Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt av NUV001-supplement hos pasienter som lider av sigdcellesykdom (SCD)

15. juni 2026 oppdatert av: LGD

Effekt av NUV001-supplement i 120 dager hos pasienter som lider av sigdcellesykdom (SCD) S Homozygot (SS) genotype: en pilotstudie

Dette er en pilotstudie av daglig dosering av NUV001 som kosttilskudd hos 12 sigdcellesykdomspasienter med 3 måneders oppfølging pluss 1 måned etter tilskudd. Denne studien er utformet for å evaluere, først, også sikkerhets- og tolerabilitetsparametrene for å måle plasma- og urinrester av daglige orale doser av NUV001. For det andre vil studien evaluere effekten av NUV001 på biologiske parametere og livskvalitet til pasienter.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en monosentrisk, prospektiv, åpen pilotstudie designet for 12 voksne pasienter som lider av sigdcellesykdom (SCD) SS genotype hver 12. som mottar aktivt tilskudd av NUV001, 1000 mg/dag (4 x 250 mg tablett) i 3 måneders oppfølging. -opp pluss 1 måned etter tilskudd. Det planlegges en lagdeling i henhold til den medisinske behandlingen. Minst 2 pasienter som lider av SCD SS genotype uten hydroksyureabehandling og maksimalt 10 pasienter som lider av SCD SS genotype i forbindelse med hydroksyureabehandling. Hvis et emne trekkes fra denne studiedelen, kan emnet etter behov erstattes med et annet emne tildelt samme behandling etter sponsorteamets skjønn i samråd med etterforskeren.

Den nåværende studien er designet for å vurdere, i den første delen, sikkerhet, tolerabilitet, plasma- og urinresthastighetsparametere for daglige orale doser av NUV001 som kosttilskudd hos voksne pasienter som lider av sigdcellesykdom SS-genotype. I en andre del vil studien vurdere den farmakologiske innvirkningen av NUV001 på biologiske parametere og livskvalitet hos pasienter som lider av sigdcellesykdom SS genotype.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike, 13005
        • Aphm Hopital La Timone Adultes Sce Medecine Interne (Umap)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 60 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mann eller kvinne som er mellom 18 og 60 år.
  2. Pasienter diagnostisert med homozygot sigdcelleanemi av SS-genotype (dokumentert ved genotyping).

  3. Kvinner i fertil alder bør bruke en av følgende akseptable prevensjonsmetoder:

    • Intrauterin enhet (IUD) på plass i minst 60 dager før den første dosen av studien gjennom hele studien og i 30 dager etter fullføring av studien.
    • Hormonelle prevensjonsmidler i minst 90 dager før den første dosen av studien gjennom hele studien, og i 30 dager etter studiens fullføring.
  4. Pasienter hvis vekt er større enn 50 kg.
  5. Pasienter som har blitt behandlet med et sigdhemmende middel (Hydroxyurea) innen seks måneder etter screeningbesøket, må opprettholde behandlingen kontinuerlig og umodifisert i minst seks måneder med den hensikt å fortsette i løpet av studien.
  6. Pasient tilgjengelig for å delta på poliklinisk basis for besøk fastsatt i protokollen og i stand til å fullføre datainnsamlingsdokumentene (og livskvalitetsskala).
  7. Pasienten har gitt skriftlig informert samtykke.
  8. Pasient med helseforsikring

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasient med kjent eller mistenkt allergi mot en hvilken som helst ingrediens i kosttilskuddet.
  2. Pasient som har konsumert kosttilskudd som inneholder tryptofan, glutamin eller vitamin B3 i dens ulike former (nikotinsyre/niacin og nikotinamid) i løpet av måneden før valg
  3. Pasienten har en betydelig medisinsk tilstand som krevde sykehusinnleggelse (annet enn sigdcellekrise) innen to måneder etter screeningbesøket.
  4. Pasienten har serumalbumin < 3,0 g/dl.
  5. Pasienten har fått blodoverføring og har mottatt blodprodukter innen tre måneder etter screeningbesøket.
  6. Pasienten har vært innlagt på sykehus for akutt vaso-okklusiv krise innen én måned etter screeningbesøket.
  7. Pasienten har klinisk signifikant, kardiovaskulær eller leversykdom, nyre- eller lungesvikt eller lymfopeni (med klinisk signifikante unormale resultater på screeningbioanalysene: fullstendig blodtelling, transaminaser (ASAT, ALAT, GGT, ALP), bilirubin, kreatinin, CPK, ionogram, blodsukker, lipidprofil).
  8. Pasienter med diagnostisert kreft de siste 2 årene
  9. Gravid eller ammende kvinne. Kvinne i fertil alder bør ha en negativ (serum eller urin-TBD) graviditetstest ved screening og en negativ uringraviditetstest ved inkludering før administrasjon av studieproduktet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: NUV001
Daglig tilskudd med NUV001 1000 mg
Kosttilskudd: NUV001
Daglig tilskudd med NUV001 på 1000 mg (4 tabletter á 250 mg hver) i 90 dager med en forlenget oppfølging på 1 måned (30 dager) etter avsluttet tilskudd

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Incidence of adverse events and treatment-emergent adverse events through Day 120.
Tidsramme: First dose through Day 120.
Participant incidence of AEs/TEAEs, including vaso-occlusive crises and SCD-related hospitalizations, from first dose through Day 120.
First dose through Day 120.
Clinically significant changes in laboratory safety parameters through Day 120.
Tidsramme: Baseline through Day 120.
Clinically significant changes from baseline through Day 120 in hematology, CRP, liver function tests, renal function tests, CPK, electrolytes, fasting glucose, and albumin.
Baseline through Day 120.
Clinically significant changes in vital signs through Day 120.
Tidsramme: Baseline through Day 120.
Clinically significant changes from baseline through Day 120 in systolic blood pressure, diastolic blood pressure, pulse rate, body temperature, and body weight if retained as part of tolerability assessment.
Baseline through Day 120.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Change from baseline in hematologic parameters through Day 120.
Tidsramme: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline through Day 120 in Red Blood Cell count, Hemoglobin, Hematocrit, Mean Corpuscular Volume, Mean Corpuscular Hemoglobin, Mean Corpuscular Hemoglobin Concentration, and Reticulocyte count.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline in markers of hemolysis through Day 120.
Tidsramme: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline through Day 120 in Lactate DeHydrogenase and Bilirubin parameters as markers of hemolysis.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline in Fetal Hemoglobin-related erythroid parameters through Day 120.
Tidsramme: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline through Day 120 in percentage of F-cells, percentage of F-reticulocytes, and distribution of hemoglobin F expression within F-cells.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline in sickling-related Red Blood Cell parameters through Day 120.
Tidsramme: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline through Day 120 in percentage of irreversibly sickled cells and in vitro hypoxia-induced Red Blood Cell sickling.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline in blood β-NMN and NAD+ concentrations through Day 120.
Tidsramme: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline through Day 120 in whole blood β-Nicotinamide mononucleotide (β-NMN) and nicotinamide adenine dinucleotide (NAD+) concentrations.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline in plasma NAD-related metabolites through Day 120.
Tidsramme: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline through Day 120 in plasma nicotinamide (NAM) and 1-methylnicotinamide (MeNAM) concentrations.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline in urinary NAD-related metabolites through Day 120.
Tidsramme: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline through Day 120 in urinary 1-methylnicotinamide (MeNAM) and 2PY concentrations.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline in health-related quality of life through Day 120.
Tidsramme: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120.
Change from baseline through Day 120 in Short Form-36 (SF-36) questionnaire domain scores and summary scores.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120.
Change from baseline in pain outcomes through Day 120.
Tidsramme: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120
Change from baseline through Day 120 in pain severity and pain interference scores assessed using the Brief Pain Inventory questionnaire.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120
Change from baseline in analgesic use through Day 120.
Tidsramme: Baseline (Day 0) through Day 120.
Change from baseline through Day 120 in use of analgesic and opioid medications, assessed using recorded concomitant medication use and equianalgesic conversion where applicable.
Baseline (Day 0) through Day 120.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

LGD

Samarbeidspartnere

Assistance Publique Hopitaux De Marseille
CEN Biotech
Etablissement Français du Sang

Etterforskere

  • Studieleder: Matthias CANAULT, PhD-HDR, LGD
  • Hovedetterforsker: Estelle JEAN, MD, Assistance Publique Hôpitaux Marseille

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. mars 2023

Primær fullføring (Faktiske)

6. mai 2024

Studiet fullført (Faktiske)

6. mai 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. februar 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. mars 2023

Først lagt ut (Faktiske)

29. mars 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Safety-DR-NUV001-SCD
  • 2022-A01570-43 (Annen identifikator: ANSM)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere