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Wirkung einer NUV001-Ergänzung bei Patienten mit Sichelzellanämie (SCD)

15. Juni 2026 aktualisiert von: LGD

Wirkung der NUV001-Ergänzung für 120 Tage bei Patienten mit Sichelzellkrankheit (SCD) S Homozygoter (SS) Genotyp: Eine Pilotstudie

Dies ist eine Pilotstudie zur täglichen Dosierung von NUV001 als Nahrungsergänzungsmittel bei 12 Patienten mit Sichelzellanämie mit 3 Monaten Nachbeobachtungszeit plus 1 Monat nach der Nahrungsergänzung. Die vorliegende Studie soll zunächst auch die Sicherheits- und Verträglichkeitsparameter bewerten B. um die Plasma- und Urinrückstände der täglichen oralen Dosen von NUV001 zu messen. Zweitens wird die Studie die Auswirkungen von NUV001 auf biologische Parameter und die Lebensqualität der Patienten bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine monozentrische, prospektive, offene Pilotstudie, die für 12 erwachsene Patienten mit Sichelzellkrankheit (SCD) SS-Genotyp konzipiert ist, von denen jeder 12 die aktive Ergänzung von NUV001, 1000 mg/Tag (4 x 250 mg Tablette) für 3 Folgemonate erhält -up plus 1 Monat nach Ergänzung. Eine Stratifizierung nach der medizinischen Behandlung ist vorgesehen. Mindestens 2 Patienten mit SCD-SS-Genotyp ohne Hydroxyurea-Behandlung und maximal 10 Patienten mit SCD-SS-Genotyp in Verbindung mit Hydroxyurea-Behandlung. Wenn ein Proband aus diesem Studienteil zurückgezogen wird, kann der Proband nach Ermessen des Teams des Sponsors in Absprache mit dem Prüfarzt bei Bedarf durch einen anderen Probanden ersetzt werden, der derselben Behandlung zugewiesen wird.

Die aktuelle Studie soll im ersten Teil die Parameter Sicherheit, Verträglichkeit, Plasma- und Urinrückstandsrate von täglichen oralen Dosen von NUV001 als Nahrungsergänzungsmittel bei erwachsenen Patienten mit Sichelzellkrankheit vom SS-Genotyp bewerten. In einem zweiten Teil der Studie wird die pharmakologische Wirkung von NUV001 auf biologische Parameter und die Lebensqualität von Patienten mit Sichelzellanämie vom SS-Genotyp untersucht.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Marseille, Frankreich, 13005
        • Aphm Hopital La Timone Adultes Sce Medecine Interne (Umap)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 60 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Mann oder Frau zwischen 18 und 60 Jahren.
  2. Patienten mit diagnostizierter homozygoter Sichelzellenanämie des SS-Genotyps (dokumentiert durch Genotypisierung).

  3. Frauen im gebärfähigen Alter sollten eine der folgenden akzeptablen Methoden der Empfängnisverhütung anwenden:

    • Intrauterinpessar (IUP) an Ort und Stelle für mindestens 60 Tage vor der ersten Dosis der Studie während der gesamten Studie und für 30 Tage nach Abschluss der Studie.
    • Hormonelle Kontrazeptiva für mindestens 90 Tage vor der ersten Dosis der Studie während der gesamten Studie und für 30 Tage nach Abschluss der Studie.
  4. Patienten, deren Gewicht mehr als 50 kg beträgt.
  5. Patienten, die innerhalb von sechs Monaten nach dem Screening-Besuch mit einem Anti-Sickling-Mittel (Hydroxyharnstoff) behandelt wurden, müssen die Therapie mindestens sechs Monate lang kontinuierlich und unverändert aufrechterhalten, mit der Absicht, sie für die Dauer der Studie fortzusetzen.
  6. Der Patient kann ambulant an den im Protokoll vorgesehenen Besuchen teilnehmen und ist in der Lage, die Datenerhebungsunterlagen (und die Lebensqualitätsskala) auszufüllen.
  7. Der Patient hat eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben.
  8. Patient mit Krankenkasse

Ausschlusskriterien:

  1. Patient mit bekannter oder vermuteter Allergie gegen einen Inhaltsstoff des Nahrungsergänzungsmittels.
  2. Patient, der im Monat vor der Auswahl Nahrungsergänzungsmittel eingenommen hat, die Tryptophan, Glutamin oder Vitamin B3 in seinen verschiedenen Formen (Nikotinsäure/Niacin und Nikotinamid) enthalten
  3. Der Patient hat eine signifikante Erkrankung, die innerhalb von zwei Monaten nach dem Screening-Besuch einen Krankenhausaufenthalt (außer Sichelzellenkrise) erforderte.
  4. Patient hat Serumalbumin < 3,0 g/dl.
  5. Der Patient wurde innerhalb von drei Monaten nach dem Screening-Besuch transfundiert und erhielt Blutprodukte.
  6. Der Patient wurde innerhalb eines Monats nach dem Screening-Besuch wegen einer akuten vasookklusiven Krise ins Krankenhaus eingeliefert.
  7. Der Patient hat eine klinisch signifikante kardiovaskuläre oder Lebererkrankung, Nieren- oder Lungeninsuffizienz oder Lymphopenie (mit klinisch signifikanten anormalen Ergebnissen bei den Screening-Bioassays: vollständiges Blutbild, Transaminasen (ASAT, ALAT, GGT, ALP), Bilirubin, Kreatinin, CPK, Ionogramm, Blutzucker, Lipidprofil).
  8. Patienten mit diagnostiziertem Krebs in den letzten 2 Jahren
  9. Schwangere oder stillende Frau. Frauen im gebärfähigen Alter sollten einen negativen (Serum- oder Urin-TBD) Schwangerschaftstest beim Screening und einen negativen Urin-Schwangerschaftstest bei der Aufnahme vor der Verabreichung des Studienprodukts haben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: NUV001
Tägliche Ergänzung mit NUV001 1000 mg
Nahrungsergänzungsmittel: NUV001
Tägliche Supplementierung mit NUV001 zu 1000 mg (4 Tabletten zu je 250 mg) für 90 Tage mit einer verlängerten Nachbeobachtung von 1 Monat (30 Tage) nach Beendigung der Supplementierung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Incidence of adverse events and treatment-emergent adverse events through Day 120.
Zeitfenster: First dose through Day 120.
Participant incidence of AEs/TEAEs, including vaso-occlusive crises and SCD-related hospitalizations, from first dose through Day 120.
First dose through Day 120.
Clinically significant changes in laboratory safety parameters through Day 120.
Zeitfenster: Baseline through Day 120.
Clinically significant changes from baseline through Day 120 in hematology, CRP, liver function tests, renal function tests, CPK, electrolytes, fasting glucose, and albumin.
Baseline through Day 120.
Clinically significant changes in vital signs through Day 120.
Zeitfenster: Baseline through Day 120.
Clinically significant changes from baseline through Day 120 in systolic blood pressure, diastolic blood pressure, pulse rate, body temperature, and body weight if retained as part of tolerability assessment.
Baseline through Day 120.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Change from baseline in hematologic parameters through Day 120.
Zeitfenster: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline through Day 120 in Red Blood Cell count, Hemoglobin, Hematocrit, Mean Corpuscular Volume, Mean Corpuscular Hemoglobin, Mean Corpuscular Hemoglobin Concentration, and Reticulocyte count.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline in markers of hemolysis through Day 120.
Zeitfenster: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline through Day 120 in Lactate DeHydrogenase and Bilirubin parameters as markers of hemolysis.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline in Fetal Hemoglobin-related erythroid parameters through Day 120.
Zeitfenster: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline through Day 120 in percentage of F-cells, percentage of F-reticulocytes, and distribution of hemoglobin F expression within F-cells.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline in sickling-related Red Blood Cell parameters through Day 120.
Zeitfenster: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline through Day 120 in percentage of irreversibly sickled cells and in vitro hypoxia-induced Red Blood Cell sickling.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline in blood β-NMN and NAD+ concentrations through Day 120.
Zeitfenster: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline through Day 120 in whole blood β-Nicotinamide mononucleotide (β-NMN) and nicotinamide adenine dinucleotide (NAD+) concentrations.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline in plasma NAD-related metabolites through Day 120.
Zeitfenster: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline through Day 120 in plasma nicotinamide (NAM) and 1-methylnicotinamide (MeNAM) concentrations.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline in urinary NAD-related metabolites through Day 120.
Zeitfenster: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline through Day 120 in urinary 1-methylnicotinamide (MeNAM) and 2PY concentrations.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline in health-related quality of life through Day 120.
Zeitfenster: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120.
Change from baseline through Day 120 in Short Form-36 (SF-36) questionnaire domain scores and summary scores.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120.
Change from baseline in pain outcomes through Day 120.
Zeitfenster: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120
Change from baseline through Day 120 in pain severity and pain interference scores assessed using the Brief Pain Inventory questionnaire.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120
Change from baseline in analgesic use through Day 120.
Zeitfenster: Baseline (Day 0) through Day 120.
Change from baseline through Day 120 in use of analgesic and opioid medications, assessed using recorded concomitant medication use and equianalgesic conversion where applicable.
Baseline (Day 0) through Day 120.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

LGD

Mitarbeiter

Assistance Publique Hopitaux De Marseille
CEN Biotech
Etablissement Français du Sang

Ermittler

  • Studienleiter: Matthias CANAULT, PhD-HDR, LGD
  • Hauptermittler: Estelle JEAN, MD, Assistance Publique Hôpitaux Marseille

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. März 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

6. Mai 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

6. Mai 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Februar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. März 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. März 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Safety-DR-NUV001-SCD
  • 2022-A01570-43 (Andere Kennung: ANSM)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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