Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška genové terapie pro ztrátu sluchu zprostředkovanou genem Otoferlin

3. března 2026 aktualizováno: Akouos, Inc.

Zkouška fáze 1/2 genové terapie AAVAnc80-hOTOF u jedinců se senzorineurální ztrátou sluchu v důsledku bialelických mutací genu otoferlinu

Část A této studie vyhodnotí bezpečnost a snášenlivost jediného jednostranného podání jedné ze dvou úrovní dávek AAVAnc80-hOTOF a vyhodnotí aplikační zařízení Akouos, aby bylo bezpečně dosaženo zamýšleného výkonu produktu.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Postupně budou testovány následující dvě úrovně dávek:

  • 4.1E11 celkem vg/kochlea
  • 8.1E11 celkem vg/kochlea

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

22

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Nábor
        • The Hospital for Sick Children Jaina.negandhi@sickkids.ca +1 (416) 813 6683
        • Kontakt:
  • Spojené království
    • United Kingdom
      • London, United Kingdom, Spojené království, NW1 2PG
  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • Nábor
        • University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19146
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Nábor
        • Vanderbilt Bill Wilkerson Center
        • Kontakt:
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan, 100
        • Nábor
        • National Taiwan University Hospital
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk 7 až 17 let (včetně) pro kohortu č. 1a; věk 2 až 17 let (včetně) v době administrace AAVAnc80-hOTOF pro kohorty #1b a #2
  2. Bialelické mutace v genu otoferlinu
  3. Klinický obraz hluboké bilaterální senzorineurální ztráty sluchu hodnocené pomocí ABR
  4. Konzervované otoakustické emise produktu zkreslení (DPOAEs)
  5. Schopný a ochotný splnit všechny požadavky studie, včetně ochoty zúčastnit se samostatné dlouhodobé následné studie po dokončení této studie

Kritéria vyloučení:

  1. Přetrvávající ušní infekce, anatomické nebo jiné abnormality ucha a/nebo zdravotní stavy, které by kontraindikovaly podstoupení chirurgického zákroku, anestezie a/nebo podávání zkoumané genové terapie
  2. Bilaterální kochleární implantáty
  3. Předchozí účast v klinické studii s hodnoceným lékem během šesti měsíců před podáním nebo jakákoli předchozí účast v klinické studii genové terapie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1a a kohorta 1b

Kohorta 1a: Dva účastníci ve věku 7 až 17 let (včetně), kterým se intrakochleárně podá AAVAnc80-hOTOF (úroveň dávky 1) do studijního ucha pomocí sterilního výzkumného zdravotnického prostředku na jedno použití

Kohorta 1b: K intrakochleárnímu podání AAVAnc80-hOTOF (úroveň dávky 1) do studovaného ucha bude zapsáno až šest způsobilých účastníků pomocí sterilního výzkumného zdravotnického prostředku na jedno použití; prvním třem účastníkům budou v době administrace AAVAnc80-hOTOF alespoň dva roky a další tři účastníci mohou být jakéhokoli věku
Kombinovaný produkt: AAVAnc80-hOTOF přes Akouos Delivery Device
AAVAnc80-hOTOF je sterilní suspenze určená k podání prostřednictvím jednorázového jednostranného intrakochleárního podání pomocí zaváděcího zařízení Akouos.
Experimentální: Kohorta 2
Kohorta 2: Až šest způsobilých účastníků bude zapsáno k intrakochleárnímu podání AAVAnc80-hOTOF (úroveň dávky 2) do studijního ucha pomocí sterilního výzkumného zdravotnického zařízení na jedno použití; prvním třem účastníkům budou v době administrace AAVAnc80-hOTOF alespoň dva roky a další tři účastníci mohou být jakéhokoli věku
Kombinovaný produkt: AAVAnc80-hOTOF přes Akouos Delivery Device
AAVAnc80-hOTOF je sterilní suspenze určená k podání prostřednictvím jednorázového jednostranného intrakochleárního podání pomocí zaváděcího zařízení Akouos.
Experimentální: Bilaterální expanze
Bilaterální rozšíření: až osm způsobilých účastníků jakéhokoli věku, bez kochleárních implantátů, může být způsobilých pro zařazení do Bilaterální rozšířené kohorty (současné bilaterální podání AAVAnc80-hOTOF).
Kombinovaný produkt: AAVAnc80-hOTOF pomocí doručovacího zařízení Akouos a mechanismu precizního doručení
AAVAnc80-hOTOF je sterilní suspenze určená k podání jednorázovou bilaterální intrakochleární aplikací pomocí zařízení Akouos Delivery Device společně s mechanismem Precision Delivery Mechanism.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: až do ukončení studie, přibližně 1 rok
Nepříznivé účinky související s vyšetřovaným léčivým přípravkem a/nebo s postupem podávání (včetně systému podání)
až do ukončení studie, přibližně 1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Práh sluchové odezvy mozkového kmene (ABR).
Časové okno: po dokončení zkušebního provozu, přibližně 1 rok
Změny prahu intenzity ABR od výchozí hodnoty (decibely normální úrovně sluchu [dB nHL])
po dokončení zkušebního provozu, přibližně 1 rok
Výkon zařízení Akouos Delivery a mechanismu Precision Delivery
Časové okno: až do dokončení studie, přibližně 1 rok
Výkonnost založená na četnosti nedostatků zařízení pozorovaných během podání AAVAnc80-hOTOF do nitrohlemenního prostoru
až do dokončení studie, přibližně 1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Akouos, Inc.

Spolupracovníci

Eli Lilly and Company

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Peter Marks, MD, Eli Lilly and Company

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. září 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. února 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. dubna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

20. dubna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. března 2026

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AK-OTOF-101

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit