Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinek suplementace NUV001 u pacientů trpících srpkovitou anémií (SCD)

15. června 2026 aktualizováno: LGD

Účinek suplementace NUV001 na 120 dní u pacientů trpících srpkovitou anémií (SCD) S Homozygotní (SS) genotyp: Pilotní studie

Toto je pilotní studie denního dávkování NUV001 jako doplňku stravy u 12 pacientů se srpkovitou anémií s 3měsíčním sledováním plus 1 měsíc po suplementaci. Tato studie je navržena tak, aby nejprve vyhodnotila parametry bezpečnosti a snášenlivosti. pro měření reziduí v plazmě a moči denních perorálních dávek NUV001. Za druhé, studie vyhodnotí vliv NUV001 na biologické parametry a kvalitu života pacientů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je monocentrická, prospektivní, otevřená pilotní studie navržená pro 12 dospělých pacientů trpících srpkovitou anémií (SCD) genotypem SS, z nichž 12 dostávalo aktivní suplementaci NUV001, 1000 mg/den (4 x 250 mg tableta) po dobu 3 měsíců sledování -až plus 1 měsíc po suplementaci. Plánuje se stratifikace podle lékařského ošetření. Nejméně 2 pacienti trpící genotypem SCD SS bez léčby hydroxyureou a maximálně 10 pacientů trpících genotypem SCD SS ve spojení s léčbou hydroxyureou. Pokud je subjekt vyřazen z této části studie, může být subjekt podle potřeby nahrazen jiným subjektem přiděleným ke stejné léčbě podle uvážení týmu sponzora po konzultaci se zkoušejícím.

Tato studie je navržena tak, aby v první části zhodnotila bezpečnost, snášenlivost, parametry reziduální rychlosti v plazmě a moči denních perorálních dávek NUV001 jako doplňku stravy u dospělých pacientů trpících genotypem SS srpkovité anémie. V druhé části studie posoudí farmakologický dopad NUV001 na biologické parametry a kvalitu života pacientů trpících genotypem SS srpkovitých anemií.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Marseille, Francie, 13005
        • Aphm Hopital La Timone Adultes Sce Medecine Interne (Umap)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 60 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena ve věku od 18 do 60 let.
  2. Pacienti s diagnostikovanou homozygotní srpkovitou anémií genotypu SS (doloženo genotypizací).

  3. Ženy ve fertilním věku by měly používat jednu z následujících přijatelných metod antikoncepce:

    • Intrauterinní tělísko (IUD) na místě po dobu alespoň 60 dnů před první dávkou studie v průběhu studie a po dobu 30 dnů po dokončení studie.
    • Hormonální antikoncepce po dobu alespoň 90 dnů před první dávkou studie v průběhu studie a po dobu 30 dnů po dokončení studie.
  4. Pacienti s hmotností vyšší než 50 kg.
  5. Pacient, který byl léčen přípravkem proti srpkování (Hydroxyurea) do šesti měsíců od screeningové návštěvy, musí udržovat terapii nepřetržitou a nemodifikovanou po dobu nejméně šesti měsíců s úmyslem pokračovat po dobu trvání studie.
  6. Pacient je k dispozici pro ambulantní návštěvy stanovené v protokolu a je schopen vyplnit dokumenty ke sběru dat (a měřítko kvality života).
  7. Pacient dal písemný informovaný souhlas.
  8. Pacient se systémem zdravotního pojištění

Kritéria vyloučení:

  1. Pacient se známou nebo suspektní alergií na kteroukoli složku doplňku stravy.
  2. Pacient konzumující doplňky stravy obsahující tryptofan, glutamin nebo vitamín B3 v jeho různých formách (kyselina nikotinová/niacin a nikotinamid) během měsíce před výběrem
  3. Pacient má závažný zdravotní stav, který si vyžádal hospitalizaci (kromě krize se srpkovitou anémií) do dvou měsíců od screeningové návštěvy.
  4. Pacient má sérový albumin < 3,0 g/dl.
  5. Pacientovi byla podána transfuze a do tří měsíců od screeningové návštěvy dostal všechny krevní produkty.
  6. Pacient byl hospitalizován pro akutní vazookluzivní krizi do jednoho měsíce od screeningové návštěvy.
  7. Pacient má klinicky významné kardiovaskulární nebo jaterní onemocnění, renální nebo plicní insuficienci nebo lymfopenii (s klinicky významnými abnormálními výsledky screeningových biologických testů: kompletní krevní obraz, transaminázy (ASAT, ALT, GGT, ALP), bilirubin, kreatinin, CPK, Ionogram, glykémie, lipidový profil).
  8. Pacienti s rakovinou diagnostikovanou v posledních 2 letech
  9. Těhotná nebo kojící žena. Žena ve fertilním věku by měla mít negativní těhotenský test (sérum nebo TBD v moči) při screeningu a negativní těhotenský test v moči při zařazení před podáním studijního přípravku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: NUV001
Denní suplementace NUV001 1000 mg
Doplněk stravy: NUV001
Denní suplementace NUV001 v dávce 1000 mg (4 tablety po 250 mg) po dobu 90 dnů s prodlouženým sledováním 1 měsíc (30 dnů) po ukončení suplementace

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Incidence of adverse events and treatment-emergent adverse events through Day 120.
Časové okno: First dose through Day 120.
Participant incidence of AEs/TEAEs, including vaso-occlusive crises and SCD-related hospitalizations, from first dose through Day 120.
First dose through Day 120.
Clinically significant changes in laboratory safety parameters through Day 120.
Časové okno: Baseline through Day 120.
Clinically significant changes from baseline through Day 120 in hematology, CRP, liver function tests, renal function tests, CPK, electrolytes, fasting glucose, and albumin.
Baseline through Day 120.
Clinically significant changes in vital signs through Day 120.
Časové okno: Baseline through Day 120.
Clinically significant changes from baseline through Day 120 in systolic blood pressure, diastolic blood pressure, pulse rate, body temperature, and body weight if retained as part of tolerability assessment.
Baseline through Day 120.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Change from baseline in hematologic parameters through Day 120.
Časové okno: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline through Day 120 in Red Blood Cell count, Hemoglobin, Hematocrit, Mean Corpuscular Volume, Mean Corpuscular Hemoglobin, Mean Corpuscular Hemoglobin Concentration, and Reticulocyte count.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline in markers of hemolysis through Day 120.
Časové okno: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline through Day 120 in Lactate DeHydrogenase and Bilirubin parameters as markers of hemolysis.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline in Fetal Hemoglobin-related erythroid parameters through Day 120.
Časové okno: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline through Day 120 in percentage of F-cells, percentage of F-reticulocytes, and distribution of hemoglobin F expression within F-cells.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline in sickling-related Red Blood Cell parameters through Day 120.
Časové okno: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline through Day 120 in percentage of irreversibly sickled cells and in vitro hypoxia-induced Red Blood Cell sickling.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline in blood β-NMN and NAD+ concentrations through Day 120.
Časové okno: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline through Day 120 in whole blood β-Nicotinamide mononucleotide (β-NMN) and nicotinamide adenine dinucleotide (NAD+) concentrations.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline in plasma NAD-related metabolites through Day 120.
Časové okno: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline through Day 120 in plasma nicotinamide (NAM) and 1-methylnicotinamide (MeNAM) concentrations.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline in urinary NAD-related metabolites through Day 120.
Časové okno: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline through Day 120 in urinary 1-methylnicotinamide (MeNAM) and 2PY concentrations.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline in health-related quality of life through Day 120.
Časové okno: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120.
Change from baseline through Day 120 in Short Form-36 (SF-36) questionnaire domain scores and summary scores.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120.
Change from baseline in pain outcomes through Day 120.
Časové okno: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120
Change from baseline through Day 120 in pain severity and pain interference scores assessed using the Brief Pain Inventory questionnaire.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120
Change from baseline in analgesic use through Day 120.
Časové okno: Baseline (Day 0) through Day 120.
Change from baseline through Day 120 in use of analgesic and opioid medications, assessed using recorded concomitant medication use and equianalgesic conversion where applicable.
Baseline (Day 0) through Day 120.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

LGD

Spolupracovníci

Assistance Publique Hopitaux De Marseille
CEN Biotech
Etablissement Français du Sang

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Matthias CANAULT, PhD-HDR, LGD
  • Vrchní vyšetřovatel: Estelle JEAN, MD, Assistance Publique Hôpitaux Marseille

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. března 2023

Primární dokončení (Aktuální)

6. května 2024

Dokončení studie (Aktuální)

6. května 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. února 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. března 2023

První zveřejněno (Aktuální)

29. března 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Safety-DR-NUV001-SCD
  • 2022-A01570-43 (Jiný identifikátor: ANSM)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit