Otoferlin 유전자 매개성 난청에 대한 유전자 치료 시험
2026년 3월 3일 업데이트: Akouos, Inc.
이대립유전자성 오토페린 유전자 돌연변이로 인한 감각신경성 난청이 있는 개인을 대상으로 한 AAVAnc80-hOTOF 유전자 치료의 1/2상 시험
이 시험의 파트 A는 AAVAnc80-hOTOF의 두 가지 용량 수준 중 하나의 단일 일방 투여의 안전성과 내약성을 평가하고 의도한 제품 성능을 안전하게 달성하기 위해 Akouos 전달 장치를 평가합니다.
연구 개요
상태
모병
상세 설명
다음 두 가지 용량 수준이 순차적으로 테스트됩니다.
- 4.1E11 총 vg/와우각
- 8.1E11 총 vg/와우각
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
22
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Akouos Clinical Trials
- 전화번호: +1 857-410-1816
- 이메일: AkouosClinicalTrials@Lilly.com
연구 장소
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Taipei, 대만, 100
- 모병
- National Taiwan University Hospital
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연락하다:
- Wan-Cian Liao
- 전화번호: +886- 953-728-657
- 이메일: mulong0328@gmail.com
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California
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San Francisco, California, 미국, 94158
- 모병
- University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital
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연락하다:
- Jenny Stephans
- 전화번호: 415-353-2012
- 이메일: Jihyun.Stephans@ucsf.edu
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- 모병
- University of Iowa
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연락하다:
- Kesten Anderson
- 전화번호: +1 319-356-8320
- 이메일: Kesten-Anderson@uiowa.edu
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- 모병
- Boston Children's Hospital
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연락하다:
- Meghan Fitzgerald
- 전화번호: +1 617-355-4729
- 이메일: OTOFtrial@childrens.harvard.edu
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- 모병
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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연락하다:
- Alexandra Sestito
- 전화번호: +1 513 636-4355
- 이메일: alexandra.sestito@cchmc.org
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-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19146
- 모병
- Children's Hospital of Philadelphia
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연락하다:
- Aminat Adegbuji
- 전화번호: +1 267-426-8380
- 이메일: adegbujia@chop.edu
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-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- 모병
- Vanderbilt Bill Wilkerson Center
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연락하다:
- Taha Jan, MD
- 전화번호: +1 615-421-1228
- 이메일: taha.a.jan@vumc.org
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United Kingdom
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London, United Kingdom, 영국, NW1 2PG
- 모병
- University College London
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연락하다:
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- 모병
- The Hospital for Sick Children Jaina.negandhi@sickkids.ca +1 (416) 813 6683
-
연락하다:
- Jaina Negandhi
- 전화번호: +1 416-813-6683
- 이메일: Jaina.negandhi@sickkids.ca
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 코호트 #1a의 경우 7세 내지 17세(포함); 코호트 #1b 및 #2에 대한 AAVAnc80-hOTOF 투여 시점에 2세 내지 17세(포함)
- 오토페를린 유전자의 이중대립유전자 돌연변이
- ABR에 의해 평가된 심오한 양측 감각신경성 난청의 임상적 발표
- 보존 왜곡 제품 이음향 방출(DPOAE)
- 이 임상시험 완료 후 별도의 장기 후속 연구에 참여할 의향을 포함하여 모든 연구 요구 사항을 준수할 수 있고 의향이 있음
제외 기준:
- 지속적인 귀 감염, 귀의 해부학적 또는 기타 이상 및/또는 수술, 마취 및/또는 연구용 유전자 요법의 투여를 금하는 의학적 상태
- 양측 인공와우
- 투여 전 6개월 이내의 시험용 의약품 임상시험에 이전에 참여했거나 유전자 치료 임상시험에 이전에 참여
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 1a 및 코호트 1b
코호트 1a: 멸균된 일회용 연구용 의료 기기를 사용하여 연구 귀에 AVAnc80-hOTOF(용량 수준 1)의 달팽이관 내 투여를 받는 7~17세(포함) 세 참가자 2명 코호트 1b: 최대 6명의 적격 참가자가 등록되어 멸균된 일회용 연구용 의료 장치를 사용하여 연구 귀에 AAVAc80-hOTOF(용량 수준 1)의 달팽이관 내 투여를 받습니다. 처음 3명의 참가자는 AAAVAnc80-hOTOF 투여 시점에 최소 2세 이상이어야 하며 다음 3명의 참가자는 모든 연령이 될 수 있습니다. |
AAVAnc80-hOTOF는 Akouos 전달 장치를 사용하여 일회성 일측 와우내 투여를 통해 투여하기 위한 멸균 현탁액입니다.
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실험적: 코호트 2
코호트 2: 최대 6명의 적격 참가자가 등록되어 멸균된 일회용 조사용 의료 장치를 사용하여 연구 귀에 AAVAc80-hOTOF(용량 수준 2)의 달팽이관 내 투여를 받습니다. 처음 3명의 참가자는 AAAVAnc80-hOTOF 투여 시점에 최소 2세 이상이어야 하며 다음 3명의 참가자는 모든 연령이 될 수 있습니다.
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AAVAnc80-hOTOF는 Akouos 전달 장치를 사용하여 일회성 일측 와우내 투여를 통해 투여하기 위한 멸균 현탁액입니다.
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실험적: 양측 확장
양측 확장: 모든 연령대에서 최대 8명의 적격 참가자(인공 와우 이식 없음)가 양측 확장 코호트(AAVAnc80-hOTOF의 동시 양측 투여)에 등록할 수 있을 수 있습니다.
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AAVAnc80-hOTOF는 Akouos Delivery Device와 Precision Delivery Mechanism을 함께 사용하여 양측 코끼관 내로 일회성 투여되는 멸균 현탁액입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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부작용 발생 빈도
기간: 시험 완료 시까지, 약 1년
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연구용 의약품 및/또는 투여 절차(전달 시스템 포함)와 관련된 이상반응
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시험 완료 시까지, 약 1년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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청각 뇌간 반응(ABR) 역치
기간: 시험 종료까지 약 1년
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ABR 강도 임계값의 기준선 대비 변화(데시벨 정상 청력 수준[dB nHL])
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시험 종료까지 약 1년
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Akouos 전달 장치 및 정밀 전달 메커니즘의 성능
기간: 시험 완료까지, 약 1년
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AAVAnc80-hOTOF의 이소강 내 공간으로 전달 중 관찰된 장치 결함 빈도에 따른 성능
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시험 완료까지, 약 1년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 9월 15일
기본 완료 (추정된)
2028년 10월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 2월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 4월 18일
처음 게시됨 (실제)
2023년 4월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 3일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AK-OTOF-101
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
예
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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