オトフェリン遺伝子介在性難聴に対する遺伝子治療試験
2026年3月3日 更新者：Akouos, Inc.
両アレル性オトフェリン遺伝子変異による感音難聴患者におけるAAVAnc80-hOTOF遺伝子治療の第1/2相試験
この試験のパート A では、AAVAnc80-hOTOF の 2 つの用量レベルのうちの 1 つの単回片側投与の安全性と忍容性を評価し、意図した製品性能を安全に達成するための Akouos 送達デバイスを評価します。
調査の概要
状態
募集
条件
詳細な説明
次の 2 つの用量レベルが順番にテストされます。
- 4.1E11 蝸牛あたりの合計 vg
- 8.1E11 蝸牛あたりの合計 vg
研究の種類
介入
入学 (推定)
22
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Akouos Clinical Trials
- 電話番号：+1 857-410-1816
- メール：AkouosClinicalTrials@Lilly.com
研究場所
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94158
- 募集
- University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital
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コンタクト：
- Jenny Stephans
- 電話番号：415-353-2012
- メール：Jihyun.Stephans@ucsf.edu
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- 募集
- University of Iowa
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コンタクト：
- Kesten Anderson
- 電話番号：+1 319-356-8320
- メール：Kesten-Anderson@uiowa.edu
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- 募集
- Boston Children's Hospital
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コンタクト：
- Meghan Fitzgerald
- 電話番号：+1 617-355-4729
- メール：OTOFtrial@childrens.harvard.edu
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- 募集
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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コンタクト：
- Alexandra Sestito
- 電話番号：+1 513 636-4355
- メール：alexandra.sestito@cchmc.org
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19146
- 募集
- Children's Hospital of Philadelphia
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コンタクト：
- Aminat Adegbuji
- 電話番号：+1 267-426-8380
- メール：adegbujia@chop.edu
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- 募集
- Vanderbilt Bill Wilkerson Center
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コンタクト：
- Taha Jan, MD
- 電話番号：+1 615-421-1228
- メール：taha.a.jan@vumc.org
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United Kingdom
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London、United Kingdom、イギリス、NW1 2PG
- 募集
- University College London
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コンタクト：
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- 募集
- The Hospital for Sick Children Jaina.negandhi@sickkids.ca +1 (416) 813 6683
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コンタクト：
- Jaina Negandhi
- 電話番号：+1 416-813-6683
- メール：Jaina.negandhi@sickkids.ca
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Taipei、台湾、100
- 募集
- National Taiwan University Hospital
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コンタクト：
- Wan-Cian Liao
- 電話番号：+886- 953-728-657
- メール：mulong0328@gmail.com
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- コホート#1aでは7歳から17歳まで。コホート＃1bおよび＃2のAAVAnc80-hOTOF投与時の年齢2〜17歳（包括的）
- オトフェリン遺伝子の両アレル変異
- ABR で評価した重度の両側性感音難聴の臨床症状
- 保存歪み積耳音響放射 (DPOAE)
- -この試験の完了後に別の長期フォローアップ研究に参加する意欲を含む、すべての研究要件を順守する能力と意欲
除外基準:
- -永続的な耳の感染症、耳の解剖学的またはその他の異常、および/または手術、麻酔、および/または研究中の遺伝子治療の投与を禁忌とする病状
- 両側人工内耳
- -治験薬による臨床試験への以前の参加、投与前6か月以内、または遺伝子治療の臨床試験への以前の参加
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：コホート 1a およびコホート 1b
コホート 1a: 無菌の 1 回使用の治験医療機器を使用して、研究の耳に AAVAnc80-hOTOF (用量レベル 1) の蝸牛内投与を受ける 7 歳から 17 歳 (両端を含む) の参加者 2 名 コホート 1b: 最大 6 人の適格な参加者が登録され、無菌の 1 回使用の治験医療機器を使用して、研究の耳に AAVAnc80-hOTOF (用量レベル 1) の蝸牛内投与が行われます。最初の 3 人の参加者は AAVAnc80-hOTOF 投与時に少なくとも 2 歳であり、次の 3 人の参加者は任意の年齢である可能性があります。 |
AAVAnc80-hOTOF は、Akouos 送達デバイスを使用して 1 回の片側蝸牛内投与を介して投与することを目的とした無菌懸濁液です。
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実験的：コホート 2
コホート 2: 最大 6 人の適格な参加者が登録され、滅菌された 1 回使用の治験医療機器を使用して、研究の耳に AAVAnc80-hOTOF (用量レベル 2) の蝸牛内投与が行われます。最初の 3 人の参加者は AAVAnc80-hOTOF 投与時に少なくとも 2 歳であり、次の 3 人の参加者は任意の年齢である可能性があります。
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AAVAnc80-hOTOF は、Akouos 送達デバイスを使用して 1 回の片側蝸牛内投与を介して投与することを目的とした無菌懸濁液です。
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実験的：両側拡張
両側拡張：8名までの年齢を問わない適格参加者で、人工内耳未装着の方が、両側拡張コホート（AAVAnc80-hOTOFの同時両側投与）への登録対象となる可能性があります。
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AAVAnc80-hOTOFは、Akouos Delivery DeviceとPrecision Delivery Mechanismを使用した、一度の両側蝸牛内投与により投与されることを目的とした無菌懸濁液です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）の頻度
時間枠：試験完了まで、約1年
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治験薬および/または投与手順（投与システムを含む）に関連する有害事象
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試験完了まで、約1年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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聴性脳幹反応 (ABR) 閾値
時間枠：トライアル終了まで、約1年
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ABR強度閾値（デシベルの通常の聴力レベル[dB nHL]）のベースラインからの変化
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トライアル終了まで、約1年
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Akouosデリバリーデバイスおよび精密デリバリーメカニズムの性能
時間枠：試験完了まで、約1年間
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AAVAnc80-hOTOFの蝸牛内腔への送達中に観察されたデバイス欠陥の頻度に基づく性能
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試験完了まで、約1年間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年9月15日
一次修了 (推定)
2028年10月1日
研究の完了 (推定)
2028年10月1日
試験登録日
最初に提出
2023年2月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年4月18日
最初の投稿 (実際)
2023年4月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月3日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AK-OTOF-101
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
はい
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。