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Ambroxol pour ralentir la progression de la maladie de Parkinson (ASPro-PD)

16 mai 2023 mis à jour par: University College, London

Ambroxol pour ralentir la progression de la maladie de Parkinson : essai de phase IIIa multicentrique randomisé et contrôlé par placebo

Il s'agit d'un essai clinique chez des patients atteints de la maladie de Parkinson (MP) d'un médicament appelé chlorhydrate d'ambroxol, qui est un médicament déjà homologué pour le traitement des affections respiratoires (comme un rhume) dans de nombreux pays européens. Le but de cet essai est de déterminer si le chlorhydrate d'ambroxol peut ralentir la progression de la maladie de Parkinson et d'évaluer son innocuité et sa tolérabilité.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'un essai clinique de 104 semaines, randomisé, en double aveugle, multicentrique, à groupes parallèles et contrôlé par placebo sur le chlorhydrate d'ambroxol chez des patients atteints de MP, avec une phase d'extension en ouvert de 26 semaines. Les participants seront soumis à un dépistage pour évaluer leur admissibilité à participer à l'essai. Tous les participants éligibles seront randomisés pour recevoir soit du chlorhydrate d'ambroxol (420 mg), soit son placebo correspondant dans un rapport 1: 1 trois fois par jour pendant 104 semaines, y compris une période d'escalade de dose de 2 semaines. Une fois la fin du traitement en aveugle atteinte, tous les participants entreront dans la phase d'extension en ouvert et recevront du chlorhydrate d'ambroxol (420 mg) trois fois par jour pendant 26 semaines, y compris une période d'escalade de dose de 2 semaines. Tout le personnel clinique, les investigateurs de l'étude et les participants ne seront pas informés des missions d'étude pendant toute la durée de l'essai.

Il y aura une sous-étude facultative comprenant 106 participants dans laquelle un échantillon de liquide céphalo-rachidien (LCR) sera prélevé à deux reprises via une procédure de ponction lombaire pour mesurer les niveaux de médicament ambroxol, évaluer si l'enzyme glucocérébrosidase a été stimulée et les niveaux d'autres substances supposées être associées au développement de la MP et confirmer si le médicament à l'étude a pénétré dans le liquide céphalo-rachidien et le système nerveux central.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

330

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • Cambridge, Royaume-Uni
        • Addenbrookes NHS Trust
        • Contact:
          • Caroline Williams-Gray
        • Chercheur principal:
          • Caroline Williams-Gray, Dr
      • Carlisle, Royaume-Uni
        • North Cumbria Integrated Care NHS Foundation Trust
        • Contact:
          • Ailish O'Callaghan
        • Chercheur principal:
          • Ailish O'Callaghan, Dr
      • London, Royaume-Uni
        • University College London Hospital's
        • Contact:
          • Marco Toffoli
        • Chercheur principal:
          • Marco Toffoli, Dr
      • Oxford, Royaume-Uni
        • The John Radcliffe Hospital
        • Contact:
          • Michele Hu
        • Chercheur principal:
          • Michele Hu, Dr

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

40 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Adultes âgés de ≥ 40 et ≤ 75 ans.
  2. Stade Hoehn et Yahr entre 1 et 2,5, inclus (au stade ON) lors de la visite de dépistage.
  3. Statut connu du gène de la glucocérébrosidase (GBA) (statut à confirmer avant le dépistage).
  4. Si vous prenez de la lévodopa ou tout autre médicament contre la maladie de Parkinson (tel qu'un agoniste de la dopamine), le schéma thérapeutique doit être stable pendant au moins 30 jours (au moins 60 jours pour la rasagiline) avant la randomisation (stable est défini comme aucun changement dans la dose de médicament contre la maladie de Parkinson les 30 derniers jours).
  5. Capable et disposé à fournir un consentement éclairé avant toute évaluation et / ou procédure liée à l'étude.
  6. Capable et disposé à assister aux visites d'essai et à se conformer à toutes les procédures d'étude pendant la durée de l'essai.
  7. Volonté et capable de s'auto-administrer un médicament ambroxol oral ou un placebo.
  8. Pour les femmes en âge de procréer (WOCBP), un résultat de test de grossesse sérique négatif lors de la visite de dépistage et un test de grossesse urinaire négatif lors de la visite de référence, avant la randomisation.
  9. Uniquement applicable pour les patients consentant à la sous-étude facultative du LCR : disposés à se conformer à un jeûne de 4 heures et à une ponction lombaire.

Critère d'exclusion:

  1. Diagnostic de MP il y a plus de 7 ans. La MP est un diagnostic clinique et est basée sur l'opinion du PI ou de son délégué sur place après examen des antécédents cliniques, des résultats de l'examen et de la réponse aux médicaments contre la MP (les critères de diagnostic MDS pour la MP peuvent être utilisés pour aider au diagnostic).
  2. Participation à un autre essai clinique interventionnel d'un médicament expérimental (IMP) et utilisation d'un médicament expérimental (IMP) dans les 90 jours précédant la première dose du traitement à l'essai, ou dans le cas d'un nouveau médicament expérimental testé pour la maladie de Parkinson modifier le potentiel cela devrait être de 12 mois.
  3. Antécédents chirurgicaux de stimulation cérébrale profonde.
  4. Utilisation d'ambroxol au cours des 12 derniers mois.
  5. Exposition à plus de trois médicaments expérimentaux pour la maladie de Parkinson (MP) dans les 12 mois précédant la première dose dans cet essai en cours, ou à l'un quelconque au cours des 3 derniers mois.
  6. Exposition à Exenatide dans les 12 mois précédant la première dose dans cet essai en cours.
  7. Médicaments concomitants qui, de l'avis de l'investigateur, empêcheraient la participation à l'étude, par exemple l'exénatide ou un autre agoniste du GLP1 pour le diabète.
  8. Dysphagie confirmée qui empêcherait l'auto-administration d'ambroxol.
  9. Antécédents de sensibilité connue au médicament à l'étude, à l'ambroxol ou à ses excipients (lactose monohydraté, cellulose microcristalline granulée, copovidone et stéarate de magnésium) de l'avis de l'investigateur qui contre-indique leur participation.
  10. Antécédents de troubles héréditaires rares connus d'intolérance au galactose, de déficit en lactase de Lapp ou de malabsorption du glucose et du galactose.
  11. Présence de la mutation LRRK2 G2019S (statut à confirmer avant dépistage).
  12. Antécédents de toxicomanie ou d'alcoolisme de l'avis de l'enquêteur qui empêcheraient la participation à l'essai.
  13. Enceinte (ou planifiée pendant l'essai) et/ou allaitante.
  14. Femmes en âge de procréer (WOCBP) et participants masculins avec un partenaire en âge de procréer qui ne souhaitent pas utiliser une contraception hautement efficace ou l'abstinence pendant la durée du traitement d'essai et pendant 2 semaines après la dernière dose du médicament à l'étude.

  15. Toute condition médicale ou chirurgicale cliniquement significative ou instable qui, de l'avis de l'investigateur peut ; mettre le participant en danger lors de sa participation à l'étude, influencer les résultats de l'étude ou affecter la capacité des participants à participer à l'étude, tel que déterminé par les antécédents médicaux, les examens physiques, l'électrocardiogramme (ECG) ou les tests de laboratoire. Ces conditions peuvent inclure :

    I. Fonction rénale altérée avec clairance de la créatinine < 50 ml/min.

    II. Insuffisance hépatique modérée/sévère.

    III. Un événement cardiovasculaire majeur (par exemple, infarctus du myocarde, syndrome coronarien aigu compensé insuffisance cardiaque congestive, embolie pulmonaire, revascularisation coronarienne) survenu dans les 6 mois précédant la visite de dépistage.

  16. Dépression sévère définie par un score> 20 sur le Beck Depression Inventory-II (BDI-II).
  17. Déficience cognitive significative définie par un score <20 au Montreal Cognitive Assessment (MoCA).
  18. Uniquement applicable pour les patients consentant à la sous-étude facultative sur le LCR : preuves ou antécédents d'hypersensibilité à la lidocaïne ou à ses dérivés.
  19. Uniquement applicable pour les patients consentant à la sous-étude facultative sur le LCR : traitement actuel avec des anticoagulants (par exemple, la warfarine) qui pourrait empêcher la réalisation en toute sécurité de la ponction lombaire de l'avis de l'investigateur. L'aspirine sera autorisée.
  20. Uniquement applicable pour les patients consentant à la sous-étude facultative sur le LCR : malformations connues importantes de la colonne vertébrale inférieure ou autres anomalies de la colonne vertébrale qui empêcheraient une ponction lombaire.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Chlorhydrate d'ambroxol

Les participants recevront du chlorhydrate d'ambroxol (comprimés) pendant 104 semaines (période de traitement en aveugle). Les participants recevront du chlorhydrate d'ambroxol 420 mg par jour pendant les jours 1 à 5, puis 840 mg par jour pendant les jours 6 à 10, puis 1260 mg pour le reste de la période de traitement en aveugle. Les participants entreront ensuite dans l'extension en ouvert et recevront du chlorhydrate d'ambroxol 420 mg par jour pendant les jours 1 à 5, puis 840 mg par jour pendant les jours 6 à 10, puis 1260 mg pour le reste de la phase d'extension en ouvert.

n=165
Médicament: Chlorhydrate d'Ambroxol (420mg)
Comprimé oral
Autres noms:
  • Ambroxol
Comparateur placebo: Placebo

Les participants recevront du chlorhydrate d'ambroxol correspondant au placebo (comprimés) pendant 104 semaines (période de traitement en aveugle). Les participants recevront du chlorhydrate d'ambroxol correspondant au placebo 420 mg par jour pendant les jours 1 à 5, puis 840 mg par jour pendant les jours 6 à 10, puis 1260 mg pour le reste de la période de traitement en aveugle. Les participants entreront ensuite dans l'extension en ouvert et recevront du chlorhydrate d'ambroxol 420 mg par jour pendant les jours 1 à 5, puis 840 mg par jour pendant les jours 6 à 10, puis 1260 mg pour le reste de la phase d'extension en ouvert.

n=165
Médicament: Placebo
Comprimé oral

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement du score des parties I à III de l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Parkinson de la Movement Disorder Society (MDS-UPDRS) entre le départ et la semaine 104.
Délai: Base de référence ; Semaine 104
Le MDS-UPDRS est une évaluation complète de 50 questions sur les symptômes moteurs et non moteurs associés à la maladie de Parkinson. La comparaison du score total MDS-UPDRS Parties I-III à 104 semaines entre les participants en fonction de l'attribution du traitement sera effectuée. Les parties I et II sont mesurées dans l'état de médication ON défini pratiquement et la partie III est mesurée dans l'état de médication OFF défini pratiquement. Les parties I et II sont des données historiques évaluées par un examinateur et sont conçues pour évaluer la mentation, le comportement et l'humeur; La partie III se fait sous forme d'examen moteur lors d'une visite. Les participants subiront une évaluation MDS-UPDRS au départ, semaine 20, semaine 40, semaine 60, semaine 80, semaine 104. Le MDS-UPDRS mesure l'état du patient sur une échelle de 0, qui est normal ou nul, à 4, qui est grave ou le pire scénario. Score MDS-UPDRS = somme des parties I, II et III (gamme : 0 à 236). Un score plus élevé indique un résultat pire.
Base de référence ; Semaine 104

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Signes moteurs de la maladie de Parkinson à l'aide du score de la partie III de l'échelle d'évaluation de la maladie de Parkinson unifiée de la Movement Disorder Society (MDS-UPDRS) dans l'état de traitement OFF de la ligne de base à la semaine 104.
Délai: Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104.
Cette composante de l'échelle MDS-UPDRS (Section III) évalue les signes moteurs de la MP et impliquera un examen moteur lors d'une visite. Le score varie de 0 à 132. Un score plus élevé indique un résultat moins bon.
Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104.
Complications motrices de la maladie de Parkinson à l'aide du score de la partie IV de l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Parkinson de la Movement Disorder Society (MDS-UPDRS) dans l'état de médication ON de la ligne de base à la semaine 104.
Délai: Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104.
Cette composante de l'échelle MDS-UPDRS (Section IV) évalue deux complications motrices, les dyskinésies et les fluctuations motrices à partir d'informations historiques et objectives. Le score varie de 0 à 24. Un score plus élevé indique un résultat pire.
Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104.
L'impact non moteur de la MP sur les patients utilisant le score de la partie I de l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Parkinson de la Movement Disorder Society (MDS-UPDRS) dans l'état initial de la médication ON jusqu'à la semaine 104.
Délai: Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104.
Cette composante de l'échelle MDS-UPDRS (Section I) évalue l'impact non moteur de la maladie de Parkinson (MP) sur les expériences de la vie quotidienne des patients. Le score varie de 0 à 24. Un score plus élevé indique un résultat pire.
Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104.
L'impact de l'aspect moteur de la MP des expériences des patients sur la vie quotidienne à l'aide du score de la partie II de l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Parkinson de la Movement Disorder Society (MDS-UPDRS) dans l'état de médication ON de la ligne de base à la semaine 104.
Délai: Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104.
Cette composante de l'échelle MDS-UPDRS (Section II) évalue l'impact de l'aspect moteur de la maladie de Parkinson (MP) sur les expériences de la vie quotidienne des patients. Le score varie de 0 à 52. Un score plus élevé indique un résultat pire.
Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104.
Déficience cognitive à l'aide de l'Évaluation cognitive de Montréal de la ligne de base à la semaine 104.
Délai: Lors de la projection ; Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Un test de 30 questions qui évalue les troubles cognitifs légers en vérifiant l'orientation du participant, la mémoire à court terme, la fonction exécutive, le langage, l'abstraction, la dénomination des animaux, l'attention et un test de dessin d'horloge. Note maximale = 30. Des scores inférieurs indiquant un résultat pire.
Lors de la projection ; Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Le patient a rapporté une mesure de son état de santé et de sa qualité de vie à l'aide du questionnaire sur la qualité de vie à 39 éléments de la maladie de Parkinson, de la ligne de base à la semaine 104.
Délai: Au départ ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Un questionnaire qui évalue la fréquence à laquelle les personnes atteintes de la maladie de Parkinson éprouvent des difficultés dans 8 dimensions de la vie quotidienne. Le questionnaire en 39 points offre une mesure de l'état de santé et de la qualité de vie rapportée par le patient et est la mesure de l'état de santé spécifique à la maladie la plus fréquemment utilisée. Note maximale = 156. Score plus élevé = moins bon résultat.
Au départ ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Amélioration des symptômes de la ligne de base à la semaine 104 en utilisant l'impression globale du patient sur le changement de la ligne de base à la semaine 104.
Délai: Au départ ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Un questionnaire à 1 item qui demande à un participant de rapporter sa propre impression de changement dans son état clinique. Note maximale = 7. Score plus élevé = moins bon résultat.
Au départ ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Différences de résultats en matière de qualité de vie entre les deux groupes de traitement entre le départ et la semaine 104, telles que mesurées par le système descriptif de la qualité de vie liée à la santé, EQ-5D-5L.
Délai: Au départ ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
L'EQ-5D-5L est un questionnaire autodéclaré par les participants qui évalue la qualité de vie générique au moment de l'achèvement. Il comprend une question pour chacune des cinq dimensions : pas de problèmes, problèmes légers, problèmes modérés, problèmes graves et problèmes extrêmes. Le patient est invité à indiquer son état de santé en cochant la case à côté de l'énoncé le plus approprié dans chacune des cinq dimensions. Cette décision se traduit par un nombre à 1 chiffre qui exprime le niveau sélectionné pour cette dimension. Les chiffres des cinq dimensions peuvent être combinés en un nombre à 5 chiffres qui décrit l'état de santé du patient. Une échelle visuelle analogique est également utilisée et est une échelle mesurée de 0 à 100 où les patients sont invités à indiquer leur état de santé général le jour de l'achèvement du questionnaire. Note maximale = 100. Score inférieur = moins bon résultat.
Au départ ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Symptômes non moteurs de la MP du départ à la semaine 104, tels que mesurés par l'échelle des symptômes non moteurs.
Délai: Au départ ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
L'échelle des symptômes non moteurs (NMSS) est une échelle basée sur un évaluateur de 30 éléments permettant d'évaluer un large éventail de symptômes non moteurs chez les patients atteints de la maladie de Parkinson (MP). Le NMSS mesure la gravité et la fréquence des symptômes non moteurs à travers neuf dimensions. Note maximale = 360. Score plus élevé = moins bon résultat.
Au départ ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Progression de la MP mesurée à l'aide de la réponse globale de la maladie de Parkinson de la ligne de base à la semaine 104
Délai: Au départ ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Une approche composite intégrant trois mesures de résultats standard PDCORE = (1 × changement du score moteur de l'état OFF) + (2 × changement du score ADL de l'état OFF) - (10 × changement du temps ON total de bonne qualité par jour). Score plus élevé = moins bon résultat.
Au départ ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Évaluation de l'instabilité posturale et des chutes entre le départ et la semaine 104 à l'aide du questionnaire sur les chutes de Dresde.
Délai: Au départ ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Une évaluation autodéclarée des chutes, des quasi-chutes, de la peur de tomber, des blessures liées aux chutes et des causes de chutes chez les patients atteints de la maladie de Parkinson. Note maximale = 12. Score plus élevé = moins bon résultat.
Au départ ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Sévérité des symptômes, réponse au traitement et efficacité du traitement de la ligne de base à la semaine 104 à l'aide des échelles d'impression clinique globale de la sévérité et de l'amélioration des symptômes.
Délai: Au départ ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Évaluation de l'équipe de recherche. Le CGI a deux composantes - le CGI-Severity, qui évalue la gravité de la maladie, et le CGI-Amélioration, qui évalue le changement depuis le début (base) du traitement. Note maximale = 14. Score plus élevé = moins bon résultat.
Au départ ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Innocuité et tolérabilité du chlorhydrate d'ambroxol comme indiqué par les changements de pouls (bpm) entre le départ et la semaine 104
Délai: Lors de la projection ; Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Signes vitaux
Lors de la projection ; Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Innocuité et tolérabilité du chlorhydrate d'ambroxol comme indiqué par les variations de la pression artérielle (mmHg) entre le départ et la semaine 104
Délai: Lors de la projection ; Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Signes vitaux
Lors de la projection ; Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Innocuité et tolérabilité du chlorhydrate d'ambroxol comme indiqué par les changements de température (°) entre le départ et la semaine 104
Délai: Lors de la projection ; Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Signes vitaux
Lors de la projection ; Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Innocuité et tolérabilité du chlorhydrate d'ambroxol comme indiqué par les changements de la fréquence respiratoire (respirations par minute) entre le départ et la semaine 104
Délai: Lors de la projection ; Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Signes vitaux
Lors de la projection ; Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Innocuité et tolérabilité du chlorhydrate d'ambroxol comme indiqué par les changements de l'indice de masse corporelle (le poids et la taille seront combinés pour rapporter l'IMC en kg/m^2) entre le départ et la semaine 104
Délai: Lors de la projection ; Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Signes vitaux
Lors de la projection ; Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Innocuité et tolérabilité du chlorhydrate d'ambroxol comme indiqué par les changements dans le nombre de globules rouges (10 ^ 12 / L) entre le départ et la semaine 104
Délai: Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Test de laboratoire de diagnostic standard (numération sanguine complète)
Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Innocuité et tolérabilité du chlorhydrate d'ambroxol comme indiqué par les changements de l'hémoglobine (g/dL) entre le départ et la semaine 104
Délai: Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Test de laboratoire de diagnostic standard (numération sanguine complète)
Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Innocuité et tolérabilité du chlorhydrate d'ambroxol comme indiqué par les changements de l'hématocrite (%) entre le départ et la semaine 104
Délai: Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Test de laboratoire de diagnostic standard (numération sanguine complète)
Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Innocuité et tolérabilité du chlorhydrate d'ambroxol comme indiqué par les changements dans les plaquettes (10 ^ 9 / L) entre le départ et la semaine 104
Délai: Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Test de laboratoire de diagnostic standard (numération sanguine complète)
Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Innocuité et tolérabilité du chlorhydrate d'ambroxol comme indiqué par les changements dans le nombre de globules blancs (10 ^ 9 / L) entre le départ et la semaine 104
Délai: Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Test de laboratoire de diagnostic standard (numération sanguine complète)
Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Innocuité et tolérabilité du chlorhydrate d'ambroxol comme indiqué par les changements dans les neutrophiles (10 ^ 9 / L) entre le départ et la semaine 104
Délai: Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Test de laboratoire de diagnostic standard (numération sanguine complète)
Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Innocuité et tolérabilité du chlorhydrate d'ambroxol comme indiqué par les changements dans les éosinophiles (10 ^ 9 / L) entre le départ et la semaine 104
Délai: Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Test de laboratoire de diagnostic standard (numération sanguine complète)
Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Innocuité et tolérabilité du chlorhydrate d'ambroxol comme indiqué par les changements dans les basophiles (10 ^ 9/L) entre le départ et la semaine 104
Délai: Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Test de laboratoire de diagnostic standard (numération sanguine complète)
Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Innocuité et tolérabilité du chlorhydrate d'ambroxol comme indiqué par les changements dans les lymphocytes (10 ^ 9 / L) entre le départ et la semaine 104
Délai: Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Test de laboratoire de diagnostic standard (numération sanguine complète)
Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Innocuité et tolérabilité du chlorhydrate d'ambroxol comme indiqué par les changements dans les monocytes (10 ^ 9 / L) entre le départ et la semaine 104
Délai: Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Test de laboratoire de diagnostic standard (numération sanguine complète)
Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Innocuité et tolérabilité du chlorhydrate d'ambroxol comme indiqué par les variations de l'urée (mmol/L) entre le départ et la semaine 104
Délai: Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Test de laboratoire de diagnostic standard (biochimie)
Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Innocuité et tolérabilité du chlorhydrate d'ambroxol comme indiqué par les changements de sodium (mmol/L) entre le départ et la semaine 104
Délai: Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Test de laboratoire de diagnostic standard (biochimie)
Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Innocuité et tolérabilité du chlorhydrate d'ambroxol comme indiqué par les changements de potassium (mmol/L) entre le départ et la semaine 104
Délai: Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Test de laboratoire de diagnostic standard (biochimie)
Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Innocuité et tolérabilité du chlorhydrate d'ambroxol comme indiqué par les changements de créatinine (µmol/L) entre le départ et la semaine 104
Délai: Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Test de laboratoire de diagnostic standard (biochimie)
Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Innocuité et tolérabilité du chlorhydrate d'ambroxol comme indiqué par les changements de la bilirubine totale (µmol/L) entre le départ et la semaine 104
Délai: Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Test de laboratoire de diagnostic standard (biochimie)
Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Innocuité et tolérabilité du chlorhydrate d'ambroxol comme indiqué par les modifications de la phosphatase alcaline (UI/L) entre le départ et la semaine 104
Délai: Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Test de laboratoire de diagnostic standard (biochimie)
Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Innocuité et tolérabilité du chlorhydrate d'ambroxol comme indiqué par les changements de l'alanine transaminase (UI/L) entre le départ et la semaine 104
Délai: Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Test de laboratoire de diagnostic standard (biochimie)
Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Innocuité et tolérabilité du chlorhydrate d'ambroxol comme indiqué par les changements de l'aspartate aminotransférase (UI/L) entre le départ et la semaine 104
Délai: Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Test de laboratoire de diagnostic standard (biochimie)
Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Innocuité et tolérabilité du chlorhydrate d'ambroxol comme indiqué par les variations de l'acide urique (mg/dL) entre le départ et la semaine 104
Délai: Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Test de laboratoire de diagnostic standard (biochimie)
Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Innocuité et tolérabilité du chlorhydrate d'ambroxol comme indiqué par les changements de bicarbonate (mmol/L) entre le départ et la semaine 104
Délai: Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Test de laboratoire de diagnostic standard (biochimie)
Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Innocuité et tolérabilité du chlorhydrate d'ambroxol comme indiqué par les changements de chlorure (mmol/L) entre le départ et la semaine 104
Délai: Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Test de laboratoire de diagnostic standard (biochimie)
Lors de la projection ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Innocuité et tolérabilité du chlorhydrate d'ambroxol comme indiqué par l'occurrence/la gravité des événements indésirables liés au traitement évalués par CTCAE v5.0 de la ligne de base à la semaine 104
Délai: Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement évalués par CTCAE v5.0 de la ligne de base à la semaine 104.
Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Le score de tremblements de l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Parkinson de la Movement Disorder Society (MDS-UPDRS) de la ligne de base à la semaine 104.
Délai: Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; Semaine 80 ; Semaine 104.
Les composantes du tremblement de l'échelle MDS-UPDRS
Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; Semaine 80 ; Semaine 104.
Score de non-tremblement de l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Parkinson de la Movement Disorder Society (MDS-UPDRS) entre le départ et la semaine 104.
Délai: Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; Semaine 80 ; Semaine 104.
Les composantes sans tremblement de l'échelle MDS-UPDRS
Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; Semaine 80 ; Semaine 104.
Délai d'initiation du médicament de secours
Délai: Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; Semaine 80 ; Semaine 104
Durée jusqu'à l'initiation du médicament de secours de la ligne de base à la semaine 104.
Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; Semaine 80 ; Semaine 104
Modification de la dose équivalente de lévodopa à 104 semaines
Délai: Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; Semaine 80 ; Semaine 104
Dose équivalente de lévodopa calculée de la ligne de base à la semaine 104.
Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; Semaine 80 ; Semaine 104

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
L'association entre l'ambroxol, l'enzyme glucocérébrosidase et d'autres protéines associées au développement de la MP mesurée par l'activité de l'enzyme glucocérébrosidase et d'autres marqueurs protéiques dans des échantillons de sang et de liquide céphalo-rachidien (LCR).
Délai: Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Il existe des preuves d'une relation réciproque entre le développement de la MP et l'activité de l'enzyme glucocérébrosidase. Le test des niveaux d'activité de l'enzyme glucocérébrosidase dans les échantillons de sang et de LCR est utilisé pour évaluer la capacité de l'ambroxol à moduler l'activité de l'enzyme glucocérébrosidase.
Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
L'association entre l'ambroxol et le glycérylcéramide, la chaîne légère des neurofilaments et les niveaux de lipides dans les échantillons de liquide céphalo-rachidien (LCR) de la ligne de base à la semaine 104.
Délai: Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Le test des niveaux de glycérylcéramide, de la chaîne légère des neurofilaments et des niveaux de lipides dans les échantillons de LCR est utilisé pour accéder à la capacité de l'ambroxol à moduler leur activité.
Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104
Effet du statut GBA sur tous les résultats de mesure pour les deux bras de traitement de la ligne de base à la semaine 104.
Délai: Ligne de base et Semaine 104
Analyse de toutes les données sur les résultats des deux bras de traitement par rapport au statut GBA au moment du dépistage.
Ligne de base et Semaine 104
Score des parties I à IV de l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Parkinson de la Movement Disorder Society (MDS-UPDRS) de la ligne de base à la semaine 130.
Délai: Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104 ; Semaine 130
Le MDS-UPDRS est une évaluation complète de 50 questions sur les symptômes moteurs et non moteurs associés à la maladie de Parkinson. Les participants subiront une évaluation MDS-UPDRS au départ, semaine 20, semaine 40, semaine 60, semaine 80, semaine 104 et semaine 130. Le MDS-UPDRS mesure l'état du patient sur une échelle de 0, qui est normal ou nul, à 4, qui est grave ou le pire scénario. Score MDS-UPDRS = somme des parties I, II, III et IV. Un score plus élevé indique un résultat pire.
Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; semaine 80 ; Semaine 104 ; Semaine 130
L'association entre les niveaux d'ambroxol et d'alpha-synucléine dans les échantillons de sang et de liquide céphalo-rachidien (LCR) de la ligne de base à la semaine 104.
Délai: Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; Semaine 80 ; Semaine 104
L'alpha-synucléine est une protéine clé impliquée dans la pathologie de la maladie de Parkinson (MP). Le test des niveaux d'alpha-synucléine dans les échantillons de sang et de LCR est utilisé pour accéder à la capacité de l'ambroxol à moduler l'activité de l'alpha-synucléine.
Base de référence ; Semaine 20 ; Semaine 40 ; Semaine 60 ; Semaine 80 ; Semaine 104

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University College, London

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Anthony Schapira, University College, London

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Anticipé)

1 septembre 2023

Achèvement primaire (Anticipé)

1 mars 2027

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 septembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 février 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 mars 2023

Première publication (Réel)

21 mars 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 mai 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 mai 2023

Dernière vérification

1 janvier 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CCTU/2020/365

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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