Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A NUV001-kiegészítés hatása sarlósejtes betegségben (SCD) szenvedő betegeknél

2024. január 15. frissítette: LGD

A 120 napig tartó NUV001-kiegészítés hatása sarlósejtes betegségben (SCD) S homozigóta (SS) genotípusban szenvedő betegeknél: kísérleti vizsgálat

Ez egy kísérleti tanulmány a NUV001 étrend-kiegészítőként történő napi adagolásával kapcsolatban 12 sarlósejtes betegben, 3 hónapos követés mellett 1 hónap a kiegészítés után. A jelen vizsgálat célja elsősorban a biztonsági és tolerálhatósági paraméterek értékelése. a NUV001 napi orális dózisának plazma- és vizeletmaradékának mérésére. Másodszor, a tanulmány értékelni fogja a NUV001 hatását a betegek biológiai paramétereire és életminőségére.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy monocentrikus, prospektív, nyílt kísérleti vizsgálat, amelyet 12 sarlósejtes betegségben (SCD) SS genotípusban szenvedő felnőtt beteg bevonásával terveztek, akik mindegyike 1000 mg/nap (4 x 250 mg tabletta) NUV001 aktív kiegészítést kapott 3 hónapig. -fel, plusz 1 hónappal a kiegészítés után. Tervezik a gyógykezelés szerinti rétegződést. Legalább 2 SCD SS genotípusban szenvedő beteg hidroxi-karbamid kezelés nélkül és maximum 10 SCD SS genotípusban szenvedő beteg hidroxi-karbamid kezeléssel összefüggésben. Ha egy alanyt kivonnak ebből a vizsgálati részből, az alany szükség szerint helyettesíthető egy másik alanymal, akit ugyanarra a kezelésre osztanak ki, a szponzor csapatának döntése alapján, a vizsgálóval egyeztetve.

A jelenlegi vizsgálat célja, hogy az első részben a NUV001 napi orális adagjának biztonságosságát, tolerálhatóságát, plazma és vizelet maradék sebességének paramétereit értékelje sarlósejtes SS genotípusban szenvedő felnőtt betegeknél. A tanulmány második részében a NUV001 farmakológiai hatását értékeli a sarlósejtes SS genotípusban szenvedő betegek biológiai paramétereire és életminőségére.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

12

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Marseille, Franciaország, 13005
        • Toborzás
        • Aphm Hopital La Timone Adultes Sce Medecine Interne (Umap)
        • Kutatásvezető:
          • Estelle JEAN-MIGNARD, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 18 és 60 év közötti férfi vagy nő.
  2. SS genotípusú homozigóta sarlósejtes vérszegénységgel diagnosztizált betegek (genotipizálással dokumentálva).

  3. A fogamzóképes korú nőknek a következő elfogadható fogamzásgátlási módszerek egyikét kell alkalmazniuk:

    • Méhen belüli eszköz (IUD) legalább 60 napig a vizsgálat első adagja előtt a vizsgálat során, és a vizsgálat befejezése után 30 napig.
    • Hormonális fogamzásgátlók a vizsgálat első adagja előtt legalább 90 napig a vizsgálat során, és a vizsgálat befejezése után 30 napig.
  4. 50 kg-nál nagyobb súlyú betegek.
  5. A szűrővizsgálatot követő hat hónapon belül sarlócsillapító szerrel (Hydroxyurea) kezelt betegnek legalább hat hónapig folyamatosan és változtatás nélkül kell folytatnia a terápiát azzal a szándékkal, hogy a vizsgálat időtartama alatt folytatódjon.
  6. A jegyzőkönyvben előírt vizitekre járóbeteg-ellátásra alkalmas, az adatfelvételi dokumentumokat (és az életminőség skála) kitölthető beteg.
  7. A beteg írásos beleegyezését adta.
  8. Egészségbiztosítási rendszerrel rendelkező beteg

Kizárási kritériumok:

  1. Az étrend-kiegészítő bármely összetevőjére ismert vagy feltételezett allergiás beteg.
  2. Az a beteg, aki a kiválasztás előtti hónapban triptofánt, glutamint vagy B3-vitamint különböző formáiban (nikotinsav/niacin és nikotinamid) tartalmazó étrend-kiegészítőt fogyasztott
  3. A betegnek súlyos egészségügyi állapota van, amely kórházi kezelést igényelt (a sarlósejtes krízis kivételével) a szűrővizsgálatot követő két hónapon belül.
  4. A beteg szérumalbuminja < 3,0 g/dl.
  5. A szűrővizsgálatot követő három hónapon belül a beteg transzfúziót kapott, és vérkészítményt kapott.
  6. A beteg akut vazookkluzív krízis miatt került kórházba a szűrővizsgálatot követő egy hónapon belül.
  7. A betegnek klinikailag jelentős, szív- és érrendszeri vagy májbetegsége, vese- vagy tüdőelégtelensége vagy limfopénia van (klinikailag szignifikáns kóros eredménnyel a szűrési biológiai teszteken: teljes vérkép, transzaminázok (ASAT, ALAT, GGT, ALP), bilirubin, kreatinin, CPK, ionogram, vércukorszint, lipidprofil).
  8. Az elmúlt 2 évben diagnosztizált daganatos betegek
  9. Terhes vagy szoptató nő. A fogamzóképes nőknek negatív terhességi tesztet (szérum vagy vizelet TBD) kell végezniük a szűréskor és negatív vizelet terhességi tesztet a vizsgálati termék beadása előtt.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: NUV001
Napi kiegészítés NUV001 1000 mg-mal
Étrend-kiegészítő: NUV001
Napi kiegészítés NUV001-gyel 1000 mg-ban (4 db 250 mg-os tabletta) 90 napig, 1 hónapos (30 napos) elhúzódó követéssel a kiegészítés abbahagyása után

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: a 0. és a 30. nap között
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események alany incidenciája. Beleértve a kórházi kezelési napokat és a vaso-okkluzív kríziseseményeket.
a 0. és a 30. nap között
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: a 0. és a 60. nap között
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események alany incidenciája. Beleértve a kórházi kezelési napokat és a vaso-okkluzív kríziseseményeket.
a 0. és a 60. nap között
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: a 0. és a 90. nap között
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események alany incidenciája. Beleértve a kórházi kezelési napokat és a vaso-okkluzív kríziseseményeket.
a 0. és a 90. nap között
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: a 0. és a 120. nap között
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események alany incidenciája. Beleértve a kórházi kezelési napokat és a vaso-okkluzív kríziseseményeket.
a 0. és a 120. nap között
A kezelés hatására bekövetkező klinikailag jelentős változások előfordulása a klinikai laboratóriumi biztonsági vizsgálatokban
Időkeret: a 0. és a 30. nap között
A klinikai laboratóriumi biztonsági vizsgálatokban (vérösszetétel, gyulladásos paraméterek, konjugált és szabad bilirubin, alanin és aszpartát aminotranszferázok (ASAT, ALAT), gamma-glutamil-transzferáz (GGT) és alkalikus foszfatáz (ALP), kreatin) a kezelés során bekövetkező klinikailag jelentős változások alanyok előfordulása foszfokináz (CPK), kreatin, karbamid, kreatinuria, proteinuria, kreatinin-clearance) Na/K/Cl ionogram, éhomi vércukorszint, albumin)
a 0. és a 30. nap között
A kezelés hatására bekövetkező klinikailag jelentős változások előfordulása a klinikai laboratóriumi biztonsági vizsgálatokban
Időkeret: a 0. és a 60. nap között
A klinikai laboratóriumi biztonsági vizsgálatokban (vérösszetétel, gyulladásos paraméterek, konjugált és szabad bilirubin, alanin és aszpartát aminotranszferázok (ASAT, ALAT), gamma-glutamil-transzferáz (GGT) és alkalikus foszfatáz (ALP), kreatin) a kezelés során bekövetkező klinikailag jelentős változások alanyok előfordulása foszfokináz (CPK), kreatin, karbamid, kreatinuria, proteinuria, kreatinin-clearance) Na/K/Cl ionogram, éhomi vércukorszint, albumin)
a 0. és a 60. nap között
A kezelés hatására bekövetkező klinikailag jelentős változások előfordulása a klinikai laboratóriumi biztonsági vizsgálatokban
Időkeret: a 0. és a 90. nap között
A klinikai laboratóriumi biztonsági vizsgálatokban (vérösszetétel, gyulladásos paraméterek, konjugált és szabad bilirubin, alanin és aszpartát aminotranszferázok (ASAT, ALAT), gamma-glutamil-transzferáz (GGT) és alkalikus foszfatáz (ALP), kreatin) a kezelés során bekövetkező klinikailag jelentős változások alanyok előfordulása foszfokináz (CPK), kreatin, karbamid, kreatinuria, proteinuria, kreatinin-clearance) Na/K/Cl ionogram, éhomi vércukorszint, albumin)
a 0. és a 90. nap között
A kezelés hatására bekövetkező klinikailag jelentős változások előfordulása a klinikai laboratóriumi biztonsági vizsgálatokban
Időkeret: a 0. és a 120. nap között
A klinikai laboratóriumi biztonsági vizsgálatokban (vérösszetétel, gyulladásos paraméterek, konjugált és szabad bilirubin, alanin és aszpartát aminotranszferázok (ASAT, ALAT), gamma-glutamil-transzferáz (GGT) és alkalikus foszfatáz (ALP), kreatin) a kezelés során bekövetkező klinikailag jelentős változások alanyok előfordulása foszfokináz (CPK), kreatin, karbamid, kreatinuria, proteinuria, kreatinin-clearance) Na/K/Cl ionogram, éhomi vércukorszint, albumin)
a 0. és a 120. nap között
A kezelés során felmerülő, klinikailag jelentős változások előfordulása az életjelekben
Időkeret: a 0. és a 30. nap között
A létfontosságú jelek (szisztolés és diasztolés vérnyomás, pulzusszám és testhőmérséklet) kezelés során felmerülő, klinikailag jelentős változásainak gyakorisága.
a 0. és a 30. nap között
A kezelés során felmerülő, klinikailag jelentős változások előfordulása az életjelekben
Időkeret: a 0. és a 60. nap között
A létfontosságú jelek (szisztolés és diasztolés vérnyomás, pulzusszám és testhőmérséklet) kezelés során felmerülő, klinikailag jelentős változásainak gyakorisága.
a 0. és a 60. nap között
A kezelés során felmerülő, klinikailag jelentős változások előfordulása az életjelekben
Időkeret: a 0. és a 90. nap között
A létfontosságú jelek (szisztolés és diasztolés vérnyomás, pulzusszám és testhőmérséklet) kezelés során felmerülő, klinikailag jelentős változásainak gyakorisága.
a 0. és a 90. nap között
A kezelés során felmerülő, klinikailag jelentős változások előfordulása az életjelekben
Időkeret: a 0. és a 120. nap között
A létfontosságú jelek (szisztolés és diasztolés vérnyomás, pulzusszám és testhőmérséklet) kezelés során felmerülő, klinikailag jelentős változásainak gyakorisága.
a 0. és a 120. nap között

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A laktát-dehidrogenáz (LDH) szintjének változása
Időkeret: 0. nap, 15. nap, 30. nap, 60. nap, 90. nap, 120. nap.
A laktát-dehidrogenáz (LDH) szintje a kiindulási értékhez képest alakul
0. nap, 15. nap, 30. nap, 60. nap, 90. nap, 120. nap.
A hemoglobin (HGB) szintjének változása
Időkeret: 0. nap, 15. nap, 30. nap, 60. nap, 90. nap, 120. nap.
A hemoglobin (HGB) szintje a kiindulási értékhez képest.
0. nap, 15. nap, 30. nap, 60. nap, 90. nap, 120. nap.
A hematokrit változása (HCT)
Időkeret: 0. nap, 15. nap, 30. nap, 60. nap, 90. nap, 120. nap.
A hematokrit (HCT) alakulása az alapvonalhoz képest.
0. nap, 15. nap, 30. nap, 60. nap, 90. nap, 120. nap.
Változás a vörös vonalsejtek prekurzorainak keringési szintjében
Időkeret: 0. nap, 15. nap, 30. nap, 60. nap, 90. nap, 120. nap.
a vörös vonalsejtek prekurzorainak (bazofil, polikróm és ortokromatikus / retikulociták, eritroid sejtek) keringési szintje áramlási citometriával mérve az alapvonalhoz képest
0. nap, 15. nap, 30. nap, 60. nap, 90. nap, 120. nap.
Változás az átlagos korpuszkuláris térfogatban (MCV)
Időkeret: 0. nap, 15. nap, 30. nap, 60. nap, 90. nap, 120. nap.
mért átlagos corpuscularis térfogat (MCV) alakulása a kiindulási értékhez képest
0. nap, 15. nap, 30. nap, 60. nap, 90. nap, 120. nap.
Az átlagos corpuscularis hemoglobintartalom (MCHT) változása
Időkeret: 0. nap, 15. nap, 30. nap, 60. nap, 90. nap, 120. nap.
átlagos corpuscularis hemoglobin-tartalom (MCHT) alakulása a kiindulási értékhez képest
0. nap, 15. nap, 30. nap, 60. nap, 90. nap, 120. nap.
A retikulocita szintjének változása
Időkeret: 0. nap, 15. nap, 30. nap, 60. nap, 90. nap, 120. nap.
a retikulociták száma a vörösvértestek százalékában kifejezve
0. nap, 15. nap, 30. nap, 60. nap, 90. nap, 120. nap.
F-hemoglobin
Időkeret: 0. nap, 15. nap, 30. nap, 60. nap, 90. nap, 120. nap.
F-hemoglobin (HbF) szint, F-sejtek %-a, HbF F-sejteken belüli megoszlása ​​(magas és alacsony F-sejtek %-a) alakulása az alapvonalhoz képest.
0. nap, 15. nap, 30. nap, 60. nap, 90. nap, 120. nap.
Irreverzibilisen keringő sarlósejtek (ISC)
Időkeret: 0. nap, 15. nap, 30. nap, 60. nap, 90. nap, 120. nap.
A keringő irreverzibilisen sarlósejtek (ISC) százalékos arányának alakulása az alapvonalhoz képest
0. nap, 15. nap, 30. nap, 60. nap, 90. nap, 120. nap.
Vörösvérsejtek (RBC) sarlós
Időkeret: 0. nap, 15. nap, 30. nap, 60. nap, 90. nap, 120. nap.
Az in vitro vörösvértestek (RBC) sarlós állapotának alakulása hipoxia alatt
0. nap, 15. nap, 30. nap, 60. nap, 90. nap, 120. nap.
Nikotinamid-adenin-dinukleotid (NAD)+ koncentráció a teljes vérben
Időkeret: 0. nap, 15. nap, 30. nap, 60. nap, 90. nap, 120. nap.
A teljes vér NAD+ koncentrációjának alakulása az alapvonalhoz képest
0. nap, 15. nap, 30. nap, 60. nap, 90. nap, 120. nap.
A β-nikotinamid-mononukleotid (NMN) koncentrációja a teljes vérben
Időkeret: 0. nap, 15. nap, 30. nap, 60. nap, 90. nap, 120. nap.
A teljes vér NMN-koncentrációjának alakulása az alapvonalhoz képest
0. nap, 15. nap, 30. nap, 60. nap, 90. nap, 120. nap.
A metil-nikotinamid (Me-NAM) koncentrációja a plazmában
Időkeret: 0. nap, 15. nap, 30. nap, 60. nap, 90. nap, 120. nap.
A plazma Me-NAM koncentrációjának alakulása az alapvonalhoz képest
0. nap, 15. nap, 30. nap, 60. nap, 90. nap, 120. nap.
Nikotinamid (NAM) koncentrációja a plazmában
Időkeret: 0. nap, 15. nap, 30. nap, 60. nap, 90. nap, 120. nap.
A plazma NAM-koncentrációjának alakulása az alapvonalhoz képest
0. nap, 15. nap, 30. nap, 60. nap, 90. nap, 120. nap.
Nikotinamid (NAM) koncentrációja a vizeletben
Időkeret: 0. nap, 15. nap, 30. nap, 60. nap, 90. nap, 120. nap.
A vizelet NAM-koncentrációjának alakulása a kiindulási értékhez képest
0. nap, 15. nap, 30. nap, 60. nap, 90. nap, 120. nap.
N-metil-2-piridon-5-karboxamid (2PY) koncentrációja a vizeletben
Időkeret: 0. nap, 15. nap, 30. nap, 60. nap, 90. nap, 120. nap.
A vizelet 2PY koncentrációjának alakulása az alapvonalhoz képest
0. nap, 15. nap, 30. nap, 60. nap, 90. nap, 120. nap.
Változás az önkérdőíves életminőség kiindulási állapotához képest, 36 tételből álló rövid űrlapos felmérés (SF-36) 1. verzió
Időkeret: 0. nap, 15. nap, 30. nap, 60. nap, 90. nap, 120. nap.
Az általános aktivitás, a hangulat, a járási képesség, a normál munkavégzés (beleértve a házimunkát), a más emberekkel való kapcsolatok, az alvás, az élet élvezete a kiindulási állapothoz képest a 36 itemből álló Short Form Survey (SF-36) 1. verziójú kérdőív alapján mérve. Az SF-36 pontszámai 0-tól (legrosszabb) 100-ig (legjobb) terjednek
0. nap, 15. nap, 30. nap, 60. nap, 90. nap, 120. nap.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

LGD

Együttműködők

Assistance Publique Hopitaux De Marseille
CEN Biotech
Etablissement Français du Sang

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Laurent LAGANIER, LGD SARL
  • Kutatásvezető: Estelle JEAN-MIGNARD, ASSISTANCE PUBLIQUE HOPITAUX MARSEILLE

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. április 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. április 28.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. február 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. március 28.

Első közzététel (Tényleges)

2023. március 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. január 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 15.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Safety-DRNUV001- SCD

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes anaemia

Klinikai vizsgálatok a NUV001

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Chile

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel