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Effet de la supplémentation en NUV001 chez les patients souffrant de drépanocytose (SCD)

15 janvier 2024 mis à jour par: LGD

Effet de la supplémentation en NUV001 pendant 120 jours chez les patients atteints de drépanocytose (SCD) Génotype homozygote S (SS) : une étude pilote

Il s'agit d'une étude pilote de dosage quotidien de NUV001 comme complément alimentaire chez 12 patients atteints de drépanocytose avec 3 mois de suivi plus 1 mois après la supplémentation. La présente étude est conçue pour évaluer, d'abord, les paramètres de sécurité et de tolérabilité ainsi quant à mesurer les résidus plasmatiques et urinaires des doses orales quotidiennes de NUV001. Dans un second temps, l'étude évaluera l'impact de NUV001 sur les paramètres biologiques et la qualité de vie des patients.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude pilote monocentrique, prospective et ouverte conçue pour 12 patients adultes atteints de drépanocytose (SCD) de génotype SS, chacun de 12 recevant la supplémentation active de NUV001, 1000 mg/jour (4 comprimés de 250 mg) pendant 3 mois de suivi. -up plus 1 mois après la supplémentation. Une stratification selon le traitement médical est prévue. Au moins 2 patients souffrant de génotype SCD SS sans traitement par hydroxyurée et maximum 10 patients souffrant de génotype SCD SS en association avec un traitement par hydroxyurée. Si un sujet est retiré de cette partie de l'étude, le sujet peut être remplacé si nécessaire par un autre sujet affecté au même traitement à la discrétion de l'équipe du promoteur en consultation avec l'investigateur.

La présente étude vise à évaluer dans un premier temps les paramètres d'innocuité, de tolérabilité, de plasma et de taux résiduel urinaire de doses orales quotidiennes de NUV001 en tant que complément alimentaire chez des patients adultes atteints de drépanocytose de génotype SS. Dans un second temps, l'étude évaluera l'impact pharmacologique de NUV001 sur les paramètres biologiques et la qualité de vie de patients atteints de drépanocytose de génotype SS.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

12

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • France
      • Marseille, France, 13005
        • Recrutement
        • Aphm Hopital La Timone Adultes Sce Medecine Interne (Umap)
        • Chercheur principal:
          • Estelle JEAN-MIGNARD, MD
        • Contact:
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 60 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Homme ou femme entre 18 et 60 ans.
  2. Patients diagnostiqués avec une anémie falciforme homozygote de génotype SS (documentée par génotypage).

  3. Les femmes en âge de procréer doivent utiliser l'une des méthodes de contraception acceptables suivantes :

    • Dispositif intra-utérin (DIU) en place pendant au moins 60 jours avant la première dose de l'étude tout au long de l'étude et pendant 30 jours après la fin de l'étude.
    • Contraceptifs hormonaux pendant au moins 90 jours avant la première dose de l'étude tout au long de l'étude et pendant 30 jours après la fin de l'étude.
  4. Patients dont le poids est supérieur à 50 kg.
  5. Le patient qui a été traité avec un agent anti-falciformation (hydroxyurée) dans les six mois suivant la visite de sélection doit maintenir le traitement continu et non modifié pendant au moins six mois avec l'intention de le poursuivre pendant toute la durée de l'étude.
  6. Patient disponible pour assister en ambulatoire aux visites prévues au protocole et apte à remplir les documents de collecte de données (et échelle de qualité de vie).
  7. Le patient a donné son consentement éclairé par écrit.
  8. Patient avec régime d'assurance maladie

Critère d'exclusion:

  1. Patient présentant une allergie connue ou suspectée à l'un des ingrédients du complément alimentaire.
  2. Patient ayant consommé des compléments alimentaires contenant du tryptophane, de la glutamine ou de la vitamine B3 sous ses différentes formes (acide nicotinique/niacine et nicotinamide) au cours du mois précédant la sélection
  3. Le patient a une condition médicale importante qui a nécessité une hospitalisation (autre qu'une crise de drépanocytose) dans les deux mois suivant la visite de dépistage.
  4. Le patient a une albumine sérique < 3,0 g/dl.
  5. Le patient a été transfusé et a reçu des produits sanguins dans les trois mois suivant la visite de dépistage.
  6. Le patient a été hospitalisé pour une crise vaso-occlusive aiguë dans le mois suivant la visite de dépistage.
  7. Le patient a une maladie cardiovasculaire ou hépatique cliniquement significative, une insuffisance rénale ou pulmonaire ou une lymphopénie (avec des résultats anormaux cliniquement significatifs sur les tests biologiques de dépistage : numération globulaire complète, transaminases (ASAT, ALAT, GGT, ALP), bilirubine, créatinine, CPK, ionogramme, glycémie, profil lipidique).
  8. Patients atteints d'un cancer diagnostiqué au cours des 2 dernières années
  9. Femme enceinte ou allaitante. La femme en âge de procréer doit avoir un test de grossesse négatif (sérum ou urinaire à déterminer) lors de la sélection et un test de grossesse urinaire négatif à l'inclusion avant l'administration du produit à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: NUV001
Supplémentation quotidienne avec NUV001 1000 mg
Complément alimentaire: NUV001
Supplémentation quotidienne avec NUV001 à 1000 mg (4 comprimés de 250 mg chacun) pendant 90 jours avec un suivi prolongé de 1 mois (30 jours) après l'arrêt de la supplémentation

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables liés au traitement
Délai: entre le jour 0 et le jour 30
Incidence des sujets survenus au cours du traitement des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves. Y compris les journées d'hospitalisation et les crises vaso-occlusives.
entre le jour 0 et le jour 30
Incidence des événements indésirables liés au traitement
Délai: entre le jour 0 et le jour 60
Incidence des sujets survenus au cours du traitement des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves. Y compris les journées d'hospitalisation et les crises vaso-occlusives.
entre le jour 0 et le jour 60
Incidence des événements indésirables liés au traitement
Délai: entre le jour 0 et le jour 90
Incidence des sujets survenus au cours du traitement des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves. Y compris les journées d'hospitalisation et les crises vaso-occlusives.
entre le jour 0 et le jour 90
Incidence des événements indésirables liés au traitement
Délai: entre le jour 0 et le jour 120
Incidence des sujets survenus au cours du traitement des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves. Y compris les journées d'hospitalisation et les crises vaso-occlusives.
entre le jour 0 et le jour 120
Incidence des changements cliniquement significatifs liés au traitement dans les tests de sécurité des laboratoires cliniques
Délai: entre le jour 0 et le jour 30
Incidence chez le sujet de changements cliniquement significatifs apparus sous traitement dans les tests de sécurité de laboratoire clinique (formulation sanguine, paramètres d'inflammation, bilirubine conjuguée et libre, alanine et aspartate aminotransférases (ASAT, ALAT), gamma-glutamyltransférase (GGT) et phosphatase alcaline (ALP), créatine phosphokinase (CPK), créatine, urée, créatinurie, protéinurie, clairance de la créatinine) Ionogramme Na/K/Cl, glycémie à jeun, albumine)
