Werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van Orlistat voor type 1 hyperlipoproteïnemie

De te testen hypothesen en de specifieke doelstellingen zijn:

Hypothese 1: In vergelijking met placebo zal Orlistat effectief en veilig zijn bij het verlagen van nuchtere serum-TG-concentraties bij patiënten met T1HLP.

Specifiek doel 1: Het onderzoeken van de werkzaamheid en veiligheid van Orlistat voor het verlagen van nuchtere serum-TG-spiegels bij 28 patiënten met T1HLP in een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, parallel opgezet onderzoek gedurende een periode van 24 weken.

Hypothese 2: De werkzaamheid en veiligheid van Orlistat bij patiënten met T1HLP blijven gehandhaafd gedurende een periode van maximaal 48 weken.

Specifiek doel 2: Het onderzoeken van de werkzaamheid en veiligheid van Orlistat bij patiënten met T1HLP in een open-label extensieonderzoek gedurende een periode van maximaal 48 weken.

Na een screeningevaluatie zullen de proefpersonen worden geadviseerd om gedurende de gehele duur van het onderzoek een extreem vetarm dieet te gebruiken (≤15% van de totale energie uit vet). Na de basislijnperiode van 8 weken worden ze willekeurig toegewezen aan placebo of Orlistat voor de duur van 24 weken (fase 1). Na fase 1 gaan alle patiënten een open-label extensie in (fase 2) en krijgen ze Orlistat gedurende een periode van 24 weken voor een totale studieduur van 56 weken. Tijdens de laatste week van de basislijnperiode, fase 1 en fase 2, worden de bloedlipiden en het chemiepanel gedurende drie opeenvolgende dagen geanalyseerd en worden de in vet oplosbare vitamineniveaus één keer gemeten. Alle bezoeken zullen poliklinisch zijn.