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Effetto dell'integrazione con NUV001 nei pazienti affetti da anemia falciforme (SCD)

15 giugno 2026 aggiornato da: LGD

Effetto dell'integrazione di NUV001 per 120 giorni in pazienti affetti da anemia falciforme (SCD) Genotipo S omozigote (SS): uno studio pilota

Questo è uno studio pilota sulla somministrazione giornaliera di NUV001 come integratore alimentare in 12 pazienti con anemia falciforme con 3 mesi di follow-up più 1 mese dopo l'integrazione. Il presente studio è progettato per valutare, in primo luogo, anche i parametri di sicurezza e tollerabilità per misurare i residui plasmatici e urinari delle dosi orali giornaliere di NUV001. In secondo luogo, lo studio valuterà l'impatto di NUV001 sui parametri biologici e sulla qualità della vita dei pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio pilota monocentrico, prospettico, in aperto progettato per 12 pazienti adulti affetti da anemia falciforme (SCD) genotipo SS, ognuno dei quali riceveva l'integrazione attiva di NUV001, 1000 mg/die (4 compresse da 250 mg) per 3 mesi di follow -up più 1 mese dopo l'integrazione. È prevista una stratificazione in base al trattamento medico. Almeno 2 pazienti affetti da genotipo SCD SS senza trattamento con idrossiurea e massimo 10 pazienti affetti da genotipo SCD SS in associazione al trattamento con idrossiurea. Se un soggetto viene ritirato da questa parte dello studio, il soggetto può essere sostituito, se necessario, con un altro soggetto assegnato allo stesso trattamento a discrezione del team dello sponsor in consultazione con lo sperimentatore.

Il presente studio è progettato per valutare nella prima parte i parametri di sicurezza, tollerabilità, plasma e tasso residuo urinario di dosi orali giornaliere di NUV001 come integratore alimentare in pazienti adulti affetti da anemia falciforme genotipo SS. In una seconda parte, lo studio valuterà l'impatto farmacologico di NUV001 sui parametri biologici e sulla qualità della vita in pazienti affetti da genotipo SS falciforme.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Marseille, Francia, 13005
        • Aphm Hopital La Timone Adultes Sce Medecine Interne (Umap)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 60 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Uomo o donna di età compresa tra i 18 ei 60 anni.
  2. Pazienti con diagnosi di anemia falciforme omozigote del genotipo SS (documentata mediante genotipizzazione).

  3. Le donne in età fertile dovrebbero utilizzare uno dei seguenti metodi accettabili di controllo delle nascite:

    • Dispositivo intrauterino (IUD) in atto per almeno 60 giorni prima della prima dose dello studio durante lo studio e per 30 giorni dopo il completamento dello studio.
    • Contraccettivi ormonali per almeno 90 giorni prima della prima dose dello studio durante lo studio e per 30 giorni dopo il completamento dello studio.
  4. Pazienti il ​​cui peso è superiore a 50 kg.
  5. Paziente che è stato trattato con un agente antifalciforme (Idrossiurea) entro sei mesi dalla visita di screening, deve mantenere la terapia continuativa e non modificata per almeno sei mesi con l'intento di continuare per tutta la durata dello studio.
  6. Paziente disponibile a frequentare in regime ambulatoriale le visite previste dal protocollo e in grado di completare i documenti di raccolta dati (e scala della qualità della vita).
  7. Il paziente ha dato il consenso informato scritto.
  8. Paziente con regime di assicurazione sanitaria

Criteri di esclusione:

  1. Paziente con allergia nota o sospetta a qualsiasi ingrediente dell'integratore alimentare.
  2. Paziente che ha consumato integratori alimentari contenenti triptofano, glutammina o vitamina B3 nelle sue varie forme (acido nicotinico/niacina e nicotinamide) nel mese precedente la selezione
  3. Il paziente ha una condizione medica significativa che ha richiesto il ricovero in ospedale (diverso dalla crisi dell'anemia falciforme) entro due mesi dalla visita di screening.
  4. Il paziente ha albumina sierica < 3,0 g/dl.
  5. Il paziente è stato trasfuso e ha ricevuto qualsiasi emoderivato entro tre mesi dalla visita di screening.
  6. Il paziente è stato ricoverato per crisi acuta vaso-occlusiva entro un mese dalla visita di screening.
  7. Il paziente ha una malattia cardiovascolare o epatica clinicamente significativa, insufficienza renale o polmonare o linfopenia (con risultati anomali clinicamente significativi nei test biologici di screening: emocromo completo, transaminasi (ASAT, ALAT, GGT, ALP), bilirubina, creatinina, CPK, ionogramma, glicemia, profilo lipidico).
  8. Pazienti con diagnosi di cancro negli ultimi 2 anni
  9. Donna incinta o in allattamento. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo (siero o urinario TBD) allo screening e un test di gravidanza delle urine negativo all'inclusione prima della somministrazione del prodotto in studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: NUV001
Integrazione giornaliera con NUV001 1000 mg
Integratore alimentare: NUV001
Integrazione giornaliera con NUV001 a 1000 mg (4 compresse da 250 mg ciascuna) per 90 giorni con un follow-up prolungato di 1 mese (30 giorni) dopo l'interruzione dell'integrazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidence of adverse events and treatment-emergent adverse events through Day 120.
Lasso di tempo: First dose through Day 120.
Participant incidence of AEs/TEAEs, including vaso-occlusive crises and SCD-related hospitalizations, from first dose through Day 120.
First dose through Day 120.
Clinically significant changes in laboratory safety parameters through Day 120.
Lasso di tempo: Baseline through Day 120.
Clinically significant changes from baseline through Day 120 in hematology, CRP, liver function tests, renal function tests, CPK, electrolytes, fasting glucose, and albumin.
Baseline through Day 120.
Clinically significant changes in vital signs through Day 120.
Lasso di tempo: Baseline through Day 120.
Clinically significant changes from baseline through Day 120 in systolic blood pressure, diastolic blood pressure, pulse rate, body temperature, and body weight if retained as part of tolerability assessment.
Baseline through Day 120.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change from baseline in hematologic parameters through Day 120.
Lasso di tempo: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline through Day 120 in Red Blood Cell count, Hemoglobin, Hematocrit, Mean Corpuscular Volume, Mean Corpuscular Hemoglobin, Mean Corpuscular Hemoglobin Concentration, and Reticulocyte count.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline in markers of hemolysis through Day 120.
Lasso di tempo: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline through Day 120 in Lactate DeHydrogenase and Bilirubin parameters as markers of hemolysis.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline in Fetal Hemoglobin-related erythroid parameters through Day 120.
Lasso di tempo: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline through Day 120 in percentage of F-cells, percentage of F-reticulocytes, and distribution of hemoglobin F expression within F-cells.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline in sickling-related Red Blood Cell parameters through Day 120.
Lasso di tempo: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline through Day 120 in percentage of irreversibly sickled cells and in vitro hypoxia-induced Red Blood Cell sickling.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline in blood β-NMN and NAD+ concentrations through Day 120.
Lasso di tempo: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline through Day 120 in whole blood β-Nicotinamide mononucleotide (β-NMN) and nicotinamide adenine dinucleotide (NAD+) concentrations.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline in plasma NAD-related metabolites through Day 120.
Lasso di tempo: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline through Day 120 in plasma nicotinamide (NAM) and 1-methylnicotinamide (MeNAM) concentrations.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline in urinary NAD-related metabolites through Day 120.
Lasso di tempo: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline through Day 120 in urinary 1-methylnicotinamide (MeNAM) and 2PY concentrations.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline in health-related quality of life through Day 120.
Lasso di tempo: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120.
Change from baseline through Day 120 in Short Form-36 (SF-36) questionnaire domain scores and summary scores.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120.
Change from baseline in pain outcomes through Day 120.
Lasso di tempo: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120
Change from baseline through Day 120 in pain severity and pain interference scores assessed using the Brief Pain Inventory questionnaire.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120
Change from baseline in analgesic use through Day 120.
Lasso di tempo: Baseline (Day 0) through Day 120.
Change from baseline through Day 120 in use of analgesic and opioid medications, assessed using recorded concomitant medication use and equianalgesic conversion where applicable.
Baseline (Day 0) through Day 120.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

LGD

Collaboratori

Assistance Publique Hopitaux De Marseille
CEN Biotech
Etablissement Français du Sang

Investigatori

  • Direttore dello studio: Matthias CANAULT, PhD-HDR, LGD
  • Investigatore principale: Estelle JEAN, MD, Assistance Publique Hôpitaux Marseille

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 marzo 2023

Completamento primario (Effettivo)

6 maggio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

6 maggio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 febbraio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 marzo 2023

Primo Inserito (Effettivo)

29 marzo 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Safety-DR-NUV001-SCD
  • 2022-A01570-43 (Altro identificatore: ANSM)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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