entre le jour 0 et le jour 30
Incidence des changements cliniquement significatifs liés au traitement dans les tests de sécurité des laboratoires cliniques
Délai: entre le jour 0 et le jour 60
Incidence chez le sujet de changements cliniquement significatifs apparus sous traitement dans les tests de sécurité de laboratoire clinique (formulation sanguine, paramètres d'inflammation, bilirubine conjuguée et libre, alanine et aspartate aminotransférases (ASAT, ALAT), gamma-glutamyltransférase (GGT) et phosphatase alcaline (ALP), créatine phosphokinase (CPK), créatine, urée, créatinurie, protéinurie, clairance de la créatinine) Ionogramme Na/K/Cl, glycémie à jeun, albumine)
entre le jour 0 et le jour 60
Incidence des changements cliniquement significatifs liés au traitement dans les tests de sécurité des laboratoires cliniques
Délai: entre le jour 0 et le jour 90
Incidence chez le sujet de changements cliniquement significatifs apparus sous traitement dans les tests de sécurité de laboratoire clinique (formulation sanguine, paramètres d'inflammation, bilirubine conjuguée et libre, alanine et aspartate aminotransférases (ASAT, ALAT), gamma-glutamyltransférase (GGT) et phosphatase alcaline (ALP), créatine phosphokinase (CPK), créatine, urée, créatinurie, protéinurie, clairance de la créatinine) Ionogramme Na/K/Cl, glycémie à jeun, albumine)
entre le jour 0 et le jour 90
Incidence des changements cliniquement significatifs liés au traitement dans les tests de sécurité des laboratoires cliniques
Délai: entre le jour 0 et le jour 120
Incidence chez le sujet de changements cliniquement significatifs apparus sous traitement dans les tests de sécurité de laboratoire clinique (formulation sanguine, paramètres d'inflammation, bilirubine conjuguée et libre, alanine et aspartate aminotransférases (ASAT, ALAT), gamma-glutamyltransférase (GGT) et phosphatase alcaline (ALP), créatine phosphokinase (CPK), créatine, urée, créatinurie, protéinurie, clairance de la créatinine) Ionogramme Na/K/Cl, glycémie à jeun, albumine)
entre le jour 0 et le jour 120
Incidence des changements cliniquement significatifs apparus sous traitement dans les signes vitaux
Délai: entre le jour 0 et le jour 30
Incidence chez le sujet de changements cliniquement significatifs apparus sous traitement dans les signes vitaux (pression artérielle systolique et diastolique, pouls et température corporelle)
entre le jour 0 et le jour 30
Incidence des changements cliniquement significatifs apparus sous traitement dans les signes vitaux
Délai: entre le jour 0 et le jour 60
Incidence chez le sujet de changements cliniquement significatifs apparus sous traitement dans les signes vitaux (pression artérielle systolique et diastolique, pouls et température corporelle)
entre le jour 0 et le jour 60
Incidence des changements cliniquement significatifs apparus sous traitement dans les signes vitaux
Délai: entre le jour 0 et le jour 90
Incidence chez le sujet de changements cliniquement significatifs apparus sous traitement dans les signes vitaux (pression artérielle systolique et diastolique, pouls et température corporelle)
entre le jour 0 et le jour 90
Incidence des changements cliniquement significatifs apparus sous traitement dans les signes vitaux
Délai: entre le jour 0 et le jour 120
Incidence chez le sujet de changements cliniquement significatifs apparus sous traitement dans les signes vitaux (pression artérielle systolique et diastolique, pouls et température corporelle)
entre le jour 0 et le jour 120

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification des taux de lactate déshydrogénase (LDH)
Délai: Jour 0, Jour 15, Jour 30, Jour 60, Jour 90, Jour 120.
Évolution des taux de lactate déshydrogénase (LDH) par rapport au départ
Jour 0, Jour 15, Jour 30, Jour 60, Jour 90, Jour 120.
Modification des taux d'hémoglobine (HGB)
Délai: Jour 0, Jour 15, Jour 30, Jour 60, Jour 90, Jour 120.
Évolution des niveaux d'hémoglobine (HGB) par rapport à la ligne de base.
Jour 0, Jour 15, Jour 30, Jour 60, Jour 90, Jour 120.
Modification de l'hématocrite (HCT)
Délai: Jour 0, Jour 15, Jour 30, Jour 60, Jour 90, Jour 120.
Évolution de l'hématocrite (HCT) par rapport à la ligne de base.
Jour 0, Jour 15, Jour 30, Jour 60, Jour 90, Jour 120.
Modification du niveau circulant des précurseurs des globules rouges
Délai: Jour 0, Jour 15, Jour 30, Jour 60, Jour 90, Jour 120.
niveau circulant des précurseurs des globules rouges (basophiles, polychromes et orthochromatiques / réticulocytes érythroïdes) évolutions par rapport à la ligne de base mesurées par cytométrie en flux
Jour 0, Jour 15, Jour 30, Jour 60, Jour 90, Jour 120.
Modification du volume corpusculaire moyen (MCV)
Délai: Jour 0, Jour 15, Jour 30, Jour 60, Jour 90, Jour 120.
évolutions du volume corpusculaire moyen (MCV) par rapport à la ligne de base mesurées
Jour 0, Jour 15, Jour 30, Jour 60, Jour 90, Jour 120.
Modification de la teneur corpusculaire moyenne en hémoglobine (MCHT)
Délai: Jour 0, Jour 15, Jour 30, Jour 60, Jour 90, Jour 120.
évolutions de la teneur corpusculaire moyenne en hémoglobine (MCHT) par rapport à la ligne de base mesurées
Jour 0, Jour 15, Jour 30, Jour 60, Jour 90, Jour 120.
Modification du niveau de réticulocytes
Délai: Jour 0, Jour 15, Jour 30, Jour 60, Jour 90, Jour 120.
nombre de réticulocytes exprimé en pourcentage de globules rouges
Jour 0, Jour 15, Jour 30, Jour 60, Jour 90, Jour 120.
F-Hémoglobine
Délai: Jour 0, Jour 15, Jour 30, Jour 60, Jour 90, Jour 120.
Taux d'hémoglobine F (HbF), % de cellules F, distribution de l'HbF dans les cellules F (% de cellules F hautes et basses) évolutions par rapport à la ligne de base.
Jour 0, Jour 15, Jour 30, Jour 60, Jour 90, Jour 120.
Cellules falciformes irréversibles circulantes (ISC)
Délai: Jour 0, Jour 15, Jour 30, Jour 60, Jour 90, Jour 120.
Évolution par rapport à la ligne de base du pourcentage de cellules falciformes irréversibles circulantes (ISC)
Jour 0, Jour 15, Jour 30, Jour 60, Jour 90, Jour 120.
Faucille des globules rouges (RBC)
Délai: Jour 0, Jour 15, Jour 30, Jour 60, Jour 90, Jour 120.
Évolution par rapport au départ de la falciformation in vitro des globules rouges (GR) sous hypoxie
Jour 0, Jour 15, Jour 30, Jour 60, Jour 90, Jour 120.
Nicotinamide adénine dinucléotide (NAD)+ concentration dans le sang total
Délai: Jour 0, Jour 15, Jour 30, Jour 60, Jour 90, Jour 120.
Évolution depuis le départ de la concentration de NAD+ dans le sang total
Jour 0, Jour 15, Jour 30, Jour 60, Jour 90, Jour 120.
Concentration de β-nicotinamide mononucléotide (NMN) dans le sang total
Délai: Jour 0, Jour 15, Jour 30, Jour 60, Jour 90, Jour 120.
Évolution par rapport à la ligne de base de la concentration de NMN dans le sang total
Jour 0, Jour 15, Jour 30, Jour 60, Jour 90, Jour 120.
Concentration plasmatique de méthyl-nicotinamide (Me-NAM)
Délai: Jour 0, Jour 15, Jour 30, Jour 60, Jour 90, Jour 120.
Évolution par rapport à la ligne de base de la concentration de Me-NAM dans le plasma
Jour 0, Jour 15, Jour 30, Jour 60, Jour 90, Jour 120.
Concentration plasmatique de nicotinamide (NAM)
Délai: Jour 0, Jour 15, Jour 30, Jour 60, Jour 90, Jour 120.
Évolution depuis la ligne de base de la concentration de NAM dans le plasma
Jour 0, Jour 15, Jour 30, Jour 60, Jour 90, Jour 120.
Concentration de nicotinamide (NAM) dans l'urine
Délai: Jour 0, Jour 15, Jour 30, Jour 60, Jour 90, Jour 120.
Évolution depuis le départ de la concentration de NAM dans l'urine
Jour 0, Jour 15, Jour 30, Jour 60, Jour 90, Jour 120.
Concentration de N-méthyl-2-pyridone-5-carboxamide (2PY) dans l'urine
Délai: Jour 0, Jour 15, Jour 30, Jour 60, Jour 90, Jour 120.
Évolution depuis la ligne de base de la concentration de 2PY dans l'urine
Jour 0, Jour 15, Jour 30, Jour 60, Jour 90, Jour 120.
Changement par rapport au départ de la qualité de vie de l'auto-questionnaire 36-Item Short Form Survey (SF-36) version 1
Délai: Jour 0, Jour 15, Jour 30, Jour 60, Jour 90, Jour 120.
Évolutions depuis la ligne de base de l'activité générale, de l'humeur, de la capacité à marcher, du travail normal (y compris les tâches ménagères), des relations avec les autres, du sommeil, de la jouissance de la vie, telles que mesurées par le questionnaire 36-Item Short Form Survey (SF-36) version 1. Les scores SF-36 vont de 0 (le pire) à 100 (le meilleur)
Jour 0, Jour 15, Jour 30, Jour 60, Jour 90, Jour 120.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

LGD

Collaborateurs

Assistance Publique Hopitaux De Marseille
CEN Biotech
Etablissement Français du Sang

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Laurent LAGANIER, LGD SARL
  • Chercheur principal: Estelle JEAN-MIGNARD, ASSISTANCE PUBLIQUE HOPITAUX MARSEILLE

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 avril 2023

Achèvement primaire (Estimé)

28 avril 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 juin 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 février 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 mars 2023

Première publication (Réel)

29 mars 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Safety-DRNUV001- SCD

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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