Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az orlisztát hosszú távú hatékonysága és biztonságossága az 1-es típusú hiperlipoproteinémiában

2024. március 4. frissítette: Abhimanyu Garg, University of Texas Southwestern Medical Center

Az orlisztát hosszú távú hatékonysága és biztonságossága 1-es típusú hiperlipoproteinémia esetén: randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat

Az I-es típusú hiperlipoproteinémia (T1HLP, más néven familiáris chylomicronemia szindróma vagy FCS) egy ritka betegség, amelyben a vér trigliceridjei (zsírjai) nagyon magasak. Ezt bizonyos enzimek és fehérjék hiánya okozza a szervezetben, amelyek fontosak a keringő zsírok vérből történő eltávolításában. A nagyon magas vérzsírszinttel (≥ 1000 mg/dl) rendelkező T1HLP-betegek kezelése kihívást jelent, mivel a hagyományos trigliceridszint-csökkentő gyógyszerek, például a fibrátok és a halolaj nem hatékonyak.

Ennek a vizsgálatnak a célja az orlisztát hosszú távú hatékonyságának és biztonságosságának tanulmányozása a vér trigliceridszintjének csökkentésében T1HLP-ben szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A tesztelendő hipotézisek és a konkrét célok a következők:

1. hipotézis: A placebóval összehasonlítva az orlisztát hatékony és biztonságos lesz az éhomi szérum TG-koncentrációjának csökkentésében T1HLP-ben szenvedő betegeknél.

1. specifikus cél: Az Orlistat hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálata az éhgyomri szérum TG-szint csökkentésében 28 T1HLP-ben szenvedő betegen egy kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos, párhuzamos tervezési vizsgálatban, 24 hétig.

2. hipotézis: Az Orlistat hatékonysága és biztonságossága T1HLP-ben szenvedő betegeknél legfeljebb 48 hétig fennmarad.

2. specifikus cél: Az Orlistat hatásosságának és biztonságosságának vizsgálata T1HLP-ben szenvedő betegeknél egy nyílt, kiterjesztett vizsgálatban, legfeljebb 48 hétig.

A szűrővizsgálatot követően az alanyoknak azt tanácsolják, hogy a vizsgálat teljes időtartama alatt rendkívül alacsony zsírtartalmú étrendet fogyasszanak (az összes zsírból származó energia ≤15%-a). A 8 hetes kiindulási periódus után véletlenszerűen beosztják őket placebóhoz vagy Orlistathoz 24 hétig (1. fázis). Az 1. fázist követően minden beteg egy nyílt elrendezésű kiterjesztést (2. fázis) fog kapni, és 24 hétig Orlistat-ot kap, a vizsgálat teljes időtartama 56 hét. A kiindulási periódus utolsó hetében, az 1. és a 2. fázisban a vérzsírszintet és a kémiai panelt három egymást követő napon elemzik, és egyszer mérik a zsírban oldódó vitaminszinteket. Minden vizit ambuláns lesz.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

28

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. I-es típusú hiperlipoproteinémia, amelyet a T1HLP gének bármelyikében (LPL, APOC2, APOA5, LMF1, GPIHBP1 vagy GCKR) lévő bi-allél betegséget okozó variánsok igazolnak.
  2. 1000 mg/dl-nél nagyobb éhgyomri szérum trigliceridszint.
  3. Életkor 8-70 év
  4. Hatékony fogamzásgátlás fogamzóképes korú férfiak és nők számára.
  5. Az orlisztát 2 hónapig nem szedhető.

Kizárási kritériumok:

  • Cukorbetegség, vesebetegség, hypothyreosis, alkoholizmus és gyógyszeres terápia, például ösztrogének és ösztrogénanalógok, szteroidok, HIV-1 proteáz inhibitorok, retinsav-származékok, interferonok vagy l-aszparagináz okozta másodlagos hipertrigliceridémiák.
  • A lomitapidról vagy a volaszorszen klinikai vizsgálatában való részvételről
  • Terhes vagy szoptató nők
  • Jelentős májbetegség (emelkedett transzaminázszint > 2-szerese a normál érték felső határának)
  • Alkohollal való visszaélés (> 7 ital vagy 84 g hetente nőknél és > 14 ital vagy 168 g hetente férfiaknál)
  • Súlyos vérszegénység (hematokrit < 24%)
  • Tiltott kábítószer-használat (kokain, marihuána, LSD stb.)
  • Nagy műtét az elmúlt három hónapban
  • Pangásos szívelégtelenség
  • A szérum kreatinin szintje meghaladja a 2,5 mg/dl-t
  • Rák az elmúlt öt évben
  • Emésztőrendszeri műtétek a múltban
  • Jelenlegi terápia véralvadásgátlókkal, digoxinnal és antiaritmiás szerekkel
  • Krónikus malabszorpciós szindrómák
  • Cholestasis
  • Akut betegségek, például akut hasnyálmirigy-gyulladás az elmúlt 8 hétben
  • A vese kalcium-oxalát köveinek korábbi története

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Diagnosztikai
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Orlisztát gyógyszer
A gyógyszert szájon át adják be.
Drog: Orlistat
Az orlisztát a gyomor- és a hasnyálmirigy-lipázok gátlója, és 30%-kal csökkentheti az étkezési zsírok felszívódását. Orlisztát 2 kapszula adagban (mindegyik 60 mg hatóanyagot tartalmaz) naponta háromszor, minden étkezéskor (a teljes adag napi 360 mg).
Más nevek:
  • Alli
Placebo Comparator: Placebo
A placebót szájon át kell beadni.
Drog: Placebo
Placebo 2 kapszula adagban (mindegyik 60 mg placebót tartalmaz) naponta háromszor, minden étkezéskor (a teljes adag napi 360 mg).

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A trigliceridek változása
Időkeret: 24 hét
Változás az éhgyomri szérum TG-szintjében hetekben a kiindulási éhgyomri szérum TG-szintekhez képest.
24 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Texas Southwestern Medical Center

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Abhimanyu G Garg, MD, UT Southwestern Medical Center
  • Tanulmányi igazgató: Chandna Vasandani, Ph.D, UT Southwestern Medical Center

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. január 26.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. április 15.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. július 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. április 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. április 14.

Első közzététel (Tényleges)

2023. április 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. március 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 4.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • STU-2019-0776

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a 1-es típusú hiperlipoprotenémia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Spain

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel