Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langsiktig effekt og sikkerhet av Orlistat for type 1 hyperlipoproteinemi

17. juli 2026 oppdatert av: Abhimanyu Garg, University of Texas Southwestern Medical Center

Langsiktig effekt og sikkerhet av Orlistat for type 1 hyperlipoproteinemi: en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie

Type I hyperlipoproteinemi (T1HLP, også kjent som familiært kylomikronemisyndrom eller FCS) er en sjelden sykdom der blodtriglyserider (fett) er svært høye. Det er forårsaket av mangel på visse enzymer og proteiner i kroppen som er viktige for å kvitte seg med sirkulerende fett fra blodet. Behandling av T1HLP-pasienter som har svært høye nivåer av blodfett (≥ 1000 mg/dL) er utfordrende da konvensjonelle triglyserid-senkende medisiner, som fibrater og fiskeolje, er ineffektive.

Formålet med denne studien er å studere den langsiktige effekten og sikkerheten til orlistat for å redusere triglyseridnivåer i blodet hos pasienter med T1HLP.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hypotesene som skal testes og de spesifikke målene er:

Hypotese 1: Sammenlignet med placebo vil Orlistat være effektivt og trygt for å senke fastende serum-TG-konsentrasjoner hos pasienter med T1HLP.

Spesifikt mål 1: Å undersøke effekten og sikkerheten til Orlistat for å redusere fastende serum-TG-nivåer hos 28 pasienter med T1HLP i en dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, parallell designstudie i en periode på 24 uker.

Hypotese 2: Effekten og sikkerheten til Orlistat hos pasienter med T1HLP vil opprettholdes over en periode på opptil 48 uker.

Spesifikt mål 2: Å undersøke effekten og sikkerheten til Orlistat hos pasienter med T1HLP i en åpen utvidelsesstudie for en periode på opptil 48 uker.

Etter en screeningsevaluering vil forsøkspersonene bli rådet til å innta et ekstremt lavt fettholdig kosthold (≤15 % av total energi fra fett) under hele studiens varighet. Etter baseline-perioden på 8 uker, vil de bli tilfeldig tildelt placebo eller Orlistat i 24 uker (fase 1). Etter fase 1 vil alle pasienter gå inn i en åpen forlengelse (fase 2) og motta Orlistat i en periode på 24 uker med en total studievarighet på 56 uker. I løpet av den siste uken av baselineperioden, fase 1 og fase 2, vil blodlipider og kjemipanel bli analysert i tre påfølgende dager, og fettløselige vitaminnivåer vil bli målt én gang. Alle besøkene skal være polikliniske.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

28

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Type I hyperlipoproteinemi bekreftet av bialleliske sykdomsfremkallende varianter i et av T1HLP-genene (LPL, APOC2, APOA5, LMF1, GPIHBP1 eller GCKR).
  2. Fastende serum triglyseridnivåer på over 1000 mg/dL.
  3. Alder 8-70 år
  4. Effektiv prevensjon for menn og kvinner i fertil alder.
  5. Av orlistat i en periode på 2 måneder.

Ekskluderingskriterier:

  • Sekundære hypertriglyseridemier på grunn av diabetes, nyresykdom, hypotyreose, alkoholisme og medikamentell behandling som østrogener og østrogenanaloger, steroider, HIV-1 proteasehemmere, retinsyrederivater, interferoner eller l-asparaginase.
  • På lomitapid eller deltar i klinisk utprøving av volanesorsen
  • Gravide eller ammende kvinner
  • Betydelig leversykdom (forhøyede transaminaser > 2 ganger øvre normalgrense)
  • Alkoholmisbruk (> 7 drinker eller 84 g per uke for kvinner og > 14 drinker eller 168 g per uke for menn)
  • Alvorlig anemi (hematokritt < 24 %)
  • Ulovlig narkotikabruk (kokain, marihuana, LSD, etc.)
  • Stor operasjon de siste tre månedene
  • Kongestiv hjertesvikt
  • Serumkreatinin større enn 2,5 mg/dL
  • Kreft de siste fem årene
  • Gastrointestinal kirurgi tidligere
  • Nåværende terapi med antikoagulanter, digoksin og antiarytmika
  • Kroniske malabsorpsjonssyndromer
  • Kolestase
  • Akutte sykdommer som akutt pankreatitt de siste 8 ukene
  • Tidligere historie med nyrekalsiumoksalatsteiner

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Orlistat medikament
Legemidlet vil bli gitt oralt.
Legemiddel: Orlistat
Orlistat er en hemmer av mage- og bukspyttkjertellipaser og kan redusere fettabsorpsjonen i kosten med 30 %. Orlistat i en dose på 2 kapsler (hver inneholder 60 mg aktivt legemiddel) tre ganger daglig med hvert måltid (en total dose på 360 mg daglig).
Andre navn:
  • Alli
Placebo komparator: Placebo
Placebo vil bli gitt oralt.
Legemiddel: Placebo
Placebo i en dose på 2 kapsler (hver inneholder 60 mg placebo) tre ganger daglig med hvert måltid (en total dose på 360 mg daglig).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i triglyserider
Tidsramme: 24 uker
Endring i fastende serum TG-nivåer uker sammenlignet med baseline fastende serum TG-nivåer.
24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Texas Southwestern Medical Center

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Abhimanyu G Garg, MD, University of Texas Southwestern Medical Center
  • Studieleder: Chandna Vasandani, Ph.D, University of Texas Southwestern Medical Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. januar 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. august 2027

Studiet fullført (Antatt)

30. mai 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. april 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. april 2023

Først lagt ut (Faktiske)

18. april 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • STU-2019-0776

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere