Efficacia e sicurezza a lungo termine di Orlistat per l'iperlipoproteinemia di tipo 1
Efficacia e sicurezza a lungo termine di Orlistat per l'iperlipoproteinemia di tipo 1: uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo
L'iperlipoproteinemia di tipo I (T1HLP, nota anche come sindrome da chilomicronemia familiare o FCS) è una malattia rara in cui i trigliceridi (grassi) nel sangue sono molto alti. È causato dalla mancanza di alcuni enzimi e proteine nel corpo che sono importanti nello smaltimento dei grassi circolanti dal sangue. Il trattamento dei pazienti con T1HLP che hanno livelli molto elevati di grassi nel sangue (≥ 1.000 mg/dL) è impegnativo poiché i farmaci convenzionali per abbassare i trigliceridi, come i fibrati e l'olio di pesce, sono inefficaci.
Lo scopo di questo studio è studiare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di orlistat per ridurre i livelli di trigliceridi nel sangue nei pazienti con T1HLP.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Le ipotesi da verificare e gli obiettivi specifici sono:
Ipotesi 1: rispetto al placebo, Orlistat sarà efficace e sicuro nell'abbassare le concentrazioni sieriche di TG a digiuno nei pazienti con T1HLP.
Obiettivo specifico 1: indagare l'efficacia e la sicurezza di Orlistat per ridurre i livelli sierici di TG a digiuno in 28 pazienti con T1HLP in uno studio di disegno parallelo in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, per un periodo di 24 settimane.
Ipotesi 2: l'efficacia e la sicurezza di Orlistat nei pazienti con T1HLP saranno mantenute per un periodo fino a 48 settimane.
Obiettivo specifico 2: indagare l'efficacia e la sicurezza di Orlistat in pazienti con T1HLP in uno studio di estensione in aperto per un periodo fino a 48 settimane.
Dopo una valutazione di screening, ai soggetti verrà consigliato di consumare una dieta a bassissimo contenuto di grassi (≤15% dell'energia totale da grassi) per l'intera durata dello studio. Dopo il periodo di riferimento di 8 settimane, verranno assegnati in modo casuale a placebo o Orlistat per la durata di 24 settimane (Fase 1). Dopo la Fase 1, tutti i pazienti entreranno in un'estensione in aperto (Fase 2) e riceveranno Orlistat per un periodo di 24 settimane per una durata totale dello studio di 56 settimane. Durante l'ultima settimana del periodo di riferimento, della fase 1 e della fase 2, verranno analizzati i lipidi nel sangue e il pannello chimico per tre giorni consecutivi e verranno misurati una volta i livelli di vitamine liposolubili. Tutte le visite saranno ambulatoriali.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Abhimanyu G [agarg], MD
- Numero di telefono: 2146482895
- Email: abhimanyu.garg@utsouthwestern.edu
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Abhimanyu G [agarg]
- Numero di telefono: 2146482895
- Email: abhimanyu.garg@utsouthwestern.edu
Luoghi di studio
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- Reclutamento
- UT Southwestern Medical Center
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Contatto:
- Abhimanyu G [agarg], MD
- Numero di telefono: 2146482895
- Email: abhimanyu.garg@utsouthwestern.edu
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Contatto:
- Chandna Vasandani, Ph.D
- Numero di telefono: 2146485074
- Email: chandna.vasandani@utsouthwestern.edu
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Iperlipoproteinemia di tipo I confermata da varianti bi-alleliche che causano la malattia in uno qualsiasi dei geni T1HLP (LPL, APOC2, APOA5, LMF1, GPIHBP1 o GCKR).
- Livelli sierici di trigliceridi a digiuno superiori a 1000 mg/dL.
- Età 8-70 anni
- Contraccezione efficace per uomini e donne in età fertile.
- Off orlistat per un periodo di 2 mesi.
Criteri di esclusione:
- Ipertrigliceridemie secondarie dovute a diabete, malattie renali, ipotiroidismo, alcolismo e terapia farmacologica come estrogeni e analoghi degli estrogeni, steroidi, inibitori della proteasi HIV-1, derivati dell'acido retinoico, interferoni o l-asparaginasi.
- Su lomitapide o partecipando alla sperimentazione clinica di volanesorsen
- Donne in gravidanza o in allattamento
- Malattia epatica significativa (transaminasi elevate > 2 volte il limite superiore della norma)
- Abuso di alcol (> 7 drink o 84 g a settimana per le donne e > 14 drink o 168 g a settimana per gli uomini)
- Anemia grave (ematocrito < 24%)
- Uso illecito di droghe (cocaina, marijuana, LSD, ecc.)
- Operazione importante negli ultimi tre mesi
- Insufficienza cardiaca congestizia
- Creatinina sierica superiore a 2,5 mg/dL
- Cancro negli ultimi cinque anni
- Chirurgia gastrointestinale in passato
- Terapia in atto con anticoagulanti, digossina e antiaritmici
- Sindromi da malassorbimento cronico
- Colestasi
- Malattie acute come pancreatite acuta nelle ultime 8 settimane
- Storia precedente di calcoli renali di ossalato di calcio
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Diagnostico
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore attivo: Farmaco Orlistat
Il farmaco verrà somministrato per via orale.
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L'orlistat è un inibitore delle lipasi gastriche e pancreatiche e può ridurre l'assorbimento dei grassi alimentari del 30%.
Orlistat alla dose di 2 capsule (ciascuna contenente 60 mg di farmaco attivo) tre volte al giorno con ogni pasto (una dose totale di 360 mg al giorno).
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo
Il placebo verrà somministrato per via orale.
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Placebo alla dose di 2 capsule (ciascuna contenente 60 mg di placebo) tre volte al giorno ad ogni pasto (una dose totale di 360 mg al giorno).
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione dei trigliceridi
Lasso di tempo: 24 settimane
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Variazione dei livelli sierici di TG sierici a digiuno settimane rispetto ai livelli sierici di TG sierici a digiuno al basale.
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24 settimane
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Abhimanyu G Garg, MD, University of Texas Southwestern Medical Center
- Direttore dello studio: Chandna Vasandani, Ph.D, University of Texas Southwestern Medical Center
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- STU-2019-0776
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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