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Ambroxol para retrasar la progresión de la enfermedad de Parkinson (ASPro-PD)

30 de abril de 2025 actualizado por: University College, London

Ambroxol para ralentizar la progresión de la enfermedad de Parkinson: ensayo multicéntrico, aleatorizado y controlado con placebo de fase IIIa

Se trata de un ensayo clínico en pacientes con enfermedad de Parkinson (EP) de un medicamento llamado clorhidrato de ambroxol, que ya está autorizado para el tratamiento de afecciones respiratorias (como el resfriado común) en muchos países europeos. El objetivo de este ensayo es averiguar si el clorhidrato de ambroxol puede retrasar la progresión de la enfermedad de Parkinson y evaluar su seguridad y tolerabilidad.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Se trata de un ensayo clínico de 104 semanas, aleatorizado, doble ciego, multicéntrico, de grupos paralelos, controlado con placebo de clorhidrato de ambroxol en pacientes con EP, con una fase de extensión abierta de 26 semanas. Los participantes se someterán a una evaluación para evaluar su elegibilidad para participar en el ensayo. Todos los participantes elegibles serán aleatorizados para recibir clorhidrato de ambroxol (420 mg) o su placebo equivalente en una proporción de 1:1 tres veces al día durante 104 semanas, incluido un período de escalada de dosis de 2 semanas. Una vez que se alcance el final del tratamiento ciego, todos los participantes entrarán en la fase de extensión de etiqueta abierta y recibirán clorhidrato de ambroxol (420 mg) tres veces al día durante 26 semanas, incluido un período de escalada de dosis de 2 semanas. Todo el personal clínico, los investigadores del estudio y los participantes estarán cegados a las asignaciones del estudio durante todo el ensayo.

Habrá un subestudio opcional con 106 participantes en los que se tomará una muestra de líquido cefalorraquídeo (LCR) en dos ocasiones mediante un procedimiento de punción lumbar para medir los niveles del fármaco ambroxol, evaluar si se ha estimulado la enzima glucocerebrosidasa y los niveles de otros sustancias que se cree que están asociadas con el desarrollo de la EP y confirman si el fármaco del estudio ha penetrado en el líquido cefalorraquídeo y el Sistema Nervioso Central.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

330

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Felicia Ikeji
  • Número de teléfono: 02076799506
  • Correo electrónico: f.ikeji@ucl.ac.uk

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Aún no reclutando
        • University Hospitals Birmingham
        • Contacto:
          • Ben Wright
        • Investigador principal:
          • Ben Wright, Dr
      • Bristol, Reino Unido
        • Aún no reclutando
        • Southmead Hospital Bristol
        • Contacto:
          • Alan Whone
        • Investigador principal:
          • Alan Whone, Dr
      • Cambridge, Reino Unido
        • Aún no reclutando
        • Addenbrookes NHS Trust
        • Contacto:
          • Caroline Williams-Gray
        • Investigador principal:
          • Caroline Williams-Gray, Dr
      • Edinburgh, Reino Unido
        • Aún no reclutando
        • Western General Hospital
        • Contacto:
          • David Breen
        • Investigador principal:
          • David Breen, Dr
      • London, Reino Unido
        • Aún no reclutando
        • Royal London Hospital
        • Contacto:
          • Alastair Noyce
        • Investigador principal:
          • Alastair Noyce, Prof.
      • London, Reino Unido
        • Aún no reclutando
        • Kings college london
        • Contacto:
          • Ray Chaudhuri
        • Investigador principal:
          • Ray Chaudhuri, Prof.
      • London, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • University College London Hospital's
        • Contacto:
          • Marco Toffoli
        • Investigador principal:
          • Marco Toffoli, Dr
      • Newcastle, Reino Unido
        • Aún no reclutando
        • Newcastle
        • Contacto:
          • Nicola Pavese
        • Investigador principal:
          • Nicola Pavese, Prof.
      • Newcastle Upon Tyne, Reino Unido
        • Aún no reclutando
        • Northumbria
        • Contacto:
          • James Fisher
        • Investigador principal:
          • James Fisher, Dr
      • Oxford, Reino Unido
        • Aún no reclutando
        • The John Radcliffe Hospital
        • Contacto:
          • Michele Hu
        • Investigador principal:
          • Michele Hu, Prof.
      • Plymouth, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Derriford Hospital
        • Contacto:
          • Stephen Mullin
        • Investigador principal:
          • Stephen Mullin, Dr
      • Salford, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Salford Royal Hospital
        • Contacto:
          • Monty Silverdale
        • Investigador principal:
          • Monty Silverdale, Prof.
      • Salford, Reino Unido
        • Aún no reclutando
        • Fairfield General Hospital
        • Contacto:
          • Robert Irving
        • Investigador principal:
          • Robert Irving, Dr
      • Southampton, Reino Unido
        • Aún no reclutando
        • Southampton General Hospital
        • Contacto:
          • Boyd Ghosh
        • Investigador principal:
          • Boyd Ghosh, Dr
      • Wales, Reino Unido
        • Aún no reclutando
        • Prince Philip Hospital
        • Contacto:
          • Mark Sheehan
        • Investigador principal:
          • Mark Sheehan, Dr

