Effekt af NUV001-tilskud hos patienter, der lider af seglcellesygdom (SCD)
15. juni 2026 opdateret af: LGD
Effekt af NUV001-supplement i 120 dage hos patienter, der lider af seglcellesygdom (SCD) S Homozygot (SS) genotype: en pilotundersøgelse
Dette er et pilotstudie af daglig dosering af NUV001 som kosttilskud til 12 seglcelle-patienter med 3 måneders opfølgning plus 1 måned efter tilskud. Nærværende undersøgelse er designet til at evaluere først og fremmest sikkerheds- og tolerabilitetsparametrene. for at måle plasma- og urinrester af daglige orale doser af NUV001.
For det andet vil undersøgelsen evaluere effekten af NUV001 på biologiske parametre og patienters livskvalitet.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Dette er et monocentrisk, prospektivt, åbent pilotstudie designet til 12 voksne patienter, der lider af seglcellesygdom (SCD) SS-genotype, hver 12., der modtager aktivt tilskud af NUV001, 1000 mg/dag (4 x 250 mg tablet) i 3 måneders opfølgning. -up plus 1 måned efter tilskud. Der planlægges en lagdeling i henhold til den medicinske behandling. Mindst 2 patienter, der lider af SCD SS genotype uden hydroxyurinstofbehandling og maksimalt 10 patienter, der lider af SCD SS genotype i forbindelse med hydroxyurinstofbehandling. Hvis et forsøgsperson trækkes tilbage fra denne undersøgelsesdel, kan emnet efter behov erstattes med et andet emne, der er tildelt samme behandling efter sponsorteamets skøn i samråd med investigator.
Den nuværende undersøgelse er designet til i den første del at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, plasma- og urinresthastighedsparametrene for daglige orale doser af NUV001 som kosttilskud hos voksne patienter, der lider af seglcellesygdom SS genotype. I en anden del vil undersøgelsen vurdere den farmakologiske indvirkning af NUV001 på biologiske parametre og livskvaliteten hos patienter, der lider af seglcellesygdom SS genotype.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
12
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Marseille, Frankrig, 13005
- Aphm Hopital La Timone Adultes Sce Medecine Interne (Umap)
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 60 år (Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mand eller kvinde mellem 18 og 60 år.
- Patienter diagnosticeret med homozygot seglcelleanæmi af SS-genotype (dokumenteret ved genotypebestemmelse).
Kvinder i den fødedygtige alder bør bruge en af følgende acceptable præventionsmetoder:
- Intrauterin Device (IUD) på plads i mindst 60 dage før den første dosis af undersøgelsen gennem hele undersøgelsen og i 30 dage efter afslutning af undersøgelsen.
- Hormonelle præventionsmidler i mindst 90 dage før den første dosis af undersøgelsen gennem hele undersøgelsen og i 30 dage efter undersøgelsens afslutning.
- Patienter, hvis vægt er større end 50 kg.
- Patient, der er blevet behandlet med et middel mod segl (Hydroxyurea) inden for seks måneder efter screeningsbesøget, skal opretholde behandlingen kontinuerlig og uændret i mindst seks måneder med den hensigt at fortsætte i hele undersøgelsens varighed.
- Patient tilgængelig for at deltage ambulant for besøg i henhold til protokollen og i stand til at udfylde dataindsamlingsdokumenterne (og livskvalitetsskalaen).
- Patienten har givet skriftligt informeret samtykke.
- Patient med sygesikring
Ekskluderingskriterier:
- Patient med kendt eller mistænkt allergi over for enhver ingrediens i kosttilskuddet.
- Patient, der har indtaget kosttilskud indeholdende tryptofan, glutamin eller vitamin B3 i dets forskellige former (nikotinsyre/niacin og nikotinamid) i løbet af måneden før udvælgelsen
- Patienten har en betydelig medicinsk tilstand, der krævede hospitalsindlæggelse (bortset fra seglcellekrise) inden for to måneder efter screeningsbesøget.
- Patienten har serumalbumin < 3,0 g/dl.
- Patienten er blevet transfunderet og har modtaget blodprodukter inden for tre måneder efter screeningsbesøget.
- Patienten har været indlagt for akut vaso-okklusiv krise inden for en måned efter screeningsbesøget.
- Patienten har klinisk signifikant kardiovaskulær sygdom eller leversygdom, nyre- eller lungeinsufficiens eller lymfopeni (med klinisk signifikante abnorme resultater på screeningsbioassays: komplet blodtælling, transaminaser (ASAT, ALAT, GGT, ALP), bilirubin, kreatinin, CPK, ionogram, blodsukker, lipidprofil).
- Patienter med diagnosticeret kræft inden for de seneste 2 år
- Gravid eller ammende kvinde. Kvinder i den fødedygtige alder bør have en negativ (serum eller urin-TBD) graviditetstest ved screening og en negativ uringraviditetstest ved inklusion før administration af undersøgelsesproduktet.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: NUV001
Dagligt tilskud med NUV001 1000 mg
|
Dagligt tilskud med NUV001 på 1000 mg (4 tabletter á 250 mg hver) i 90 dage med en forlænget opfølgning på 1 måned (30 dage) efter ophør med tilskuddet
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Incidence of adverse events and treatment-emergent adverse events through Day 120.
Tidsramme: First dose through Day 120.
|
Participant incidence of AEs/TEAEs, including vaso-occlusive crises and SCD-related hospitalizations, from first dose through Day 120.
|
First dose through Day 120.
|
|
Clinically significant changes in laboratory safety parameters through Day 120.
Tidsramme: Baseline through Day 120.
|
Clinically significant changes from baseline through Day 120 in hematology, CRP, liver function tests, renal function tests, CPK, electrolytes, fasting glucose, and albumin.
|
Baseline through Day 120.
|
|
Clinically significant changes in vital signs through Day 120.
Tidsramme: Baseline through Day 120.
|
Clinically significant changes from baseline through Day 120 in systolic blood pressure, diastolic blood pressure, pulse rate, body temperature, and body weight if retained as part of tolerability assessment.
|
Baseline through Day 120.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Change from baseline in hematologic parameters through Day 120.
Tidsramme: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in Red Blood Cell count, Hemoglobin, Hematocrit, Mean Corpuscular Volume, Mean Corpuscular Hemoglobin, Mean Corpuscular Hemoglobin Concentration, and Reticulocyte count.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in markers of hemolysis through Day 120.
Tidsramme: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in Lactate DeHydrogenase and Bilirubin parameters as markers of hemolysis.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in Fetal Hemoglobin-related erythroid parameters through Day 120.
Tidsramme: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in percentage of F-cells, percentage of F-reticulocytes, and distribution of hemoglobin F expression within F-cells.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in sickling-related Red Blood Cell parameters through Day 120.
Tidsramme: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in percentage of irreversibly sickled cells and in vitro hypoxia-induced Red Blood Cell sickling.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in blood β-NMN and NAD+ concentrations through Day 120.
Tidsramme: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in whole blood β-Nicotinamide mononucleotide (β-NMN) and nicotinamide adenine dinucleotide (NAD+) concentrations.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in plasma NAD-related metabolites through Day 120.
Tidsramme: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in plasma nicotinamide (NAM) and 1-methylnicotinamide (MeNAM) concentrations.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in urinary NAD-related metabolites through Day 120.
Tidsramme: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in urinary 1-methylnicotinamide (MeNAM) and 2PY concentrations.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, Day 120.
|
|
Change from baseline in health-related quality of life through Day 120.
Tidsramme: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in Short Form-36 (SF-36) questionnaire domain scores and summary scores.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120.
|
|
Change from baseline in pain outcomes through Day 120.
Tidsramme: Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120
|
Change from baseline through Day 120 in pain severity and pain interference scores assessed using the Brief Pain Inventory questionnaire.
|
Baseline (Day 0), Day 15, Day 30, Day 60, Day 90, and Day 120
|
|
Change from baseline in analgesic use through Day 120.
Tidsramme: Baseline (Day 0) through Day 120.
|
Change from baseline through Day 120 in use of analgesic and opioid medications, assessed using recorded concomitant medication use and equianalgesic conversion where applicable.
|
Baseline (Day 0) through Day 120.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studieleder: Matthias CANAULT, PhD-HDR, LGD
- Ledende efterforsker: Estelle JEAN, MD, Assistance Publique Hôpitaux Marseille
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
30. marts 2023
Primær færdiggørelse (Faktiske)
6. maj 2024
Studieafslutning (Faktiske)
6. maj 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
28. februar 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
28. marts 2023
Først opslået (Faktiske)
29. marts 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
17. juni 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
15. juni 2026
Sidst verificeret
1. juni 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- Safety-DR-NUV001-SCD
- 2022-A01570-43 (Anden identifikator: ANSM)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .