Efecto de la suplementación con NUV001 en pacientes que sufren de enfermedad de células falciformes (SCD)
15 de junio de 2026 actualizado por: LGD
Efecto de la suplementación con NUV001 durante 120 días en pacientes que sufren de enfermedad de células falciformes (SCD) S Homocigoto (SS) Genotipo: un estudio piloto
Este es un estudio piloto de dosificación diaria de NUV001 como suplemento dietético en 12 pacientes con enfermedad de células falciformes con 3 meses de seguimiento más 1 mes después de la suplementación. El presente estudio está diseñado para evaluar, primero, los parámetros de seguridad y tolerabilidad también. como para medir los residuos plasmáticos y urinarios de dosis orales diarias de NUV001.
En segundo lugar, el estudio evaluará el impacto de NUV001 en los parámetros biológicos y la calidad de vida de los pacientes.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio piloto abierto, prospectivo, monocéntrico, diseñado para 12 pacientes adultos que sufren de enfermedad de células falciformes (SCD) genotipo SS, cada uno de los 12 que reciben la suplementación activa de NUV001, 1000 mg/día (4 tabletas de 250 mg) durante 3 meses de seguimiento -up más 1 mes después de la suplementación. Se planea una estratificación según el tratamiento médico. Al menos 2 pacientes con genotipo SCD SS sin tratamiento con hidroxiurea y un máximo de 10 pacientes con genotipo SCD SS en asociación con tratamiento con hidroxiurea. Si se retira un sujeto de esta parte del estudio, el sujeto puede ser reemplazado según sea necesario con otro sujeto asignado al mismo tratamiento a discreción del equipo del patrocinador en consulta con el investigador.
El estudio actual está diseñado para evaluar en la primera parte, la seguridad, tolerabilidad, plasma y parámetros de tasa residual en orina de dosis orales diarias de NUV001 como suplemento dietético en pacientes adultos que sufren de enfermedad de células falciformes genotipo SS. En una segunda parte, el estudio evaluará el impacto farmacológico de NUV001 sobre los parámetros biológicos y la calidad de vida en pacientes con drepanocitosis genotipo SS.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
12
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Marseille, Francia, 13005
- Aphm Hopital La Timone Adultes Sce Medecine Interne (Umap)
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 60 años (Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre o mujer comprendido entre 18 y 60 años.
- Pacientes diagnosticados de anemia drepanocítica homocigota de genotipo SS (documentada mediante genotipado).
Las mujeres en edad fértil deben usar uno de los siguientes métodos anticonceptivos aceptables:
- Dispositivo intrauterino (DIU) colocado durante al menos 60 días antes de la primera dosis del estudio durante todo el estudio y durante 30 días después de la finalización del estudio.
- Anticonceptivos hormonales durante al menos 90 días antes de la primera dosis del estudio durante todo el estudio y durante 30 días después de la finalización del estudio.
- Pacientes cuyo peso sea superior a 50 kg.
- El paciente que haya sido tratado con un agente antidrepanocítica (Hidroxiurea) dentro de los seis meses posteriores a la visita de selección, debe mantener la terapia continua y sin modificaciones durante al menos seis meses con la intención de continuar durante la duración del estudio.
- Paciente disponible para asistir de forma ambulatoria a las visitas previstas en el protocolo y capaz de cumplimentar los documentos de recogida de datos (y escala de calidad de vida).
- El paciente ha dado su consentimiento informado por escrito.
- Paciente con seguro de salud
Criterio de exclusión:
- Paciente con alergia conocida o sospechada a algún ingrediente del complemento alimenticio.
- Paciente que haya consumido complementos alimenticios que contengan triptófano, glutamina o vitamina B3 en sus diversas formas (ácido nicotínico/niacina y nicotinamida) durante el mes anterior a la selección
- El paciente tiene una afección médica significativa que requirió hospitalización (aparte de la crisis de células falciformes) dentro de los dos meses posteriores a la visita de selección.
- El paciente tiene albúmina sérica < 3,0 g/dl.
- El paciente recibió una transfusión y recibió productos sanguíneos dentro de los tres meses posteriores a la visita de selección.
- El paciente ha sido hospitalizado por una crisis vasooclusiva aguda dentro de un mes de la visita de selección.
- El paciente tiene enfermedad cardiovascular o hepática clínicamente significativa, insuficiencia renal o pulmonar o linfopenia (con resultados anormales clínicamente significativos en los bioensayos de detección: hemograma completo, transaminasas (ASAT, ALAT, GGT, ALP), bilirrubina, creatinina, CPK, ionograma, glucosa en sangre, perfil de lípidos).
- Pacientes con diagnóstico de cáncer en los últimos 2 años
- Mujer embarazada o lactante. La mujer en edad fértil debe tener una prueba de embarazo negativa (por determinar en suero o orina) en la selección y una prueba de embarazo en orina negativa en la inclusión antes de la administración del producto del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: NUV001
Suplementación diaria con NUV001 1000 mg
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Suplementación diaria con NUV001 a 1000 mg (4 comprimidos de 250 mg cada uno) durante 90 días con un seguimiento prolongado de 1 mes (30 días) tras suspender la suplementación
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidence of adverse events and treatment-emergent adverse events through Day 120.
Periodo de tiempo: First dose through Day 120.
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Participant incidence of AEs/TEAEs, including vaso-occlusive crises and SCD-related hospitalizations, from first dose through Day 120.
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First dose through Day 120.
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Clinically significant changes in laboratory safety parameters through Day 120.
Periodo de tiempo: Baseline through Day 120.
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Clinically significant changes from baseline through Day 120 in hematology, CRP, liver function tests, renal function tests, CPK, electrolytes, fasting glucose, and albumin.
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Baseline through Day 120.
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Clinically significant changes in vital signs through Day 120.
Periodo de tiempo: Baseline through Day 120.
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Clinically significant changes from baseline through Day 120 in systolic blood pressure, diastolic blood pressure, pulse rate, body temperature, and body weight if retained as part of tolerability assessment.
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Baseline through Day 120.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Change from baseline in hematologic parameters through Day 120.
Periodo de tiempo: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
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Change from baseline through Day 120 in Red Blood Cell count, Hemoglobin, Hematocrit, Mean Corpuscular Volume, Mean Corpuscular Hemoglobin, Mean Corpuscular Hemoglobin Concentration, and Reticulocyte count.
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Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
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Change from baseline in markers of hemolysis through Day 120.
Periodo de tiempo: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
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Change from baseline through Day 120 in Lactate DeHydrogenase and Bilirubin parameters as markers of hemolysis.
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Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
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Change from baseline in Fetal Hemoglobin-related erythroid parameters through Day 120.
Periodo de tiempo: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
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Change from baseline through Day 120 in percentage of F-cells, percentage of F-reticulocytes, and distribution of hemoglobin F expression within F-cells.
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Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
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Change from baseline in sickling-related Red Blood Cell parameters through Day 120.
Periodo de tiempo: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
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Change from baseline through Day 120 in percentage of irreversibly sickled cells and in vitro hypoxia-induced Red Blood Cell sickling.
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Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
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Change from baseline in blood β-NMN and NAD+ concentrations through Day 120.
Periodo de tiempo: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
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Change from baseline through Day 120 in whole blood β-Nicotinamide mononucleotide (β-NMN) and nicotinamide adenine dinucleotide (NAD+) concentrations.
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Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
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Change from baseline in plasma NAD-related metabolites through Day 120.
Periodo de tiempo: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
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Change from baseline through Day 120 in plasma nicotinamide (NAM) and 1-methylnicotinamide (MeNAM) concentrations.
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Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
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Change from baseline in urinary NAD-related metabolites through Day 120.
Periodo de tiempo: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
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Change from baseline through Day 120 in urinary 1-methylnicotinamide (MeNAM) and 2PY concentrations.
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Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
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Change from baseline in health-related quality of life through Day 120.
Periodo de tiempo: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120.
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Change from baseline through Day 120 in Short Form-36 (SF-36) questionnaire domain scores and summary scores.
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Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120.
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Change from baseline in pain outcomes through Day 120.
Periodo de tiempo: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120
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Change from baseline through Day 120 in pain severity and pain interference scores assessed using the Brief Pain Inventory questionnaire.
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Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120
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Change from baseline in analgesic use through Day 120.
Periodo de tiempo: Baseline (Day 0) through Day 120.
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Change from baseline through Day 120 in use of analgesic and opioid medications, assessed using recorded concomitant medication use and equianalgesic conversion where applicable.
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Baseline (Day 0) through Day 120.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Matthias CANAULT, PhD-HDR, LGD
- Investigador principal: Estelle JEAN, MD, Assistance Publique Hôpitaux Marseille
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de marzo de 2023
Finalización primaria (Actual)
6 de mayo de 2024
Finalización del estudio (Actual)
6 de mayo de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de febrero de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de marzo de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
29 de marzo de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- Safety-DR-NUV001-SCD
- 2022-A01570-43 (Otro identificador: ANSM)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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