Effect van suppletie met NUV001 bij patiënten die lijden aan sikkelcelziekte (SCD)
15 juni 2026 bijgewerkt door: LGD
Effect van suppletie met NUV001 gedurende 120 dagen bij patiënten die lijden aan sikkelcelziekte (SCD) S-homozygoot (SS) genotype: een pilotstudie
Dit is een pilootstudie van de dagelijkse dosering van NUV001 als voedingssupplement bij 12 patiënten met sikkelcelziekte met een follow-up van 3 maanden plus 1 maand na suppletie. De huidige studie is bedoeld om in de eerste plaats ook de veiligheids- en verdraagbaarheidsparameters te evalueren. om de plasma- en urineresiduen van dagelijkse orale doses NUV001 te meten.
Ten tweede zal de studie de impact van NUV001 op biologische parameters en levenskwaliteit van patiënten evalueren.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een monocentrische, prospectieve, open-label pilootstudie die is opgezet voor 12 volwassen patiënten die lijden aan het SS-genotype van de sikkelcelziekte (SCD). -up plus 1 maand na suppletie. Een stratificatie volgens de medische behandeling is gepland. Ten minste 2 patiënten die lijden aan het SCD SS-genotype zonder behandeling met hydroxyurea en maximaal 10 patiënten die lijden aan het SCD SS-genotype in combinatie met behandeling met hydroxyurea. Als een proefpersoon wordt teruggetrokken uit dit onderzoeksonderdeel, kan de proefpersoon indien nodig worden vervangen door een andere proefpersoon die aan dezelfde behandeling is toegewezen, naar goeddunken van het sponsorteam in overleg met de onderzoeker.
De huidige studie is opgezet om in het eerste deel de veiligheid, verdraagbaarheid, plasma- en urineresiduparameters te beoordelen van dagelijkse orale doses van NUV001 als voedingssupplement bij volwassen patiënten die lijden aan het SS-genotype van sikkelcelanemie. In een tweede deel zal de studie de farmacologische impact van NUV001 op biologische parameters en de kwaliteit van leven van patiënten met het SS-genotype van sikkelcelanemie beoordelen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
12
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Marseille, Frankrijk, 13005
- Aphm Hopital La Timone Adultes Sce Medecine Interne (Umap)
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 60 jaar (Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Man of vrouw tussen de 18 en 60 jaar oud.
- Patiënten gediagnosticeerd met homozygote sikkelcelanemie van SS-genotype (gedocumenteerd door genotypering).
Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een van de volgende aanvaardbare anticonceptiemethoden gebruiken:
- Intra-uterien apparaat (IUD) op zijn plaats gedurende ten minste 60 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoek tijdens het onderzoek en gedurende 30 dagen na voltooiing van het onderzoek.
- Hormonale anticonceptiva gedurende ten minste 90 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoek tijdens het onderzoek en gedurende 30 dagen na voltooiing van het onderzoek.
- Patiënten met een gewicht van meer dan 50 kg.
- Patiënt die binnen zes maanden na het screeningsbezoek is behandeld met een middel tegen sikkelvorming (Hydroxyurea), moet de therapie gedurende ten minste zes maanden ononderbroken en ongewijzigd voortzetten met de bedoeling om deze voort te zetten gedurende de duur van het onderzoek.
- Patiënt beschikbaar om op poliklinische basis deel te nemen aan bezoeken voorzien in het protocol en in staat om de documenten voor gegevensverzameling (en levenskwaliteitsschaal) in te vullen.
- Patiënt heeft schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven.
- Patiënt met ziektekostenverzekering
Uitsluitingscriteria:
- Patiënt met bekende of vermoede allergie voor een ingrediënt van het voedingssupplement.
- Patiënt die in de maand voorafgaand aan de selectie voedingssupplementen met tryptofaan, glutamine of vitamine B3 in zijn verschillende vormen (nicotinezuur/niacine en nicotinamide) heeft gebruikt
- Patiënt heeft een significante medische aandoening die ziekenhuisopname vereiste (anders dan sikkelcelcrisis) binnen twee maanden na het screeningsbezoek.
- Patiënt heeft serumalbumine < 3,0 g/dl.
- De patiënt heeft binnen drie maanden na het screeningsbezoek een transfusie gekregen en bloedproducten gekregen.
- Patiënt is binnen een maand na het screeningsbezoek in het ziekenhuis opgenomen wegens een acute vaso-occlusieve crisis.
- Patiënt heeft een klinisch significante cardiovasculaire of leverziekte, nier- of longinsufficiëntie of lymfopenie (met klinisch significante abnormale resultaten op de screening bioassays: volledig bloedbeeld, transaminasen (ASAT, ALAT, GGT, ALP), bilirubine, creatinine, CPK, ionogram, bloedglucose, lipidenprofiel).
- Patiënten met de diagnose kanker in de afgelopen 2 jaar
- Zwangere of zogende vrouw. Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben (serum of urine TBD) bij screening en een negatieve urinezwangerschapstest bij opname voorafgaand aan toediening van het onderzoeksproduct.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: NUV001
Dagelijkse suppletie met NUV001 1000 mg
|
Dagelijkse suppletie met NUV001 1000 mg (4 tabletten van elk 250 mg) gedurende 90 dagen met een verlengde follow-up van 1 maand (30 dagen) na het stoppen van de suppletie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidence of adverse events and treatment-emergent adverse events through Day 120.
Tijdsspanne: First dose through Day 120.
|
Participant incidence of AEs/TEAEs, including vaso-occlusive crises and SCD-related hospitalizations, from first dose through Day 120.
|
First dose through Day 120.
|
|
Clinically significant changes in laboratory safety parameters through Day 120.
Tijdsspanne: Baseline through Day 120.
|
Clinically significant changes from baseline through Day 120 in hematology, CRP, liver function tests, renal function tests, CPK, electrolytes, fasting glucose, and albumin.
|
Baseline through Day 120.
|
|
Clinically significant changes in vital signs through Day 120.
Tijdsspanne: Baseline through Day 120.
|
Clinically significant changes from baseline through Day 120 in systolic blood pressure, diastolic blood pressure, pulse rate, body temperature, and body weight if retained as part of tolerability assessment.
|
Baseline through Day 120.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Change from baseline in hematologic parameters through Day 120.
Tijdsspanne: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in Red Blood Cell count, Hemoglobin, Hematocrit, Mean Corpuscular Volume, Mean Corpuscular Hemoglobin, Mean Corpuscular Hemoglobin Concentration, and Reticulocyte count.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in markers of hemolysis through Day 120.
Tijdsspanne: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in Lactate DeHydrogenase and Bilirubin parameters as markers of hemolysis.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in Fetal Hemoglobin-related erythroid parameters through Day 120.
Tijdsspanne: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in percentage of F-cells, percentage of F-reticulocytes, and distribution of hemoglobin F expression within F-cells.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in sickling-related Red Blood Cell parameters through Day 120.
Tijdsspanne: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in percentage of irreversibly sickled cells and in vitro hypoxia-induced Red Blood Cell sickling.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in blood β-NMN and NAD+ concentrations through Day 120.
Tijdsspanne: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in whole blood β-Nicotinamide mononucleotide (β-NMN) and nicotinamide adenine dinucleotide (NAD+) concentrations.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in plasma NAD-related metabolites through Day 120.
Tijdsspanne: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in plasma nicotinamide (NAM) and 1-methylnicotinamide (MeNAM) concentrations.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in urinary NAD-related metabolites through Day 120.
Tijdsspanne: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in urinary 1-methylnicotinamide (MeNAM) and 2PY concentrations.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in health-related quality of life through Day 120.
Tijdsspanne: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in Short Form-36 (SF-36) questionnaire domain scores and summary scores.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120.
|
|
Change from baseline in pain outcomes through Day 120.
Tijdsspanne: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120
|
Change from baseline through Day 120 in pain severity and pain interference scores assessed using the Brief Pain Inventory questionnaire.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120
|
|
Change from baseline in analgesic use through Day 120.
Tijdsspanne: Baseline (Day 0) through Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in use of analgesic and opioid medications, assessed using recorded concomitant medication use and equianalgesic conversion where applicable.
|
Baseline (Day 0) through Day 120.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Matthias CANAULT, PhD-HDR, LGD
- Hoofdonderzoeker: Estelle JEAN, MD, Assistance Publique Hôpitaux Marseille
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
30 maart 2023
Primaire voltooiing (Werkelijk)
6 mei 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
6 mei 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
28 februari 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
28 maart 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
29 maart 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
17 juni 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
15 juni 2026
Laatst geverifieerd
1 juni 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- Safety-DR-NUV001-SCD
- 2022-A01570-43 (Andere identificatie: ANSM)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .