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Efficacité à long terme et innocuité de l'orlistat pour l'hyperlipoprotéinémie de type 1

4 mars 2024 mis à jour par: Abhimanyu Garg, University of Texas Southwestern Medical Center

Efficacité à long terme et innocuité de l'orlistat pour l'hyperlipoprotéinémie de type 1 : un essai randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo

L'hyperlipoprotéinémie de type I (T1HLP, également connue sous le nom de syndrome de chylomicronémie familiale ou FCS) est une maladie rare où les triglycérides sanguins (graisses) sont très élevés. Elle est causée par le manque de certaines enzymes et protéines dans le corps qui sont importantes pour éliminer les graisses circulantes du sang. Le traitement des patients atteints de T1HLP qui ont des taux très élevés de lipides sanguins (≥ 1 000 mg/dL) est difficile, car les médicaments conventionnels hypotriglycéridiques, tels que les fibrates et l'huile de poisson, sont inefficaces.

Le but de cet essai est d'étudier l'efficacité et l'innocuité à long terme de l'orlistat pour réduire les taux de triglycérides sanguins chez les patients atteints de T1HLP.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les hypothèses à tester et les objectifs spécifiques sont :

Hypothèse 1 : Par rapport au placebo, Orlistat sera efficace et sûr pour abaisser les concentrations sériques de TG à jeun chez les patients atteints de T1HLP.

Objectif spécifique 1 : Étudier l'efficacité et l'innocuité d'Orlistat pour réduire les taux sériques de TG à jeun chez 28 patients atteints de T1HLP dans une étude en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo et en parallèle pendant une période de 24 semaines.

Hypothèse 2 : L'efficacité et la sécurité d'Orlistat chez les patients atteints de T1HLP seront maintenues sur une période allant jusqu'à 48 semaines.

Objectif spécifique 2 : Étudier l'efficacité et l'innocuité d'Orlistat chez les patients atteints de T1HLP dans une étude d'extension en ouvert pendant une période allant jusqu'à 48 semaines.

Après une évaluation de sélection, il sera conseillé aux sujets de suivre un régime extrêmement pauvre en graisses (≤ 15 % de l'énergie totale provenant des graisses) pendant toute la durée de l'étude. Après la période de référence de 8 semaines, ils seront assignés au hasard à un placebo ou à Orlistat pour une durée de 24 semaines (Phase 1). Après la phase 1, tous les patients entreront dans une extension en ouvert (phase 2) et recevront Orlistat pendant une période de 24 semaines pour une durée totale de l'étude de 56 semaines. Au cours de la dernière semaine de la période de référence, de la phase 1 et de la phase 2, le panel des lipides sanguins et de la chimie sera analysé pendant trois jours consécutifs, et les niveaux de vitamines liposolubles seront mesurés une fois. Toutes les visites seront ambulatoires.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

28

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Hyperlipoprotéinémie de type I confirmée par des variants bialléliques pathogènes dans l'un des gènes T1HLP (LPL, APOC2, APOA5, LMF1, GPIHBP1 ou GCKR).
  2. Taux de triglycérides sériques à jeun supérieurs à 1 000 mg/dL.
  3. Âge 8-70 ans
  4. Contraception efficace pour les hommes et les femmes en âge de procréer.
  5. Hors orlistat pour une période de 2 mois.

Critère d'exclusion:

  • Hypertriglycéridémies secondaires dues au diabète, aux maladies rénales, à l'hypothyroïdie, à l'alcoolisme et aux traitements médicamenteux tels que les œstrogènes et les analogues des œstrogènes, les stéroïdes, les inhibiteurs de la protéase du VIH-1, les dérivés de l'acide rétinoïque, les interférons ou la L-asparaginase.
  • Sous lomitapide ou participant à un essai clinique de volanesorsen
  • Femmes enceintes ou allaitantes
  • Maladie hépatique importante (transaminases élevées > 2 fois la limite supérieure de la normale)
  • Abus d'alcool (> 7 verres ou 84 g par semaine pour les femmes et > 14 verres ou 168 g par semaine pour les hommes)
  • Anémie sévère (hématocrite < 24 %)
  • Consommation de drogues illicites (cocaïne, marijuana, LSD, etc.)
  • Chirurgie majeure au cours des trois derniers mois
  • Insuffisance cardiaque congestive
  • Créatinine sérique supérieure à 2,5 mg/dL
  • Cancer au cours des cinq dernières années
  • Chirurgie gastro-intestinale dans le passé
  • Thérapie actuelle avec des anticoagulants, de la digoxine et des anti-arythmiques
  • Syndromes de malabsorption chronique
  • Cholestase
  • Maladies aiguës telles que pancréatite aiguë au cours des 8 dernières semaines
  • Antécédents de calculs rénaux d'oxalate de calcium

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Diagnostique
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Médicament Orlistat
Le médicament sera administré par voie orale.
Médicament: Orlistat
L'orlistat est un inhibiteur des lipases gastriques et pancréatiques et peut réduire l'absorption des graisses alimentaires de 30 %. Orlistat à une dose de 2 gélules (contenant chacune 60 mg de médicament actif) trois fois par jour à chaque repas (une dose totale de 360 ​​mg par jour).
Autres noms:
  • Alli
Comparateur placebo: Placebo
Le placebo sera administré par voie orale.
Médicament: Placebo
Placebo à une dose de 2 gélules (contenant chacune 60 mg de placebo) trois fois par jour à chaque repas (une dose totale de 360 ​​mg par jour).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification des triglycérides
Délai: 24 semaines
Changement des taux de TG sériques à jeun semaines par rapport aux taux sériques de TG à jeun de base .
24 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Texas Southwestern Medical Center

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Abhimanyu G Garg, MD, UT Southwestern Medical Center
  • Directeur d'études: Chandna Vasandani, Ph.D, UT Southwestern Medical Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

26 janvier 2024

Achèvement primaire (Estimé)

15 avril 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 juillet 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 avril 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 avril 2023

Première publication (Réel)

18 avril 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

6 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • STU-2019-0776

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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