鎌状赤血球症（SCD）に苦しむ患者におけるNUV001補給の効果
2026年6月15日 更新者：LGD
鎌状赤血球症（SCD）Sホモ接合（SS）遺伝子型に苦しむ患者における120日間のNUV001補給の効果：パイロット研究
これは、12 人の鎌状赤血球症患者を対象に栄養補助食品として NUV001 を毎日投与し、3 か月の追跡調査と補充後 1 か月のパイロット研究です。本研究は、最初に安全性と忍容性のパラメータも評価するように設計されています。 NUV001の毎日の経口投与の血漿および尿中残留物を測定するため。
第二に、この研究では、NUV001 が患者の生物学的パラメーターと生活の質に与える影響を評価します。
調査の概要
詳細な説明
これは、鎌状赤血球症 (SCD) SS 遺伝子型を患っている 12 人の成人患者 (各 12 人) が、NUV001、1000mg/日 (4 x 250 mg 錠剤) を 3 か月間継続して積極的に補給するように設計された、単中心の前向き非盲検パイロット研究です。 -up プラス補給後 1 か月。 診療内容による層別化を予定しています。 ヒドロキシ尿素治療なしでSCD SS遺伝子型を患っている少なくとも2人の患者、およびヒドロキシ尿素治療に関連してSCD SS遺伝子型を患っている最大10人の患者。 被験者がこの研究パートから取り下げられた場合、治験責任医師と相談の上、治験依頼者のチームの裁量により、必要に応じて、同じ治療に割り当てられた別の被験者に置き換えることができます。
現在の研究は、最初の部分で、栄養補助食品としての NUV001 の毎日の経口投与の安全性、忍容性、血漿、および尿残存率パラメーターを評価するように設計されています。 第 2 部では、この研究は、鎌状赤血球症 SS 遺伝子型に苦しむ患者の生物学的パラメーターと生活の質に対する NUV001 の薬理学的影響を評価します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
12
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Marseille、フランス、13005
- Aphm Hopital La Timone Adultes Sce Medecine Interne (Umap)
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～60年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 18 歳から 60 歳までの男女。
- -SS遺伝子型のホモ接合性鎌状赤血球貧血と診断された患者（ジェノタイピングによって文書化）。
出産の可能性のある女性は、次の許容される避妊方法のいずれかを使用する必要があります。
- -子宮内器具（IUD）は、研究全体の研究の最初の投与前の少なくとも60日間、および研究の完了後30日間所定の位置にあります。
- -研究全体を通して、研究の最初の投与前の少なくとも90日間、および研究完了後30日間のホルモン避妊薬。
- 体重が50kgを超える患者。
- -スクリーニング訪問から6か月以内にシックリング防止剤（ヒドロキシウレア）で治療された患者は、研究期間中継続することを意図して、少なくとも6か月間継続的かつ変更されていない治療を維持する必要があります。
- -プロトコルで提供されている訪問のために外来ベースで参加でき、データ収集文書（および生活の質の尺度）を完了することができる患者。
- -患者は書面によるインフォームドコンセントを提供しています。
- 健康保険制度を利用している患者
除外基準:
- 栄養補助食品のいずれかの成分に対してアレルギーがあることがわかっている、または疑われる患者。
- -選択前の1か月間に、トリプトファン、グルタミン、またはさまざまな形態のビタミンB3（ニコチン酸/ナイアシンおよびニコチンアミド）を含む栄養補助食品を摂取した患者
- -患者は、スクリーニング訪問から2か月以内に入院を必要とする重大な病状（鎌状赤血球症以外）を患っています。
- 患者の血清アルブミンは 3.0 g/dl 未満です。
- -患者は輸血を受けており、スクリーニング来院から3か月以内に血液製剤を受け取りました。
- -患者は、スクリーニング訪問から1か月以内に急性血管閉塞性危機で入院しました。
- -患者は臨床的に重要な、心血管または肝臓の疾患、腎または肺の機能不全またはリンパ球減少症（スクリーニングバイオアッセイで臨床的に重大な異常な結果を伴う：全血球数、トランスアミナーゼ（ASAT、ALAT、GGT、ALP）、ビリルビン、クレアチニン、CPK、イオノグラム、血糖、脂質プロファイル）。
- 過去2年間にがんと診断された患者
- 妊娠中または授乳中の女性。 -出産の可能性のある女性は、スクリーニング時に陰性（血清または尿中TBD）の妊娠検査を行う必要があり、研究製品の投与前に含める際に陰性の尿妊娠検査を行う必要があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：NUV001
NUV001 1000 mg の毎日の補給
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NUV001 1000 mg (各 250 mg の錠剤 4 錠) を 90 日間毎日補給し、補給を中止してから 1 か月 (30 日間) の長期フォローアップを行う
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Incidence of adverse events and treatment-emergent adverse events through Day 120.
時間枠：First dose through Day 120.
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Participant incidence of AEs/TEAEs, including vaso-occlusive crises and SCD-related hospitalizations, from first dose through Day 120.
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First dose through Day 120.
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Clinically significant changes in laboratory safety parameters through Day 120.
時間枠：Baseline through Day 120.
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Clinically significant changes from baseline through Day 120 in hematology, CRP, liver function tests, renal function tests, CPK, electrolytes, fasting glucose, and albumin.
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Baseline through Day 120.
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Clinically significant changes in vital signs through Day 120.
時間枠：Baseline through Day 120.
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Clinically significant changes from baseline through Day 120 in systolic blood pressure, diastolic blood pressure, pulse rate, body temperature, and body weight if retained as part of tolerability assessment.
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Baseline through Day 120.
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Change from baseline in hematologic parameters through Day 120.
時間枠：Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
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Change from baseline through Day 120 in Red Blood Cell count, Hemoglobin, Hematocrit, Mean Corpuscular Volume, Mean Corpuscular Hemoglobin, Mean Corpuscular Hemoglobin Concentration, and Reticulocyte count.
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Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
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Change from baseline in markers of hemolysis through Day 120.
時間枠：Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
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Change from baseline through Day 120 in Lactate DeHydrogenase and Bilirubin parameters as markers of hemolysis.
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Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
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Change from baseline in Fetal Hemoglobin-related erythroid parameters through Day 120.
時間枠：Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
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Change from baseline through Day 120 in percentage of F-cells, percentage of F-reticulocytes, and distribution of hemoglobin F expression within F-cells.
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Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
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Change from baseline in sickling-related Red Blood Cell parameters through Day 120.
時間枠：Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
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Change from baseline through Day 120 in percentage of irreversibly sickled cells and in vitro hypoxia-induced Red Blood Cell sickling.
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Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
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Change from baseline in blood β-NMN and NAD+ concentrations through Day 120.
時間枠：Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
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Change from baseline through Day 120 in whole blood β-Nicotinamide mononucleotide (β-NMN) and nicotinamide adenine dinucleotide (NAD+) concentrations.
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Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
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Change from baseline in plasma NAD-related metabolites through Day 120.
時間枠：Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
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Change from baseline through Day 120 in plasma nicotinamide (NAM) and 1-methylnicotinamide (MeNAM) concentrations.
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Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
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Change from baseline in urinary NAD-related metabolites through Day 120.
時間枠：Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
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Change from baseline through Day 120 in urinary 1-methylnicotinamide (MeNAM) and 2PY concentrations.
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Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
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Change from baseline in health-related quality of life through Day 120.
時間枠：Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120.
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Change from baseline through Day 120 in Short Form-36 (SF-36) questionnaire domain scores and summary scores.
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Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120.
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Change from baseline in pain outcomes through Day 120.
時間枠：Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120
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Change from baseline through Day 120 in pain severity and pain interference scores assessed using the Brief Pain Inventory questionnaire.
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Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120
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Change from baseline in analgesic use through Day 120.
時間枠：Baseline (Day 0) through Day 120.
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Change from baseline through Day 120 in use of analgesic and opioid medications, assessed using recorded concomitant medication use and equianalgesic conversion where applicable.
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Baseline (Day 0) through Day 120.
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Matthias CANAULT, PhD-HDR、LGD
- 主任研究者：Estelle JEAN, MD、Assistance Publique Hôpitaux Marseille
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年3月30日
一次修了 (実際)
2024年5月6日
研究の完了 (実際)
2024年5月6日
試験登録日
最初に提出
2023年2月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年3月28日
最初の投稿 (実際)
2023年3月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月15日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Safety-DR-NUV001-SCD
- 2022-A01570-43 (その他の識別子：ANSM)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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