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

40 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Adultos de ≥ 40 y ≤ 75 años.
  2. Etapa de Hoehn y Yahr entre 1-2.5, inclusive (en etapa ON) en la visita de selección.
  3. Estado conocido del gen de la glucocerebrosidasa (GBA) (estado a confirmar antes de la selección).
  4. Si toma levodopa o cualquier otro medicamento para la EP (como un agonista de la dopamina), el régimen de medicación debe ser estable durante al menos 30 días (al menos 60 días para rasagilina) antes de la aleatorización (Estable se define como ningún cambio en la dosis del medicamento para la EP en los 30 días anteriores).
  5. Capaz y dispuesto a dar su consentimiento informado antes de cualquier evaluación y/o procedimiento relacionado con el estudio.
  6. Capaz y dispuesto a asistir a las visitas del ensayo y cumplir con todos los procedimientos del estudio durante la duración del ensayo.
  7. Dispuesto y capaz de autoadministrarse medicación oral de ambroxol o placebo.
  8. Para mujeres en edad fértil (WOCBP), una prueba de embarazo en suero negativa en la visita de selección y una prueba de embarazo en orina negativa en la visita inicial, antes de la aleatorización.
  9. Solo aplicable para aquellos pacientes que consientan en el subestudio opcional de LCR: dispuestos a cumplir con un ayuno de 4 horas y punción lumbar.

Criterio de exclusión:

  1. Diagnóstico de EP hace >7 años. La EP es un diagnóstico clínico y se basa en la opinión del PI o del delegado en el sitio después de la revisión de la historia clínica, los hallazgos del examen y la respuesta a la medicación para la EP (los criterios de diagnóstico de MDS para la EP se pueden usar para ayudar en el diagnóstico).
  2. Participación en otro ensayo clínico de intervención de un medicamento en investigación (IMP) y uso de un medicamento en investigación (IMP) dentro de los 90 días anteriores a la primera dosis del tratamiento de prueba, o en el caso de un nuevo medicamento en investigación que se está probando para la enfermedad de Parkinson modificando el potencial esto debería ser de 12 meses.
  3. Antecedentes quirúrgicos previos de estimulación cerebral profunda.
  4. Uso de ambroxol en los últimos 12 meses.
  5. Exposición a más de tres medicamentos en investigación para la enfermedad de Parkinson (EP) en los 12 meses anteriores a la primera dosis en este ensayo actual, o cualquiera en los últimos 3 meses.
  6. Exposición a Exenatide dentro de los 12 meses anteriores a la primera dosis en este ensayo actual.
  7. Medicamentos concomitantes que, en opinión del investigador, impedirían la participación en el estudio, por ejemplo, exenatida u otro agonista de GLP1 para la diabetes.
  8. Disfagia confirmada que impediría la autoadministración de ambroxol.
  9. Antecedentes de sensibilidad conocida a la medicación del estudio, ambroxol o sus excipientes (lactosa monohidrato, celulosa microcristalina granulada, copovidona y estearato de magnesio) a juicio del investigador que contraindique su participación.
  10. Antecedentes de trastornos hereditarios raros conocidos de intolerancia a la galactosa, deficiencia de lactasa de Lapp o malabsorción de glucosa o galactosa.
  11. Presencia de la mutación LRRK2 G2019S (estado a confirmar antes de la selección).
  12. Historial de abuso de drogas o alcoholismo en la opinión del Investigador que impediría la participación en el juicio.
  13. Embarazada (o embarazo planeado durante el ensayo) y/o lactancia.
  14. Mujeres en edad fértil (WOCBP, por sus siglas en inglés) y participantes masculinos con una pareja en edad fértil que no deseen usar métodos anticonceptivos altamente efectivos o abstinencia durante la duración del tratamiento del ensayo y durante las 2 semanas posteriores a la última dosis del fármaco del estudio.

  15. Cualquier condición médica o quirúrgica clínicamente significativa o inestable que, en opinión del Investigador, pueda; poner al participante en riesgo al participar en el estudio, influir en los resultados del estudio o afectar la capacidad de los participantes para participar en el estudio, según lo determinado por el historial médico, exámenes físicos, electrocardiograma (ECG) o pruebas de laboratorio. Tales condiciones pueden incluir:

    I. Deterioro de la función renal con aclaramiento de creatinina <50 ml/min.

    II. Insuficiencia hepática moderada/grave.

    tercero Un evento cardiovascular mayor (p. ej., infarto de miocardio, insuficiencia cardíaca congestiva compensada por síndrome coronario agudo, embolia pulmonar, revascularización coronaria) que ocurrió dentro de los 6 meses anteriores a la visita de selección.

  16. Depresión severa definida por una puntuación >20 en el Inventario de Depresión de Beck-II (BDI-II).
  17. Deterioro cognitivo significativo definido por una puntuación <20 en la Evaluación Cognitiva de Montreal (MoCA).
  18. Solo aplicable para aquellos pacientes que consientan en el subestudio opcional de LCR: Evidencia o antecedentes de hipersensibilidad a la lidocaína o sus derivados.
  19. Solo aplicable para aquellos pacientes que den su consentimiento para el subestudio opcional de LCR: tratamiento actual con anticoagulantes (p. ej., warfarina) que podría impedir la finalización segura de la punción lumbar en opinión del investigador. Se permitirá la aspirina.
  20. Solo aplicable para aquellos pacientes que den su consentimiento para el subestudio opcional de LCR: Malformaciones significativas de la parte inferior de la columna u otras anomalías de la columna que impedirían una punción lumbar.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Clorhidrato de ambroxol

Los participantes recibirán clorhidrato de ambroxol (tabletas) durante 104 semanas (período de tratamiento ciego). Los participantes recibirán 420 mg diarios de clorhidrato de ambroxol durante los días 1 a 5, luego 840 mg diarios durante los días 6 a 10 y luego 1260 mg durante el resto del período de tratamiento ciego. Luego, los participantes ingresarán a la extensión de etiqueta abierta y recibirán 420 mg diarios de clorhidrato de ambroxol durante los días 1 a 5, luego 840 mg diarios durante los días 6 a 10, luego 1260 mg durante el resto de la fase de extensión de etiqueta abierta.

n=165
Droga: Clorhidrato de Ambroxol (420mg)
Tableta oral
Otros nombres:
  • Ambroxol
Comparador de placebos: Placebo

Los participantes recibirán clorhidrato de ambroxol equivalente al placebo (tabletas) durante 104 semanas (período de tratamiento ciego). Los participantes recibirán 420 mg diarios de clorhidrato de ambroxol equivalente al placebo durante los días 1 a 5, luego 840 mg diarios durante los días 6 a 10 y luego 1260 mg durante el resto del período de tratamiento ciego. Luego, los participantes ingresarán a la extensión de etiqueta abierta y recibirán 420 mg diarios de clorhidrato de ambroxol durante los días 1 a 5, luego 840 mg diarios durante los días 6 a 10, luego 1260 mg durante el resto de la fase de extensión de etiqueta abierta.

n=165
Droga: Placebo
Tableta oral

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la puntuación de las partes I-III de la escala unificada de clasificación de la enfermedad de Parkinson de la Sociedad de Trastornos del Movimiento (MDS-UPDRS) desde el inicio hasta la semana 104.
Periodo de tiempo: Base; Semana 104
El MDS-UPDRS es una evaluación integral de 50 preguntas de los síntomas motores y no motores asociados con el Parkinson. Se realizará una comparación de la puntuación total de las Partes I-III de la MDS-UPDRS a las 104 semanas entre los participantes según la asignación del tratamiento. Las partes I y II se miden en el estado de medicación ACTIVADO prácticamente definido y la Parte III se mide en el estado de medicación DESACTIVADO prácticamente definido. Las partes I y II son datos históricos evaluados por un examinador y están diseñados para calificar la actividad mental, el comportamiento y el estado de ánimo; La Parte III se realiza como un examen motor en el momento de una visita. Los participantes se someterán a una evaluación MDS-UPDRS al inicio, semana 20, semana 40, semana 60, semana 80, semana 104. El MDS-UPDRS mide el estado del paciente en una escala de 0, que es normal o ninguno, a 4, que es grave o el peor escenario. Puntaje MDS-UPDRS = suma de las Partes I, II y III (Rango: 0 a 236). Una puntuación más alta indica un peor resultado.
Base; Semana 104

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Signos motores de la EP utilizando la puntuación de la parte III de la escala unificada de clasificación de la enfermedad de Parkinson de la Sociedad de Trastornos del Movimiento (MDS-UPDRS) en el estado de medicación SIN medicación desde el inicio hasta la semana 104.
Periodo de tiempo: Base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104.
Este componente de la escala MDS-UPDRS (Sección III) evalúa los signos motores de la EP e incluirá un examen motor en el momento de la visita. La puntuación va de 0 a 132. Una puntuación más alta es indicativa de un peor resultado.
Base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104.
Complicaciones motoras de la EP utilizando la puntuación de la parte IV de la escala unificada de clasificación de la enfermedad de Parkinson de la Sociedad de Trastornos del Movimiento (MDS-UPDRS) en el estado de medicación ON desde el inicio hasta la semana 104.
Periodo de tiempo: Base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104.
Este componente de la escala MDS-UPDRS (Sección IV) evalúa dos complicaciones motoras, discinesias y fluctuaciones motoras utilizando información histórica y objetiva. La puntuación va de 0 a 24. Una puntuación más alta indica un peor resultado.
Base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104.
El impacto no motor de la EP en los pacientes que utilizan la puntuación de la parte I de la escala unificada de clasificación de la enfermedad de Parkinson de la Sociedad de Trastornos del Movimiento (MDS-UPDRS) en el estado de medicación ON desde el inicio hasta la semana 104.
Periodo de tiempo: Base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104.
Este componente de la escala MDS-UPDRS (Sección I) evalúa el impacto no motor de la enfermedad de Parkinson (EP) en las experiencias de la vida diaria de los pacientes. La puntuación va de 0 a 24. Una puntuación más alta indica un peor resultado.
Base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104.
El impacto del aspecto motor de la EP de las experiencias de los pacientes en la vida diaria utilizando la puntuación de la parte II de la Escala de calificación de la enfermedad de Parkinson unificada de la Sociedad de Trastornos del Movimiento (MDS-UPDRS) en el estado de medicación ON desde el inicio hasta la semana 104.
Periodo de tiempo: Base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104.
Este componente de la escala MDS-UPDRS (Sección II) evalúa el impacto del aspecto motor de la enfermedad de Parkinson (EP) en las experiencias de la vida diaria de los pacientes. La puntuación va de 0 a 52. Una puntuación más alta indica un peor resultado.
Base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104.
Deterioro cognitivo usando la Evaluación Cognitiva de Montreal desde el inicio hasta la Semana 104.
Periodo de tiempo: En la proyección; Base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Una prueba de 30 preguntas que evalúa el deterioro cognitivo leve comprobando la orientación del participante, la memoria a corto plazo, la función ejecutiva, el lenguaje, la abstracción, el nombramiento de animales, la atención y una prueba de dibujo de un reloj. Puntaje máximo= 30. Puntuaciones más bajas indicativas de peor resultado.
En la proyección; Base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
El paciente informó la medida del estado de salud y la calidad de vida mediante el cuestionario de calidad de vida de 39 elementos de la enfermedad de Parkinson desde el inicio hasta la semana 104.
Periodo de tiempo: En la línea de base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Un cuestionario que evalúa con qué frecuencia las personas afectadas por la enfermedad de Parkinson experimentan dificultades en 8 dimensiones de la vida diaria. El cuestionario de 39 elementos ofrece una medida informada por el paciente del estado de salud y la calidad de vida y es la medida del estado de salud específica de la enfermedad más utilizada. Puntuación máxima = 156. Puntuación más alta = peor resultado.
En la línea de base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Mejoría de los síntomas desde el inicio hasta la semana 104 utilizando la impresión global del cambio del paciente desde el inicio hasta la semana 104.
Periodo de tiempo: En la línea de base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Un cuestionario de 1 elemento que le pide a un participante que informe su propia impresión de cambio en su estado clínico. Puntuación máxima = 7. Puntuación más alta = peor resultado.
En la línea de base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Diferencias en los resultados de la calidad de vida entre los dos grupos de tratamiento desde el inicio hasta la semana 104, según lo medido por el sistema descriptivo para la calidad de vida relacionada con la salud, EQ-5D-5L.
Periodo de tiempo: En la línea de base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
El EQ-5D-5L es un cuestionario autoinformado por el participante que evalúa la calidad de vida genérica al momento de completarlo. Consta de una pregunta para cada una de las cinco dimensiones; sin problemas, problemas leves, problemas moderados, problemas severos y problemas extremos. Se pide al paciente que indique su estado de salud marcando la casilla junto a la afirmación más adecuada en cada una de las cinco dimensiones. Esta decisión da como resultado un número de 1 dígito que expresa el nivel seleccionado para esa dimensión. Los dígitos de las cinco dimensiones se pueden combinar en un número de 5 dígitos que describe el estado de salud del paciente. También se utiliza una escala analógica visual y es una escala medida de 0 a 100 en la que se pide a los pacientes que indiquen su estado general de salud el día de la finalización del cuestionario. Puntuación máxima = 100. Puntuación más baja = peor resultado.
En la línea de base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Síntomas no motores de la EP desde el inicio hasta la semana 104, medidos por la Escala de síntomas no motores.
Periodo de tiempo: En la línea de base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
La Escala de síntomas no motores (NMSS) es una escala basada en un evaluador de 30 ítems para evaluar una amplia gama de síntomas no motores en pacientes con enfermedad de Parkinson (EP). El NMSS mide la gravedad y la frecuencia de los síntomas no motores en nueve dimensiones. Puntuación máxima = 360. Puntuación más alta = peor resultado.
En la línea de base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Progresión de la EP medida mediante la respuesta integral de la enfermedad de Parkinson desde el inicio hasta la semana 104
Periodo de tiempo: En la línea de base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Un enfoque compuesto que integra tres medidas de resultado estándar PDCORE = (1 × cambio en la puntuación motora del estado OFF) + (2 × cambio en la puntuación ADL del estado OFF) - (10 × cambio en el tiempo total ON de buena calidad por día). Puntuación más alta = peor resultado.
En la línea de base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Evaluación de la inestabilidad postural y caídas desde el inicio hasta la semana 104 utilizando el Cuestionario de caídas de Dresden.
Periodo de tiempo: En la línea de base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Una evaluación autoinformada de caídas, casi caídas, miedo a caer, lesiones relacionadas con caídas y causas de caídas para pacientes con enfermedad de Parkinson. Puntuación máxima = 12. Puntuación más alta = peor resultado.
En la línea de base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
La gravedad de los síntomas, la respuesta al tratamiento y la eficacia del tratamiento desde el inicio hasta la semana 104 utilizando la Impresión clínica global de las escalas de gravedad y mejora de los síntomas.
Periodo de tiempo: En la línea de base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Evaluación del equipo de investigación. El CGI tiene dos componentes: el CGI-Gravedad, que califica la gravedad de la enfermedad, y el CGI-Mejora, que califica el cambio desde el inicio (línea de base) del tratamiento. Puntuación máxima = 14. Puntuación más alta = peor resultado.
En la línea de base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Seguridad y tolerabilidad del clorhidrato de ambroxol según lo indicado por los cambios en el pulso (lpm) desde el inicio hasta la semana 104
Periodo de tiempo: En la proyección; Base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Signos vitales
En la proyección; Base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Seguridad y tolerabilidad del clorhidrato de ambroxol según lo indicado por los cambios en la presión arterial (mmHg) desde el inicio hasta la semana 104
Periodo de tiempo: En la proyección; Base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Signos vitales
En la proyección; Base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Seguridad y tolerabilidad del clorhidrato de ambroxol según lo indicado por los cambios en la temperatura (°) desde el inicio hasta la semana 104
Periodo de tiempo: En la proyección; Base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Signos vitales
En la proyección; Base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Seguridad y tolerabilidad del clorhidrato de ambroxol según lo indicado por los cambios en la frecuencia respiratoria (respiraciones por minuto) desde el inicio hasta la semana 104
Periodo de tiempo: En la proyección; Base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Signos vitales
En la proyección; Base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Seguridad y tolerabilidad del clorhidrato de ambroxol según lo indicado por los cambios en el índice de masa corporal (el peso y la altura se combinarán para informar el IMC en kg/m^2) desde el inicio hasta la semana 104
Periodo de tiempo: En la proyección; Base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Signos vitales
En la proyección; Base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Seguridad y tolerabilidad del clorhidrato de ambroxol según lo indicado por los cambios en el recuento de glóbulos rojos (10^12/L) desde el inicio hasta la semana 104
Periodo de tiempo: En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Prueba de laboratorio de diagnóstico estándar (conteo sanguíneo completo)
En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Seguridad y tolerabilidad del clorhidrato de ambroxol según lo indicado por los cambios en la hemoglobina (g/dl) desde el inicio hasta la semana 104
Periodo de tiempo: En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Prueba de laboratorio de diagnóstico estándar (conteo sanguíneo completo)
En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Seguridad y tolerabilidad del clorhidrato de ambroxol según lo indicado por los cambios en el hematocrito (%) desde el inicio hasta la semana 104
Periodo de tiempo: En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Prueba de laboratorio de diagnóstico estándar (conteo sanguíneo completo)
En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Seguridad y tolerabilidad del clorhidrato de ambroxol según lo indicado por los cambios en las plaquetas (10^9/L) desde el inicio hasta la semana 104
Periodo de tiempo: En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Prueba de laboratorio de diagnóstico estándar (conteo sanguíneo completo)
En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Seguridad y tolerabilidad del clorhidrato de ambroxol según lo indicado por los cambios en el recuento de glóbulos blancos (10^9/l) desde el inicio hasta la semana 104
Periodo de tiempo: En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Prueba de laboratorio de diagnóstico estándar (conteo sanguíneo completo)
En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Seguridad y tolerabilidad del clorhidrato de ambroxol según lo indicado por los cambios en los neutrófilos (10^9/L) desde el inicio hasta la semana 104
Periodo de tiempo: En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Prueba de laboratorio de diagnóstico estándar (conteo sanguíneo completo)
En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Seguridad y tolerabilidad del clorhidrato de ambroxol según lo indicado por los cambios en los eosinófilos (10^9/L) desde el inicio hasta la semana 104
Periodo de tiempo: En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Prueba de laboratorio de diagnóstico estándar (conteo sanguíneo completo)
En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Seguridad y tolerabilidad del clorhidrato de ambroxol según lo indicado por los cambios en los basófilos (10^9/L) desde el inicio hasta la semana 104
Periodo de tiempo: En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Prueba de laboratorio de diagnóstico estándar (conteo sanguíneo completo)
En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Seguridad y tolerabilidad del clorhidrato de ambroxol según lo indicado por los cambios en los linfocitos (10^9/l) desde el inicio hasta la semana 104
Periodo de tiempo: En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Prueba de laboratorio de diagnóstico estándar (conteo sanguíneo completo)
En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Seguridad y tolerabilidad del clorhidrato de ambroxol según lo indicado por los cambios en los monocitos (10^9/L) desde el inicio hasta la semana 104
Periodo de tiempo: En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Prueba de laboratorio de diagnóstico estándar (conteo sanguíneo completo)
En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Seguridad y tolerabilidad del clorhidrato de ambroxol según lo indicado por los cambios en la urea (mmol/l) desde el inicio hasta la semana 104
Periodo de tiempo: En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Prueba estándar de laboratorio de diagnóstico (Bioquímica)
En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Seguridad y tolerabilidad del clorhidrato de ambroxol según lo indicado por los cambios en el sodio (mmol/l) desde el inicio hasta la semana 104
Periodo de tiempo: En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Prueba estándar de laboratorio de diagnóstico (Bioquímica)
En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Seguridad y tolerabilidad del clorhidrato de ambroxol según lo indicado por los cambios en el potasio (mmol/L) desde el inicio hasta la semana 104
Periodo de tiempo: En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Prueba estándar de laboratorio de diagnóstico (Bioquímica)
En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Seguridad y tolerabilidad del clorhidrato de ambroxol según lo indicado por los cambios en la creatinina (µmol/L) desde el inicio hasta la semana 104
Periodo de tiempo: En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Prueba estándar de laboratorio de diagnóstico (Bioquímica)
En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Seguridad y tolerabilidad del clorhidrato de ambroxol según lo indicado por los cambios en la bilirrubina total (µmol/L) desde el inicio hasta la semana 104
Periodo de tiempo: En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Prueba estándar de laboratorio de diagnóstico (Bioquímica)
En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Seguridad y tolerabilidad del clorhidrato de ambroxol según lo indicado por los cambios en la fosfatasa alcalina (UI/L) desde el inicio hasta la semana 104
Periodo de tiempo: En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Prueba estándar de laboratorio de diagnóstico (Bioquímica)
En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Seguridad y tolerabilidad del clorhidrato de ambroxol según lo indicado por los cambios en la alanina transaminasa (UI/L) desde el inicio hasta la semana 104
Periodo de tiempo: En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Prueba estándar de laboratorio de diagnóstico (Bioquímica)
En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Seguridad y tolerabilidad del clorhidrato de ambroxol según lo indicado por los cambios en la aspartato aminotransferasa (UI/L) desde el inicio hasta la semana 104
Periodo de tiempo: En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Prueba estándar de laboratorio de diagnóstico (Bioquímica)
En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Seguridad y tolerabilidad del clorhidrato de ambroxol según lo indicado por los cambios en el ácido úrico (mg/dl) desde el inicio hasta la semana 104
Periodo de tiempo: En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Prueba estándar de laboratorio de diagnóstico (Bioquímica)
En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Seguridad y tolerabilidad del clorhidrato de ambroxol según lo indicado por los cambios en el bicarbonato (mmol/l) desde el inicio hasta la semana 104
Periodo de tiempo: En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Prueba estándar de laboratorio de diagnóstico (Bioquímica)
En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Seguridad y tolerabilidad del clorhidrato de ambroxol según lo indicado por los cambios en el Cloruro (mmol/L) desde el inicio hasta la Semana 104
Periodo de tiempo: En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Prueba estándar de laboratorio de diagnóstico (Bioquímica)
En la proyección; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Seguridad y tolerabilidad del clorhidrato de ambroxol según lo indicado por la aparición/gravedad de los eventos adversos relacionados con el tratamiento evaluados por CTCAE v5.0 desde el inicio hasta la semana 104
Periodo de tiempo: Base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento evaluados por CTCAE v5.0 desde el inicio hasta la semana 104.
Base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
La puntuación de temblor de la escala unificada de clasificación de la enfermedad de Parkinson de la Sociedad de Trastornos del Movimiento (MDS-UPDRS) desde el inicio hasta la semana 104.
Periodo de tiempo: Base; semana 20; semana 40; semana 60; semana 80; Semana 104.
Los componentes del temblor de la escala MDS-UPDRS
Base; semana 20; semana 40; semana 60; semana 80; Semana 104.
La puntuación de no temblor de la escala unificada de clasificación de la enfermedad de Parkinson de la Sociedad de Trastornos del Movimiento (MDS-UPDRS) desde el inicio hasta la semana 104.
Periodo de tiempo: Base; semana 20; semana 40; semana 60; semana 80; Semana 104.
Los componentes sin temblor de la escala MDS-UPDRS
Base; semana 20; semana 40; semana 60; semana 80; Semana 104.
Tiempo hasta el inicio de la medicación de rescate
Periodo de tiempo: Base; semana 20; semana 40; semana 60; semana 80; semana 104
Tiempo hasta el inicio de la medicación de rescate desde el inicio hasta la semana 104.
Base; semana 20; semana 40; semana 60; semana 80; semana 104
Cambio en la dosis equivalente de levodopa a las 104 semanas
Periodo de tiempo: Base; semana 20; semana 40; semana 60; semana 80; semana 104
Dosis equivalente de levodopa calculada desde el inicio hasta la semana 104.
Base; semana 20; semana 40; semana 60; semana 80; semana 104

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
La asociación entre ambroxol, la enzima glucocerebrosidasa y otras proteínas asociadas con el desarrollo de la EP medida por la actividad de la enzima glucocerebrosidasa y otros marcadores proteicos en muestras de sangre y líquido cefalorraquídeo (LCR).
Periodo de tiempo: Base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Existe evidencia de una relación recíproca entre el desarrollo de la EP y la actividad de la enzima glucocerebrosidasa. La prueba de los niveles de actividad de la enzima glucocerebrosidasa en muestras de sangre y LCR se usa para evaluar la capacidad del ambroxol para modular la actividad de la enzima glucocerebrosidasa.
Base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
La asociación entre ambroxol y glicerilceramida, cadenas ligeras de neurofilamentos y niveles de lípidos en muestras de líquido cefalorraquídeo (LCR) desde el inicio hasta la semana 104.
Periodo de tiempo: Base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
La prueba de niveles de glicerilceramida, cadena ligera de neurofilamentos y niveles de lípidos en muestras de LCR se utiliza para acceder a la capacidad del ambroxol para modular su actividad.
Base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; Semana 104
Efecto del estado de GBA en todos los resultados de medición para ambos brazos de tratamiento desde el inicio hasta la semana 104.
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 104
Análisis de todos los datos de resultados de ambos brazos de tratamiento en comparación con el estado de GBA en la selección.
Línea de base y semana 104
Puntuación de las partes I-IV de la escala unificada de clasificación de la enfermedad de Parkinson de la Sociedad de Trastornos del Movimiento (MDS-UPDRS) desde el inicio hasta la semana 130.
Periodo de tiempo: Base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; semana 104; semana 130
El MDS-UPDRS es una evaluación integral de 50 preguntas de los síntomas motores y no motores asociados con el Parkinson. Los participantes se someterán a una evaluación MDS-UPDRS al inicio, semana 20, semana 40, semana 60, semana 80, semana 104 y semana 130. El MDS-UPDRS mide el estado del paciente en una escala de 0, que es normal o ninguno, a 4, que es grave o el peor escenario. Puntaje MDS-UPDRS = suma de las Partes I, II, III y IV. Una puntuación más alta indica un peor resultado.
Base; semana 20; semana 40; semana 60; Semana 80; semana 104; semana 130
La asociación entre los niveles de ambroxol y alfa-sinucleína en muestras de sangre y líquido cefalorraquídeo (LCR) desde el inicio hasta la semana 104.
Periodo de tiempo: Base; semana 20; semana 40; semana 60; semana 80; semana 104
La alfa-sinucleína es una proteína clave implicada en la patología de la enfermedad de Parkinson (EP). Los niveles de prueba de alfa-sinucleína en muestras de sangre y LCR se utilizan para acceder a la capacidad del ambroxol para modular la actividad de alfa-sinucleína.
Base; semana 20; semana 40; semana 60; semana 80; semana 104
Comparación del cambio en la composición del microbioma intestinal desde el inicio hasta la semana 104.
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 104.
Se recolectarán muestras fecales para analizar el microbioma intestinal.
Línea de base y semana 104.
Comparación del cambio de puntuación de la prueba de identificación de olores [UPSIT] desde el inicio hasta la semana 104.
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 104.
Identificación del olfato para probar la función del sistema olfativo de un individuo.
Línea de base y semana 104.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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University College, London

Investigadores

  • Investigador principal: Anthony Schapira, University College, London

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Fechas de registro del estudio

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Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de febrero de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de febrero de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

1 de septiembre de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de febrero de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de marzo de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

21 de marzo de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

1 de mayo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de abril de 2025

Última verificación

1 de abril de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CCTU/2020/365

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INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

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