Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Geeniterapiakoe otoferliinin geenivälitteiselle kuulonalenemiselle

tiistai 3. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Akouos, Inc.

Vaiheen 1/2 koe AAVAnc80-hOTOF-geeniterapiasta henkilöillä, joilla on kaksialleelisista otoferliinigeenimutaatioista johtuva sensorineuraalinen kuulonmenetys

Tämän kokeen A osassa arvioidaan turvallisuutta ja siedettävyyttä kerta-annostelussa jommallakummalla kahdesta AAVAnc80-hOTOF-annostasosta ja arvioidaan Akouos-annostelulaite, jotta saavutetaan turvallisesti aiottu tuotteen suorituskyky.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Seuraavat kaksi annostasoa testataan peräkkäin:

  • 4.1E11 yhteensä vg/simpukka
  • 8.1E11 yhteensä vg/simpukka

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

22

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Rekrytointi
        • The Hospital for Sick Children Jaina.negandhi@sickkids.ca +1 (416) 813 6683
        • Ottaa yhteyttä:
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Rekrytointi
        • National Taiwan University Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • United Kingdom
      • London, United Kingdom, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2PG
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • Rekrytointi
        • University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Rekrytointi
        • University of Iowa
        • Ottaa yhteyttä:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Rekrytointi
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19146
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ottaa yhteyttä:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Rekrytointi
        • Vanderbilt Bill Wilkerson Center
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä 7–17 vuotta (mukaan lukien) kohortissa 1a; ikä 2–17 vuotta (mukaan lukien) AAVAnc80-hOTOF:n antohetkellä kohorteille 1b ja 2
  2. Bialleeliset mutaatiot otoferliinigeenissä
  3. Kliininen esitys syvästä kahdenvälisestä sensorineuraalisesta kuulonalenemasta ABR:n arvioituna
  4. Säilötyt vääristymätuotteen otoakustiset päästöt (DPOAE)
  5. Pystyy ja haluaa noudattaa kaikkia tutkimusvaatimuksia, mukaan lukien halukkuus osallistua erilliseen pitkäaikaiseen seurantatutkimukseen tämän kokeen päätyttyä

Poissulkemiskriteerit:

  1. Pysyvät korvatulehdukset, korvan anatomiset tai muut poikkeavuudet ja/tai sairaudet, jotka olisivat vasta-aiheisia leikkaukselle, anestesialle ja/tai tutkittavan geeniterapian antamiselle
  2. Kahdenväliset sisäkorvaistutteet
  3. Aiempi osallistuminen tutkimuslääkkeen kliiniseen tutkimukseen kuuden kuukauden aikana ennen antoa tai mikä tahansa aikaisempi osallistuminen geeniterapian kliiniseen tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1a ja kohortti 1b

Kohortti 1a: Kaksi 7–17-vuotiasta osallistujaa (mukaan lukien) saavat AAVAnc80-hOTOF:n sisäkorvaannostuksen (annostaso 1) tutkimuskorvaan käyttämällä steriiliä, kertakäyttöistä lääketieteellistä laitetta.

Kohortti 1b: Jopa kuusi soveltuvaa osallistujaa otetaan mukaan saamaan AAVAnc80-hOTOF:n (annostaso 1) intrakokleaarista antoa tutkimuskorvaan käyttämällä steriiliä, kertakäyttöistä lääketieteellistä tutkimuslaitetta; kolme ensimmäistä osallistujaa ovat vähintään kaksivuotiaita AAVAnc80-hOTOF-annosteluhetkellä ja seuraavat kolme osallistujaa voivat olla minkä ikäisiä tahansa
Yhdistelmätuote: AAVAnc80-hOTOF Akouos Delivery Devicen kautta
AAVAnc80-hOTOF on steriili suspensio, joka on tarkoitettu annettavaksi kerta-annostuksella yksipuolisella intracochleaarisella annostelulla Akouos Delivery Device -laitteen avulla.
Kokeellinen: Kohortti 2
Kohortti 2: Jopa kuusi soveltuvaa osallistujaa otetaan mukaan saamaan AAVAnc80-hOTOF:n (annostaso 2) intrakokleaarista antoa tutkimuskorvaan käyttämällä steriiliä, kertakäyttöistä lääketieteellistä tutkimuslaitetta. kolme ensimmäistä osallistujaa ovat vähintään kaksivuotiaita AAVAnc80-hOTOF-annosteluhetkellä ja seuraavat kolme osallistujaa voivat olla minkä ikäisiä tahansa
Yhdistelmätuote: AAVAnc80-hOTOF Akouos Delivery Devicen kautta
AAVAnc80-hOTOF on steriili suspensio, joka on tarkoitettu annettavaksi kerta-annostuksella yksipuolisella intracochleaarisella annostelulla Akouos Delivery Device -laitteen avulla.
Kokeellinen: Kaksipuolinen laajentuminen
Bilateral Expansion: jopa kahdeksan ikärajasta riippumatonta, kelvollista osallistujaa, joilla ei ole sisäkorvaistutetta, voivat olla oikeutettuja osallistumaan Bilateral Expansion Cohort:iin (AAVAnc80-hOTOF:n samanaikainen molemminpuolinen annostelu).
Yhdistelmätuote: AAVAnc80-hOTOF Akouos-toimituslaitteen ja tarkkatoimitusmekanismin kautta
AAVAnc80-hOTOF on steriili suspensio, joka on tarkoitettu annosteltavaksi kertakäyttöisesti molempiin korvakäytäviin Akouos Delivery Device -laitteen ja Precision Delivery Mechanism -mekanismin avulla.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten (AE) esiintymistiheys
Aikaikkuna: läpi kokeen loppuun, noin 1 vuosi
AEs, joilla on yhteys tutkittavaan lääkevalmisteeseen ja/tai annosteluprosessiin (mukaan lukien toimitusjärjestelmä)
läpi kokeen loppuun, noin 1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Auditory Brainstem Response (ABR) -kynnys
Aikaikkuna: kokeen päättymisen jälkeen, noin 1 vuosi
Muutokset lähtötasosta ABR-intensiteetin kynnyksessä (desibelit normaali kuulotaso [dB nHL])
kokeen päättymisen jälkeen, noin 1 vuosi
Akouos-toimituslaitteen ja tarkkuustoimitusmekanismin suorituskyky
Aikaikkuna: läpi kokeen loppuun, noin 1 vuosi
Suorituskyky perustuu laitteen puutteiden esiintymistiheyteen AAVAnc80-hOTOF:n annostelun aikana sisäkorvakäytävään
läpi kokeen loppuun, noin 1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Akouos, Inc.

Yhteistyökumppanit

Eli Lilly and Company

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Peter Marks, MD, Eli Lilly and Company

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 15. syyskuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. lokakuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. lokakuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 8. helmikuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. huhtikuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 20. huhtikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 4. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 3. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AK-OTOF-101

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Joo

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa