낫적혈구병(SCD) 환자에서 NUV001 보충 효과
2026년 6월 15일 업데이트: LGD
낫적혈구병(SCD) S 동형접합(SS) 유전자형을 앓고 있는 환자에서 120일 동안 NUV001 보충의 효과: 파일럿 연구
이것은 12명의 겸상적혈구병 환자에게 식이 보충제로 NUV001을 매일 투여하는 파일럿 연구로 3개월 추적 관찰과 보충 후 1개월이 있습니다. NUV001의 일일 경구 투여량의 혈장 및 소변 잔류물을 측정하기 위해.
둘째, 이 연구는 NUV001이 생물학적 매개변수와 환자의 삶의 질에 미치는 영향을 평가할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 낫적혈구병(SCD) SS 유전자형을 앓고 있는 12명의 성인 환자를 위해 설계된 단일 중심, 전향적, 공개 파일럿 연구입니다. 각각 12명은 NUV001의 활성 보충을 받고 3개월 동안 1000mg/일(4 x 250mg 태블릿)을 추적합니다. -보충 후 1개월 추가. 진료에 따른 계층화가 예정되어 있습니다. 수산화요소 치료 없이 SCD SS 유전자형을 앓고 있는 최소 2명의 환자 및 수산화요소 치료와 관련하여 SCD SS 유전자형을 앓고 있는 최대 10명의 환자. 피험자가 이 연구 부분에서 제외되는 경우, 피험자는 필요에 따라 조사자와 협의하여 스폰서 팀의 재량에 따라 동일한 치료에 할당된 다른 피험자로 교체될 수 있습니다.
현재 연구는 낫적혈구병 SS 유전자형을 앓고 있는 성인 환자에게 식이 보충제로서 NUV001의 일일 경구 투여량의 안전성, 내약성, 혈장 및 소변 잔류율 매개변수를 첫 번째 부분에서 평가하도록 설계되었습니다. 두 번째 부분에서 연구는 낫적혈구병 SS 유전자형을 앓고 있는 환자의 삶의 질과 생물학적 매개변수에 대한 NUV001의 약리학적 영향을 평가할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
12
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Marseille, 프랑스, 13005
- Aphm Hopital La Timone Adultes Sce Medecine Interne (Umap)
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 18세에서 60세 사이로 구성된 남성 또는 여성.
- SS 유전자형의 동형접합 겸상적혈구 빈혈 진단을 받은 환자(유전자형 분석에 의해 문서화됨).
가임 여성은 다음과 같은 허용 가능한 피임 방법 중 하나를 사용해야 합니다.
- 연구 전반에 걸쳐 연구의 첫 번째 투여 전 최소 60일 동안 및 연구 완료 후 30일 동안 자궁 내 장치(IUD)를 배치했습니다.
- 연구 전반에 걸쳐 연구의 첫 번째 투여 전 최소 90일 동안 및 연구 완료 후 30일 동안 호르몬 피임제.
- 체중이 50kg 이상인 환자.
- 스크리닝 방문 6개월 이내에 항심혈제(하이드록시우레아)로 치료받은 환자는 연구 기간 동안 계속할 의도로 최소 6개월 동안 치료를 지속적이고 수정되지 않은 상태로 유지해야 합니다.
- 프로토콜에 제공된 방문을 위해 외래 환자 기준으로 참석할 수 있고 데이터 수집 문서(및 삶의 질 척도)를 완료할 수 있는 환자.
- 환자는 서면 동의서를 제공했습니다.
- 건강 보험 제도를 가진 환자
제외 기준:
- 식품 보조제의 성분에 대해 알려지거나 의심되는 알레르기가 있는 환자.
- 선택 전 한 달 동안 다양한 형태(니코틴산/니아신 및 니코틴아미드)의 트립토판, 글루타민 또는 비타민 B3를 함유하는 식품 보충제를 섭취한 환자
- 환자가 스크리닝 방문 2개월 이내에 입원(겸상적혈구 위기 제외)이 필요한 중대한 의학적 상태를 가집니다.
- 환자의 혈청 알부민 < 3.0g/dl.
- 환자는 스크리닝 방문 후 3개월 이내에 수혈을 받고 혈액 제제를 받았습니다.
- 환자가 스크리닝 방문 1개월 이내에 급성 혈관폐색 위기로 입원했습니다.
- 환자에게 임상적으로 유의미한 심혈관 또는 간 질환, 신부전 또는 폐 기능 부전 또는 림프구 감소증(스크리닝 생물 검정에서 임상적으로 유의미한 비정상 결과 포함: 전체 혈구 수, 트랜스아미나제(ASAT, ALAT, GGT, ALP), 빌리루빈, 크레아티닌, CPK, 이오노그램, 혈당, 지질 프로파일).
- 최근 2년 이내 암 진단을 받은 환자
- 임신 또는 수유중인 여성. 가임 여성은 스크리닝 시 음성(혈청 또는 요로 TBD) 임신 검사를 받아야 하고 연구 제품 투여 전에 포함 시 음성 소변 임신 검사를 받아야 합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: NUV001
NUV001 1000 mg으로 매일 보충
|
보충 중단 후 1개월(30일)의 장기간 추적 관찰과 함께 90일 동안 NUV001 1000mg(각각 250mg의 4정)을 매일 보충
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
Incidence of adverse events and treatment-emergent adverse events through Day 120.
기간: First dose through Day 120.
|
Participant incidence of AEs/TEAEs, including vaso-occlusive crises and SCD-related hospitalizations, from first dose through Day 120.
|
First dose through Day 120.
|
|
Clinically significant changes in laboratory safety parameters through Day 120.
기간: Baseline through Day 120.
|
Clinically significant changes from baseline through Day 120 in hematology, CRP, liver function tests, renal function tests, CPK, electrolytes, fasting glucose, and albumin.
|
Baseline through Day 120.
|
|
Clinically significant changes in vital signs through Day 120.
기간: Baseline through Day 120.
|
Clinically significant changes from baseline through Day 120 in systolic blood pressure, diastolic blood pressure, pulse rate, body temperature, and body weight if retained as part of tolerability assessment.
|
Baseline through Day 120.
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
Change from baseline in hematologic parameters through Day 120.
기간: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in Red Blood Cell count, Hemoglobin, Hematocrit, Mean Corpuscular Volume, Mean Corpuscular Hemoglobin, Mean Corpuscular Hemoglobin Concentration, and Reticulocyte count.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in markers of hemolysis through Day 120.
기간: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in Lactate DeHydrogenase and Bilirubin parameters as markers of hemolysis.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in Fetal Hemoglobin-related erythroid parameters through Day 120.
기간: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in percentage of F-cells, percentage of F-reticulocytes, and distribution of hemoglobin F expression within F-cells.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in sickling-related Red Blood Cell parameters through Day 120.
기간: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in percentage of irreversibly sickled cells and in vitro hypoxia-induced Red Blood Cell sickling.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in blood β-NMN and NAD+ concentrations through Day 120.
기간: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in whole blood β-Nicotinamide mononucleotide (β-NMN) and nicotinamide adenine dinucleotide (NAD+) concentrations.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in plasma NAD-related metabolites through Day 120.
기간: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in plasma nicotinamide (NAM) and 1-methylnicotinamide (MeNAM) concentrations.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in urinary NAD-related metabolites through Day 120.
기간: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in urinary 1-methylnicotinamide (MeNAM) and 2PY concentrations.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in health-related quality of life through Day 120.
기간: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in Short Form-36 (SF-36) questionnaire domain scores and summary scores.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120.
|
|
Change from baseline in pain outcomes through Day 120.
기간: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120
|
Change from baseline through Day 120 in pain severity and pain interference scores assessed using the Brief Pain Inventory questionnaire.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120
|
|
Change from baseline in analgesic use through Day 120.
기간: Baseline (Day 0) through Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in use of analgesic and opioid medications, assessed using recorded concomitant medication use and equianalgesic conversion where applicable.
|
Baseline (Day 0) through Day 120.
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Matthias CANAULT, PhD-HDR, LGD
- 수석 연구원: Estelle JEAN, MD, Assistance Publique Hôpitaux Marseille
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 3월 30일
기본 완료 (실제)
2024년 5월 6일
연구 완료 (실제)
2024년 5월 6일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 2월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 3월 28일
처음 게시됨 (실제)
2023년 3월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 15일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Safety-DR-NUV001-SCD
- 2022-A01570-43 (기타 식별자: ANSM)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .