Wpływ suplementacji NUV001 u pacjentów cierpiących na niedokrwistość sierpowatokrwinkową (SCD)
15 czerwca 2026 zaktualizowane przez: LGD
Wpływ suplementacji NUV001 przez 120 dni u pacjentów cierpiących na anemię sierpowatokrwinkową (SCD) Genotyp homozygotyczny (SS): badanie pilotażowe
Jest to badanie pilotażowe dziennego dawkowania NUV001 jako suplementu diety u 12 pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową z 3-miesięczną obserwacją i 1 miesiącem po suplementacji. Niniejsze badanie ma na celu ocenę, po pierwsze, parametrów bezpieczeństwa i tolerancji w celu pomiaru pozostałości w osoczu i moczu dziennych doustnych dawek NUV001.
Po drugie, badanie oceni wpływ NUV001 na parametry biologiczne i jakość życia pacjentów.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Jest to monocentryczne, prospektywne, otwarte badanie pilotażowe przeznaczone dla 12 dorosłych pacjentów cierpiących na genotyp SS niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (SCD), z których każdy otrzymuje aktywną suplementację NUV001, 1000 mg/dobę (4 x tabletka 250 mg) przez 3 miesiące obserwacji -up plus 1 miesiąc po suplementacji. Planuje się stratyfikację w zależności od zastosowanego leczenia. Co najmniej 2 pacjentów z genotypem SCD SS bez leczenia hydroksymocznikiem i maksymalnie 10 pacjentów z genotypem SCD SS w związku z leczeniem hydroksymocznikiem. Jeśli pacjent zostanie wycofany z tej części badania, może on zostać w razie potrzeby zastąpiony innym pacjentem przydzielonym do tego samego leczenia według uznania zespołu sponsora w porozumieniu z badaczem.
Obecne badanie ma na celu ocenę w pierwszej części bezpieczeństwa, tolerancji, parametrów wskaźnika pozostałości w osoczu i moczu dziennych dawek doustnych NUV001 jako suplementu diety u dorosłych pacjentów cierpiących na genotyp SS niedokrwistości sierpowatokrwinkowej. W drugiej części badania oceniony zostanie wpływ farmakologiczny NUV001 na parametry biologiczne i jakość życia pacjentów cierpiących na anemię sierpowatokrwinkową genotypu SS.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
12
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Marseille, Francja, 13005
- Aphm Hopital La Timone Adultes Sce Medecine Interne (Umap)
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 60 lat (Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna lub kobieta w wieku od 18 do 60 lat.
- Pacjenci z rozpoznaną homozygotyczną niedokrwistością sierpowatokrwinkową genotypu SS (udokumentowaną przez genotypowanie).
Kobiety w wieku rozrodczym powinny stosować jedną z następujących dopuszczalnych metod antykoncepcji:
- Wkładka wewnątrzmaciczna (IUD) założona na co najmniej 60 dni przed podaniem pierwszej dawki w trakcie badania i przez 30 dni po zakończeniu badania.
- Hormonalne środki antykoncepcyjne przez co najmniej 90 dni przed podaniem pierwszej dawki w trakcie badania i przez 30 dni po zakończeniu badania.
- Pacjenci o masie ciała większej niż 50 kg.
- Pacjent, który był leczony środkiem przeciw sierpowi (hydroksymocznikiem) w ciągu sześciu miesięcy od wizyty przesiewowej, musi kontynuować terapię w sposób ciągły i niezmodyfikowany przez co najmniej sześć miesięcy z zamiarem kontynuacji przez cały czas trwania badania.
- Pacjent dostępny do przyjmowania w trybie ambulatoryjnym na wizyty przewidziane protokołem i zdolny do wypełnienia dokumentów zbierania danych (i skali jakości życia).
- Pacjent wyraził pisemną świadomą zgodę.
- Pacjent z ubezpieczeniem zdrowotnym
Kryteria wyłączenia:
- Pacjent ze stwierdzoną lub podejrzewaną alergią na którykolwiek składnik suplementu diety.
- Pacjent, który w ciągu miesiąca poprzedzającego selekcję przyjmował suplementy diety zawierające tryptofan, glutaminę lub witaminę B3 w różnych postaciach (kwas nikotynowy/niacyna i nikotynamid)
- Pacjent ma poważny stan chorobowy, który wymaga hospitalizacji (inny niż przełom sierpowatokrwinkowy) w ciągu dwóch miesięcy od wizyty przesiewowej.
- Pacjent ma albuminę w surowicy < 3,0 g/dl.
- Pacjent został przetoczony i otrzymał jakiekolwiek produkty krwiopochodne w ciągu trzech miesięcy od wizyty przesiewowej.
- Pacjent był hospitalizowany z powodu ostrego przełomu naczyniowo-okluzyjnego w ciągu jednego miesiąca od wizyty przesiewowej.
- Pacjent ma klinicznie istotną chorobę układu krążenia lub wątroby, niewydolność nerek lub płuc lub limfopenię (z klinicznie istotnymi nieprawidłowymi wynikami przesiewowych testów biologicznych: morfologii krwi, aminotransferaz (ASAT, ALAT, GGT, ALP), bilirubiny, kreatyniny, CPK, jonogramu, stężenie glukozy we krwi, profil lipidowy).
- Pacjenci z rozpoznaną chorobą nowotworową w ciągu ostatnich 2 lat
- Kobieta w ciąży lub karmiąca piersią. Kobieta w wieku rozrodczym powinna mieć ujemny wynik testu ciążowego (z surowicy lub moczu) podczas badania przesiewowego oraz ujemny wynik testu ciążowego z moczu podczas włączenia przed podaniem badanego produktu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: NUV001
Codzienna suplementacja NUV001 1000 mg
|
Codzienna suplementacja NUV001 w dawce 1000 mg (4 tabletki po 250 mg) przez 90 dni z przedłużoną obserwacją 1 miesiąc (30 dni) po zaprzestaniu suplementacji
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Incidence of adverse events and treatment-emergent adverse events through Day 120.
Ramy czasowe: First dose through Day 120.
|
Participant incidence of AEs/TEAEs, including vaso-occlusive crises and SCD-related hospitalizations, from first dose through Day 120.
|
First dose through Day 120.
|
|
Clinically significant changes in laboratory safety parameters through Day 120.
Ramy czasowe: Baseline through Day 120.
|
Clinically significant changes from baseline through Day 120 in hematology, CRP, liver function tests, renal function tests, CPK, electrolytes, fasting glucose, and albumin.
|
Baseline through Day 120.
|
|
Clinically significant changes in vital signs through Day 120.
Ramy czasowe: Baseline through Day 120.
|
Clinically significant changes from baseline through Day 120 in systolic blood pressure, diastolic blood pressure, pulse rate, body temperature, and body weight if retained as part of tolerability assessment.
|
Baseline through Day 120.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Change from baseline in hematologic parameters through Day 120.
Ramy czasowe: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in Red Blood Cell count, Hemoglobin, Hematocrit, Mean Corpuscular Volume, Mean Corpuscular Hemoglobin, Mean Corpuscular Hemoglobin Concentration, and Reticulocyte count.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in markers of hemolysis through Day 120.
Ramy czasowe: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in Lactate DeHydrogenase and Bilirubin parameters as markers of hemolysis.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in Fetal Hemoglobin-related erythroid parameters through Day 120.
Ramy czasowe: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in percentage of F-cells, percentage of F-reticulocytes, and distribution of hemoglobin F expression within F-cells.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in sickling-related Red Blood Cell parameters through Day 120.
Ramy czasowe: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in percentage of irreversibly sickled cells and in vitro hypoxia-induced Red Blood Cell sickling.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in blood β-NMN and NAD+ concentrations through Day 120.
Ramy czasowe: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in whole blood β-Nicotinamide mononucleotide (β-NMN) and nicotinamide adenine dinucleotide (NAD+) concentrations.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in plasma NAD-related metabolites through Day 120.
Ramy czasowe: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in plasma nicotinamide (NAM) and 1-methylnicotinamide (MeNAM) concentrations.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in urinary NAD-related metabolites through Day 120.
Ramy czasowe: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in urinary 1-methylnicotinamide (MeNAM) and 2PY concentrations.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in health-related quality of life through Day 120.
Ramy czasowe: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in Short Form-36 (SF-36) questionnaire domain scores and summary scores.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120.
|
|
Change from baseline in pain outcomes through Day 120.
Ramy czasowe: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120
|
Change from baseline through Day 120 in pain severity and pain interference scores assessed using the Brief Pain Inventory questionnaire.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120
|
|
Change from baseline in analgesic use through Day 120.
Ramy czasowe: Baseline (Day 0) through Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in use of analgesic and opioid medications, assessed using recorded concomitant medication use and equianalgesic conversion where applicable.
|
Baseline (Day 0) through Day 120.
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Matthias CANAULT, PhD-HDR, LGD
- Główny śledczy: Estelle JEAN, MD, Assistance Publique Hôpitaux Marseille
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
30 marca 2023
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
6 maja 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
6 maja 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
28 lutego 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
28 marca 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
29 marca 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
17 czerwca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
15 czerwca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- Safety-DR-NUV001-SCD
- 2022-A01570-43 (Inny identyfikator: ANSM)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .