Долгосрочная эффективность и безопасность орлистата при гиперлипопротеинемии 1 типа
Долгосрочная эффективность и безопасность орлистата при гиперлипопротеинемии 1 типа: рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование
Гиперлипопротеинемия I типа (T1HLP, также известная как синдром семейной хиломикронемии или FCS) является редким заболеванием, при котором уровень триглицеридов (жиров) в крови очень высок. Это вызвано отсутствием в организме определенных ферментов и белков, которые важны для удаления циркулирующих жиров из крови. Лечение пациентов с T1HLP с очень высоким уровнем жиров в крови (≥ 1000 мг/дл) является сложной задачей, поскольку обычные препараты, снижающие уровень триглицеридов, такие как фибраты и рыбий жир, неэффективны.
Целью этого исследования является изучение долгосрочной эффективности и безопасности орлистата для снижения уровня триглицеридов в крови у пациентов с T1HLP.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Гипотезы, подлежащие проверке, и конкретные цели:
Гипотеза 1. По сравнению с плацебо орлистат будет эффективнее и безопаснее в снижении концентрации ТГ в сыворотке натощак у пациентов с T1HLP.
Конкретная цель 1: изучить эффективность и безопасность орлистата для снижения уровня ТГ в сыворотке натощак у 28 пациентов с T1HLP в двойном слепом рандомизированном плацебо-контролируемом исследовании с параллельным дизайном в течение 24 недель.
Гипотеза 2: эффективность и безопасность орлистата у пациентов с T1HLP будут сохраняться в течение периода до 48 недель.
Конкретная цель 2: изучить эффективность и безопасность орлистата у пациентов с T1HLP в открытом расширенном исследовании на период до 48 недель.
После скрининговой оценки испытуемым будет рекомендовано соблюдать диету с чрезвычайно низким содержанием жиров (≤15% от общей энергии из жиров) на протяжении всего исследования. По истечении исходного периода в 8 недель им будет случайным образом назначено плацебо или орлистат в течение 24 недель (Фаза 1). После фазы 1 все пациенты войдут в открытое продление (фаза 2) и будут получать орлистат в течение 24 недель при общей продолжительности исследования 56 недель. В течение последней недели базового периода, фазы 1 и фазы 2 панель липидов и биохимических показателей крови будет анализироваться в течение трех дней подряд, а уровни жирорастворимых витаминов будут измеряться один раз. Все визиты будут амбулаторными.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Abhimanyu G [agarg], MD
- Номер телефона: 2146482895
- Электронная почта: abhimanyu.garg@utsouthwestern.edu
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Abhimanyu G [agarg]
- Номер телефона: 2146482895
- Электронная почта: abhimanyu.garg@utsouthwestern.edu
Места учебы
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
- Рекрутинг
- UT Southwestern Medical Center
-
Контакт:
- Abhimanyu G [agarg], MD
- Номер телефона: 2146482895
- Электронная почта: abhimanyu.garg@utsouthwestern.edu
-
Контакт:
- Chandna Vasandani, Ph.D
- Номер телефона: 2146485074
- Электронная почта: chandna.vasandani@utsouthwestern.edu
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Гиперлипопротеинемия типа I, подтвержденная биаллельными вариантами, вызывающими заболевание, в любом из генов T1HLP (LPL, APOC2, APOA5, LMF1, GPIHBP1 или GCKR).
- Уровень триглицеридов в сыворотке натощак выше 1000 мг/дл.
- Возраст 8-70 лет
- Эффективная контрацепция для мужчин и женщин детородного возраста.
- Выключить орлистат сроком на 2 месяца.
Критерий исключения:
- Вторичная гипертриглицеридемия вследствие диабета, заболеваний почек, гипотиреоза, алкоголизма и лекарственной терапии, такой как эстрогены и аналоги эстрогенов, стероиды, ингибиторы протеазы ВИЧ-1, производные ретиноевой кислоты, интерфероны или L-аспарагиназа.
- Прием ломитапида или участие в клинических испытаниях воланесорсена
- Беременные или кормящие женщины
- Значительное заболевание печени (повышение уровня трансаминаз более чем в 2 раза от верхней границы нормы)
- Злоупотребление алкоголем (> 7 доз или 84 г в неделю для женщин и > 14 доз или 168 г в неделю для мужчин)
- Тяжелая анемия (гематокрит < 24%)
- Незаконное употребление наркотиков (кокаин, марихуана, ЛСД и др.)
- Серьезная операция за последние три месяца
- Хроническая сердечная недостаточность
- Креатинин сыворотки выше 2,5 мг/дл
- Рак в течение последних пяти лет
- Операции на желудочно-кишечном тракте в прошлом
- Текущая терапия антикоагулянтами, дигоксином и антиаритмическими средствами
- Синдромы хронической мальабсорбции
- холестаз
- Острые заболевания, такие как острый панкреатит, за последние 8 недель
- Наличие в анамнезе камней из оксалата кальция в почках
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Диагностика
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: Орлистат Препарат
Препарат будет даваться перорально.
|
Орлистат является ингибитором липаз желудка и поджелудочной железы и может снижать всасывание пищевых жиров на 30%.
Орлистат в дозе 2 капсулы (каждая содержит 60 мг действующего вещества) 3 раза в сутки с каждым приемом пищи (суммарная доза 360 мг в сутки).
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Плацебо будет даваться перорально.
|
Плацебо в дозе 2 капсулы (каждая содержит 60 мг плацебо) три раза в день с каждым приемом пищи (общая доза 360 мг в день).
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение триглицеридов
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменение уровней ТГ в сыворотке натощак по сравнению с исходными уровнями ТГ в сыворотке натощак.
|
24 недели
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Главный следователь: Abhimanyu G Garg, MD, University of Texas Southwestern Medical Center
- Директор по исследованиям: Chandna Vasandani, Ph.D, University of Texas Southwestern Medical Center
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- STU-2019-0776
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .