Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá účinnost a bezpečnost orlistatu při hyperlipoproteinémii 1. typu

4. března 2024 aktualizováno: Abhimanyu Garg, University of Texas Southwestern Medical Center

Dlouhodobá účinnost a bezpečnost orlistatu pro hyperlipoproteinémii typu 1: Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie

Hyperlipoproteinémie typu I (T1HLP, také známá jako syndrom familiární chylomikronemie nebo FCS) je vzácné onemocnění, při kterém jsou hladiny triglyceridů (tuků) v krvi velmi vysoké. Je to způsobeno nedostatkem určitých enzymů a bílkovin v těle, které jsou důležité při odstraňování cirkulujících tuků z krve. Léčba pacientů s T1HLP, kteří mají velmi vysoké hladiny krevních tuků (≥ 1 000 mg/dl), je náročná, protože konvenční léky snižující hladinu triglyceridů, jako jsou fibráty a rybí tuk, jsou neúčinné.

Účelem této studie je studovat dlouhodobou účinnost a bezpečnost orlistatu při snižování hladin triglyceridů v krvi u pacientů s T1HLP.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Hypotézy, které mají být testovány, a konkrétní cíle jsou:

Hypotéza 1: Ve srovnání s placebem bude Orlistat účinný a bezpečný při snižování sérových koncentrací TG nalačno u pacientů s T1HLP.

Specifický cíl 1: Prozkoumat účinnost a bezpečnost Orlistatu pro snížení hladin TG v séru nalačno u 28 pacientů s T1HLP ve dvojitě zaslepené, randomizované, placebem kontrolované, paralelní studii po dobu 24 týdnů.

Hypotéza 2: Účinnost a bezpečnost přípravku Orlistat u pacientů s T1HLP bude zachována po dobu až 48 týdnů.

Specifický cíl 2: Prozkoumat účinnost a bezpečnost Orlistatu u pacientů s T1HLP v otevřené prodloužené studii po dobu až 48 týdnů.

Po screeningovém vyhodnocení bude subjektům doporučeno, aby po celou dobu studie konzumovaly dietu s extrémně nízkým obsahem tuku (≤ 15 % celkové energie z tuku). Po základním období 8 týdnů budou náhodně rozděleni do skupin s placebem nebo orlistatem po dobu 24 týdnů (fáze 1). Po Fázi 1 všichni pacienti vstoupí do otevřeného prodloužení (Fáze 2) a budou dostávat Orlistat po dobu 24 týdnů s celkovou dobou trvání studie 56 týdnů. Během posledního týdne základního období, fáze 1 a fáze 2, budou tři po sobě jdoucí dny analyzovány krevní lipidy a chemický panel a jednou budou měřeny hladiny vitamínů rozpustných v tucích. Všechny návštěvy budou ambulantní.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

28

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Hyperlipoproteinémie typu I potvrzená bialelickými variantami způsobujícími onemocnění v kterémkoli z genů T1HLP (LPL, APOC2, APOA5, LMF1, GPIHBP1 nebo GCKR).
  2. Hladiny triglyceridů v séru nalačno vyšší než 1000 mg/dl.
  3. Věk 8-70 let
  4. Účinná antikoncepce pro muže a ženy ve fertilním věku.
  5. Mimo orlistat po dobu 2 měsíců.

Kritéria vyloučení:

  • Sekundární hypertriglyceridémie způsobené diabetem, onemocněním ledvin, hypotyreózou, alkoholismem a lékovou terapií, jako jsou estrogeny a analogy estrogenu, steroidy, inhibitory HIV-1 proteázy, deriváty kyseliny retinové, interferony nebo l-asparagináza.
  • Na lomitapidu nebo účast na klinickém hodnocení volanesorsenu
  • Těhotné nebo kojící ženy
  • Významné onemocnění jater (zvýšené transaminázy > 2násobek horní hranice normy)
  • Zneužívání alkoholu (> 7 nápojů nebo 84 g týdně u žen a > 14 nápojů nebo 168 g týdně u mužů)
  • Těžká anémie (hematokrit < 24 %)
  • Užívání nelegálních drog (kokain, marihuana, LSD atd.)
  • Velká operace za poslední tři měsíce
  • Městnavé srdeční selhání
  • Sérový kreatinin vyšší než 2,5 mg/dl
  • Rakovina v posledních pěti letech
  • Gastrointestinální chirurgie v minulosti
  • Současná léčba antikoagulancii, digoxinem a antiarytmiky
  • Chronické malabsorpční syndromy
  • Cholestáza
  • Akutní onemocnění, jako je akutní pankreatitida v posledních 8 týdnech
  • Předchozí anamnéza ledvinových kalciumoxalátových kamenů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Diagnostický
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Lék Orlistat
Droga bude podávána perorálně.
Lék: Orlistat
Orlistat je inhibitor žaludečních a pankreatických lipáz a může snížit vstřebávání tuků z potravy o 30 %. Orlistat v dávce 2 tobolky (každá obsahuje 60 mg účinné látky) třikrát denně s každým jídlem (celková dávka 360 mg denně).
Ostatní jména:
  • Alli
Komparátor placeba: Placebo
Placebo bude podáváno perorálně.
Lék: Placebo
Placebo v dávce 2 tobolky (každá obsahuje 60 mg placeba) třikrát denně s každým jídlem (celková dávka 360 mg denně).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna triglyceridů
Časové okno: 24 týdnů
Změna sérových hladin TG nalačno týdny ve srovnání s výchozími hladinami TG v séru nalačno.
24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Texas Southwestern Medical Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Abhimanyu G Garg, MD, UT Southwestern Medical Center
  • Ředitel studie: Chandna Vasandani, Ph.D, UT Southwestern Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. ledna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

15. dubna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. července 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. dubna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. dubna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

18. dubna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

6. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • STU-2019-0776

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hyperlipoprotenémie typu 1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit