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Efeito da suplementação de NUV001 em pacientes que sofrem de doença falciforme (SCD)

15 de junho de 2026 atualizado por: LGD

Efeito da suplementação de NUV001 por 120 dias em pacientes com genótipo homozigoto S (SS) da doença falciforme: um estudo piloto

Este é um estudo piloto de dosagem diária de NUV001 como suplemento dietético em 12 pacientes com doença falciforme com 3 meses de acompanhamento mais 1 mês após a suplementação. como para medir os resíduos plasmáticos e urinários de doses orais diárias de NUV001. Em segundo lugar, o estudo avaliará o impacto do NUV001 nos parâmetros biológicos e na qualidade de vida dos pacientes.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo piloto monocêntrico, prospectivo, aberto, projetado para 12 pacientes adultos com genótipo SS da doença falciforme (SCD), cada 12 recebendo a suplementação ativa de NUV001, 1000 mg/dia (comprimido de 4 x 250 mg) por 3 meses de acompanhamento -up mais 1 mês após a suplementação. Está prevista uma estratificação de acordo com o tratamento médico. Pelo menos 2 pacientes que sofrem do genótipo SCD SS sem tratamento com hidroxiureia e no máximo 10 pacientes que sofrem do genótipo SCD SS em associação com o tratamento com hidroxiureia. Se um sujeito for retirado desta parte do estudo, o sujeito pode ser substituído conforme necessário por outro sujeito designado para o mesmo tratamento, a critério da equipe do patrocinador em consulta com o investigador.

O estudo atual é projetado para avaliar na primeira parte, os parâmetros de segurança, tolerabilidade, plasma e taxa residual na urina de doses orais diárias de NUV001 como suplemento dietético em pacientes adultos que sofrem de genótipo SS da doença falciforme. Numa segunda parte, o estudo avaliará o impacto farmacológico do NUV001 nos parâmetros biológicos e na qualidade de vida em doentes com doença falciforme de genótipo SS.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

12

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Marseille, França, 13005
        • Aphm Hopital La Timone Adultes Sce Medecine Interne (Umap)

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 60 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Homem ou mulher entre 18 e 60 anos.
  2. Pacientes com diagnóstico de anemia falciforme homozigótica de genótipo SS (documentado por genotipagem).

  3. Mulheres com potencial para engravidar devem usar um dos seguintes métodos aceitáveis ​​de controle de natalidade:

    • Dispositivo intra-uterino (DIU) instalado por pelo menos 60 dias antes da primeira dose do estudo ao longo do estudo e por 30 dias após a conclusão do estudo.
    • Contraceptivos hormonais por pelo menos 90 dias antes da primeira dose do estudo ao longo do estudo e por 30 dias após a conclusão do estudo.
  4. Pacientes com peso superior a 50 kg.
  5. O paciente que foi tratado com um agente antifalciforme (Hidroxiureia) dentro de seis meses da visita de triagem deve manter a terapia contínua e inalterada por pelo menos seis meses com a intenção de continuar durante o estudo.
  6. Paciente com disponibilidade para atendimento ambulatorial nas consultas previstas no protocolo e apto a preencher os documentos de coleta de dados (e escala de qualidade de vida).
  7. O paciente deu consentimento informado por escrito.
  8. Paciente com plano de saúde

Critério de exclusão:

  1. Paciente com alergia conhecida ou suspeita a qualquer ingrediente do suplemento alimentar.
  2. Paciente tendo consumido suplementos alimentares contendo triptofano, glutamina ou vitamina B3 em suas diversas formas (ácido nicotínico/niacina e nicotinamida) no mês anterior à seleção
  3. O paciente tem uma condição médica significativa que exigiu hospitalização (exceto crise falciforme) dentro de dois meses da visita de triagem.
  4. O paciente apresenta albumina sérica < 3,0 g/dl.
  5. O paciente foi transfundido e recebeu quaisquer produtos sanguíneos dentro de três meses da visita de triagem.
  6. O paciente foi hospitalizado por crise vaso-oclusiva aguda dentro de um mês da visita de triagem.
  7. O paciente tem doença cardiovascular ou hepática clinicamente significativa, insuficiência renal ou pulmonar ou linfopenia (com resultados anormais clinicamente significativos nos bioensaios de triagem: hemograma completo, transaminases (ASAT, ALAT, GGT, ALP), bilirrubina, creatinina, CPK, ionograma, glicemia, perfil lipídico).
  8. Pacientes com diagnóstico de câncer nos últimos 2 anos
  9. Mulher grávida ou lactante. A mulher com potencial para engravidar deve ter um teste de gravidez negativo (sérico ou urinário TBD) na triagem e um teste de gravidez de urina negativo na inclusão antes da administração do Produto do Estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: NUV001
Suplementação diária com NUV001 1000 mg
Suplemento dietético: NUV001
Suplementação diária com NUV001 a 1000 mg (4 comprimidos de 250 mg cada) por 90 dias com acompanhamento prolongado de 1 mês (30 dias) após interrupção da suplementação

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidence of adverse events and treatment-emergent adverse events through Day 120.
Prazo: First dose through Day 120.
Participant incidence of AEs/TEAEs, including vaso-occlusive crises and SCD-related hospitalizations, from first dose through Day 120.
First dose through Day 120.
Clinically significant changes in laboratory safety parameters through Day 120.
Prazo: Baseline through Day 120.
Clinically significant changes from baseline through Day 120 in hematology, CRP, liver function tests, renal function tests, CPK, electrolytes, fasting glucose, and albumin.
Baseline through Day 120.
Clinically significant changes in vital signs through Day 120.
Prazo: Baseline through Day 120.
Clinically significant changes from baseline through Day 120 in systolic blood pressure, diastolic blood pressure, pulse rate, body temperature, and body weight if retained as part of tolerability assessment.
Baseline through Day 120.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Change from baseline in hematologic parameters through Day 120.
Prazo: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline through Day 120 in Red Blood Cell count, Hemoglobin, Hematocrit, Mean Corpuscular Volume, Mean Corpuscular Hemoglobin, Mean Corpuscular Hemoglobin Concentration, and Reticulocyte count.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline in markers of hemolysis through Day 120.
Prazo: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline through Day 120 in Lactate DeHydrogenase and Bilirubin parameters as markers of hemolysis.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline in Fetal Hemoglobin-related erythroid parameters through Day 120.
Prazo: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline through Day 120 in percentage of F-cells, percentage of F-reticulocytes, and distribution of hemoglobin F expression within F-cells.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline in sickling-related Red Blood Cell parameters through Day 120.
Prazo: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline through Day 120 in percentage of irreversibly sickled cells and in vitro hypoxia-induced Red Blood Cell sickling.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline in blood β-NMN and NAD+ concentrations through Day 120.
Prazo: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline through Day 120 in whole blood β-Nicotinamide mononucleotide (β-NMN) and nicotinamide adenine dinucleotide (NAD+) concentrations.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline in plasma NAD-related metabolites through Day 120.
Prazo: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline through Day 120 in plasma nicotinamide (NAM) and 1-methylnicotinamide (MeNAM) concentrations.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline in urinary NAD-related metabolites through Day 120.
Prazo: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline through Day 120 in urinary 1-methylnicotinamide (MeNAM) and 2PY concentrations.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
Change from baseline in health-related quality of life through Day 120.
Prazo: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120.
Change from baseline through Day 120 in Short Form-36 (SF-36) questionnaire domain scores and summary scores.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120.
Change from baseline in pain outcomes through Day 120.
Prazo: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120
Change from baseline through Day 120 in pain severity and pain interference scores assessed using the Brief Pain Inventory questionnaire.
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120
Change from baseline in analgesic use through Day 120.
Prazo: Baseline (Day 0) through Day 120.
Change from baseline through Day 120 in use of analgesic and opioid medications, assessed using recorded concomitant medication use and equianalgesic conversion where applicable.
Baseline (Day 0) through Day 120.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

LGD

Colaboradores

Assistance Publique Hopitaux De Marseille
CEN Biotech
Etablissement Français du Sang

Investigadores

  • Diretor de estudo: Matthias CANAULT, PhD-HDR, LGD
  • Investigador principal: Estelle JEAN, MD, Assistance Publique Hôpitaux Marseille

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de março de 2023

Conclusão Primária (Real)

6 de maio de 2024

Conclusão do estudo (Real)

6 de maio de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de fevereiro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de março de 2023

Primeira postagem (Real)

29 de março de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

17 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Safety-DR-NUV001-SCD
  • 2022-A01570-43 (Outro identificador: ANSM)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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