Długoterminowa skuteczność i bezpieczeństwo orlistatu w przypadku hiperlipoproteinemii typu 1
Długoterminowa skuteczność i bezpieczeństwo orlistatu w leczeniu hiperlipoproteinemii typu 1: randomizowane, podwójnie ślepe badanie kontrolowane placebo
Hiperlipoproteinemia typu I (T1HLP, znana również jako zespół rodzinnej chylomikronemii lub FCS) jest rzadką chorobą, w której poziom trójglicerydów (tłuszczów) we krwi jest bardzo wysoki. Jest to spowodowane brakiem pewnych enzymów i białek w organizmie, które są ważne w usuwaniu krążących tłuszczów z krwi. Leczenie pacjentów z T1HLP, którzy mają bardzo wysoki poziom tłuszczów we krwi (≥ 1000 mg/dl), jest trudne, ponieważ konwencjonalne leki obniżające poziom trójglicerydów, takie jak fibraty i olej rybi, są nieskuteczne.
Celem tego badania jest zbadanie długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa orlistatu w obniżaniu poziomu trójglicerydów we krwi u pacjentów z T1HLP.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Hipotezy, które należy sprawdzić, oraz cele szczegółowe to:
Hipoteza 1: W porównaniu z placebo Orlistat będzie skuteczny i bezpieczny w obniżaniu stężenia TG w surowicy na czczo u pacjentów z T1HLP.
Cel szczegółowy 1: Zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa Orlistatu w zmniejszaniu stężenia TG w surowicy na czczo u 28 pacjentów z T1HLP w podwójnie ślepym, randomizowanym, kontrolowanym placebo badaniu równoległym, trwającym 24 tygodnie.
Hipoteza 2: Skuteczność i bezpieczeństwo Orlistatu u pacjentów z T1HLP utrzyma się przez okres do 48 tygodni.
Cel szczegółowy 2: Zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa Orlistatu u pacjentów z T1HLP w otwartym badaniu przedłużonym trwającym do 48 tygodni.
Po ocenie przesiewowej, badanym zostanie zalecone spożywanie diety o skrajnie niskiej zawartości tłuszczu (≤15% całkowitej energii pochodzącej z tłuszczu) przez cały czas trwania badania. Po okresie wyjściowym wynoszącym 8 tygodni zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej placebo lub Orlistat na okres 24 tygodni (faza 1). Po fazie 1 wszyscy pacjenci wezmą udział w przedłużonym badaniu otwartym (faza 2) i będą otrzymywać produkt Orlistat przez okres 24 tygodni przez całkowity czas trwania badania wynoszący 56 tygodni. W ostatnim tygodniu okresu podstawowego, fazy 1 i fazy 2, lipidy we krwi i panel chemiczny będą analizowane przez trzy kolejne dni, a poziomy witamin rozpuszczalnych w tłuszczach będą mierzone jeden raz. Wszystkie wizyty będą miały charakter ambulatoryjny.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Abhimanyu G [agarg], MD
- Numer telefonu: 2146482895
- E-mail: abhimanyu.garg@utsouthwestern.edu
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Abhimanyu G [agarg]
- Numer telefonu: 2146482895
- E-mail: abhimanyu.garg@utsouthwestern.edu
Lokalizacje studiów
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- Rekrutacyjny
- UT Southwestern Medical Center
-
Kontakt:
- Abhimanyu G [agarg], MD
- Numer telefonu: 2146482895
- E-mail: abhimanyu.garg@utsouthwestern.edu
-
Kontakt:
- Chandna Vasandani, Ph.D
- Numer telefonu: 2146485074
- E-mail: chandna.vasandani@utsouthwestern.edu
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Hiperlipoproteinemia typu I potwierdzona przez bialleliczne warianty powodujące chorobę w jednym z genów T1HLP (LPL, APOC2, APOA5, LMF1, GPIHBP1 lub GCKR).
- Stężenie trójglicerydów w surowicy na czczo powyżej 1000 mg/dl.
- Wiek 8-70 lat
- Skuteczna antykoncepcja dla mężczyzn i kobiet w wieku rozrodczym.
- Odstawić orlistat na okres 2 miesięcy.
Kryteria wyłączenia:
- Wtórna hipertriglicerydemia spowodowana cukrzycą, chorobą nerek, niedoczynnością tarczycy, alkoholizmem i farmakoterapią, taką jak estrogeny i analogi estrogenów, steroidy, inhibitory proteazy HIV-1, pochodne kwasu retinowego, interferony lub l-asparaginaza.
- Na lomitapid lub udział w badaniu klinicznym wolanesorsenu
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Poważna choroba wątroby (podwyższona aktywność aminotransferaz > 2 razy górna granica normy)
- Nadużywanie alkoholu (> 7 drinków lub 84 g tygodniowo dla kobiet i > 14 drinków lub 168 g tygodniowo dla mężczyzn)
- Ciężka niedokrwistość (hematokryt < 24%)
- Używanie nielegalnych narkotyków (kokainy, marihuany, LSD itp.)
- Poważna operacja w ciągu ostatnich trzech miesięcy
- Zastoinowa niewydolność serca
- Stężenie kreatyniny w surowicy powyżej 2,5 mg/dl
- Rak w ciągu ostatnich pięciu lat
- Chirurgia przewodu pokarmowego w przeszłości
- Obecna terapia antykoagulantami, digoksyną i lekami przeciwarytmicznymi
- Przewlekłe zespoły złego wchłaniania
- Cholestaza
- Ostre choroby, takie jak ostre zapalenie trzustki w ciągu ostatnich 8 tygodni
- Wcześniejsza historia nerkowych kamieni szczawianu wapnia
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Diagnostyczny
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Lek na orlistat
Lek będzie podawany doustnie.
|
Orlistat jest inhibitorem lipaz żołądkowych i trzustkowych i może zmniejszać wchłanianie tłuszczu w diecie o 30%.
Orlistat w dawce 2 kapsułki (każda zawiera 60 mg substancji czynnej) trzy razy dziennie z każdym posiłkiem (dawka całkowita 360 mg na dobę).
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Placebo będzie podawane doustnie.
|
Placebo w dawce 2 kapsułek (każda zawiera 60 mg placebo) trzy razy dziennie z każdym posiłkiem (całkowita dawka 360 mg na dobę).
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana trójglicerydów
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Zmiana stężeń TG w surowicy na czczo tygodni w porównaniu do wyjściowych stężeń TG w surowicy na czczo.
|
24 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Abhimanyu G Garg, MD, University of Texas Southwestern Medical Center
- Dyrektor Studium: Chandna Vasandani, Ph.D, University of Texas Southwestern Medical Center
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- STU-2019-0776
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .