제1형 고지단백혈증에 대한 오를리스타트의 장기 효능 및 안전성
제1형 고지단백혈증에 대한 오를리스타트의 장기 효능 및 안전성: 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 시험
I형 고지단백혈증(T1HLP, 가족성 킬로미크론혈증 증후군 또는 FCS라고도 함)은 혈중 트리글리세리드(지방)가 매우 높은 희귀 질환입니다. 혈액에서 순환하는 지방을 처리하는 데 중요한 신체의 특정 효소와 단백질이 부족하여 발생합니다. 혈중 지방 수치가 매우 높은(≥ 1,000mg/dL) T1HLP 환자의 치료는 피브레이트 및 어유와 같은 기존의 트리글리세리드 저하 약물이 효과가 없기 때문에 어렵습니다.
이 시험의 목적은 T1HLP 환자의 혈중 트리글리세리드 수치를 낮추기 위한 오를리스타트의 장기적 효능과 안전성을 연구하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
테스트할 가설과 구체적인 목표는 다음과 같습니다.
가설 1: 위약과 비교하여 Orlistat는 T1HLP 환자의 공복 혈청 TG 농도를 낮추는 데 효과적이고 안전할 것입니다.
특정 목표 1: 24주 동안 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 평행 설계 연구에서 T1HLP 환자 28명의 공복 혈청 TG 수치 감소에 대한 Orlistat의 효능 및 안전성을 조사합니다.
가설 2: T1HLP 환자에 대한 오를리스타트의 효능 및 안전성은 최대 48주 동안 유지될 것이다.
특정 목표 2: 최대 48주 동안 공개 연장 연구에서 T1HLP 환자에 대한 오를리스타트의 효능 및 안전성을 조사하기 위함.
스크리닝 평가 후, 피험자는 전체 연구 기간 동안 초저지방 식단(지방에서 총 에너지의 ≤15%)을 섭취하도록 조언받을 것입니다. 8주의 기준선 기간 후, 24주 동안 무작위로 위약 또는 오를리스타트에 배정됩니다(1상). 1상 이후 모든 환자는 오픈라벨 연장(2상)에 들어가 총 56주 연구 기간 동안 24주 동안 오를리스타트를 받게 된다. Baseline Period, Phase 1, Phase 2의 마지막 주 동안 연속 3일 동안 혈중 지질 및 화학 패널을 분석하고 지용성 비타민 수치를 1회 측정합니다. 모든 방문은 외래 환자가 될 것입니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Abhimanyu G [agarg], MD
- 전화번호: 2146482895
- 이메일: abhimanyu.garg@utsouthwestern.edu
연구 연락처 백업
- 이름: Abhimanyu G [agarg]
- 전화번호: 2146482895
- 이메일: abhimanyu.garg@utsouthwestern.edu
연구 장소
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- 모병
- UT Southwestern Medical Center
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연락하다:
- Abhimanyu G [agarg], MD
- 전화번호: 2146482895
- 이메일: abhimanyu.garg@utsouthwestern.edu
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연락하다:
- Chandna Vasandani, Ph.D
- 전화번호: 2146485074
- 이메일: chandna.vasandani@utsouthwestern.edu
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- T1HLP 유전자(LPL, APOC2, APOA5, LMF1, GPIHBP1 또는 GCKR) 중 어느 하나에서 이중 대립형질 질병 유발 변이체에 의해 확인된 I형 고지방단백혈증.
- 1000 mg/dL 이상의 공복 혈청 트리글리세리드 수치.
- 8-70세
- 가임기 남성과 여성을 위한 효과적인 피임법.
- 2개월 동안 orlistat를 끕니다.
제외 기준:
- 당뇨병, 신장 질환, 갑상선 기능 저하증, 알코올 중독 및 에스트로겐 및 에스트로겐 유사체, 스테로이드, HIV-1 프로테아제 억제제, 레티노산 유도체, 인터페론 또는 l-아스파라기나제와 같은 약물 요법으로 인한 이차성 고중성지방혈증.
- lomitapide 또는 volanesorsen의 임상 시험 참여
- 임산부 또는 수유부
- 중대한 간 질환(아미노전이효소 상승 > 정상 상한치의 2배)
- 알코올 남용(여성의 경우 주당 > 7잔 또는 주당 84g, 남성의 경우 주당 > 14잔 또는 주당 168g)
- 심한 빈혈(헤마토크리트 < 24%)
- 불법 약물 사용(코카인, 마리화나, LSD 등)
- 지난 3개월간 대수술
- 울혈 성 심부전증
- 혈청 크레아티닌 2.5mg/dL 초과
- 지난 5년 이내의 암
- 과거 위장관 수술
- 항응고제, 디곡신 및 항부정맥제를 사용한 현재 요법
- 만성 흡수 장애 증후군
- 담즙정체
- 지난 8주 동안 급성 췌장염과 같은 급성 질환
- 신장 칼슘옥살레이트 결석의 과거력
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 특수 증상
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 올리 스타트 약물
약물은 구두로 제공됩니다.
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Orlistat는 위 및 췌장 리파아제의 억제제이며 식이 지방 흡수를 30%까지 감소시킬 수 있습니다.
Orlistat 2캡슐(각각 활성 약물 60mg 포함)을 하루 세 번 매 식사와 함께(매일 총 용량 360mg).
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
위약은 구두로 제공됩니다.
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위약 2캡슐(각각 위약 60mg 함유)을 매 식사와 함께 하루 세 번(매일 총 용량 360mg).
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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트리글리세리드의 변화
기간: 24주
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기준선 공복 혈청 TG 수치와 비교하여 주당 공복 혈청 TG 수치의 변화.
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24주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Abhimanyu G Garg, MD, University of Texas Southwestern Medical Center
- 연구 책임자: Chandna Vasandani, Ph.D, University of Texas Southwestern Medical Center
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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