRS-schaal (Sectie IV) beoordeelt twee motorische complicaties, dyskinesieën en motorische fluctuaties met behulp van historische en objectieve informatie. De score loopt van 0 tot 24. Hogere score indicatief voor slechtere uitkomst.
Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104.
De niet-motorische impact van PD op patiënten die de Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) part I-score gebruiken in de ON-medicatietoestand baseline tot week 104.
Tijdsspanne: Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104.
Dit onderdeel van de MDS-UPDRS-schaal (Sectie I) beoordeelt de niet-motorische impact van de ziekte van Parkinson (PD) op de ervaringen van patiënten in het dagelijks leven. De score loopt van 0 tot 24. Hogere score indicatief voor slechtere uitkomst.
Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104.
De motorische impact van PD van patiëntenervaringen op het dagelijks leven met behulp van de Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) part II-score in de ON-medicatiestatus vanaf baseline tot week 104.
Tijdsspanne: Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104.
Dit onderdeel van de MDS-UPDRS-schaal (Sectie II) beoordeelt de motorische impact van de ziekte van Parkinson (PD) op de ervaringen van patiënten in het dagelijks leven. De score loopt van 0 tot 52. Hogere score indicatief voor slechtere uitkomst.
Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104.
Cognitieve stoornissen met behulp van de Montreal Cognitive Assessment vanaf baseline tot week 104.
Tijdsspanne: Bij Screening; Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Een test met 30 vragen die milde cognitieve stoornissen beoordeelt door de oriëntatie van de deelnemer, kortetermijngeheugen, executieve functie, taal, abstractie, naamgeving van dieren, aandacht en een kloktekentest te controleren. Maximale score= 30. Lagere scores wijzen op een slechter resultaat.
Bij Screening; Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Door de patiënt gerapporteerde meting van de gezondheidstoestand en kwaliteit van leven met behulp van de vragenlijst over de kwaliteit van leven van de ziekte van Parkinson met 39 items vanaf baseline tot week 104.
Tijdsspanne: Bij basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Een vragenlijst die beoordeelt hoe vaak mensen met Parkinson moeilijkheden ervaren in 8 dimensies van het dagelijks leven. De vragenlijst met 39 items biedt een door de patiënt gerapporteerde maatstaf voor de gezondheidstoestand en kwaliteit van leven en is de meest gebruikte ziektespecifieke maatstaf voor de gezondheidstoestand. Maximale score = 156. Hogere score = slechter resultaat.
Bij basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Symptoomverbetering vanaf baseline tot week 104 met behulp van de Patient Global Impression of Change vanaf baseline tot week 104.
Tijdsspanne: Bij basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Een vragenlijst van één item waarin een deelnemer wordt gevraagd om zijn eigen indruk van verandering in zijn klinische status te rapporteren. Maximale score = 7. Hogere score = slechter resultaat.
Bij basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Verschillen in kwaliteit van leven tussen de twee behandelingsgroepen vanaf baseline tot week 104, zoals gemeten door het beschrijvende systeem voor gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven, EQ-5D-5L.
Tijdsspanne: Bij basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
De EQ-5D-5L is een zelfgerapporteerde vragenlijst die de generieke kwaliteit van leven evalueert op het moment van voltooiing. Het bestaat uit één vraag voor elk van de vijf dimensies: geen problemen, lichte problemen, matige problemen, ernstige problemen en extreme problemen. De patiënt wordt gevraagd zijn gezondheidstoestand aan te geven door het vakje aan te vinken naast de meest toepasselijke bewering in elk van de vijf dimensies. Deze beslissing resulteert in een 1-cijferig getal dat het geselecteerde niveau voor die dimensie uitdrukt. De cijfers voor de vijf dimensies kunnen worden gecombineerd tot een 5-cijferig nummer dat de gezondheidstoestand van de patiënt beschrijft. Een visueel analoge schaal wordt ook gebruikt en is een schaal gemeten van 0 -100 waarbij patiënten wordt gevraagd hun algehele gezondheid aan te geven op de dag dat de vragenlijst is ingevuld. Maximale score = 100. Lagere score = slechter resultaat.
Bij basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Niet-motorische symptomen van PD vanaf baseline tot week 104, zoals gemeten met de niet-motorische symptomenschaal.
Tijdsspanne: Bij basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
De Non-Motor Symptomen Schaal (NMSS) is een 30-item rater-gebaseerde schaal om een ​​breed scala aan niet-motorische symptomen te beoordelen bij patiënten met de ziekte van Parkinson (PD). De NMSS meet de ernst en frequentie van niet-motorische symptomen over negen dimensies. Maximale score = 360. Hogere score = slechter resultaat.
Bij basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
PD-progressie gemeten met behulp van Parkinson's Disease Comprehensive Response vanaf baseline tot week 104
Tijdsspanne: Bij basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Een samengestelde benadering die drie standaard uitkomstmaten integreert: PDCORE = (1 × verandering in motorscore UIT-status) + (2 × verandering in ADL-score UIT-status) - (10 × verandering in totale goede kwaliteit AAN-tijd per dag). Hogere score = slechter resultaat.
Bij basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Beoordeling van houdingsinstabiliteit en vallen vanaf baseline tot week 104 met behulp van de Dresden Falls Questionnaire.
Tijdsspanne: Bij basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Een zelfgerapporteerde beoordeling van vallen, bijna vallen, angst om te vallen, valgerelateerde verwondingen en oorzaken van vallen voor patiënten met de ziekte van Parkinson. Maximale score = 12. Hogere score = slechter resultaat.
Bij basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Ernst van symptomen, respons op behandeling en werkzaamheid van behandeling vanaf baseline tot week 104 met behulp van de Clinical Global Impression van de schalen voor ernst van symptomen en verbetering.
Tijdsspanne: Bij basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Beoordeling door het onderzoeksteam. De CGI heeft twee componenten: de CGI-Severity, die de ernst van de ziekte beoordeelt, en de CGI-Improvement, die verandert vanaf het begin (baseline) van de behandeling. Maximale score = 14. Hogere score = slechter resultaat.
Bij basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Veiligheid en verdraagbaarheid van ambroxolhydrochloride zoals aangegeven door veranderingen in polsslag (bpm) vanaf baseline tot week 104
Tijdsspanne: Bij Screening; Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Vitale functies
Bij Screening; Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Veiligheid en verdraagbaarheid van ambroxolhydrochloride zoals aangegeven door veranderingen in bloeddruk (mmHg) vanaf baseline tot week 104
Tijdsspanne: Bij Screening; Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Vitale functies
Bij Screening; Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Veiligheid en verdraagbaarheid van ambroxolhydrochloride zoals aangegeven door veranderingen in temperatuur (°) vanaf baseline tot week 104
Tijdsspanne: Bij Screening; Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Vitale functies
Bij Screening; Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Veiligheid en verdraagbaarheid van ambroxolhydrochloride zoals aangegeven door veranderingen in ademhalingsfrequentie (ademhalingen per minuut) vanaf baseline tot week 104
Tijdsspanne: Bij Screening; Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Vitale functies
Bij Screening; Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Veiligheid en verdraagbaarheid van ambroxolhydrochloride zoals aangegeven door veranderingen in de Body Mass Index (gewicht en lengte worden gecombineerd om BMI in kg/m^2 te rapporteren) vanaf baseline tot week 104
Tijdsspanne: Bij Screening; Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Vitale functies
Bij Screening; Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Veiligheid en verdraagbaarheid van ambroxolhydrochloride zoals aangegeven door veranderingen in het aantal rode bloedcellen (10^12/L) vanaf baseline tot week 104
Tijdsspanne: Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Standaard diagnostische laboratoriumtest (Full Blood Count)
Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Veiligheid en verdraagbaarheid van ambroxolhydrochloride zoals aangegeven door veranderingen in hemoglobine (g/dl) vanaf baseline tot week 104
Tijdsspanne: Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Standaard diagnostische laboratoriumtest (Full Blood Count)
Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Veiligheid en verdraagbaarheid van ambroxolhydrochloride zoals aangegeven door veranderingen in hematocriet (%) vanaf baseline tot week 104
Tijdsspanne: Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Standaard diagnostische laboratoriumtest (Full Blood Count)
Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Veiligheid en verdraagbaarheid van ambroxolhydrochloride zoals aangegeven door veranderingen in bloedplaatjes (10^9/l) vanaf baseline tot week 104
Tijdsspanne: Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Standaard diagnostische laboratoriumtest (Full Blood Count)
Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Veiligheid en verdraagbaarheid van ambroxolhydrochloride zoals aangegeven door veranderingen in het aantal witte bloedcellen (10^9/L) vanaf baseline tot week 104
Tijdsspanne: Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Standaard diagnostische laboratoriumtest (Full Blood Count)
Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Veiligheid en verdraagbaarheid van ambroxolhydrochloride zoals aangegeven door veranderingen in neutrofielen (10^9/l) vanaf baseline tot week 104
Tijdsspanne: Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Standaard diagnostische laboratoriumtest (Full Blood Count)
Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Veiligheid en verdraagbaarheid van ambroxolhydrochloride zoals aangegeven door veranderingen in eosinofielen (10^9/l) vanaf baseline tot week 104
Tijdsspanne: Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Standaard diagnostische laboratoriumtest (Full Blood Count)
Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Veiligheid en verdraagbaarheid van ambroxolhydrochloride zoals aangegeven door veranderingen in basofielen (10^9/l) vanaf baseline tot week 104
Tijdsspanne: Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Standaard diagnostische laboratoriumtest (Full Blood Count)
Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Veiligheid en verdraagbaarheid van ambroxolhydrochloride zoals aangegeven door veranderingen in lymfocyten (10^9/l) vanaf baseline tot week 104
Tijdsspanne: Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Standaard diagnostische laboratoriumtest (Full Blood Count)
Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Veiligheid en verdraagbaarheid van ambroxolhydrochloride zoals aangegeven door veranderingen in monocyten (10^9/l) vanaf baseline tot week 104
Tijdsspanne: Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Standaard diagnostische laboratoriumtest (Full Blood Count)
Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Veiligheid en verdraagbaarheid van ambroxolhydrochloride zoals aangegeven door veranderingen in ureum (mmol/l) vanaf baseline tot week 104
Tijdsspanne: Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Standaard diagnostische laboratoriumtest (Biochemie)
Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Veiligheid en verdraagbaarheid van ambroxolhydrochloride zoals aangegeven door veranderingen in natrium (mmol/l) vanaf baseline tot week 104
Tijdsspanne: Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Standaard diagnostische laboratoriumtest (Biochemie)
Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Veiligheid en verdraagbaarheid van ambroxolhydrochloride zoals aangegeven door veranderingen in kalium (mmol/l) vanaf baseline tot week 104
Tijdsspanne: Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Standaard diagnostische laboratoriumtest (Biochemie)
Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Veiligheid en verdraagbaarheid van ambroxolhydrochloride zoals aangegeven door veranderingen in creatinine (µmol/l) vanaf baseline tot week 104
Tijdsspanne: Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Standaard diagnostische laboratoriumtest (Biochemie)
Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Veiligheid en verdraagbaarheid van ambroxolhydrochloride zoals aangegeven door veranderingen in totaal bilirubine (µmol/l) vanaf baseline tot week 104
Tijdsspanne: Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Standaard diagnostische laboratoriumtest (Biochemie)
Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Veiligheid en verdraagbaarheid van ambroxolhydrochloride zoals aangegeven door veranderingen in alkalische fosfatase (IE/L) vanaf baseline tot week 104
Tijdsspanne: Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Standaard diagnostische laboratoriumtest (Biochemie)
Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Veiligheid en verdraagbaarheid van ambroxolhydrochloride zoals aangegeven door veranderingen in alaninetransaminase (IE/L) vanaf baseline tot week 104
Tijdsspanne: Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Standaard diagnostische laboratoriumtest (Biochemie)
Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Veiligheid en verdraagbaarheid van ambroxolhydrochloride zoals aangegeven door veranderingen in aspartaataminotransferase (IE/L) vanaf baseline tot week 104
Tijdsspanne: Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Standaard diagnostische laboratoriumtest (Biochemie)
Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Veiligheid en verdraagbaarheid van ambroxolhydrochloride zoals aangegeven door veranderingen in urinezuur (mg/dl) vanaf baseline tot week 104
Tijdsspanne: Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Standaard diagnostische laboratoriumtest (Biochemie)
Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Veiligheid en verdraagbaarheid van ambroxolhydrochloride zoals aangegeven door veranderingen in bicarbonaat (mmol/l) vanaf baseline tot week 104
Tijdsspanne: Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Standaard diagnostische laboratoriumtest (Biochemie)
Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Veiligheid en verdraagbaarheid van ambroxolhydrochloride zoals aangegeven door veranderingen in chloride (mmol/l) vanaf baseline tot week 104
Tijdsspanne: Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Standaard diagnostische laboratoriumtest (Biochemie)
Bij Screening; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Veiligheid en verdraagbaarheid van ambroxolhydrochloride zoals aangegeven door het optreden/de ernst van aan de behandeling gerelateerde bijwerkingen beoordeeld door CTCAE v5.0 vanaf baseline tot week 104
Tijdsspanne: Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Aantal deelnemers met aan de behandeling gerelateerde bijwerkingen beoordeeld door CTCAE v5.0 vanaf baseline tot week 104.
Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
De Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) tremorscore vanaf baseline tot week 104.
Tijdsspanne: Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104.
De tremorcomponenten van de MDS-UPDRS-schaal
Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104.
De Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) non-tremorscore vanaf baseline tot week 104.
Tijdsspanne: Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104.
De niet-tremorcomponenten van de MDS-UPDRS-schaal
Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104.
Tijd tot start van noodmedicatie
Tijdsspanne: Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Duur tot start van noodmedicatie vanaf baseline tot week 104.
Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Verandering in levodopa-equivalente dosis na 104 weken
Tijdsspanne: Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Berekende levodopa-equivalente dosis vanaf baseline tot week 104.
Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De associatie tussen ambroxol, het glucocerebrosidase-enzym en andere eiwitten geassocieerd met de ontwikkeling van PD gemeten door glucocerebrosidase-enzymactiviteit en andere eiwitmarkers in bloed- en cerebrospinale vloeistof (CSF) monsters.
Tijdsspanne: Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Er zijn aanwijzingen voor een wederkerige relatie tussen de ontwikkeling van de ziekte van Parkinson en de enzymactiviteit van glucocerebrosidase. Het testen van niveaus van glucocerebrosidase-enzymactiviteit in bloed- en CSF-monsters wordt gebruikt om het vermogen van ambroxol om glucocerebrosidase-enzymactiviteit te moduleren te beoordelen.
Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
De associatie tussen ambroxol en glycerylceramide, lichte keten van neurofilamenten en lipideniveaus in cerebrospinale vloeistof (CSF) monsters vanaf baseline tot week 104.
Tijdsspanne: Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Het testen van niveaus van glycerylceramide, lichte keten van neurofilamenten en lipidenniveaus in CSF-monsters wordt gebruikt om toegang te krijgen tot het vermogen van ambroxol om hun activiteit te moduleren.
Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Invloed van GBA-status op alle meetresultaten voor beide behandelingsarmen vanaf baseline tot week 104.
Tijdsspanne: Basislijn en week 104
Analyse van alle uitkomstgegevens van beide behandelarmen in vergelijking met GBA-status bij screening.
Basislijn en week 104
Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Deel I-IV score vanaf baseline tot week 130.
Tijdsspanne: Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104; Week 130
De MDS-UPDRS is een uitgebreide beoordeling van 50 vragen van zowel motorische als niet-motorische symptomen geassocieerd met Parkinson. Deelnemers ondergaan een MDS-UPDRS-beoordeling bij baseline, week 20, week 40, week 60, week 80, week 104 en week 130. De MDS-UPDRS meet de patiëntstatus op een schaal van 0, wat normaal of geen is, tot 4, wat ernstig is of het slechtste scenario. MDS-UPDRS-score = som van delen I, II, III en IV. Hogere score indicatief voor slechtere uitkomst.
Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104; Week 130
De associatie tussen ambroxol- en alfa-synucleïnespiegels in bloed- en cerebrospinale vloeistof (CSF) monsters vanaf baseline tot week 104.
Tijdsspanne: Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Alfa-synucleïne is een sleuteleiwit dat betrokken is bij de ziekte van Parkinson (PD). Het testen van niveaus van alfa-synucleïne in bloed- en CSF-monsters wordt gebruikt om toegang te krijgen tot het vermogen van ambroxol om alfa-synucleïne-activiteit te moduleren.
Basislijn; week 20; week 40; week 60; week 80; Week 104
Vergelijking van de verandering in de samenstelling van het darmmicrobioom vanaf de uitgangswaarde tot week 104.
Tijdsspanne: Basislijn en week 104.
Fecale monsters zullen worden verzameld om het darmmicrobioom te analyseren.
Basislijn en week 104.
Vergelijking van de scoreverandering van de Smell Identification Test [UPSIT] vanaf de uitgangswaarde tot week 104.
Tijdsspanne: Basislijn en week 104.
Geuridentificatie om de functie van het reuksysteem van een individu te testen.
Basislijn en week 104.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University College, London

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Anthony Schapira, University College, London

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 februari 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 februari 2029

Studie voltooiing (Geschat)

1 september 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 februari 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 maart 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 maart 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 mei 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 april 2025

Laatst geverifieerd

1 april 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CCTU/2020/365

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren