Эффект добавки NUV001 у пациентов, страдающих серповидноклеточной анемией (SCD)
15 июня 2026 г. обновлено: LGD
Влияние добавки NUV001 в течение 120 дней у пациентов, страдающих серповидно-клеточной анемией (SCD) с S-гомозиготным (SS) генотипом: экспериментальное исследование
Это экспериментальное исследование ежедневного приема NUV001 в качестве пищевой добавки у 12 пациентов с серповидно-клеточной анемией в течение 3 месяцев наблюдения плюс 1 месяц после приема добавки. Настоящее исследование предназначено, во-первых, для оценки параметров безопасности и переносимости, а также как для измерения остатков в плазме и моче ежедневных пероральных доз NUV001.
Во-вторых, в исследовании будет оцениваться влияние NUV001 на биологические параметры и качество жизни пациентов.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это моноцентровое, проспективное, открытое пилотное исследование, разработанное для 12 взрослых пациентов, страдающих серповидноклеточной анемией (SCD) генотипа SS, каждый из 12 которых получает активную добавку NUV001, 1000 мг/день (4 таблетки по 250 мг) в течение 3 месяцев наблюдения. -до плюс 1 месяц после приема добавок. Планируется стратификация по медикаментозному лечению. Не менее 2 пациентов, страдающих ВСС генотипа SS без лечения гидроксимочевиной, и максимум 10 пациентов, страдающих ВСС генотипа SS в связи с лечением гидроксимочевиной. Если субъект исключается из этой части исследования, его можно при необходимости заменить другим субъектом, которому назначено такое же лечение, по усмотрению команды спонсора после консультации с исследователем.
Настоящее исследование предназначено для оценки в первой части параметров безопасности, переносимости, остаточной скорости в плазме и моче суточных пероральных доз NUV001 в качестве пищевой добавки у взрослых пациентов, страдающих серповидно-клеточной анемией генотипа SS. Во второй части исследования будет проведена оценка фармакологического воздействия NUV001 на биологические параметры и качество жизни пациентов, страдающих серповидно-клеточной анемией генотипа SS.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
12
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Marseille, Франция, 13005
- Aphm Hopital La Timone Adultes Sce Medecine Interne (Umap)
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 60 лет (Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мужчина или женщина в возрасте от 18 до 60 лет.
- Больные с диагнозом гомозиготная серповидно-клеточная анемия генотипа SS (подтверждено генотипированием).
Женщины детородного возраста должны использовать один из следующих приемлемых методов контроля над рождаемостью:
- Внутриматочная спираль (ВМС) в течение как минимум 60 дней до первой дозы исследования на протяжении всего исследования и в течение 30 дней после завершения исследования.
- Гормональные контрацептивы не менее чем за 90 дней до первой дозы исследования на протяжении всего исследования и в течение 30 дней после завершения исследования.
- Пациенты, вес которых превышает 50 кг.
- Пациент, которого лечили препаратом против серповидности (гидроксимочевиной) в течение шести месяцев после визита для скрининга, должен продолжать терапию непрерывно и без изменений в течение как минимум шести месяцев с намерением продолжать ее в течение всего периода исследования.
- Пациент доступен для посещения амбулаторно для посещений, предусмотренных протоколом, и может заполнить документы для сбора данных (и шкалу качества жизни).
- Пациент дал письменное информированное согласие.
- Пациент со схемой медицинского страхования
Критерий исключения:
- Пациент с известной или предполагаемой аллергией на любой ингредиент пищевой добавки.
- Пациент, употреблявший пищевые добавки, содержащие триптофан, глютамин или витамин В3 в различных его формах (никотиновая кислота/ниацин и никотинамид) в течение месяца до отбора
- У пациента серьезное заболевание, требующее госпитализации (кроме серповидно-клеточного криза) в течение двух месяцев после визита для скрининга.
- У пациента сывороточный альбумин <3,0 г/дл.
- Пациенту перелили кровь и он получил какие-либо продукты крови в течение трех месяцев после визита для скрининга.
- Пациент был госпитализирован по поводу острого вазоокклюзионного криза в течение одного месяца после скринингового визита.
- У пациента клинически значимое заболевание сердечно-сосудистой системы или печени, почечная или легочная недостаточность или лимфопения (с клинически значимыми отклонениями в результатах скрининговых биотестов: общего анализа крови, трансаминаз (АСАТ, АлАТ, ГГТ, ЩФ), билирубина, креатинина, КФК, ионограммы, глюкоза крови, липидограмма).
- Пациенты с диагностированным раком за последние 2 года
- Беременная или кормящая женщина. Женщина детородного возраста должна иметь отрицательный результат теста на беременность (сыворотка или моча, подлежащая уточнению) при скрининге и отрицательный результат теста мочи на беременность при включении в исследование до введения исследуемого продукта.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: НУВ001
Ежедневная добавка с NUV001 1000 мг
|
Ежедневный прием NUV001 в дозе 1000 мг (4 таблетки по 250 мг) в течение 90 дней с пролонгированным наблюдением в течение 1 месяца (30 дней) после прекращения приема
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Incidence of adverse events and treatment-emergent adverse events through Day 120.
Временное ограничение: First dose through Day 120.
|
Participant incidence of AEs/TEAEs, including vaso-occlusive crises and SCD-related hospitalizations, from first dose through Day 120.
|
First dose through Day 120.
|
|
Clinically significant changes in laboratory safety parameters through Day 120.
Временное ограничение: Baseline through Day 120.
|
Clinically significant changes from baseline through Day 120 in hematology, CRP, liver function tests, renal function tests, CPK, electrolytes, fasting glucose, and albumin.
|
Baseline through Day 120.
|
|
Clinically significant changes in vital signs through Day 120.
Временное ограничение: Baseline through Day 120.
|
Clinically significant changes from baseline through Day 120 in systolic blood pressure, diastolic blood pressure, pulse rate, body temperature, and body weight if retained as part of tolerability assessment.
|
Baseline through Day 120.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Change from baseline in hematologic parameters through Day 120.
Временное ограничение: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in Red Blood Cell count, Hemoglobin, Hematocrit, Mean Corpuscular Volume, Mean Corpuscular Hemoglobin, Mean Corpuscular Hemoglobin Concentration, and Reticulocyte count.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in markers of hemolysis through Day 120.
Временное ограничение: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in Lactate DeHydrogenase and Bilirubin parameters as markers of hemolysis.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in Fetal Hemoglobin-related erythroid parameters through Day 120.
Временное ограничение: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in percentage of F-cells, percentage of F-reticulocytes, and distribution of hemoglobin F expression within F-cells.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in sickling-related Red Blood Cell parameters through Day 120.
Временное ограничение: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in percentage of irreversibly sickled cells and in vitro hypoxia-induced Red Blood Cell sickling.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in blood β-NMN and NAD+ concentrations through Day 120.
Временное ограничение: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in whole blood β-Nicotinamide mononucleotide (β-NMN) and nicotinamide adenine dinucleotide (NAD+) concentrations.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in plasma NAD-related metabolites through Day 120.
Временное ограничение: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in plasma nicotinamide (NAM) and 1-methylnicotinamide (MeNAM) concentrations.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in urinary NAD-related metabolites through Day 120.
Временное ограничение: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in urinary 1-methylnicotinamide (MeNAM) and 2PY concentrations.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in health-related quality of life through Day 120.
Временное ограничение: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in Short Form-36 (SF-36) questionnaire domain scores and summary scores.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120.
|
|
Change from baseline in pain outcomes through Day 120.
Временное ограничение: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120
|
Change from baseline through Day 120 in pain severity and pain interference scores assessed using the Brief Pain Inventory questionnaire.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120
|
|
Change from baseline in analgesic use through Day 120.
Временное ограничение: Baseline (Day 0) through Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in use of analgesic and opioid medications, assessed using recorded concomitant medication use and equianalgesic conversion where applicable.
|
Baseline (Day 0) through Day 120.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Matthias CANAULT, PhD-HDR, LGD
- Главный следователь: Estelle JEAN, MD, Assistance Publique Hôpitaux Marseille
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
30 марта 2023 г.
Первичное завершение (Действительный)
6 мая 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
6 мая 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
28 февраля 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
28 марта 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
29 марта 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
17 июня 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
15 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- Safety-DR-NUV001-SCD
- 2022-A01570-43 (Другой идентификатор: ANSM)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .