NUV001-lisän vaikutus potilailla, jotka kärsivät sirppisolutaudista (SCD)
maanantai 15. kesäkuuta 2026 päivittänyt: LGD
NUV001-lisän vaikutus 120 päivän ajan potilailla, jotka kärsivät sirppisolutaudista (SCD) S homotsygoottisesta (SS) genotyypistä: pilottitutkimus
Tämä on pilottitutkimus NUV001:n päivittäisestä annostelusta ravintolisänä 12 sirppisolusairautta sairastavalla potilaalla, joiden seuranta on 3 kuukautta ja 1 kuukausi lisäyksen jälkeen. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ensinnäkin myös turvallisuus- ja siedettävyysparametrit. päivittäisten oraalisten NUV001-annosten plasma- ja virtsajäämien mittaamiseksi.
Toiseksi tutkimuksessa arvioidaan NUV001:n vaikutusta potilaiden biologisiin parametreihin ja elämänlaatuun.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on yksikeskinen, prospektiivinen, avoin pilottitutkimus, joka on suunniteltu 12 aikuispotilaalle, jotka kärsivät sirppisolusairaudesta (SCD) SS-genotyypistä, joista jokainen sai aktiivisen NUV001-lisäyksen, 1000 mg/vrk (4 x 250 mg tabletti) 3 kuukauden ajan. -ylös plus 1 kuukausi lisäyksen jälkeen. Lääkehoidon mukainen kerrostus suunnitellaan. Vähintään 2 potilasta, jotka kärsivät SCD SS -genotyypistä ilman hydroksiureahoitoa, ja enintään 10 potilasta, jotka kärsivät SCD SS -genotyypistä hydroksiureahoidon yhteydessä. Jos koehenkilö poistetaan tästä tutkimusosasta, tutkimushenkilö voidaan tarvittaessa korvata toisella samaan hoitoon määrätyllä potilaalla toimeksiantajaryhmän harkinnan mukaan yhteistyössä tutkijan kanssa.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ensimmäisessä osassa NUV001:n päivittäisten oraalisten annosten turvallisuutta, siedettävyyttä, plasman ja virtsan jäännösmäärän parametreja ravintolisänä aikuispotilailla, jotka kärsivät sirppisolusairaudesta SS-genotyypistä. Toisessa osassa selvitetään NUV001:n farmakologisia vaikutuksia biologisiin parametreihin ja elämänlaatuun sirppisolusairauden SS-genotyyppiä sairastavilla potilailla.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
12
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Marseille, Ranska, 13005
- Aphm Hopital La Timone Adultes Sce Medecine Interne (Umap)
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 60 vuotta (Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18–60-vuotias mies tai nainen.
- Potilaat, joilla on diagnosoitu SS-genotyypin homotsygoottinen sirppisoluanemia (dokumentoitu genotyypityksen avulla).
Hedelmällisessä iässä olevien naisten tulee käyttää jotakin seuraavista hyväksyttävistä ehkäisymenetelmistä:
- Kohdunsisäinen laite (IUD) paikallaan vähintään 60 päivää ennen ensimmäistä tutkimuksen annosta koko tutkimuksen ajan ja 30 päivää tutkimuksen päättymisen jälkeen.
- Hormonaaliset ehkäisyvälineet vähintään 90 päivää ennen tutkimuksen ensimmäistä annosta koko tutkimuksen ajan ja 30 päivän ajan tutkimuksen päättymisen jälkeen.
- Potilaat, joiden paino on yli 50 kg.
- Potilaan, jota on hoidettu sirppinestoaineella (Hydroxyurea) kuuden kuukauden kuluessa seulontakäynnistä, on jatkettava hoitoa jatkuvana ja muuttamattomana vähintään kuuden kuukauden ajan tarkoituksena jatkaa tutkimusta koko tutkimuksen ajan.
- Potilas, joka on käytettävissä avohoidossa pöytäkirjan mukaisille käynneille ja pystyy täyttämään tiedonkeruuasiakirjat (ja elämänlaatuasteikon).
- Potilas on antanut kirjallisen suostumuksen.
- Potilas, jolla on sairausvakuutus
Poissulkemiskriteerit:
- Potilas, jolla tiedetään tai epäillään olevan allergia jollekin ravintolisän ainesosalle.
- Potilas, joka on nauttinut ravintolisää, joka sisältää tryptofaania, glutamiinia tai B3-vitamiinia eri muodoissaan (nikotiinihappo/niasiini ja nikotiiniamidi) valintaa edeltävän kuukauden aikana
- Potilaalla on vakava sairaus, joka vaati sairaalahoitoa (muu kuin sirppisolukriisi) kahden kuukauden sisällä seulontakäynnistä.
- Potilaalla on seerumin albumiinia < 3,0 g/dl.
- Potilaalle on annettu verensiirto ja hän on saanut verivalmisteita kolmen kuukauden kuluessa seulontakäynnistä.
- Potilas on viety sairaalaan akuutin vaso-okklusiivisen kriisin vuoksi kuukauden sisällä seulontakäynnistä.
- Potilaalla on kliinisesti merkittävä kardiovaskulaarinen tai maksasairaus, munuaisten tai keuhkojen vajaatoiminta tai lymfopenia (kliinisesti merkittäviä poikkeavia tuloksia seulontabiomäärityksissä: täydellinen verenkuva, transaminaasit (ASAT, ALAT, GGT, ALP), bilirubiini, kreatiniini, CPK, ionogrammi, verensokeri, lipidiprofiili).
- Potilaat, joilla on diagnosoitu syöpä viimeisen 2 vuoden aikana
- Raskaana oleva tai imettävä nainen. Hedelmällisessä iässä olevalla naisella tulee olla negatiivinen raskaustesti (seerumin tai virtsan TBD) seulonnan yhteydessä ja negatiivinen virtsaraskaustesti sisällyttämisen yhteydessä ennen tutkimustuotteen antamista.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: NUV001
Päivittäinen lisäys NUV001:llä 1000 mg
|
Päivittäinen täydennys NUV001:llä annoksella 1000 mg (4 tablettia, kukin 250 mg) 90 päivän ajan pidennetyllä 1 kuukauden (30 päivän) seurannalla lisähoidon lopettamisen jälkeen
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Incidence of adverse events and treatment-emergent adverse events through Day 120.
Aikaikkuna: First dose through Day 120.
|
Participant incidence of AEs/TEAEs, including vaso-occlusive crises and SCD-related hospitalizations, from first dose through Day 120.
|
First dose through Day 120.
|
|
Clinically significant changes in laboratory safety parameters through Day 120.
Aikaikkuna: Baseline through Day 120.
|
Clinically significant changes from baseline through Day 120 in hematology, CRP, liver function tests, renal function tests, CPK, electrolytes, fasting glucose, and albumin.
|
Baseline through Day 120.
|
|
Clinically significant changes in vital signs through Day 120.
Aikaikkuna: Baseline through Day 120.
|
Clinically significant changes from baseline through Day 120 in systolic blood pressure, diastolic blood pressure, pulse rate, body temperature, and body weight if retained as part of tolerability assessment.
|
Baseline through Day 120.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Change from baseline in hematologic parameters through Day 120.
Aikaikkuna: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in Red Blood Cell count, Hemoglobin, Hematocrit, Mean Corpuscular Volume, Mean Corpuscular Hemoglobin, Mean Corpuscular Hemoglobin Concentration, and Reticulocyte count.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in markers of hemolysis through Day 120.
Aikaikkuna: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in Lactate DeHydrogenase and Bilirubin parameters as markers of hemolysis.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in Fetal Hemoglobin-related erythroid parameters through Day 120.
Aikaikkuna: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in percentage of F-cells, percentage of F-reticulocytes, and distribution of hemoglobin F expression within F-cells.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in sickling-related Red Blood Cell parameters through Day 120.
Aikaikkuna: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in percentage of irreversibly sickled cells and in vitro hypoxia-induced Red Blood Cell sickling.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in blood β-NMN and NAD+ concentrations through Day 120.
Aikaikkuna: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in whole blood β-Nicotinamide mononucleotide (β-NMN) and nicotinamide adenine dinucleotide (NAD+) concentrations.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in plasma NAD-related metabolites through Day 120.
Aikaikkuna: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in plasma nicotinamide (NAM) and 1-methylnicotinamide (MeNAM) concentrations.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in urinary NAD-related metabolites through Day 120.
Aikaikkuna: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in urinary 1-methylnicotinamide (MeNAM) and 2PY concentrations.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in health-related quality of life through Day 120.
Aikaikkuna: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in Short Form-36 (SF-36) questionnaire domain scores and summary scores.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120.
|
|
Change from baseline in pain outcomes through Day 120.
Aikaikkuna: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120
|
Change from baseline through Day 120 in pain severity and pain interference scores assessed using the Brief Pain Inventory questionnaire.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120
|
|
Change from baseline in analgesic use through Day 120.
Aikaikkuna: Baseline (Day 0) through Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in use of analgesic and opioid medications, assessed using recorded concomitant medication use and equianalgesic conversion where applicable.
|
Baseline (Day 0) through Day 120.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Matthias CANAULT, PhD-HDR, LGD
- Päätutkija: Estelle JEAN, MD, Assistance Publique Hôpitaux Marseille
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 30. maaliskuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 6. toukokuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 6. toukokuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 28. helmikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 28. maaliskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 29. maaliskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 17. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 15. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- Safety-DR-NUV001-SCD
- 2022-A01570-43 (Muu tunniste: ANSM)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .