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Langzeitwirksamkeit und Sicherheit von Orlistat bei Typ-1-Hyperlipoproteinämie

4. März 2024 aktualisiert von: Abhimanyu Garg, University of Texas Southwestern Medical Center

Langzeitwirksamkeit und Sicherheit von Orlistat bei Typ-1-Hyperlipoproteinämie: eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie

Typ-I-Hyperlipoproteinämie (T1HLP, auch bekannt als familiäres Chylomikronämie-Syndrom oder FCS) ist eine seltene Erkrankung, bei der die Triglyceride (Fette) im Blut sehr hoch sind. Es wird durch den Mangel an bestimmten Enzymen und Proteinen im Körper verursacht, die wichtig sind, um zirkulierende Fette aus dem Blut zu entfernen. Die Behandlung von T1HLP-Patienten mit sehr hohen Blutfettwerten (≥ 1.000 mg/dl) ist eine Herausforderung, da herkömmliche triglyceridsenkende Medikamente wie Fibrate und Fischöl unwirksam sind.

Der Zweck dieser Studie ist die Untersuchung der langfristigen Wirksamkeit und Sicherheit von Orlistat zur Senkung der Triglyceridspiegel im Blut bei Patienten mit T1HLP.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die zu prüfenden Hypothesen und die konkreten Ziele sind:

Hypothese 1: Im Vergleich zu Placebo wird Orlistat bei der Senkung der Nüchtern-TG-Serumkonzentrationen bei Patienten mit T1HLP wirksam und sicher sein.

Spezifisches Ziel 1: Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Orlistat zur Senkung der Nüchtern-TG-Serumspiegel bei 28 Patienten mit T1HLP in einer doppelblinden, randomisierten, placebokontrollierten Studie mit parallelem Design über einen Zeitraum von 24 Wochen.

Hypothese 2: Die Wirksamkeit und Sicherheit von Orlistat bei Patienten mit T1HLP bleiben über einen Zeitraum von bis zu 48 Wochen erhalten.

Spezifisches Ziel 2: Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Orlistat bei Patienten mit T1HLP in einer unverblindeten Verlängerungsstudie über einen Zeitraum von bis zu 48 Wochen.

Nach einer Screening-Bewertung wird den Probanden empfohlen, sich während der gesamten Dauer der Studie extrem fettarm zu ernähren (≤15 % der Gesamtenergie aus Fett). Nach der Baseline-Periode von 8 Wochen werden sie nach dem Zufallsprinzip Placebo oder Orlistat für die Dauer von 24 Wochen zugeteilt (Phase 1). Nach Phase 1 werden alle Patienten in eine Open-Label-Verlängerung (Phase 2) eintreten und Orlistat über einen Zeitraum von 24 Wochen für eine Gesamtstudiendauer von 56 Wochen erhalten. Während der letzten Woche der Baseline-Periode, Phase 1 und Phase 2, werden die Blutfette und das Chemie-Panel an drei aufeinanderfolgenden Tagen analysiert und die fettlöslichen Vitaminspiegel werden einmal gemessen. Alle Besuche werden ambulant durchgeführt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

28

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Typ-I-Hyperlipoproteinämie, bestätigt durch biallelische krankheitsverursachende Varianten in einem der T1HLP-Gene (LPL, APOC2, APOA5, LMF1, GPIHBP1 oder GCKR).
  2. Nüchtern-Serumtriglyceridspiegel von mehr als 1000 mg/dL.
  3. Alter 8-70 Jahre
  4. Wirksame Verhütung für Männer und Frauen im gebärfähigen Alter.
  5. Off Orlistat für einen Zeitraum von 2 Monaten.

Ausschlusskriterien:

  • Sekundäre Hypertriglyceridämien aufgrund von Diabetes, Nierenerkrankungen, Hypothyreose, Alkoholismus und medikamentöser Therapie wie Östrogene und Östrogenanaloga, Steroide, HIV-1-Proteasehemmer, Retinsäurederivate, Interferone oder L-Asparaginase.
  • Auf Lomitapid oder Teilnahme an einer klinischen Studie mit Volanesorsen
  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Signifikante Lebererkrankung (erhöhte Transaminasen > 2-fache Obergrenze des Normalwerts)
  • Alkoholmissbrauch (> 7 Getränke oder 84 g pro Woche für Frauen und > 14 Getränke oder 168 g pro Woche für Männer)
  • Schwere Anämie (Hämatokrit < 24 %)
  • Illegale Drogenkonsum (Kokain, Marihuana, LSD usw.)
  • Größere Operation in den letzten drei Monaten
  • Herzinsuffizienz
  • Serumkreatinin größer als 2,5 mg/dL
  • Krebs innerhalb der letzten fünf Jahre
  • Magen-Darm-Chirurgie in der Vergangenheit
  • Aktuelle Therapie mit Antikoagulantien, Digoxin und Antiarrhythmika
  • Chronische Malabsorptionssyndrome
  • Cholestase
  • Akute Erkrankungen wie akute Pankreatitis in den letzten 8 Wochen
  • Vorgeschichte von Calciumoxalatsteinen in der Niere

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Diagnose
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Orlistat-Medikament
Das Medikament wird oral verabreicht.
Arzneimittel: Orlistat
Orlistat ist ein Inhibitor der Lipasen des Magens und der Bauchspeicheldrüse und kann die Aufnahme von Nahrungsfett um 30 % reduzieren. Orlistat in einer Dosis von 2 Kapseln (mit jeweils 60 mg Wirkstoff) dreimal täglich zu jeder Mahlzeit (eine Gesamtdosis von 360 mg täglich).
Andere Namen:
  • Alli
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo wird oral verabreicht.
Arzneimittel: Placebo
Placebo in einer Dosis von 2 Kapseln (mit jeweils 60 mg Placebo) dreimal täglich zu jeder Mahlzeit (eine Gesamtdosis von 360 mg täglich).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Triglyceride
Zeitfenster: 24 Wochen
Veränderung der Nüchtern-Serum-TG-Spiegel in Wochen im Vergleich zu den Nüchtern-Serum-TG-Spiegeln.
24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Texas Southwestern Medical Center

Ermittler

  • Hauptermittler: Abhimanyu G Garg, MD, UT Southwestern Medical Center
  • Studienleiter: Chandna Vasandani, Ph.D, UT Southwestern Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. Januar 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

15. April 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juli 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. April 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. April 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. April 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

6. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • STU-2019-0776

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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