1型高リポタンパク血症に対するオルリスタットの長期有効性と安全性
1型高リポタンパク血症に対するオルリスタットの長期有効性と安全性：ランダム化二重盲検プラセボ対照試験
I 型高リポタンパク血症 (T1HLP、家族性カイロミクロン血症症候群または FCS としても知られる) は、血中トリグリセリド (脂肪) が非常に高いまれな疾患です。 これは、血液から循環脂肪を処理するのに重要な体内の特定の酵素とタンパク質の不足によって引き起こされます. 血中脂肪レベルが非常に高い (≥ 1,000 mg/dL) T1HLP 患者の治療は、フィブラートや魚油などの従来の中性脂肪低下薬が無効であるため、困難です。
この試験の目的は、T1HLP 患者の血中トリグリセリド値を低下させるオルリスタットの長期的な有効性と安全性を研究することです。
調査の概要
詳細な説明
テストする仮説と具体的な目的は次のとおりです。
仮説 1: プラセボと比較して、オルリスタットは T1HLP 患者の空腹時血清 TG 濃度を下げるのに効果的かつ安全です。
特定の目的 1: 24 週間にわたる二重盲検、無作為化、プラセボ対照、並行デザイン試験で、T1HLP 患者 28 人の空腹時血清 TG レベルを低下させるオルリスタットの有効性と安全性を調査すること。
仮説 2: T1HLP 患者における Orlistat の有効性と安全性は、最大 48 週間にわたって維持されます。
特定の目的 2: 最大 48 週間にわたる非盲検延長試験で、T1HLP 患者におけるオルリスタットの有効性と安全性を調査すること。
スクリーニング評価の後、被験者は研究の全期間にわたって極度に低脂肪の食事を摂取するようにアドバイスされます（脂肪からの総エネルギーの15％以下）。 8 週間のベースライン期間の後、24 週間 (フェーズ 1) の間、プラセボまたはオルリスタットに無作為に割り当てられます。 第 1 相の後、すべての患者は非盲検延長（第 2 相）に入り、合計 56 週間の研究期間である 24 週間、オルリスタットを投与されます。 ベースライン期間、フェーズ 1、およびフェーズ 2 の最後の週に、血中脂質および化学パネルを連続 3 日間分析し、脂溶性ビタミン レベルを 1 回測定します。 通院はすべて外来になります。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Abhimanyu G [agarg], MD
- 電話番号：2146482895
- メール：abhimanyu.garg@utsouthwestern.edu
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Abhimanyu G [agarg]
- 電話番号：2146482895
- メール：abhimanyu.garg@utsouthwestern.edu
研究場所
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- 募集
- UT Southwestern Medical Center
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コンタクト：
- Abhimanyu G [agarg], MD
- 電話番号：2146482895
- メール：abhimanyu.garg@utsouthwestern.edu
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コンタクト：
- Chandna Vasandani, Ph.D
- 電話番号：2146485074
- メール：chandna.vasandani@utsouthwestern.edu
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- T1HLP 遺伝子 (LPL、APOC2、APOA5、LMF1、GPHIHBP1、または GCKR) のいずれかの 2 つの対立遺伝子疾患を引き起こすバリアントによって確認された I 型高リポタンパク血症。
- 空腹時血清トリグリセリド値が 1000 mg/dL を超える。
- 年齢 8～70歳
- 妊娠可能な年齢の男性と女性のための効果的な避妊。
- オルリスタットを 2 か月間中止します。
除外基準:
- 糖尿病、腎疾患、甲状腺機能低下症、アルコール依存症、およびエストロゲンおよびエストロゲン類似体、ステロイド、HIV-1 プロテアーゼ阻害剤、レチノイン酸誘導体、インターフェロン、または l-アスパラギナーゼなどの薬物療法による二次性高トリグリセリド血症。
- ロミタピドまたはvolanesorsenの臨床試験に参加中
- 妊娠中または授乳中の女性
- -重大な肝疾患（トランスアミナーゼの上昇>正常の上限の2倍）
- アルコール乱用（女性は週7杯または週84g以上、男性は週14本または週168g以上）
- 重度の貧血 (ヘマトクリット < 24%)
- 違法薬物の使用 (コカイン、マリファナ、LSD など)
- 過去 3 か月間の大手術
- うっ血性心不全
- -血清クレアチニンが2.5 mg / dLを超える
- 過去5年以内のがん
- これまでの消化器外科
- 抗凝固剤、ジゴキシン、抗不整脈薬による現在の治療
- 慢性吸収不良症候群
- 胆汁うっ滞
- -過去8週間の急性膵炎などの急性疾患
- 腎シュウ酸カルシウム結石の既往歴
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：診断
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：オルリスタット薬
薬は経口投与されます。
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オルリスタットは、胃および膵臓のリパーゼの阻害剤であり、食事による脂肪の吸収を 30% 減らすことができます。
オルリスタット 2 カプセル (それぞれに 60 mg の活性薬物を含む) を 1 日 3 回、各食事で (1 日合計 360 mg) 服用します。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボは経口投与されます。
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プラセボを 2 カプセル (それぞれ 60 mg のプラセボを含む) の用量で 1 日 3 回、各食事で (1 日総用量 360 mg)。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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トリグリセリドの変化
時間枠：24週間
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ベースラインの空腹時血清TGレベルと比較した、週ごとの空腹時血清TGレベルの変化。
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24週間
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Abhimanyu G Garg, MD、University of Texas Southwestern Medical Center
- スタディディレクター：Chandna Vasandani, Ph.D、University of Texas Southwestern Medical Center
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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