Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Orlistaatin pitkäaikainen tehokkuus ja turvallisuus tyypin 1 hyperlipoproteinemiassa

maanantai 4. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Abhimanyu Garg, University of Texas Southwestern Medical Center

Orlistaatin pitkäaikainen tehokkuus ja turvallisuus tyypin 1 hyperlipoproteinemiassa: satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus

Tyypin I hyperlipoproteinemia (T1HLP, joka tunnetaan myös nimellä familiaalinen kylomikronemian oireyhtymä tai FCS) on harvinainen sairaus, jossa veren triglyseridit (rasvat) ovat erittäin korkeat. Se johtuu tiettyjen entsyymien ja proteiinien puutteesta kehossa, jotka ovat tärkeitä verenkierrossa olevien rasvojen poistamisessa. T1HLP-potilaiden, joilla on erittäin korkea veren rasvapitoisuus (≥ 1 000 mg/dl), hoito on haastavaa, koska perinteiset triglyseridejä alentavat lääkkeet, kuten fibraatit ja kalaöljy, ovat tehottomia.

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia orlistaatin pitkäaikaista tehoa ja turvallisuutta veren triglyseridipitoisuuden alentamisessa potilailla, joilla on T1HLP.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Testattavat hypoteesit ja erityistavoitteet ovat:

Hypoteesi 1: Verrattuna lumelääkkeeseen Orlistaatti on tehokas ja turvallinen seerumin paasto-TG-pitoisuuksien alentamisessa potilailla, joilla on T1HLP.

Erityinen tavoite 1: Tutkia Orlistatin tehoa ja turvallisuutta seerumin paasto-TG-tasojen alentamisessa 28 potilaalla, joilla on T1HLP, kaksoissokkoutetussa, satunnaistetussa, lumekontrolloidussa, rinnakkaissuunnittelututkimuksessa 24 viikon ajan.

Hypoteesi 2: Orlistatin teho ja turvallisuus potilailla, joilla on T1HLP, säilyvät jopa 48 viikon ajan.

Erityinen tavoite 2: Orlistatin tehon ja turvallisuuden tutkiminen T1HLP-potilailla avoimessa jatkotutkimuksessa, joka kestää enintään 48 viikkoa.

Seulontaarvioinnin jälkeen koehenkilöitä neuvotaan nauttimaan erittäin vähärasvaista ruokavaliota (≤15 % kokonaisenergiasta rasvasta) koko tutkimuksen ajan. 8 viikon perusjakson jälkeen heidät jaetaan satunnaisesti lumelääkkeeseen tai orlistaattiin 24 viikon ajaksi (vaihe 1). Vaiheen 1 jälkeen kaikki potilaat siirtyvät avoimeen jatkotutkimukseen (vaihe 2) ja saavat Orlistaattia 24 viikon ajan tutkimuksen kokonaiskeston ollessa 56 viikkoa. Perusjakson, vaiheen 1 ja vaiheen 2 viimeisen viikon aikana veren lipidit ja kemiallinen paneeli analysoidaan kolmena peräkkäisenä päivänä ja rasvaliukoisten vitamiinien tasot mitataan kerran. Kaikki käynnit ovat avohoitoa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

28

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Tyypin I hyperlipoproteinemia, jonka ovat vahvistaneet kaksialleeliset sairautta aiheuttavat variantit missä tahansa T1HLP-geenissä (LPL, APOC2, APOA5, LMF1, GPIHBP1 tai GCKR).
  2. Seerumin paastotriglyseriditasot yli 1000 mg/dl.
  3. Ikä 8-70 vuotta
  4. Tehokas ehkäisy hedelmällisessä iässä oleville miehille ja naisille.
  5. Pois orlistaatista 2 kuukauden ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  • Toissijaiset hypertriglyseridemiat, jotka johtuvat diabeteksesta, munuaissairaudesta, kilpirauhasen vajaatoiminnasta, alkoholismista ja lääkehoidosta, kuten estrogeenit ja estrogeenianalogit, steroidit, HIV-1-proteaasi-inhibiittorit, retinoiinihappojohdannaiset, interferonit tai l-asparaginaasi.
  • Lomitapidilla tai osallistuminen volanesorsenin kliiniseen tutkimukseen
  • Raskaana oleville tai imettäville naisille
  • Merkittävä maksasairaus (kohonneet transaminaasit > 2 kertaa normaalin yläraja)
  • Alkoholin väärinkäyttö (> 7 juomaa tai 84 g viikossa naisilla ja > 14 juomaa tai 168 g viikossa miehillä)
  • Vaikea anemia (hematokriitti < 24 %)
  • Laittomien huumeiden käyttö (kokaiini, marihuana, LSD jne.)
  • Suuri leikkaus viimeisen kolmen kuukauden aikana
  • Sydämen vajaatoiminta
  • Seerumin kreatiniini yli 2,5 mg/dl
  • Syöpä viimeisen viiden vuoden aikana
  • Ruoansulatuskanavan leikkaus menneisyydessä
  • Nykyinen hoito antikoagulantteilla, digoksiinilla ja rytmihäiriölääkkeillä
  • Krooniset imeytymishäiriöt
  • Kolestaasi
  • Akuutit sairaudet, kuten akuutti haimatulehdus viimeisen 8 viikon aikana
  • Aikaisempi munuaisten kalsiumoksalaattikiviä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Diagnostiikka
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Orlistaatti lääke
Lääke annetaan suun kautta.
Lääke: Orlistaatti
Orlistaatti on mahalaukun ja haiman lipaasien estäjä ja voi vähentää ravinnon rasvan imeytymistä 30 %. Orlistaatti 2 kapselin annoksena (kumpikin sisältää 60 mg vaikuttavaa lääkettä) kolme kertaa päivässä jokaisen aterian yhteydessä (kokonaisannos 360 mg päivässä).
Muut nimet:
  • Alli
Placebo Comparator: Plasebo
Placeboa annetaan suun kautta.
Lääke: Plasebo
Lumea 2 kapselin annoksena (kumpikin sisältää 60 mg lumelääkettä) kolme kertaa päivässä jokaisen aterian yhteydessä (kokonaisannos 360 mg päivässä).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Triglyseridien muutos
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Muutos seerumin paasto-TG-tasoissa viikkoina verrattuna seerumin paasto-TG-tasoihin.
24 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Texas Southwestern Medical Center

Tutkijat

  • Päätutkija: Abhimanyu G Garg, MD, UT Southwestern Medical Center
  • Opintojohtaja: Chandna Vasandani, Ph.D, UT Southwestern Medical Center

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 26. tammikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 15. huhtikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 30. heinäkuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 1. huhtikuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. huhtikuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 18. huhtikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Keskiviikko 6. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 4. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • STU-2019-0776

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Tyypin 1 hyperlipoprotenemia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kosovo

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa