Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba terapii genowej dla utraty słuchu zależnej od genów Otoferlin

3 marca 2026 zaktualizowane przez: Akouos, Inc.

Badanie fazy 1/2 terapii genowej AAVAnc80-hOTOF u osób z niedosłuchem czuciowo-nerwowym spowodowanym mutacjami genu biallelicznej otoferliny

Część A tego badania oceni bezpieczeństwo i tolerancję pojedynczego jednostronnego podania jednego z dwóch poziomów dawki AAVAnc80-hOTOF oraz oceni urządzenie wprowadzające Akouos pod kątem bezpiecznego osiągnięcia zamierzonego działania produktu.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Następujące dwa poziomy dawek będą badane sekwencyjnie:

  • 4.1E11 całkowita vg/ślimak
  • 8.1E11 całkowita vg/ślimak

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

22

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Rekrutacyjny
        • The Hospital for Sick Children Jaina.negandhi@sickkids.ca +1 (416) 813 6683
        • Kontakt:
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • Rekrutacyjny
        • University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19146
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Rekrutacyjny
        • Vanderbilt Bill Wilkerson Center
        • Kontakt:
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan, 100
        • Rekrutacyjny
        • National Taiwan University Hospital
        • Kontakt:
  • Zjednoczone Królestwo
    • United Kingdom
      • London, United Kingdom, Zjednoczone Królestwo, NW1 2PG

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek od 7 do 17 lat (włącznie) dla Kohorty #1a; wiek od 2 do 17 lat (włącznie) w momencie podania AAVAnc80-hOTOF dla kohort #1b i #2
  2. Mutacje bialleliczne w genie otoferliny
  3. Obraz kliniczny głębokiego obustronnego niedosłuchu czuciowo-nerwowego ocenianego metodą ABR
  4. Zachowane zniekształcenia otoemisji akustycznych produktu (DPOAE)
  5. Zdolność i chęć spełnienia wszystkich wymagań dotyczących badania, w tym chęć udziału w oddzielnym długoterminowym badaniu kontrolnym po zakończeniu tego badania

Kryteria wyłączenia:

  1. Utrzymujące się infekcje ucha, anatomiczne lub inne nieprawidłowości ucha i/lub stany medyczne, które byłyby przeciwwskazaniem do poddania się operacji, znieczuleniu i/lub zastosowaniu eksperymentalnej terapii genowej
  2. Dwustronne implanty ślimakowe
  3. Wcześniejszy udział w badaniu klinicznym badanego leku, w ciągu sześciu miesięcy przed podaniem, lub jakikolwiek wcześniejszy udział w badaniu klinicznym dotyczącym terapii genowej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1a i kohorta 1b

Kohorta 1a: Dwóch uczestników w wieku od 7 do 17 lat (włącznie), którym podano doślimakowo AAVAnc80-hOTOF (poziom dawki 1) do ucha objętego badaniem przy użyciu sterylnego, jednorazowego użytku badanego urządzenia medycznego

Kohorta 1b: Maksymalnie sześciu kwalifikujących się uczestników zostanie zapisanych w celu doślimakowego podania AAVAnc80-hOTOF (poziom dawki 1) do ucha objętego badaniem przy użyciu sterylnego, jednorazowego, badanego urządzenia medycznego; pierwsi trzej uczestnicy będą mieli co najmniej dwa lata w momencie podania AAVAVnc80-hOTOF, a kolejni trzej uczestnicy mogą być w dowolnym wieku
Produkt złożony: AAVAnc80-hOTOF za pośrednictwem urządzenia dostarczającego Akouos
AAVAnc80-hOTOF to sterylna zawiesina przeznaczona do jednorazowego, jednostronnego podania doślimakowego za pomocą urządzenia wprowadzającego Akouos.
Eksperymentalny: Kohorta 2
Kohorta 2: Maksymalnie sześciu kwalifikujących się uczestników zostanie zapisanych w celu doślimakowego podania AAVAnc80-hOTOF (poziom dawki 2) do ucha objętego badaniem przy użyciu sterylnego, jednorazowego, badanego urządzenia medycznego; pierwsi trzej uczestnicy będą mieli co najmniej dwa lata w momencie podania AAVAVnc80-hOTOF, a kolejni trzej uczestnicy mogą być w dowolnym wieku
Produkt złożony: AAVAnc80-hOTOF za pośrednictwem urządzenia dostarczającego Akouos
AAVAnc80-hOTOF to sterylna zawiesina przeznaczona do jednorazowego, jednostronnego podania doślimakowego za pomocą urządzenia wprowadzającego Akouos.
Eksperymentalny: Ekspansja obustronna
Dwustronne rozszerzenie: do ośmiu kwalifikujących się uczestników w każdym wieku, bez implantów ślimakowych, może kwalifikować się do rekrutacji do kohorty rozszerzenia dwustronnego (jednoczesne podanie dwustronne AAVAnc80-hOTOF).
Produkt złożony: AAVAnc80-hOTOF za pośrednictwem urządzenia dostarczającego Akouos i mechanizmu precyzyjnego dostarczania
AAVAnc80-hOTOF to sterylna zawiesina przeznaczona do podania w postaci jednorazowego obustronnego podania śródślimakowego przy użyciu urządzenia podającego Akouos wraz z mechanizmem precyzyjnego podawania.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstotliwość działań niepożądanych (AEs)
Ramy czasowe: do zakończenia badania, około 1 rok
Działania niepożądane związane z badanym produktem leczniczym i/lub z procedurą podawania (w tym z systemem dostarczania)
do zakończenia badania, około 1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Próg słuchowej odpowiedzi pnia mózgu (ABR).
Ramy czasowe: do zakończenia okresu próbnego, około 1 roku
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowej progu intensywności ABR (decybele normalnego poziomu słyszenia [dB nHL])
do zakończenia okresu próbnego, około 1 roku
Wydajność urządzenia dostarczającego Akouos i mechanizmu precyzyjnego dostarczania
Ramy czasowe: przez cały okres trwania badania, około 1 rok
Wydajność oparta na częstotliwości niedoborów urządzeń obserwowanych podczas podawania AAVAnc80-hOTOF do przestrzeni śródusznej
przez cały okres trwania badania, około 1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Akouos, Inc.

Współpracownicy

Eli Lilly and Company

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Peter Marks, MD, Eli Lilly and Company

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 września 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 października 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 lutego 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 kwietnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 kwietnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AK-OTOF-101

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj