Essai de thérapie génique pour la perte auditive médiée par le gène Otoferlin
6 février 2024 mis à jour par: Akouos, Inc.
Un essai de phase 1/2 de la thérapie génique AAVAnc80-hOTOF chez les personnes atteintes d'une perte auditive neurosensorielle due à des mutations bialléliques du gène de l'otoferline
La partie A de cet essai évaluera l'innocuité et la tolérabilité d'une seule administration unilatérale de l'un des deux niveaux de dose d'AAVAnc80-hOTOF et évaluera le dispositif d'administration Akouos pour atteindre en toute sécurité les performances prévues du produit.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les deux niveaux de dose suivants seront testés séquentiellement :
- 4.1E11 vg totale/cochlée
- 8.1E11 vg totale/cochlée
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
14
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Akouos Clinical Trials
- Numéro de téléphone: +1 (857) 410-1816
- E-mail: clinicaltrials@akouos.com
Lieux d'étude
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Taipei City, Taïwan, 100
- Recrutement
- National Taiwan University Hospital
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Contact:
- Wan-Cian Liao
- Numéro de téléphone: +886- 953-728-657
- E-mail: mulong0328@gmail.com
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Iowa
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Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- Recrutement
- University of Iowa
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Contact:
- Kesten Anderson
- Numéro de téléphone: 319-356-8320
- E-mail: Kesten-Anderson@uiowa.edu
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19146
- Recrutement
- Children's Hospital of Philadelphia
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Contact:
- Aminat Adegbuji
- Numéro de téléphone: 267-426-8380
- E-mail: adegbujia@chop.edu
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Âge 7 à 17 ans (inclus) pour la cohorte #1a ; âge 2 à 17 ans (inclus) au moment de l'administration AAVAnc80-hOTOF pour les cohortes #1b et #2
- Mutations bialléliques du gène de l'otoferline
- Présentation clinique de la surdité de perception bilatérale profonde évaluée par ABR
- Émissions otoacoustiques de produits de distorsion préservés (DPOAE)
- Capable et désireux de se conformer à toutes les exigences de l'étude, y compris la volonté de participer à une étude de suivi à long terme distincte après la fin de cet essai
Critère d'exclusion:
- Infections persistantes de l'oreille, anomalies anatomiques ou autres de l'oreille et/ou conditions médicales qui contre-indiqueraient une intervention chirurgicale, une anesthésie et/ou l'administration d'une thérapie génique expérimentale
- Implants cochléaires bilatéraux
- Participation antérieure à un essai clinique avec un médicament expérimental, dans les six mois précédant l'administration, ou toute participation antérieure à un essai clinique de thérapie génique
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Cohorte 1a et Cohorte 1b
Cohorte 1a : participants âgés de 7 à 17 ans (inclus) recevant une administration intra-cochléaire d'AAVAnc80-hOTOF (niveau de dose 1) dans l'oreille de l'étude à l'aide d'un dispositif médical expérimental stérile à usage unique Cohorte 1b : Participants âgés de 2 à 17 ans (inclus) au moment de l'administration d'AAVAnc80-hOTOF pour recevoir une administration intracochléaire d'AAVAnc80-hOTOF (niveau de dose 1) dans l'oreille de l'étude à l'aide d'un dispositif médical expérimental stérile à usage unique |
AAVAnc80-hOTOF est une suspension stérile destinée à être administrée par une administration intracochléaire unilatérale unique à l'aide du dispositif de délivrance Akouos.
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Expérimental: Cohorte 2
Cohorte 2 : participants âgés de 2 à 17 ans (inclus) au moment de l'administration d'AAVAnc80-hOTOF pour recevoir une administration intracochléaire d'AAVAnc80-hOTOF (niveau de dose 2) dans l'oreille de l'étude à l'aide d'un dispositif médical expérimental stérile à usage unique
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AAVAnc80-hOTOF est une suspension stérile destinée à être administrée par une administration intracochléaire unilatérale unique à l'aide du dispositif de délivrance Akouos.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Fréquence des événements indésirables (EI)
Délai: jusqu'à l'achèvement de l'essai, environ 2 ans
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EI liés au médicament expérimental et/ou à la procédure d'administration (y compris le dispositif d'administration)
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jusqu'à l'achèvement de l'essai, environ 2 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Seuil de réponse auditive du tronc cérébral (ABR)
Délai: jusqu'à l'achèvement de l'essai, environ 2 ans
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Changements par rapport à la ligne de base du seuil d'intensité ABR (niveau d'audition normal en décibels [dB nHL])
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jusqu'à l'achèvement de l'essai, environ 2 ans
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Performances du dispositif de livraison Akouos
Délai: jusqu'à l'achèvement de l'essai, environ 2 ans
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Performance basée sur la fréquence des déficiences du dispositif observées lors de l'administration d'AAVAnc80-hOTOF dans l'espace intracochléaire
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jusqu'à l'achèvement de l'essai, environ 2 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Kathy Reape, MD, Akouos, Inc.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
15 septembre 2023
Achèvement primaire (Estimé)
1 octobre 2028
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 octobre 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 février 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
18 avril 2023
Première publication (Réel)
20 avril 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
8 février 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
6 février 2024
Dernière vérification
1 février 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- AK-OTOF-101
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Oui
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .